Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Консервативное хелатирование железа как болезнь-модифицирующая стратегия при боковом амиотрофическом склерозе (FAIR-ALS II)

4 декабря 2025 г. обновлено: University Hospital, Lille

Консервативное хелатирование железа как болезнь-модифицирующая стратегия при боковом амиотрофическом склерозе: многоцентровое, параллельное групповое, плацебо-контролируемое, рандомизированное клиническое исследование деферипрона

Об изменении метаболизма железа сообщают на животных моделях бокового амиотрофического склероза (БАС), а также при спорадических и генетических формах (SOD1 и C9orf72) БАС. Высокая концентрация железа в мозге из-за его высокой потребности в энергии (высокое потребление кислорода) делает двигательные нейроны особенно уязвимыми к дефициту энергии и окислительному стрессу. Вскрытие и МРТ у пациентов с БАС выявили признаки накопления железа в центральных двигательных путях; и высокий уровень сывороточного ферритина, который является маркером уровня железа, связан с более низким прогнозом. В моделях БАС на мышах использование хелаторов железа продемонстрировало нейропротекцию и увеличение продолжительности жизни, что свидетельствует о том, что удаление избытка железа из мозга может предотвратить потерю нейронов и, следовательно, медленное прогрессирование заболевания. Консервативное хелатирование железа относится к способу, при котором большая часть железа, которое связывается с хелатором, перераспределяется в организме, а не истощается. При использовании хелатора, деферипрона, с этой функцией в пилотном исследовании безопасности наблюдался очень хороший профиль безопасности. Деферипрон устранил избыток железа из областей мозга, уменьшил окислительное повреждение и гибель клеток, связанные с регионарными отложениями железа, без явного негативного влияния на необходимый уровень железа. В настоящее время эффективность этого нового терапевтического метода нейропротекции оценивается в рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом многоцентровом исследовании.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
372

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Angers, Франция
        • Chr Angers
      • Brest, Франция
        • CHRU BREST
      • Bron, Франция
        • Hopital Pierre Wertheimer - Hcl - Bron
      • Caen, Франция
        • Chu Cote de Nacre - Caen
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • CHU de Clermont-Ferrand
      • Lille, Франция, 59000
        • Hôpital Roger Salengro, CHU
      • Limoges, Франция
        • C H U Dupuytren Limoges
      • Marseille, Франция
        • Aphm Hopital La Timone
      • Nancy, Франция
        • CHU de NANCY
      • Nice, Франция
        • CHU de Nice Hopital Pasteur
      • Paris, Франция, 75013
        • Hu Pitie Salpetriere Aphp
      • Strasbourg, Франция, 67091
        • Hôpital de Hautepierre
      • Talence, Франция
        • Chu de Bordeaux - Talence
      • Toulouse, Франция, 31300
        • CHU Toulouse
      • Tours, Франция
        • CHU de Tours

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 75 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Классифицируется как; возможный, подтвержденный лабораторией вероятный, вероятный или определенный БАС (пересмотренные критерии Эль-Эскориала)
  • Спинальная и бульбарная формы БАС
  • Длительность заболевания менее 18 мес с момента появления первых симптомов двигательного дефицита или амиотрофии (изолированные судороги или фасцикуляции не учитываются).
  • Длительность заболевания менее 6 месяцев с момента постановки диагноза
  • Медленная жизненная емкость легких в вертикальном положении ≥ 75% прогнозируемого значения для возраста, роста и пола или, по крайней мере, один тест давления на вдохе ≥ 60% прогнозируемого значения для возраста, роста и пола, что может быть либо максимальным давлением на вдохе, либо SNIFF-тест. (Лучший прогностический тест — это тест на запах, но иногда пациенты не могут его сделать.) (В случае предельного аномального значения для одного из них будет рекомендовано повторное обследование пациента через три месяца).
  • Легкая функциональная инвалидность по шкале ALSFRS-R ≥36
  • Низкая жизненная емкость легких в вертикальном положении > 70% прогнозируемого значения для возраста, роста и пола и
  • Способен глотать (требуется для перорального лечения)
  • Вес пациентов от 40 кг до 130 кг
  • Если пациент принимает рилузол, это должно продолжаться не менее 1 месяца до включения в стабильную дозу (чтобы исключить основной риск гепатита).

Критерий исключения:

  • Пациенты с высокой частотой сопутствующих заболеваний или жизненных рисков, которые могут существенно ухудшить ожидаемую продолжительность жизни
  • Прогрессирующие психические расстройства оси I (психозы, галлюцинации, зависимость от психоактивных веществ, биполярное расстройство, тяжелая депрессия, суицидальные мысли) в соответствии с Диагностическим и статистическим руководством по психическим расстройствам. Перед включением в исследование должно произойти исключение или стабилизация состояния пациентов, страдающих легкими или умеренными депрессивными эпизодами (не в стадии ремиссии) или тяжелой и неконтролируемой тревогой.
  • Деменция согласно Диагностическому и статистическому руководству по психическим расстройствам
  • Воздействие любого другого экспериментального препарата за 30 дней до первого дня
  • Из-за риска агранулоцитоза (по оценкам, 2%), вызванного исследуемыми лекарственными препаратами (ИМП), и неизвестного механизма, с помощью которого индуцируется этот агранулоцитоз, комбинирование деферипрона с другими лекарственными препаратами, которые, как известно, вызывают агранулоцитоз (как описано в IB), будет не допускать. К таким лекарственным средствам относятся клозапин, а также некоторые НПВП (например, фенилбутазон или метамизол), антитиреоидные средства, сульфаниламидные антибиотики или метотрексат.
  • Рецидивирующая нейтропения в анамнезе
  • Пациенты с агранулоцитозом или с агранулоцитозом в анамнезе.
  • Повышенная чувствительность к деферипрону.
  • Пациенты с анемией (независимо от последней этиологии) или наличием другого гематологического заболевания в анамнезе. Гемохроматоз не является критерием исключения, если он контролируется.
  • Беременные или кормящие женщины или женщины детородного возраста, не принимающие высокоэффективные средства контрацепции.
  • Почечная или печеночная недостаточность.
  • Невозможность дать информированное согласие.
  • Участие в другом клиническом исследовании в течение 1 месяца до включения в исследование
  • Пациенты под опекой

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: Деферипрон
Половина участников будет получать перорально два раза в день деферипрон в течение 12 месяцев.
Лекарство: Деферипрон
Одна таблетка 600 мг деферипрона с отсроченным высвобождением два раза в день, по 30 мг/кг/день.
Другие имена:
  • DFP
Плацебо Компаратор: Плацебо
Половина участников получит плацебо. Прием плацебо дважды в день перорально в течение 12 месяцев.
Лекарство: Таблетка для приема внутрь плацебо
плацебо два раза в день утром и вечером.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка CAFS (комбинированная оценка функции и выживаемости)
Временное ограничение: в 12 месяцев
Оценка CAFS основана на изменениях общей шкалы функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R) и времени до смерти от исходного уровня (визит для рандомизации) до 12 месяцев
в 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения в общем балле по пересмотренной шкале функциональной оценки БАС (ALSFRS-R)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
Исходный уровень, через 12 месяцев
Смертность от всех причин и от дыхательной недостаточности
Временное ограничение: в 12 месяцев
Время до смерти от всех причин или от дыхательной недостаточности (определяемой как трахеостомия или использование неинвазивной вентиляции в течение ≥ 23 часов в день в течение 14 дней подряд) от исходного уровня до 12 месяцев
в 12 месяцев
Изменения мышечной силы
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
Измерения мышечной силы определяются общим мегабаллом для ручной динамометрии и мануального мышечного тестирования с помощью предоставленного утвержденного медицинского устройства.
Исходный уровень, через 12 месяцев
Изменение медленной жизненной емкости легких
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
Медленная жизненная емкость легких измеряется максимальным количеством воздуха, которое можно выдохнуть после глубокого вдоха. Отражение дыхательной недостаточности.
Исходный уровень, через 12 месяцев
Изменения массы тела
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
Исходный уровень, через 12 месяцев
Изменение качества жизни
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
Качество жизни, оцениваемое с использованием формы из пяти пунктов опросника для оценки БАС (ALSAQ-5) от исходного уровня до 12 месяцев
Исходный уровень, через 12 месяцев
Критерии DSMIV
Временное ограничение: в 12 месяцев
Деменция (да/нет)
в 12 месяцев
Критерии лобно-височной деменции (ЛВД)
Временное ограничение: в 12 месяцев
Используя пересмотренные рекомендации по диагностике поведенческого варианта лобно-височной деменции, основанные на недавней литературе и коллективном опыте Rascovsky K et al 2011; Ламарр А.К. и др., 2013 г.
в 12 месяцев
Изменения в Монреальском когнитивном тесте (MoCA)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев
MoCA оценивал легкую когнитивную дисфункцию.
Исходный уровень, через 12 месяцев
Изменения в Эдинбургском когнитивном и поведенческом скрининге на боковой амиотрофический склероз (ECAS)
Временное ограничение: Исходный уровень, через 12 месяцев

ECAS определяет когнитивные и поведенческие изменения у пациентов, страдающих боковым амиотрофическим склерозом.

С помощью ECAS можно анализировать специфические для БАС (беглость, исполнительные функции и социальное познание, язык) и неспецифические для БАС (память, зрительно-пространственные функции) функции, чтобы можно было отличить их от других заболеваний с когнитивными и поведенческими нарушениями.
Исходный уровень, через 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
University Hospital, Lille

Соавторы

Соавторы

Организация, не являющаяся спонсором, которая оказывает поддержку клиническому исследованию. Эта поддержка может включать деятельность, связанную с финансированием, проектированием, реализацией, анализом данных или отчетностью.
Ministry of Health, France

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: David Devos, MD,PhD, University Hospital, Lille

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
30 января 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
11 ноября 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
6 мая 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
21 сентября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
25 сентября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
26 сентября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
5 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
4 декабря 2025 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • 2016_76
  • 2017-003763-35 (Номер EudraCT)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Боковой амиотрофический склероз

Клинические исследования Деферипрон

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками