Trattamento del surfattante umano della sindrome da distress respiratorio Bicenter Trial

SFONDO:

La sindrome da distress respiratorio colpisce più di 40.000 bambini ogni anno negli Stati Uniti. Il tasso di mortalità complessivo supera il 20% e nei bambini che pesano meno di 1500 grammi alla nascita, l'RDS è responsabile o contribuisce alla mortalità del 30-70%, a seconda del peso alla nascita. L'attuale trattamento consueto della RDS con ventilazione obbligatoria intermittente è accompagnato da sequele come perdite d'aria extraalveolari, emorragia intraventricolare e displasia broncopolmonare in circa il 50% dei sopravvissuti.

La sindrome da distress respiratorio del neonato è un disturbo in cui il surfattante polmonare è carente. Non è stato possibile sostituire completamente i componenti naturali del tensioattivo con componenti sintetici e ottenere una miscela che funzioni fisiologicamente come il tensioattivo polmonare. Pertanto, gli studi sulla terapia sostitutiva per la carenza di tensioattivo hanno utilizzato tensioattivi naturali completi o derivati ​​di tensioattivo naturale che contengono i componenti definiti del tensioattivo. Il tensioattivo utilizzato nella sperimentazione clinica è stato derivato dal liquido amniotico umano.

Sono emerse due diverse strategie di base per il trattamento con surfattante della sindrome da distress respiratorio: trattamento profilattico o preventivo alla nascita o subito dopo rispetto al trattamento di salvataggio dopo l'inizio della ventilazione meccanica nei casi di sindrome da distress respiratorio clinicamente confermata. Sebbene il trattamento alla nascita abbia il vantaggio teorico di erogare il surfattante in modo più uniforme nelle vie aeree prima della ventilazione meccanica, presenta gli svantaggi di ritardare la stabilizzazione fisiologica dopo la nascita e comportare un trattamento non necessario, a costi considerevoli, del 20-40% dei bambini nati alla nascita. o meno di 30 settimane di gestazione. La terapia di salvataggio consente la stabilizzazione fisiologica precoce e la conferma della sindrome da distress respiratorio, ma con gli svantaggi teorici del danno polmonare precoce dovuto alla ventilazione meccanica nel polmone carente di surfattante e alla distribuzione meno uniforme del surfattante. Precedenti studi comparativi sono stati influenzati dall'arruolamento incompleto dello studio e dall'inclusione di neonati in gruppi di trattamento preventivo senza evidenza di carenza o immaturità di tensioattivo. Inoltre, i risultati sono variati nei neonati trattati con placebo.

PROGETTAZIONE NARRATIVA:

Randomizzato, controllato con placebo. I neonati Singleton sono stati assegnati a ricevere un placebo (aria), un trattamento profilattico con surfattante somministrato per via intratracheale o un trattamento con surfattante di salvataggio. I neonati con parto multiplo hanno ricevuto un trattamento profilattico o di salvataggio. Dei 282 neonati potenzialmente idonei, 246 hanno ricevuto trattamenti alla nascita e 200 avevano sindrome da distress respiratorio e hanno ricevuto l'intero ciclo di terapia con surfattante. I neonati pretermine assegnati in modo casuale a ricevere un trattamento profilattico hanno ricevuto il surfattante subito dopo la nascita; quelli assegnati a ricevere il surfattante di salvataggio sono stati instillati a un'età media di 220 minuti se il rapporto lecitina-sfingomielina era _ 2,0 e non è stato rilevato fosfatidilglicerolo nel liquido amniotico o nell'aspirato iniziale delle vie aeree, il fabbisogno di ossigeno era una frazione di ossigeno inspirato di > 0,5 e la pressione media delle vie aeree era _ 7 cm H20 da 2 a 12 ore dopo la nascita. Sono state consentite fino a quattro dosi di trattamento entro 48 ore; circa il 60 percento dei bambini trattati con tensioattivo ha richiesto due o più dosi. Gli endpoint includevano il tasso di mortalità a 28 giorni di età, l'incidenza di displasia broncopolmonare a 28 giorni dopo la nascita e a 38 settimane per aggiustare le differenze nell'età gestazionale, l'incidenza di perdite d'aria polmonari e la gravità della sindrome da distress respiratorio valutata da richiesta di ossigeno supplementare e ventilazione meccanica.

La data di completamento dello studio elencata in questo record è stata ottenuta dal sistema Query/View/Report (QVR).