Studio della terapia sonodinamica nei partecipanti con glioma ricorrente di alto grado
Uno studio di fase 0, primo nell'uomo, in aperto sull'acido aminolevulinico HCl (ALA) per via endovenosa e sul dispositivo a ultrasuoni focalizzati guidati da RM (MRgFUS) in partecipanti con glioma ricorrente di alto grado (HGG)
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Iscrizione
Fase
Fase
- Prima fase 1
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Phase 0 Navigator
- Numero di telefono: 602-406-8605
- Email: research@ivybraintumorcenter.org
Luoghi di studio
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bracci A-D: precedente resezione di gliomi di alto grado diagnosticati istologicamente (III e IV) definiti come partecipanti che hanno progredito durante o dopo la terapia standard come determinato dallo sperimentatore. Braccio E: Partecipante alla prima recidiva con un HGG non metilato, ha completato la terapia standard e non è attualmente programmato per la resezione.
- La recidiva deve essere confermata dalla biopsia diagnostica con revisione della patologia locale o RM con mezzo di contrasto con perfusione positiva.
- Braccia A-D (solo): avere una malattia misurabile prima dell'intervento, definita come almeno 1 lesione con aumento del contrasto, con un volume di almeno 6 cm3 e ≤ 20 cm3 dell'area di trattamento mirata.
- Età ≥18 al momento del consenso.
- Avere un performance status (PS) di ≤2 sulla scala Eastern Cooperative Oncology (Group (ECOG) (Oken et al. 1982).
Ha un'adeguata funzione del midollo osseo e degli organi come definito dai seguenti valori di laboratorio (come valutato dal laboratorio locale per l'idoneità)
Adeguata funzionalità del midollo osseo:
- conta assoluta dei neutrofili ≥1.000/mcL
- Piastrine (al momento dell'intervento) ≥100.000/mcL
- emoglobina ≥8,0 g/dL I partecipanti possono ricevere trasfusioni di eritrociti per raggiungere questo livello di emoglobina a discrezione dello sperimentatore.
Adeguata funzionalità epatica e renale:
- bilirubina totale ≤1,5 X ULN. Sono ammessi i partecipanti con sindrome di Gilbert con una bilirubina totale ≤2,0 volte ULN e bilirubina diretta entro limiti normali.
- AST(SGOT) ≤3 X ULN istituzionale
- ALT(SGPT) ≤3 X ULN istituzionale
- GGT ≤3 X ULN istituzionale
- Creatinina sierica ≤1,5 X ULN istituzionale
- Test di gravidanza su siero negativo confermato (β-hCG) prima di iniziare il trattamento in studio o partecipante che ha subito un'isterectomia.
- Per le donne con potenziale riproduttivo: uso di contraccettivi altamente efficaci per almeno 1 mese prima dello screening e accordo sull'uso di tale metodo durante la partecipazione allo studio e per altri 3 mesi dopo la fine della somministrazione del trattamento.
- Per i maschi in età riproduttiva: uso di preservativi o altri metodi per garantire un'efficace contraccezione con il partner e per un ulteriore mese 1 dopo la fine della somministrazione del trattamento. Un preservativo deve essere utilizzato anche da uomini vasectomizzati e durante i rapporti con un partner maschile per impedire la somministrazione del farmaco attraverso il liquido seminale.
- I partecipanti che hanno ricevuto la chemioterapia devono essersi ripresi (Common Terminology Criteria for Adverse Events [CTCAE] Grado ≤1) dagli effetti acuti della chemioterapia ad eccezione dell'alopecia residua o della neuropatia periferica di Grado 2 prima del Giorno 1. È necessario un periodo di washout di almeno 14 giorni tra l'ultima dose di chemioterapia e il giorno 1 (a condizione che il paziente non abbia ricevuto radioterapia).
- I partecipanti che hanno ricevuto la radioterapia devono aver completato e completamente recuperato dagli effetti acuti della radioterapia. È richiesto un periodo di washout di almeno 14 giorni tra la fine della radioterapia e il Giorno 1.
- Capacità di comprensione e disponibilità a firmare un documento di consenso informato scritto (personalmente o tramite il rappresentante legalmente autorizzato, se applicabile).
- Ha accettato volontariamente di partecipare fornendo un consenso informato scritto (personalmente o tramite uno o più rappresentanti legalmente autorizzati e il consenso se applicabile). Il consenso informato scritto per il protocollo deve essere ottenuto prima di qualsiasi procedura di screening. Se il consenso non può essere espresso per iscritto, deve essere formalmente documentato e testimoniato, idealmente tramite un testimone di fiducia indipendente.
- Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, le considerazioni sullo stile di vita, i test di laboratorio e altre procedure.
Criteri di esclusione:
- Infezione batterica sistemica attiva nota (che richiede antibiotici per via endovenosa [IV] al momento dell'inizio del trattamento in studio), infezione fungina o infezione virale rilevabile (come positività nota al virus dell'immunodeficienza umana o con epatite B o C attiva nota [ad esempio, superficie dell'epatite B antigene positivo]. Lo screening non è richiesto per l'iscrizione.
- - Ha avuto un recente (≤3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio) attacco ischemico transitorio o ictus.
- Malattie vascolari significative (ad es. aneurisma aortico)
- Evidenza di diatesi emorragica o coagulopatia
- Diagnosi di porfiria
- Angina instabile e/o insufficienza cardiaca congestizia negli ultimi 6 mesi
- Infarto miocardico transmurale negli ultimi 6 mesi
- Aritmia cardiaca grave e non adeguatamente controllata
- Esacerbazione acuta della broncopneumopatia cronica ostruttiva
- Incapacità di sottoporsi a risonanza magnetica (ad esempio, presenza di un pacemaker)
- Gravidanza o allattamento
- Presenta condizioni mediche preesistenti gravi e/o incontrollate che, a giudizio dello sperimentatore, precluderebbero la partecipazione a questo studio.
- L'uso simultaneo di altre sostanze potenzialmente fototossiche (ad es. tetracicline, sulfonamidi, fluorochinoloni, estratti di ipericina)
- Ipersensibilità alle porfirine
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o entro 5 emivite del prodotto sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo.
- Ha un rapporto di densità complessiva del cranio di 0,45 (±0,05) o inferiore come calcolato dalla TC di screening.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
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Sperimentale: Braccio B Escalation temporale
Nel braccio B, la coorte di escalation temporale, il SONALA-001 e la combinazione di dose di potenza/energia saranno fissati.
I partecipanti saranno iscritti in due coorti temporali (2 giorni e 6 giorni post-SDT).
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SONALA-001(ALA) somministrato 5-7 ore prima di ricevere MRgFUS.
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Sperimentale: Braccio A Escalation della dose di energia
Nel braccio A, la coorte di aumento della dose, ci saranno 3 coorti di combinazioni crescenti di potenza/energia MRgFUS con una dose fissa di SONALA-001 e un tempo chirurgico fisso.
Il braccio A determinerà la combinazione dose potenza/energia per il braccio B.
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SONALA-001(ALA) somministrato 5-7 ore prima di ricevere MRgFUS.
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Sperimentale: Braccio C ALA Aumento della dose
Nel braccio C, la dose di potenza/energia MRgFUS sarà fissata in base al braccio A MTD/OBD, con l'aumento della dose SONALA-001.
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SONALA-001(ALA) somministrato 5-7 ore prima di ricevere MRgFUS.
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Sperimentale: Braccio D MRgFUS da solo
Nel braccio D, il solo trattamento MRgFUS verrà somministrato all'energia ottimale determinata dai bracci precedenti.
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Solo dispositivo a ultrasuoni focalizzati guidati da MR (MRgFUS).
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Sperimentale: Braccio E Energia e dose ALA ottimali
Nel braccio E i pazienti riceveranno il trattamento con l'energia ottimale e la dose di ALA determinata dal braccio precedente.
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SONALA-001(ALA) somministrato 5-7 ore prima di ricevere MRgFUS.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Cambiamenti biologici associati alla terapia sonodinamica
Lasso di tempo: Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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La percentuale (%) di Cleaved Caspase-3 del tessuto chirurgico sarà quantificata e confrontata con campioni di controllo intra-paziente.
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Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Evidenza radiografica di alterazioni dell'imaging fisiologico del tumore associate a SDT in pazienti con HGG ricorrenti (braccio E)
Lasso di tempo: Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Il volume del tumore in aumento verrà quantificato e confrontato tra le scansioni pre e post procedurali (Braccio E)
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Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Evidenza radiografica dei cambiamenti di imaging fisiologico del tumore associati alla terapia sonodinamica
Lasso di tempo: Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Dati Dynamic Contrast Enhanced (DCE)-MRI per quantificare la permeabilità
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Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Evidenza radiografica dei cambiamenti di imaging fisiologico del tumore associati alla terapia sonodinamica
Lasso di tempo: Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Dati Dynamic Susceptibility Contrast (DSC)-MRI per quantificare la perfusione
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Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Evidenza radiografica dei cambiamenti di imaging fisiologico del tumore associati alla terapia sonodinamica
Lasso di tempo: Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Dati di imaging ponderato in diffusione (DWI) per valutare la cellularità
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Scansione pre e 14 giorni post-operatoria
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Identificare lo stress ossidativo nei tessuti esposti a terapia sonodinamica in pazienti con glioma ricorrente di alto grado.
Lasso di tempo: Intraoperatoriamente 2, 4 o 6 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Per quantificare i marcatori per lo stress ossidativo (ossidazione proteica (contenuto carbonilico proteico), perossidazione lipidica (4-idrossinonenale e MDA), danno al DNA (8-idrossiguanosina), generale (GSH, GSSG, Cys, CySS) nel tessuto tumorale cerebrale (2 -, 4 e 6 giorni post SDT) (sia in SDT che nelle frazioni di controllo)
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Intraoperatoriamente 2, 4 o 6 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Prestazioni di MRgFUS
Lasso di tempo: Giorno 1
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Percentuale di trattamenti SDT in cui il sistema MRgFUS funziona come previsto
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Giorno 1
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Prestazioni di MRgFUS
Lasso di tempo: Giorno 1
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Percentuale di trattamenti in cui sono state notate deviazioni dalla procedura
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Giorno 1
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: fino a 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio
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Numero e incidenza della tossicità correlata al farmaco
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fino a 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio
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Sicurezza e tollerabilità
Lasso di tempo: fino a 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio
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Effetti avversi del dispositivo
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fino a 30 giorni dopo l'ultima dose dello studio
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Per caratterizzare i cambiamenti biologici associati alla terapia sonodinamica nei pazienti con glioma ricorrente di alto grado.
Lasso di tempo: Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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La percentuale (%) del livello di MIB-1, 4-idrossinonenale (4-HNE) del tessuto chirurgico sarà quantificata e confrontata con i campioni di controllo intra-paziente.
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Intraoperatoriamente 4, 7 o 14 giorni dopo la terapia sonodinamica
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 24 mesi
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Sopravvivenza globale mediana
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24 mesi
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Sopravvivenza libera da progressione
Lasso di tempo: 6 mesi
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Numero di pazienti che raggiungono il tasso di sopravvivenza libera da progressione a 6 mesi (PFS6)
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6 mesi
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Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: 24 mesi
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Proporzione di pazienti con un BOR di CR o PR per RANO
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24 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Collaboratori
Collaboratori
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Nader Sanai, MD, St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento primario
Completamento dello studio (Effettivo)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2020-11
- 21-500-032-34-38 (Altro identificatore: St. Joseph's Hospital and Medical Center)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
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