Studio della storia naturale di bambini e adulti con carcinoma surrenalico (ACC)

Sfondo:

• Il carcinoma surrenalico (ACC) è un tumore raro con un'incidenza di 1,5-2 per milione di persone all'anno. Ha una prognosi molto sfavorevole con un tasso di mortalità complessivo a 5 anni del 75-90% e una sopravvivenza media dal momento della diagnosi di 14,5 mesi. Circa il 10% dei casi di ACC è associato a una sindrome ereditaria di predisposizione al cancro.
• Il trattamento di scelta per un tumore primitivo o ricorrente localizzato è la resezione chirurgica. I pazienti con malattia ricorrente o metastatica sono raramente curabili con la sola chirurgia.
• Come con la maggior parte dei tumori solidi, le opzioni chemioterapiche hanno un beneficio limitato, sebbene le terapie a base di platino abbiano tassi di risposta dal 25 al 30%. Ad oggi nessuna terapia mirata si è dimostrata di alcun valore in questa malattia. Il ruolo delle terapie neoadiuvanti e adiuvanti, comprese la chemioterapia sistemica e la radioterapia, rimane poco definito ed è stato riportato che hanno solo un effetto terapeutico modesto o nullo.
• La storia naturale dell'ACC può variare notevolmente con alcuni pazienti che sopravvivono solo pochi mesi mentre altri possono convivere con la malattia per anni. La base di queste diverse presentazioni cliniche non è nota. Sebbene non si possa escludere una componente immunitaria o di altro tipo dell'ospite come responsabile dei diversi decorsi clinici, è anche possibile che ci possa essere una base genetica per questo fenomeno.
• I pazienti con tumori rari cercano una consulenza esperta nella gestione delle loro cure. Uno studio di storia naturale stabilirebbe un meccanismo più formale per tali rinvii, consentendo al tempo stesso la raccolta sistematica di dati epidemiologici, genomici e molecolari.

Obbiettivo:

-Caratterizzare la storia naturale del carcinoma surrenalico (ACC). I dati includeranno i dati demografici dei pazienti, le caratteristiche cliniche, i modelli di progressione della malattia, la risposta o la mancanza di risposta agli interventi terapeutici, la recidiva della malattia e la sopravvivenza globale.

Eleggibilità:

• Soggetti con ACC documentato
• Età maggiore o uguale a 2 anni.

Progetto:

• Questo protocollo è un sottoprotocollo del protocollo 19C0016 Natural History and Biospecimen Accrual Study for Children and Adults with Rare Solid Tumors . Dopo l'arruolamento nel protocollo master e dopo aver subito le valutazioni dettagliate nel protocollo master, i pazienti verranno arruolati in questo sottoprotocollo specifico per ACC.
• La storia medica sarà raccolta dalle cartelle cliniche e dai pazienti seguiti durante tutto il corso delle loro malattie, con particolare attenzione ai modelli di recidiva e progressione della malattia, risposta alle terapie, durata delle risposte e produzione di ormoni nei pazienti con produzione di ormoni come manifestazione della loro malattia e gli esiti riportati dai pazienti. I tassi di crescita del tumore saranno calcolati anche durante il decorso della malattia.