Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Konservativ jernkelering som en sygdomsmodificerende strategi ved amyotrofisk lateral sklerose (FAIR-ALS II)

4. december 2025 opdateret af: University Hospital, Lille

Konservativ jernkelering som en sygdomsmodificerende strategi i amyotrofisk lateral sklerose: multicenter, parallelgruppe, placebokontrolleret, randomiseret klinisk forsøg med deferipron

Ændringen af ​​jernmetabolismen er rapporteret i dyremodeller af amyotrofisk lateral sklerose (ALS) såvel som i sporadiske og genetiske former (SOD1 og C9orf72) af ALS. Hjernens høje jernkoncentration gør på grund af dens høje energibehov (højt iltforbrug) motorneuroner særligt sårbare over for energiunderskud og oxidativ stress. Post-mortem undersøgelser og MR-scanninger hos patienter med ALS har fundet tegn på jernophobning i den centrale motorkanal; og et højt niveau af serumferritin, som er en markør for jernniveauer, er forbundet med en lavere prognose. I ALS-musemodeller har brugen af ​​jernchelatorer vist neurobeskyttelse og øget forventet levetid, hvilket tyder på, at eliminering af overskydende jern fra hjernen kan forhindre neuronalt tab og følgelig en langsom progression af sygdommen. Konservativ chelering af jern refererer til en modalitet, hvor meget af det jern, der binder til chelatoren, omfordeles i kroppen i stedet for at blive udmattet. Ved at bruge en chelator, deferipron, med denne funktion, blev der i et sikkerhedspilotstudie observeret en meget god sikkerhedsprofil. Deferipron eliminerede overskydende jern fra hjerneregioner, reducerede oxidativ skade og celledød forbundet med regionale jernaflejringer uden nogen tilsyneladende negativ indvirkning på de nødvendige jernniveauer. Nu bliver effektiviteten af ​​denne nye terapeutiske modalitet af neurobeskyttelse evalueret i et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
372

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Chr Angers
      • Brest, Frankrig
        • CHRU Brest
      • Bron, Frankrig
        • Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
      • Caen, Frankrig
        • Chu Cote de Nacre - Caen
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Lille, Frankrig, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU
      • Limoges, Frankrig
        • C H U Dupuytren Limoges
      • Marseille, Frankrig
        • Aphm Hopital La Timone
      • Nancy, Frankrig
        • CHU de Nancy
      • Nice, Frankrig
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Strasbourg, Frankrig, 67091
        • Hopital de Hautepierre
      • Talence, Frankrig
        • Chu de Bordeaux - Talence
      • Toulouse, Frankrig, 31300
        • CHU Toulouse
      • Tours, Frankrig
        • CHU de Tours

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 75 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kategoriseret som; mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlig, sandsynlig eller sikker ALS (reviderede El Escorial-kriterier)
  • Spinal og bulbar former for ALS
  • Sygdommens varighed på mindre end 18 måneder siden de første symptomer på motorisk underskud eller amyotrofi (isolerede kramper eller fascikulation vil ikke blive taget i betragtning).
  • Sygdommens varighed på mindre end 6 måneder siden diagnosen
  • En opretstående langsom vitalkapacitet ≥ 75 % af den forudsagte værdi for alder, højde og køn eller mindst én test på inspiratorisk tryk ≥ 60 % af den forudsagte værdi for alder, højde og køn, som enten kunne være maksimalt inspiratorisk tryk eller en SNIFF test. (Den bedste prædiktive test er snustest, men nogle gange er patienterne ikke i stand til at gøre det.) (I tilfælde af en unormal grænseværdi for en af ​​dem, vil det blive anbefalet, at patientens revurdering finder sted tre måneder senere).
  • En mild funktionel handicap score for ALSFRS-R ≥36
  • En opretstående langsom vitalkapacitet > 70 % af den forudsagte værdi for alder, højde og køn og
  • Kan synke (kræves til oral behandling)
  • Patienternes vægt inkluderede mellem 40 kg og 130 kg
  • Hvis patienten er under riluzol, skal det være i mindst 1 måned før inklusion med stabil dosis (for at udelukke den primære risiko for hepatitis)

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med høj hyppighed af komorbiditet eller vitale risici, der med rimelighed kan forringe den forventede levetid
  • Progressive akse I psykiatriske lidelser (psykose, hallucinationer, stofmisbrug, bipolar lidelse, svær depression, selvmordstanker), i overensstemmelse med Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders. Før indtræden i undersøgelsen skal udelukkelse eller stabilisering af tilstande ske for patienter, der lider af milde eller moderate depressive episoder (ikke i remission) eller svær og ukontrolleret angst.
  • Demens ifølge Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders
  • Eksponering for andre eksperimentelle lægemidler op til 30 dage før dag 1
  • På grund af risikoen for agranulocytose (estimeret til 2%) forårsaget af Investigational Medicinal Products (IMP'er) og den ukendte mekanisme, hvorved denne agranulocytose induceres, vil kombination af Deferipron med andre lægemidler, der vides at forårsage agranulocytose (som beskrevet i IB) ikke tillades. Sådanne lægemidler omfatter clozapin såvel som nogle NSAID'er (f. Phenylbutazon eller Metamizol), antithyreoideamidler, sulfonamidantibiotika eller methotrexat.
  • En historie med recidiverende neutropeni
  • Patienter med agranulocytose eller med agranulocytose i anamnesen.
  • Overfølsomhed over for deferipron
  • Patienter med anæmi (uanset sidstnævnte ætiologi) eller en anamnese med en anden hæmatologisk sygdom. Hæmokromatose er ikke et udelukkelseskriterium, hvis det kontrolleres.
  • Gravide eller ammende kvinder eller kvinder i den fødedygtige alder, der ikke tager højeffektiv prævention.
  • Nyre- eller leversvigt.
  • Manglende evne til at give informeret samtykke.
  • Deltagelse i et andet klinisk forsøg inden for 1 måned før optagelse i undersøgelsen
  • Patienter under forvalterskab

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Deferipron
Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage oral deferipron to gange dagligt taget over 12 måneder.
Medicin: Deferipron
Én 600 mg deferipron-tablet med forsinket frigivelse to gange dagligt til 30 mg/kg/dag
Andre navne:
  • DFP
Placebo komparator: Placebo
Halvdelen af ​​deltagerne vil modtage placebo To gange dagligt oralt placebo taget over 12 måneder
Medicin: Placebo oral tablet
placebo to gange dagligt morgen og aften.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
CAFS-score (kombineret vurdering af funktion og overlevelse)
Tidsramme: ved 12 måneder
CAFS-score baseret på ændringer i amyotrofisk lateral sklerose funktionel vurderingsskala (ALSFRS-R) samlede score og tid til død fra baseline (randomiseringsbesøg) til 12 måneder
ved 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
Baseline, efter 12 måneder
Mortalitet af alle årsager og respiratorisk insufficiens
Tidsramme: ved 12 måneder
Tid til død for enhver årsag eller respiratorisk insufficiens (defineret som trakeostomi eller brug af non-invasiv ventilation i ≥ 23 timer om dagen i 14 på hinanden følgende dage) fra baseline til 12 måneder
ved 12 måneder
Ændringer i muskelstyrke
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
Muskelstyrkemålinger bestemmes af den samlede megascore for håndholdt dynamometri og manuel muskeltestning med et valideret medicinsk udstyr leveret
Baseline, efter 12 måneder
Ændring i den langsomme vitale kapacitet
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
Den langsomme vitale kapacitet måles ved den maksimale mængde luft, der kan udåndes efter en dyb indånding. Afspejler respiratorisk insufficiens.
Baseline, efter 12 måneder
Ændringer i kropsvægt
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
Baseline, efter 12 måneder
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
Livskvalitet vurderet ved hjælp af ALS-vurderingsspørgeskemaet med fem punkter (ALSAQ-5) fra baseline til 12 måneder
Baseline, efter 12 måneder
DSMIV kriterier
Tidsramme: ved 12 måneder
Demens (ja/nej)
ved 12 måneder
Fronto-Temporal Demens (FTD) kriterier
Tidsramme: ved 12 måneder
Brug af de reviderede retningslinjer for diagnosticering af adfærdsvariant frontotemporal demens baseret på nyere litteratur og kollektive erfaringer af Rascovsky K et al 2011; Lamarre AK et al 2013
ved 12 måneder
Ændring i Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder
MoCA evalueret af mild kognitiv dysfunktion.
Baseline, efter 12 måneder
Ændring i Edinburgh kognitiv og adfærdsmæssig amyotrofisk lateral skleroseskærm (ECAS)
Tidsramme: Baseline, efter 12 måneder

ECAS bestemmer kognitive og adfærdsmæssige ændringer hos patienter, der lider af amyotrofisk lateral sklerose.

Med ECAS kan ALS-specifikke (flydende, eksekutive funktioner og social kognition, sprog) og ALS-uspecifikke (hukommelse, visuospatiale funktioner) analyseres for at muliggøre skelnen fra andre sygdomme med kognitive og adfærdsmæssige svækkelser.
Baseline, efter 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Lille

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ministry of Health, France

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: David Devos, MD,PhD, University Hospital, Lille

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. september 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. september 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. september 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. december 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. december 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2016_76
  • 2017-003763-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med Deferipron

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger