Optivate nelle persone con malattia di Von Willebrand sottoposte a intervento chirurgico

Criterio di inclusione:

1. Aver dato il consenso informato scritto.
2. Avere 12 anni o più.
3. Avere VWD di tipo noto.
4. Deve essere sottoposto a intervento chirurgico, in cui l'investigatore ritiene che sarà necessario un concentrato di VWF.
5. Avere una nota mancanza, scarsa risposta o controindicazione a DDAVP o richiedere un tipo di intervento chirurgico in cui un prodotto derivato dal plasma è appropriato.
6. Avere un tempo di protrombina (PT) non superiore a 3 secondi al di sopra del limite superiore dell'intervallo di riferimento.
7. Le pazienti di sesso femminile in età fertile, ad eccezione delle pazienti in gravidanza sottoposte a intervento chirurgico cesareo o ad altre modalità di parto, incluso il normale parto vaginale, devono avere un risultato negativo su un test di gravidanza a base di gonadotropina corionica umana. Se una paziente è o diventa sessualmente attiva, deve praticare la contraccezione utilizzando un metodo di provata affidabilità per tutta la durata dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Avere una storia di sviluppo di inibitori per VWF o FVIII o un risultato positivo allo screening (screening positivo per inibitore VWF; screening positivo e risultato >0,5 BU per inibitore FVIII). Un risultato allo screening non è obbligatorio se il paziente deve essere sottoposto a intervento chirurgico d'urgenza e il laboratorio locale non è in grado di eseguire le analisi.
2. Pazienti con trombocitopenia (piastrine <50 x 109/L).
3. Pazienti con malattia renale clinicamente significativa (creatinina >200 µmol/L).
4. Pazienti con malattia epatica clinicamente significativa (livelli di ALT superiori a tre volte il limite superiore dell'intervallo di riferimento).
5. Presenza di altre malattie sistemiche importanti che potrebbero compromettere l'esito dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore.
6. Ipersensibilità nota o sospetta al medicinale sperimentale (IMP) o ai suoi eccipienti.
7. Avere una storia recente di abuso di alcol o droghe.
8. Somministrazione di una nuova entità chimica nei 4 mesi precedenti l'immatricolazione.
9. Partecipazione a qualsiasi altro studio clinico in cui sono stati impiegati farmaci sperimentali o commercializzati nei 30 giorni precedenti l'arruolamento (visita di screening) in questo studio, ad eccezione dello studio clinico BPL Protocollo 8VWF01.
10. Pazienti di sesso femminile che stanno allattando.
11. Secondo il parere dello sperimentatore, è improbabile che il paziente rispetti il ​​protocollo dello studio.