Naturgeschichtliche Untersuchung von Kindern und Erwachsenen mit Nebennierenrindenkrebs (ACC)

Hintergrund:

• Nebennierenrindenkarzinom (ACC) ist ein seltener Tumor mit einer Inzidenz von 1,5 bis 2 pro Million Menschen pro Jahr. Es hat eine sehr schlechte Prognose mit einer 5-Jahres-Gesamtmortalitätsrate von 75-90 % und einem durchschnittlichen Überleben von 14,5 Monaten ab dem Zeitpunkt der Diagnose. Etwa 10 % der ACC-Fälle sind mit einem erblichen Krebsprädispositionssyndrom assoziiert.
• Die Behandlung der Wahl für einen lokalisierten primären oder rezidivierenden Tumor ist die chirurgische Resektion. Patienten mit rezidivierender oder metastasierter Erkrankung sind selten allein durch eine Operation heilbar.
• Wie bei den meisten soliden Tumoren haben Chemotherapieoptionen nur begrenzten Nutzen, obwohl platinbasierte Therapien Ansprechraten von 25 bis 30 % aufweisen. Bisher hat sich bei dieser Erkrankung keine zielgerichtete Therapie als sinnvoll erwiesen. Die Rolle neoadjuvanter und adjuvanter Therapien, einschließlich systemischer Chemotherapie und Strahlentherapie, ist nach wie vor schlecht definiert und es wurde berichtet, dass sie nur eine bescheidene oder keine therapeutische Wirkung haben.
• Der natürliche Verlauf von ACC kann sehr unterschiedlich sein, wobei einige Patienten nur Monate überleben, während andere jahrelang mit der Krankheit leben können. Die Grundlage für diese unterschiedlichen klinischen Präsentationen ist nicht bekannt. Während eine Immun- oder andere Wirtskomponente als verantwortlich für die verschiedenen klinischen Verläufe nicht ausgeschlossen werden kann, ist es auch möglich, dass dieses Phänomen eine genetische Grundlage hat.
• Patienten mit seltenen Tumoren suchen fachkundigen Rat bei der Verwaltung ihrer Behandlung. Eine naturgeschichtliche Studie würde einen formelleren Mechanismus für solche Überweisungen etablieren und gleichzeitig die systematische Sammlung epidemiologischer, genomischer und molekularer Daten ermöglichen.

Zielsetzung:

- Charakterisieren Sie den natürlichen Verlauf von Nebennierenrindenkrebs (ACC). Die Daten umfassen Patientendemographie, klinische Merkmale, Muster des Krankheitsverlaufs, Ansprechen oder Nichtansprechen auf therapeutische Interventionen, Wiederauftreten der Krankheit und Gesamtüberleben.

Teilnahmeberechtigung:

• Probanden mit dokumentiertem ACC
• Alter größer als oder gleich 2 Jahre alt.

Design:

• Dieses Protokoll ist ein Unterprotokoll zu Protokoll 19C0016 Natural History and Biospecimen Accrual Study for Children and Adults with Rare Solid Tumors . Nach der Aufnahme in das Masterprotokoll und den im Masterprotokoll beschriebenen Bewertungen werden die Patienten in dieses für ACC spezifische Unterprotokoll aufgenommen.
• Die Anamnese wird anhand von Krankenakten erhoben und die Patienten werden während ihres gesamten Krankheitsverlaufs begleitet, wobei besonderes Augenmerk auf die Muster des Wiederauftretens und Fortschreitens der Krankheit, das Ansprechen auf Therapien, die Dauer des Ansprechens und die Hormonproduktion bei Patienten mit Hormonproduktion als Manifestation ihrer Krankheit gelegt wird und von Patienten berichtete Ergebnisse. Auch die Tumorwachstumsraten werden im Krankheitsverlauf berechnet.