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Chelazione conservativa del ferro come strategia modificante la malattia nella sclerosi laterale amiotrofica (FAIR-ALS II)

4 dicembre 2025 aggiornato da: University Hospital, Lille

Chelazione conservativa del ferro come strategia modificante la malattia nella sclerosi laterale amiotrofica: studio clinico multicentrico, a gruppi paralleli, controllato con placebo, randomizzato sul deferiprone

L'alterazione del metabolismo del ferro è riportata in modelli animali di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) così come in forme sporadiche e genetiche (SOD1 e C9orf72) di SLA. L'elevata concentrazione di ferro nel cervello, a causa del suo elevato fabbisogno energetico (elevato consumo di ossigeno), rende i motoneuroni particolarmente vulnerabili al deficit energetico e allo stress ossidativo. Gli esami post mortem e le scansioni MRI nei pazienti con SLA hanno rilevato segni di accumulo di ferro nel tratto motorio centrale; e un livello elevato di ferritina sierica, che è un marker dei livelli di ferro, è associato a una prognosi inferiore. Nei modelli murini SLA, l'uso di chelanti del ferro ha dimostrato neuroprotezione e aumento dell'aspettativa di vita, suggerendo che l'eliminazione del ferro in eccesso dal cervello può prevenire la perdita neuronale e, di conseguenza, una lenta progressione della malattia. La chelazione conservativa del ferro si riferisce a una modalità in base alla quale gran parte del ferro che si lega al chelante viene ridistribuito nel corpo piuttosto che esaurito. Utilizzando un chelante, il deferiprone, con questa caratteristica, in uno studio pilota sulla sicurezza, è stato osservato un ottimo profilo di sicurezza. Il deferiprone ha eliminato il ferro in eccesso dalle regioni del cervello, ha ridotto il danno ossidativo e la morte cellulare associata ai depositi regionali di ferro senza alcun apparente impatto negativo sui livelli di ferro necessari. Ora, l'efficacia di questa nuova modalità terapeutica di neuroprotezione viene valutata in uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
372

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Chr Angers
      • Brest, Francia
        • CHRU Brest
      • Bron, Francia
        • Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
      • Caen, Francia
        • Chu Cote de Nacre - Caen
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Lille, Francia, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU
      • Limoges, Francia
        • C H U Dupuytren Limoges
      • Marseille, Francia
        • Aphm Hopital La Timone
      • Nancy, Francia
        • CHU de Nancy
      • Nice, Francia
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Paris, Francia, 75013
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Strasbourg, Francia, 67091
        • Hopital de Hautepierre
      • Talence, Francia
        • Chu de Bordeaux - Talence
      • Toulouse, Francia, 31300
        • CHU Toulouse
      • Tours, Francia
        • CHU de Tours

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 75 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Classificato come; SLA possibile, supportata dal laboratorio probabile, probabile o definita (criteri El Escorial rivisti)
  • Forme spinali e bulbari della SLA
  • Durata della malattia inferiore a 18 mesi dai primi sintomi di deficit motorio o amiotrofia (non saranno considerati crampi isolati o fascicolazioni).
  • Durata della malattia inferiore a 6 mesi dalla diagnosi
  • Una capacità vitale lenta in posizione eretta ≥ 75% del valore previsto per età, altezza e sesso o almeno un test sulla pressione inspiratoria ≥ 60% del valore previsto per età, altezza e sesso che potrebbe essere la pressione inspiratoria massima o un Prova SNIFF. (Il miglior test predittivo è il test sniff ma a volte i pazienti non sono in grado di farlo.) (In caso di un valore limite anomalo per uno di essi, si raccomanderà che la rivalutazione del paziente avvenga tre mesi dopo).
  • Un punteggio di handicap funzionale lieve per ALSFRS-R ≥36
  • Una capacità vitale lenta in posizione eretta > 70% del valore previsto per età, altezza e sesso e
  • In grado di deglutire (necessario per il trattamento orale)
  • Peso dei pazienti compreso tra 40 kg e 130 kg
  • Se il paziente è sotto riluzolo, deve essere per almeno 1 mese prima dell'inclusione con una dose stabile (per escludere il rischio principale di epatite)

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con alta frequenza di comorbilità o rischi vitali che possono ragionevolmente compromettere l'aspettativa di vita
  • Disturbi psichiatrici in progressione dell'asse I (psicosi, allucinazioni, dipendenza da sostanze, disturbo bipolare, depressione grave, ideazione suicidaria), in accordo con il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali. Prima dell'ingresso nello studio deve avvenire l'esclusione o la stabilizzazione delle condizioni per i pazienti affetti da episodi depressivi lievi o moderati (non in remissione) o ansia grave e incontrollata.
  • La demenza secondo il Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali
  • Esposizione a qualsiasi altro farmaco sperimentale fino a 30 giorni prima del giorno 1
  • A causa del rischio di agranulocitosi (stimato al 2%) causato dai medicinali sperimentali (IMP) e del meccanismo sconosciuto mediante il quale questa agranulocitosi è indotta, l'associazione di Deferiprone con altri medicinali noti per causare agranulocitosi (come descritto nell'IB) non essere consentito. Tali medicinali includono clozapina e alcuni FANS (ad es. fenilbutazone o metamizolo), agenti antitiroidei, antibiotici sulfamidici o metotrexato.
  • Una storia di neutropenia recidivante
  • Pazienti con agranulocitosi o con una storia di agranulocitosi.
  • Ipersensibilità al Deferiprone
  • Pazienti con anemia (indipendentemente da quest'ultima eziologia) o anamnesi di un'altra malattia ematologica. L'emocromatosi non è un criterio di esclusione se controllata.
  • Donne incinte o che allattano o donne in età fertile che non assumono contraccettivi altamente efficaci.
  • Insufficienza renale o epatica.
  • Impossibilità di fornire il consenso informato.
  • Partecipazione a un altro studio clinico entro 1 mese prima dell'inclusione nello studio
  • Pazienti in amministrazione fiduciaria

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Deferiprone
La metà dei partecipanti riceverà deferiprone orale due volte al giorno assunto per 12 mesi.
Droga: Deferiprone
Una compressa a rilascio ritardato da 600 mg di deferiprone due volte al giorno, per 30 mg/kg/giorno
Altri nomi:
  • DFP
Comparatore placebo: Placebo
La metà dei partecipanti riceverà il placebo placebo orale due volte al giorno assunto nell'arco di 12 mesi
Droga: Placebo compressa orale
il placebo due volte al giorno mattina e sera.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio CAFS (valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza)
Lasso di tempo: a 12 mesi
Punteggio CAFS basato sui cambiamenti nei punteggi totali della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica (ALSFRS-R) e sul tempo alla morte dal basale (visita di randomizzazione) a 12 mesi
a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nel punteggio totale ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
Basale, a 12 mesi
Mortalità per tutte le cause e per insufficienza respiratoria
Lasso di tempo: a 12 mesi
Tempo alla morte per tutte le cause o insufficienza respiratoria (definita come tracheostomia o uso di ventilazione non invasiva per ≥ 23 ore al giorno per 14 giorni consecutivi) dal basale fino a 12 mesi
a 12 mesi
Cambiamenti nella forza muscolare
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
Le misurazioni della forza muscolare sono determinate dal mega punteggio complessivo per la dinamometria portatile e il test muscolare manuale con un dispositivo medico convalidato fornito
Basale, a 12 mesi
Alterazione della lenta capacità vitale
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
La capacità vitale lenta è misurata dalla massima quantità di aria che può essere espirata a seguito di un respiro profondo. Riflettendo l'insufficienza respiratoria.
Basale, a 12 mesi
Cambiamenti nel peso corporeo
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
Basale, a 12 mesi
Cambiamento nella qualità della vita
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
Qualità della vita valutata utilizzando il modulo a cinque voci del questionario di valutazione della SLA (ALSAQ-5) dal basale a 12 mesi
Basale, a 12 mesi
Criteri DSMIV
Lasso di tempo: a 12 mesi
Demenza (sì/no)
a 12 mesi
Criteri per la demenza fronto-temporale (FTD).
Lasso di tempo: a 12 mesi
Utilizzando le linee guida riviste per la diagnosi di demenza frontotemporale variante comportamentale basate sulla letteratura recente e sull'esperienza collettiva di Rascovsky K et al 2011; Lamarre AK et al 2013
a 12 mesi
Cambiamento nella valutazione cognitiva di Montreal (MoCA)
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi
MoCA valutato di lieve disfunzione cognitiva.
Basale, a 12 mesi
Cambiamento nello schermo per la sclerosi laterale amiotrofica cognitiva e comportamentale di Edimburgo (ECAS)
Lasso di tempo: Basale, a 12 mesi

ECAS determina i cambiamenti cognitivi e comportamentali dei pazienti affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Con l'ECAS, è possibile analizzare le funzioni specifiche per la SLA (fluidità, funzioni esecutive e cognizione sociale, linguaggio) e non specifiche per la SLA (memoria, funzioni visuospaziali) per consentire la distinzione da altre malattie con disturbi cognitivi e comportamentali.
Basale, a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
University Hospital, Lille

Collaboratori

Collaboratori

Un'organizzazione diversa dallo sponsor che fornisce supporto per uno studio clinico. Questo supporto può includere attività relative al finanziamento, alla progettazione, all'implementazione, all'analisi dei dati o al reporting.
Ministry of Health, France

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: David Devos, MD,PhD, University Hospital, Lille

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
30 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
11 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
6 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
21 settembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
26 settembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
5 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
4 dicembre 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • 2016_76
  • 2017-003763-35 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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