Uso transitorio dell'ormone della crescita (GH) nei sopravvissuti al cancro con deficit di ormone della crescita (GHD).

I tassi di guarigione per i tumori maligni infantili sono migliorati a un ritmo notevole. Con l'aumento del tasso di guarigione è arrivato il riconoscimento degli effetti dannosi a lungo termine della radioterapia e della chemioterapia, noti come "effetti tardivi". Gli effetti tardivi endocrini sono particolarmente prevalenti nei sopravvissuti al cancro infantile. La carenza di ormone della crescita (GH) è comune dopo le radiazioni alla testa e porta a una crescita ridotta, quindi viene somministrata la sostituzione di GH per raggiungere l'altezza finale ottimale durante l'infanzia. Nell'adulto il GH è importante per il mantenimento della massa ossea, muscolare e grassa, dei fattori di rischio vascolare e della qualità della vita. Questo studio osservazionale mira a determinare l'effetto a lungo termine della sostituzione di basse dosi di GH sullo sviluppo della massa ossea, muscolare e grassa; rischio vascolare; e la qualità della vita nei primi anni dopo il raggiungimento dell'altezza finale, un periodo noto come "transizione" . Si ritiene che il GH sia essenziale per lo sviluppo di ossa, muscoli e massa grassa durante questo periodo di tempo.

I pazienti saranno identificati nella clinica endocrina degli effetti tardivi, di età compresa tra 16 e 22 anni, che sono gravemente carenti di GH. Saranno reclutati nello studio 30 pazienti che desiderano continuare a ricevere la sostituzione del GH, i quali riceveranno tutti GH ricombinante. Altri 30 pazienti che non desiderano ricevere la sostituzione del GH forniranno dati di controllo paralleli.

Tutti i pazienti saranno sottoposti a una valutazione di base comprendente esame; esami del sangue di routine; dipstick delle urine; misurazioni di altezza, peso, vita e pressione sanguigna delle 24 ore. Le misure saranno ripetute a sei mesi e poi ogni anno fino ai 25 anni di età. La densità ossea sarà misurata al basale, dopo due anni e all'età di 25 anni. I pazienti che richiedono la sostituzione di GH richiederanno visite aggiuntive iniziali per insegnare l'autoiniezione, quindi 2-4 settimane per valutare quando viene raggiunta la dose corretta di GH. Lo studio consentirà di valutare gli effetti benefici della sostituzione del GH durante la transizione nei sopravvissuti al cancro con carenza di GH.