Studio su visilizumab rispetto al placebo in soggetti con colite ulcerosa refrattaria agli steroidi per via endovenosa precedentemente responsivi in ​​uno studio su visilizumab

Criterio di inclusione:

• Maschi e femmine, di età pari o superiore a 18 anni.
• Solo 1 ciclo di trattamento precedente con visilizumab (o placebo in uno studio in cieco su visilizumab).
• Risposta (come definita nel protocollo dei genitori) della colite ulcerosa refrattaria agli steroidi per via endovenosa (IVSR-UC) a visilizumab o placebo.
• Peggioramento sintomatico (ossia, un aumento di ≥3 punti nel punteggio MTWSI) rispetto alla migliore risposta del soggetto nello studio principale, un punteggio MTWSI ≥9, sostenuto per almeno 2 valutazioni eseguite a distanza di almeno 1 settimana e un MTWSI di conferma ≥ 8 entro 1 giorno prima della randomizzazione.
• Conta dei linfociti T CD4^+ ≥ 200 cellule/mcL allo screening per questo protocollo o ≥ 80% del conteggio basale dello screening del soggetto prima dell'arruolamento nello studio principale.
• Valutazione Mayo (compresa la sigmoidoscopia flessibile) eseguita da un medico valutatore addestrato e in cieco entro 2 settimane prima della randomizzazione.
• Contraccezione adeguata dal giorno del consenso fino a 3 mesi dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio.
• Test di gravidanza su siero negativo.
• Test Clostridium difficile negativo.
• Consenso informato firmato e datato e Health Insurance Portability and Accountability Act (HIPAA) se applicabile.

Criteri di esclusione:

• CU che richiede interventi chirurgici, endoscopici o radiologici immediati.
• Conta dei globuli bianchi inferiore a 2,5 x 10^3/mcL; conta piastrinica inferiore a 150 x 10^3/mcL; o emoglobina inferiore a 8 g/dL.
• Infezioni attive, clinicamente significative, in particolare quelle di eziologia virale, ad es. colite nota da citomegalovirus (CMV). Ciò include qualsiasi incidenza di infezioni opportunistiche negli ultimi 12 mesi.
• Vaccinazione viva entro 6 settimane prima della randomizzazione.
• Disfunzione organica significativa, tra cui anomalie cardiache, renali, epatiche, del sistema nervoso centrale, polmonari, vascolari, gastrointestinali, endocrine o di laboratorio, storia di infarto del miocardio, malattia coronarica, insufficienza cardiaca congestizia o aritmie entro 6 mesi prima del consenso.
• Storia di disturbo linfoproliferativo (LPD) o tumore maligno diverso dal cancro della pelle non melanoma o carcinoma in situ della cervice che è stato adeguatamente trattato negli ultimi cinque anni.
• Sieropositivo per infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV-1), antigene di superficie del virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV).
• Gravidanza o allattamento.
• Trattamento con qualsiasi altro farmaco di salvataggio della CU (inclusi ma non limitati a infliximab o un altro farmaco anti-TNF-a, ciclosporina, tacrolimus [FK506], adalimumab, talidomide o un altro agente sperimentale) o terapie (chirurgia, aferesi, colonne di affinità) dal primo ciclo di trattamento con il farmaco oggetto dello studio nello studio parentale con visilizumab.
• - Trattamento con qualsiasi altro farmaco o terapia sperimentale entro 60 giorni prima della randomizzazione.
• Livelli non terapeutici di farmaci anticonvulsivanti cronici in soggetti con una storia di convulsioni.
• Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, renda il soggetto non idoneo alla partecipazione allo studio.