Estudo da Terapia Sonodinâmica em Participantes com Glioma de Alto Grau Recorrente
Fase 0, primeiro estudo aberto em humanos de ácido aminolevulínico intravenoso HCl (ALA) e dispositivo de ultrassom focado guiado por MR (MRgFUS) em participantes com glioma recorrente de alto grau (HGG)
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Phase 0 Navigator
- Número de telefone: 602-406-8605
- E-mail: research@ivybraintumorcenter.org
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
- St. Joseph's Hospital and Medical Center
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Braços A-D: Ressecção prévia de gliomas de alto grau diagnosticados histologicamente (III e IV) definidos como participantes que progrediram ou seguiram a terapia padrão, conforme determinado pelo investigador. Braço E: Participante na primeira recorrência com um HGG não metilado, concluiu a terapia padrão e não está programado para ressecção.
- A recorrência deve ser confirmada por biópsia diagnóstica com revisão da patologia local ou ressonância magnética com contraste com perfusão positiva.
- Braços A-D (apenas): Ter doença mensurável no pré-operatório, definida como pelo menos 1 lesão realçada por contraste, com um volume de pelo menos 6 cm3 e ≤ 20cm3 de área alvo de tratamento.
- Idade ≥18 no momento do consentimento.
- Ter um status de desempenho (PS) de ≤2 na escala Eastern Cooperative Oncology (Group (ECOG) (Oken et al. 1982).
Tem medula óssea e função de órgão adequada, conforme definido pelos seguintes valores laboratoriais (conforme avaliado pelo laboratório local para elegibilidade)
Função adequada da medula óssea:
- contagem absoluta de neutrófilos ≥1.000/mcL
- Plaquetas (no momento da cirurgia) ≥100.000/mcL
- hemoglobina ≥8,0 g/dL Os participantes podem receber transfusões de eritrócitos para atingir esse nível de hemoglobina, a critério do investigador.
Função hepática e renal adequada:
- bilirrubina total ≤1,5 X LSN. São permitidos participantes com síndrome de Gilbert com bilirrubina total ≤2,0 vezes o LSN e bilirrubina direta dentro dos limites normais.
- AST(SGOT) ≤3 X LSN institucional
- ALT(SGPT) ≤3 X LSN institucional
- GGT ≤3 X LSN institucional
- Creatinina sérica ≤1,5 X LSN institucional
- Teste de gravidez sérico negativo confirmado (β-hCG) antes de iniciar o tratamento do estudo ou participante teve uma histerectomia.
- Para mulheres com potencial reprodutivo: uso de contracepção altamente eficaz por pelo menos 1 mês antes da triagem e concordância em usar tal método durante a participação no estudo e por mais 3 meses após o término da administração do tratamento.
- Para homens com potencial reprodutivo: uso de preservativos ou outros métodos para garantir contracepção eficaz com o parceiro e por mais 1 mês após o término da administração do tratamento. O preservativo também deve ser usado por homens vasectomizados, bem como durante a relação sexual com um parceiro masculino, para evitar a liberação da droga através do fluido seminal.
- Os participantes que receberam quimioterapia devem ter se recuperado (Critério de Terminologia Comum para Eventos Adversos [CTCAE] Grau ≤1) dos efeitos agudos da quimioterapia, exceto alopecia residual ou neuropatia periférica de Grau 2 antes do Dia 1. É necessário um período de washout de pelo menos 14 dias entre a última dose de quimioterapia e o Dia 1 (desde que o paciente não tenha recebido radioterapia).
- Os participantes que receberam radioterapia devem ter se recuperado completamente dos efeitos agudos da radioterapia. Um período de washout de pelo menos 14 dias é necessário entre o final da radioterapia e o dia 1.
- Capacidade de compreensão e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito (pessoalmente ou pelo representante legalmente autorizado, se aplicável).
- Concordou voluntariamente em participar, dando consentimento informado por escrito (pessoalmente ou por meio de representante(s) legalmente autorizado(s) e consentimento, se aplicável). O consentimento informado por escrito para o protocolo deve ser obtido antes de qualquer procedimento de triagem. Se o consentimento não puder ser expresso por escrito, ele deve ser formalmente documentado e testemunhado, de preferência por meio de uma testemunha de confiança independente.
- Vontade e capacidade de cumprir consultas agendadas, planos de tratamento, considerações sobre estilo de vida, exames laboratoriais e outros procedimentos.
Critério de exclusão:
- Infecção bacteriana sistêmica ativa conhecida (requer antibióticos intravenosos [IV] no momento do início do tratamento do estudo), infecção fúngica ou infecção viral detectável (como positividade conhecida do vírus da imunodeficiência humana ou com hepatite B ou C ativa conhecida [por exemplo, hepatite B de superfície antígeno positivo]. A triagem não é necessária para a inscrição.
- Teve um ataque isquêmico transitório recente (≤3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo) ou acidente vascular cerebral.
- Doença vascular significativa (por ex. aneurisma da aorta)
- Evidência de diátese hemorrágica ou coagulopatia
- Diagnóstico de porfiria
- Angina instável e/ou insuficiência cardíaca congestiva nos últimos 6 meses
- Infarto do miocárdio transmural nos últimos 6 meses
- Arritmia cardíaca grave e inadequadamente controlada
- Exacerbação aguda da doença pulmonar obstrutiva crônica
- Incapacidade de se submeter a ressonância magnética (por exemplo, presença de marca-passo)
- Gravidez ou amamentação
- Tem condição(ões) médica(s) preexistente(s) séria(s) e/ou não controlada(s) que, no julgamento do investigador, impediriam a participação neste estudo.
- A utilização simultânea de outras substâncias potencialmente fototóxicas (ex. tetraciclinas, sulfonamidas, fluoroquinolonas, extratos de hipericina)
- Hipersensibilidade às porfirinas
- Tratamento com outro medicamento experimental dentro de 30 dias antes da inscrição ou dentro de 5 meias-vidas do produto experimental, o que for mais longo.
- Tem uma razão geral de densidade do crânio de 0,45 (±0,05) ou menos, conforme calculado a partir da TC de triagem.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: Escala de tempo do braço B
No Braço B, a coorte de escalonamento de tempo, a combinação SONALA-001 e dose de potência/energia serão fixadas.
Os participantes serão inscritos em duas coortes de tempo (2 dias e 6 dias pós-SDT).
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SONALA-001(ALA) administrado 5-7 horas antes de receber o MRgFUS.
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Experimental: Escalação de Dose de Energia do Arm A
No Braço A, a coorte de escalonamento de dose, haverá 3 coortes de combinações de dose de energia/potência MRgFUS ascendente com uma dose fixa de SONALA-001 e tempo cirúrgico fixo.
O braço A determinará a combinação de dose de potência/energia para o braço B.
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SONALA-001(ALA) administrado 5-7 horas antes de receber o MRgFUS.
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Experimental: Escalonamento de dose do braço C ALA
No Braço C, a dose de potência/energia MRgFUS será fixada com base no Braço A MTD/OBD, com o aumento da dose de SONALA-001.
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SONALA-001(ALA) administrado 5-7 horas antes de receber o MRgFUS.
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Experimental: Braço D MRgFUS sozinho
No Braço D, apenas o tratamento com MRgFUS será administrado na energia ideal determinada nos Braços anteriores.
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Dispositivo de ultrassom focalizado guiado por RM (MRgFUS) sozinho
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Experimental: Braço E Energia ideal e dose de ALA
No braço E, os pacientes receberão tratamento com a energia ideal e a dose de ALA determinada nos braços anteriores.
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SONALA-001(ALA) administrado 5-7 horas antes de receber o MRgFUS.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alterações biológicas associadas à terapia sonodinâmica
Prazo: No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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A porcentagem (%) de Caspase-3 clivada do tecido cirúrgico será quantificada e comparada com espécimes de controle intra-paciente.
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No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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Evidência radiográfica de alterações de imagens fisiológicas do tumor associadas ao SDT em pacientes HGG recorrentes (Braço E)
Prazo: No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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O volume do tumor aumentado será quantificado e comparado entre as varreduras pré e pós-procedimento (Braço E)
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No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Evidência radiográfica de alterações nas imagens fisiológicas do tumor associadas à terapia sonodinâmica
Prazo: Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Dados de ressonância magnética aprimorados com contraste dinâmico (DCE) para quantificar a permeabilidade
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Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Evidência radiográfica de alterações nas imagens fisiológicas do tumor associadas à terapia sonodinâmica
Prazo: Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Dados de contraste dinâmico de suscetibilidade (DSC)-MRI para quantificar a perfusão
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Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Evidência radiográfica de alterações nas imagens fisiológicas do tumor associadas à terapia sonodinâmica
Prazo: Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Dados de imagem ponderada por difusão (DWI) para avaliar a celularidade
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Exame pré e 14 dias pós-operatório
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Identificar o estresse oxidativo em tecidos expostos à terapia sonodinâmica em pacientes com glioma de alto grau recorrente.
Prazo: No intraoperatório 2, 4 ou 6 dias após a terapia sonodinâmica
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Quantificar marcadores de estresse oxidativo (Oxidação de proteínas (Teor de carbonil de proteínas), Peroxidação lipídica (4-hidroxinonenal e MDA), dano ao DNA (8-hidroxiguanosina), Geral (GSH, GSSG, Cys, CySS) no tecido tumoral cerebral (2 -, 4 e 6 dias após o SDT) (tanto no SDT quanto nas frações de controle)
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No intraoperatório 2, 4 ou 6 dias após a terapia sonodinâmica
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Desempenho de MRgFUS
Prazo: Dia 1
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Porcentagem de tratamentos SDT em que o sistema MRgFUS funciona conforme planejado
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Dia 1
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Desempenho de MRgFUS
Prazo: Dia 1
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Porcentagem de tratamentos em que foram observados desvios de procedimento
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Dia 1
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: até 30 dias após a última dose do estudo
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Número e incidência de toxicidade relacionada a drogas
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até 30 dias após a última dose do estudo
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Segurança e tolerabilidade
Prazo: até 30 dias após a última dose do estudo
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Efeitos adversos do dispositivo
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até 30 dias após a última dose do estudo
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Caracterizar as alterações biológicas associadas à terapia sonodinâmica em pacientes com glioma de alto grau recorrente.
Prazo: No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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A porcentagem (%) do nível de MIB-1, 4-hidroxinonenal (4-HNE) do tecido cirúrgico será quantificada e comparada com espécimes de controle intra-paciente.
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No intraoperatório 4, 7 ou 14 dias após a terapia sonodinâmica
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Sobrevivência geral
Prazo: 24 meses
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Sobrevida global mediana
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24 meses
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Sobrevida livre de progressão
Prazo: 6 meses
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Número de pacientes que atingem taxa de sobrevida livre de progressão de 6 meses (PFS6)
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6 meses
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Melhor Resposta Geral (BOR)
Prazo: 24 meses
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Proporção de pacientes com BOR de CR ou PR por RANO
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24 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Investigador principal: Nader Sanai, MD, St. Joseph's Hospital and Medical Center, Phoenix
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Real)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Real)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- 2020-11
- 21-500-032-34-38 (Outro identificador: St. Joseph's Hospital and Medical Center)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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