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Confronto di due regimi terapeutici per ridurre l'infezione PA nei bambini con fibrosi cistica (EPIC)

28 gennaio 2014 aggiornato da: Bonnie Ramsey, Seattle Children's Hospital

Efficacia e sicurezza della terapia antimicrobica intermittente per il trattamento dell'infezione delle vie aeree da Pseudomonas aeruginosa di nuova insorgenza in pazienti giovani con fibrosi cistica

La fibrosi cistica (CF) è una malattia cronica che colpisce in modo significativo la funzione polmonare di un individuo. I farmaci antibiotici si sono dimostrati efficaci nel ridurre l'infezione da Pseudomonas aeruginosa (PA), che è una delle principali cause di morte negli individui con FC. Lo scopo di questo studio è confrontare l'efficacia del trattamento basato sui risultati della coltura trimestrale rispetto al trattamento antibiotico trimestrale coerente nel ridurre l'infezione da PA nei bambini con FC.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La FC è una malattia ereditaria che provoca l'accumulo di muco nei polmoni e nel tratto digestivo, che può causare infezioni polmonari e problemi digestivi. È il tipo più comune di malattia polmonare cronica nei bambini e nei giovani adulti e può provocare la morte prematura. Non esiste una cura per questa malattia. La principale causa di morte negli individui con FC è la malattia polmonare ostruttiva progressiva associata all'infezione cronica da Pseudomonas aeruginosa (PA). L'infezione da PA può verificarsi all'inizio della vita e può diventare altamente resistente agli antibiotici. Una volta che a un individuo è stata diagnosticata un'infezione cronica da PA, è quasi impossibile gestirla in modo efficace. Esiste la necessità di un trattamento efficace per controllare ed eliminare l'infezione PA. Precedenti ricerche hanno dimostrato che se l'infezione PA viene trattata precocemente, vi è una maggiore probabilità che possa essere eliminata completamente. Questo studio esaminerà due regimi di trattamento per confrontare quale sia più efficace nell'eliminare l'infezione da PA. Nel primo regime, i partecipanti riceveranno un trattamento antibiotico in vari momenti durante lo studio, sulla base dei risultati delle colture respiratorie PA ottenute su base trimestrale. Nel secondo regime, i partecipanti riceveranno farmaci antibiotici in cicli trimestrali costanti durante lo studio. I farmaci antibiotici utilizzati in questo studio saranno ciprofloxacina e tobramicina per via inalatoria, che verranno somministrati con un nebulizzatore. Entrambi questi farmaci si sono dimostrati efficaci nel trattamento delle infezioni polmonari batteriche. Lo scopo generale di questo studio è confrontare l'efficacia del trattamento basato sulla coltura rispetto a un trattamento coerente nel ridurre l'infezione da PA nei bambini con FC.

Questo studio di 18 mesi arruolerà bambini con FC. Per i primi 28 giorni dello studio, tutti i partecipanti riceveranno tobramicina per via inalatoria. Per i primi 14 giorni di questo periodo di 28 giorni, metà dei partecipanti riceverà anche ciprofloxacina o placebo. Se le colture respiratorie dopo tre settimane di trattamento confermano la presenza di PA, i partecipanti riceveranno tobramicina per altri 28 giorni. I partecipanti verranno quindi assegnati in modo casuale a una delle quattro opzioni terapeutiche: tobramicina e placebo per sei cicli trimestrali consecutivi; tobramicina e ciprofloxacina per sei cicli trimestrali consecutivi; tobramicina e placebo solo quando si riscontra PA durante colture respiratorie trimestrali; o tobramicina e ciprofloxacina solo quando si riscontra PA durante colture respiratorie trimestrali.

Alla prima visita di studio, i partecipanti saranno sottoposti a un esame fisico, una radiografia del torace e una revisione della loro storia medica. La funzione polmonare sarà misurata tramite spirometria (nei bambini di età superiore a quattro anni che sono in grado di eseguire la spirometria) e la capacità uditiva sarà misurata tramite audiometria (in siti selezionati). Verrà prelevato il sangue per i test di laboratorio e si otterrà un campione per una coltura respiratoria. Le successive visite di studio si svolgeranno al giorno 21, settimane 10, 22, 34, 46, 58 e 70. Ad ogni visita, i partecipanti saranno sottoposti a un esame fisico e un test spirometrico (se appropriato) e verrà nuovamente raccolto un campione respiratorio per la coltura PA e il sangue. Ai partecipanti sarà richiesto di mantenere un diario dei farmaci durante lo studio e verranno contattati tra una visita e l'altra per rivedere l'aderenza ai farmaci e i risultati dei test.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

304

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94611
        • Northern California Kaiser Cystic Fibrosis Center
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-5786
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Denver
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
        • duPont Hospital for Children
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32207
        • Nemours Children's Clinic
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • All Children's Hospital Cystic Fibrosis Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University Cystic Fibrosis Center
      • Augusta, Georgia, Stati Uniti, 30912
        • Medical College of Georgia
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Memorial Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital/Indiana University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • University of Kentucky
    • Maine
      • Portland, Maine, Stati Uniti, 04102
        • Maine Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital, Boston
      • Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 06155
        • University of Massachusetts Memorial Health Care
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-0212
        • University of Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health Hospitals - DeVos Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55102
        • Children's Hospitals & Clinics
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospital
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
      • St. Louis, Missouri, Stati Uniti, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5190
        • University of Nebraska
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Stati Uniti, 03756-0001
        • Dartmouth-Hitchcock Medical Center
    • New Jersey
      • Long Branch, New Jersey, Stati Uniti, 07740
        • Monmouth Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical College
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
      • Syracuse, New York, Stati Uniti, 13210
        • State University of New York Upstate Medical University
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • New York Medical College
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • University of North Carolina, Chapel Hill
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Stati Uniti, 44308
        • Children's Hospital Medical Center of Akron
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Children's Hospital
      • Dayton, Ohio, Stati Uniti, 45404
        • Children's Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Sciences University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134-1095
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • LeBonheur Children's Medical Center
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232-9500
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Ft. Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84106
        • University of Utah
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stati Uniti, 05401
        • Vermont Children's Hospital at Fletcher Allen Health Care
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Children's Hospital & Regional Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 12 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di FC, come determinato dai criteri della CF Consensus Conference del 1997: livello di cloruro nel sudore superiore a 60 milliequivalenti/litro (mEq/L) mediante iontoforesi quantitativa della pilocarpina; o un genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF; o una differenza di potenziale transepiteliale nasale anormale e una o più caratteristiche cliniche coerenti con la FC
  • Per i partecipanti di età superiore a 15 mesi: nuova insorgenza documentata di coltura positiva orofaringea, dell'espettorato o del tratto respiratorio inferiore per PA entro 6 mesi dall'ingresso nello studio, definita come: 1) prima coltura positiva per PA documentata a vita; o 2) PA recuperata dopo almeno 2 anni di anamnesi di colture respiratorie negative per PA (almeno una coltura all'anno)
  • Per i partecipanti di età compresa tra 12 e 15 mesi: almeno una coltura positiva documentata dell'orofaringe, dell'espettorato o del tratto respiratorio inferiore per PA dalla nascita o diagnosi di FC
  • Clinicamente stabile senza evidenza di sintomi respiratori significativi o reperti radiografici del torace allo screening che richiederebbero la somministrazione di antibiotici anti-pseudomonas per via endovenosa, supplementazione di ossigeno o ricovero in ospedale

Criteri di esclusione:

  • Storia di ipersensibilità agli aminoglicosidi o reazione avversa all'aminoglicoside inalato
  • Storia di ipersensibilità o reazione avversa alla ciprofloxacina o ad altri farmaci a base di fluorochinoloni
  • Storia di perdita dell'udito persistente e irrisolta documentata da test audiometrici in almeno due occasioni e non associata a malattia dell'orecchio medio o timpanogramma anomalo
  • Funzionalità renale anormale all'ingresso nello studio (definita come livello di creatinina sierica superiore a 1,5 volte il limite superiore del normale per l'età del partecipante)
  • Risultati anormali dei test di funzionalità epatica all'ingresso nello studio (definiti come livelli di alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) superiori a due volte il limite superiore del range normale)
  • Uso di qualsiasi farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
  • Uso di diuretici dell'ansa, fenitoina, warfarin, teofillina o altre metilxantine entro 30 giorni dall'ingresso nello studio
  • Uso di più di un ciclo di antibiotici anti-pseudomonas per via endovenosa (almeno 10 giorni continui di uso del farmaco) o più di un ciclo di antibiotici anti-pseudomonas per via inalatoria (almeno 28 giorni continuativi di uso del farmaco) entro 2 anni dall'ingresso nello studio; gli antibiotici anti-pseudomonas per via endovenosa o per via inalatoria devono essere interrotti almeno 30 giorni prima dell'ingresso nello studio
  • Uso cronico di macrolidi (durata superiore a 90 giorni) nei 3 mesi precedenti l'ingresso nello studio
  • Presenza di una condizione o anomalia che potrebbe compromettere la sicurezza del partecipante o la qualità dei dati dello studio, secondo il parere dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: TOBI ciclico e placebo
Soluzione per inalazione di tobramicina e placebo orale per sei cicli trimestrali consecutivi
Droga: Tobramicina soluzione per inalazione (TOBI)
Tobramicina soluzione per inalazione, 300 mg, somministrata due volte al giorno per 28 giorni somministrata solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Altri nomi:
  • TOBI, TIS
Droga: Placebo orale
Placebo orale per sei cicli trimestrali consecutivi. Per i primi 14 giorni del periodo di trattamento di 28 giorni, i partecipanti riceveranno placebo, due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo
Comparatore attivo: TOBI ciclico e ciprofloxacina orale
Soluzione di tobramicina per inalazione e ciprofloxacina orale per sei cicli trimestrali consecutivi.
Droga: Tobramicina soluzione per inalazione (TOBI)
Tobramicina soluzione per inalazione, 300 mg, somministrata due volte al giorno per 28 giorni somministrata solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Altri nomi:
  • TOBI, TIS
Droga: Ciprofloxacina orale
Ciprofloxacina orale per sei cicli trimestrali consecutivi. Per i primi 14 giorni del periodo di trattamento di 28 giorni, i partecipanti riceveranno ciprofloxacina orale, 15-20 mg/kg/dose, due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Ciprofloxacina
  • Cipro
Comparatore placebo: TOBI basato su coltura e placebo
Tobramicina soluzione per inalazione e placebo orale somministrati solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Droga: Tobramicina soluzione per inalazione (TOBI)
Tobramicina soluzione per inalazione, 300 mg, somministrata due volte al giorno per 28 giorni somministrata solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Altri nomi:
  • TOBI, TIS
Droga: Placebo orale
Placebo orale per sei cicli trimestrali consecutivi. Per i primi 14 giorni del periodo di trattamento di 28 giorni, i partecipanti riceveranno placebo, due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Placebo
Comparatore attivo: Cultura basata su TOBI e cipro orale
Tobramicina soluzione per inalazione e ciprofloxacina orale somministrati solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Droga: Tobramicina soluzione per inalazione (TOBI)
Tobramicina soluzione per inalazione, 300 mg, somministrata due volte al giorno per 28 giorni somministrata solo quando le colture respiratorie trimestrali risultano positive per Pa.
Altri nomi:
  • TOBI, TIS
Droga: Ciprofloxacina orale
Ciprofloxacina orale per sei cicli trimestrali consecutivi. Per i primi 14 giorni del periodo di trattamento di 28 giorni, i partecipanti riceveranno ciprofloxacina orale, 15-20 mg/kg/dose, due volte al giorno.
Altri nomi:
  • Ciprofloxacina
  • Cipro

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con una riacutizzazione polmonare che richiede antibiotici IV o ricovero in ospedale
Lasso di tempo: Misurato durante lo studio di 18 mesi

Il confronto principale è tra il gruppo basato sulla cultura in pool e il gruppo ciclico in pool. Un confronto secondario è tra il gruppo ciprofloxacina in pool vs il gruppo placebo in pool. I risultati descrittivi sono forniti per i gruppi di trattamento raggruppati.

I partecipanti sono rappresentati una volta nelle colonne della terapia basata su ciclo e coltura e una volta nelle colonne del cipro e del placebo.
Misurato durante lo studio di 18 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Proporzione di partecipanti con una cultura Pa positiva
Lasso di tempo: Dalla settimana 10 (dopo il ciclo di trattamento iniziale per Pa) fino al mese 18

Proporzione di partecipanti con una coltura Pa positiva rispetto tra (1) il gruppo di terapia ciclica aggregata (n=152) e il gruppo di terapia basata sulla coltura aggregata (n=152) e (2) tra il gruppo placebo orale aggregato (n=152) e gruppi cipro raggruppati (n=152).

I partecipanti sono inclusi una volta nelle colonne cycled e culture-based e una volta nelle colonne cipro orale e placebo
Dalla settimana 10 (dopo il ciclo di trattamento iniziale per Pa) fino al mese 18
Numero di partecipanti con una riacutizzazione polmonare che richiede antibiotici orali, inalatori o orali
Lasso di tempo: Misurato nel periodo di 18 mesi

Il confronto principale è tra il gruppo basato sulla cultura in pool e il gruppo ciclico in pool. Non sono state identificate interazioni con ciprofloxacina. Un confronto secondario è tra il gruppo ciprofloxacina in pool vs il gruppo placebo in pool. I risultati descrittivi sono forniti per i gruppi di trattamento raggruppati.

I partecipanti sono rappresentati una volta nelle colonne della terapia basata su ciclo e coltura e una volta nelle colonne del cipro e del placebo.
Misurato nel periodo di 18 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Seattle Children's Hospital

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
Cystic Fibrosis Foundation
CF Therapeutics Development Network Coordinating Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Bonnie W. Ramsey, University of Washington
  • Investigatore principale: George Retsch-Bogart, MD, University of North Carolina, Chapel Hill

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2004

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2009

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 novembre 2004

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

30 novembre 2004

Primo Inserito (Stima)

1 dicembre 2004

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

28 febbraio 2014

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2014

Ultimo verificato

1 gennaio 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 169
  • U01HL080310 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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