Studio basato sui biomarcatori di NPC-1 per la patologia di Alzheimer (NPC1-AD)
Studio Preclinico Basato sui Biomarcatori di NPC-1 per la Patologia dell'Alzheimer
Panoramica dello studio
Stato
Stato
Condizioni
Condizioni
Intervento / Trattamento
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Iscrizione
Fase
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
Contatto studio
- Nome: Gene Bowman, N.D., M.P.H.
- Numero di telefono: 857-282-5197
- Email: glbowman@mgh.harvard.edu
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Brianna Wang
- Numero di telefono: 857-282-1520
- Email: bwang34@mgh.harvard.edu
Luoghi di studio
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02129
- Reclutamento
- Massachusetts General Hospital
-
Contatto:
- Gene L. Bowman, ND, MPH
- Numero di telefono: 857-282-5197
- Email: glbowman@mgh.harvard.edu
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età di 55 anni e oltre, maschi e femmine;
- Deterioramento cognitivo soggettivo o MCI o demenza da AD secondo i criteri NIA-AA 2011;
- Clinical Dementia Rating ≤ 2 e Mini Mental Status Exam ≥ 16;
- Modified Hachinski Ischemic Score ≤ 4
- Geriatric Depression Scale - 15 < 6 che documenta l'assenza di sindromi depressive significative
- Altri farmaci inclusi quelli non modificanti la malattia per MCI e AD (ad esempio, inibitore dell'acetilcolinesterasi, antagonista del recettore N-metil D-aspartato) stabili da ≥ 3 mesi;
- Evidenza biomarcatore della patologia AD: Rapporto plasmatico abeta42/40 ≤ 0,12 E p-tau217 plasmatico ≥ 0,25 O PET amiloide positivo (centiloide ≥ 20) come parte della cura clinica di routine.
- Vista e udito sufficienti per completare tutti i test
- Disponibilità di un partner di studio con contatto frequente (almeno 1 ora/giorno o 1 giorno/settimana) con il partecipante per fornire informazioni collaterali sulla cognizione, funzionamento quotidiano, segnalazione di eventi avversi e supporto per l'assunzione del farmaco in studio
- Stato di salute generale che non interferirà con la capacità di completare lo studio prospettico (queste condizioni sono elencate di seguito nell'elenco di esclusione dello studio)
Criteri di esclusione:
- CDR > 2 MMSE < 16;
- Malattia del SNC significativa negli ultimi 2 anni (cioè, tumore cerebrale, disturbo convulsivo, ematoma subdurale, arterite cranica, ictus corticale);
- Abuso di alcol o sostanze secondo i criteri DSM-IV negli ultimi 2 anni
- Disturbo depressivo maggiore o ansia nell'ultimo anno; Schizofrenia, disturbo bipolare o altro disturbo psichiatrico maggiore definito dai criteri DSM-IV
- Esami di laboratorio anormali che indicano potenziali cause reversibili di malattia demenziale come carenza di vitamina B12, malattia della tiroide o UTI (la colonizzazione batterica documentata è accettabile)
- MCV instabile o significativamente sintomatica (ad esempio CAD con angina frequente, CHF con dispnea a riposo)
- Ipertensione: definita come PA non controllata > 160/100
- Ipotensione ortostatica clinicamente sintomatica
- Diabete mellito che richiede iniezioni di insulina
- Punteggio ischemico di Hachinski ≥ 4
- Tumore negli ultimi 5 anni, ad eccezione del cancro alla prostata localizzato (Grado di Gleason < 3) e tumori della pelle non metastatici (melanoma).
- Malattia che richiede >1 visita/mese a un clinico
Farmaci e integratori alimentari:
- Trattamento con anticorpi monoclonali modificanti la malattia per AD, ad esempio aducanumab o lecanemab
- Integratori alimentari contenenti partenolide o ipriflavone (è consentito un periodo di washout di 1 mese prima dell'arruolamento)
- Farmaci attivi sul CNS che non sono stati a dosi stabili per almeno 2 mesi, ad esempio cimetidina, beta-bloccanti e SSRI
- Neurolettici, agenti antiparkinsoniani, corticosteroidi sistemici e analgesici narcotici; nel caso in cui questi siano stati utilizzati per un periodo autolimitante, devono essere stati sospesi per un periodo di cinque emivite prima della visita baseline
- Gli integratori da banco non sono di per sé motivo di esclusione, tuttavia, ai partecipanti viene chiesto di non modificare il regime posologico durante il corso della sperimentazione a meno che non sia indicato medicalmente; la presenza e la dose di questi prodotti vengono registrate
- Partecipazione a qualsiasi studio interventistico sulla malattia di Alzheimer. La partecipazione ad altri studi non correlati all'AD sarà valutata a discrezione dello sperimentatore
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Separare
Numero di armi
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / ArmGruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / TrattamentoIntervento / Trattamento |
|---|---|
|
Nessun intervento: Lead-in observational period
Serial blood-based biomarker collection
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|
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Comparatore attivo: Active interventional period
Serial post treatment blood-based biomarkers
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parthenolide plus ipriflavone
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sicurezza e Tollerabilità di NPC1
Lasso di tempo: Baseline fino a 6 mesi
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Valutazione degli Eventi Avversi Correlati al Trattamento NPC1
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Baseline fino a 6 mesi
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plasma p-tau217
Lasso di tempo: 6 months
|
Intra-individual changes from pre-treatment observational period to post-treatment interventional period
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6 months
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plasma glial fibrillary acidic protein
Lasso di tempo: 6 months
|
Intraindividual changes
|
6 months
|
|
plasma neurofilament light chain
Lasso di tempo: 6 months
|
Intra-individual changes
|
6 months
|
|
plasma abeta42 / abeta40
Lasso di tempo: 6 months
|
Intraindividual changes
|
6 months
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Misure di risultato secondarie
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
plasma hsTNFalpha
Lasso di tempo: 6 months
|
intra-individual changes
|
6 months
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Altre misure di risultato
Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Clinical Dementia Rating sum of boxes
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Montreal Cognitive Assessment
Lasso di tempo: 6 months
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6 months
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Safety and Tolerability
Lasso di tempo: Baseline through 6 months
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Analysis of Complete Blood Count (CBC) with differential values from baseline through the end of the 6 month treatment period will be measured to assess for safety and tolerability of NPC1 intervention.
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Baseline through 6 months
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Safety and Tolerability
Lasso di tempo: Baseline through 6 months
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Analysis of Comprehensive Metabolic Panel (CMP) values from baseline through the end of the 6 month treatment period will be measured to assess for safety and tolerability of NPC1 intervention.
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Baseline through 6 months
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Safety and Tolerability
Lasso di tempo: Baseline through 6 months
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Analysis of Prothrombin time/International Normalized Ratio (PT/INR) values from baseline through the end of the 6 month treatment period will be measured to assess for safety and tolerability of NPC1 intervention.
|
Baseline through 6 months
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Sponsor
Investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Gene Bowman, ND, MPH, Harvard/Massachusetts General Hospital
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Inizio studio
Completamento primario (Stimato)
Completamento primario
Completamento dello studio (Stimato)
Completamento dello studio
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Primo Inserito
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento pubblicato
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2025P000523
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