Causa di anafilassi inspiegabile
Studi sulla patogenesi dell'anafilassi
Questo studio esplorerà la possibile causa di anafilassi inspiegabile o idiopatica. L'anafilassi è una reazione grave, rapida e pericolosa per la vita che si verifica improvvisamente dopo il contatto con una sostanza che provoca allergia, di solito un particolare alimento, droga o insetto pungente. L'allergene fa sì che i mastociti rilascino diverse sostanze, tra cui l'istamina. L'istamina è responsabile di molti dei sintomi che possono verificarsi, come vampate di calore, orticaria, gonfiore dei palmi delle mani e delle piante dei piedi o della lingua e delle corde vocali, congestione nasale, prurito e lacrimazione degli occhi, mancanza di respiro e respiro sibilante, mal di stomaco, vomito , bassa pressione sanguigna, perdita di coscienza, shock e, raramente, morte. Gli episodi gravi di anafilassi vengono trattati con epinefrina (adrenalina), seguita da antistaminici orali e steroidi. In più della metà dei casi di anafilassi, non viene identificata una chiara causa. Questi casi sono chiamati anafilassi idiopatica. Non esiste una cura o una terapia preventiva a lungo termine per i pazienti con episodi ricorrenti di anafilassi idiopatica.
Le persone di età compresa tra 13 e 70 anni che hanno anafilassi idiopatica o hanno anafilassi causata da allergeni specifici come cibo, veleno o droghe e farmaci possono essere ammissibili a questo studio.
I partecipanti vengono valutati presso il Centro clinico NIH con i seguenti test e procedure:
- Anamnesi, esame fisico ed esami del sangue.
- Biopsia del midollo osseo. Per questo test, la pelle sopra l'osso iliaco e la superficie esterna dell'osso iliaco stesso vengono intorpidite con anestesia locale. Quindi, un ago viene inserito nell'osso iliaco e una piccola quantità di midollo osseo viene aspirata in una siringa. L'ago taglia anche un piccolo nucleo di midollo osseo, che viene rimosso per l'analisi.
- Altri test che possono essere necessari per la valutazione delle condizioni del paziente.
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
L'anafilassi è una grave reazione di ipersensibilità sistemica potenzialmente letale causata dal rilascio di mediatori da mastociti e basofili, caratterizzata da segni e sintomi cutanei, respiratori, cardiovascolari o gastrointestinali. Le cause specifiche più comuni di anafilassi sono il veleno, i farmaci e le allergie alimentari (ad es. pazienti con anafilassi specifica, SA), quando un fattore causale non è identificato nei pazienti si dice che hanno anafilassi idiopatica (IA). La prova di una sottostante malattia clonale dei mastociti è stata trovata in circa 1 su 15 pazienti con IA nei nostri studi e in circa 1 su 12 pazienti con anafilassi indotta da veleno in uno studio europeo. (1) Il numero di pazienti con anafilassi per alimenti o farmaci che hanno una malattia dei mastociti clonale non è noto e il numero di pazienti con anafilassi indotta da veleno negli Stati Uniti con malattia dei mastociti clonale non è stato determinato. Pertanto, una comprensione più completa della prevalenza della malattia dei mastociti clonali in coloro che soffrono di anafilassi e una migliore comprensione delle anomalie di laboratorio associate e delle vie di segnalazione molecolare interrotte avranno un impatto sostanziale sulla gestione clinica dei pazienti che presentano anafilassi.
Questo protocollo si concentra quindi sulla determinazione della prevalenza dei disordini clonali dei mastociti nei pazienti con anafilassi, se inspiegabile (IA) o associata all'esposizione a un antigene (SA) e ai cambiamenti associati nel compartimento dei mastociti. I soggetti di età compresa tra 13 e 75 anni saranno valutati per correlare le caratteristiche cliniche e di laboratorio dell'anafilassi e per identificare i percorsi genetici e molecolari che possono predisporre a questi eventi. I soggetti possono sottoporsi all'esame del midollo osseo oltre a sostenere gli studi di laboratorio quando indicato. Prevediamo di arruolare fino a 200 soggetti.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Maryland
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Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
- CRITERIO DI INCLUSIONE:
- I soggetti devono avere almeno 13 anni e non più di 75 anni.
- I soggetti con IA devono avere una diagnosi di anafilassi che si verifica in assenza di un agente o stimolo provocante identificabile da parte di un fornitore di riferimento. Il paziente può portare sia la diagnosi di 1A sia la diagnosi di SA.
- I soggetti con SA devono avere una storia di grave reazione a un veleno, cibo o droga confermata quando possibile da test cutanei pertinenti, test di provocazione, RAST, immunoCAP o ELISA. negli ultimi 36 mesi.
Il soggetto deve aver subito una visita in uno studio medico o al pronto soccorso, o un ricovero per valutazione per anafilassi e avere una storia di coinvolgimento della pelle e/o del tessuto mucoso (ad es. vampate, prurito, orticaria, angioedema, gonfiore della lingua) e a almeno uno dei seguenti:
- Compromissione respiratoria (per es., dispnea, raucedine-edema laringeo, respiro sibilante-broncospasmo, stridore, ridotto picco di flusso espiratorio, ipossiemia).
- Sintomi gastrointestinali di vomito e/o diarrea
- Riduzione della pressione arteriosa e/o sintomi associati di disfunzione d'organo (come evidenziato ipotonia, ipossia, collasso, sincope o incontinenza).
- Lettera di rinvio del medico referente del potenziale partecipante allo studio, o di un fornitore primario simile, con copie della valutazione medica e degli studi di laboratorio disponibili
- In grado e disposto a prendere in considerazione una biopsia del midollo osseo e un aspirato
CRITERI DI ESCLUSIONE:
- Presenza di condizioni che, a giudizio dello sperimentatore o del medico curante, possono esporre il soggetto a un rischio eccessivo di viaggio (inclusi frequenti episodi di IA non prevenibili mediante premedicazione, infezione acuta, grave trombocitopenia [conta piastrinica minima di 30.000], o malattie cardiovascolari significative)
- Qualsiasi condizione che, secondo il ricercatore principale, renderebbe il soggetto non idoneo all'arruolamento in questo studio
- Impossibilità di fornire il consenso informato
- Gravidanza
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Solo caso
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Anafilassi da farmaci
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Anafilassi alimentare
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Anafilassi idiopatica
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Anafilassi del veleno
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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L'obiettivo principale di questo studio è determinare se i pazienti con anafilassi (IA o SA) presentano caratteristiche cliniche e di laboratorio correlate con anomalie genetiche o molecolari nella loro popolazione di mastociti, inclusa la presenza di ...
Lasso di tempo: 31/12/2028
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L'obiettivo principale di questo studio è determinare se i pazienti con anafilassi (IA o SA) presentano caratteristiche cliniche e di laboratorio correlate con anomalie genetiche o molecolari nella loro popolazione di mastociti, inclusa la presenza di mastocitosi clonale.
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31/12/2028
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Esplorare le anomalie nella segnalazione Valutare la crescita e la degranulazione dei mastociti cresciuti in vitro. Identificare i pazienti con la mutazione D816V
Lasso di tempo: 31/12/2028
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Esplorare le anomalie nella segnalazione Valutare la crescita e la degranulazione dei mastociti cresciuti in vitro.
Identificare i pazienti con la mutazione D816V
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31/12/2028
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Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Pamela A Frischmeyer-Guerrerio, M.D., National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Sampson HA, Munoz-Furlong A, Campbell RL, Adkinson NF Jr, Bock SA, Branum A, Brown SG, Camargo CA Jr, Cydulka R, Galli SJ, Gidudu J, Gruchalla RS, Harlor AD Jr, Hepner DL, Lewis LM, Lieberman PL, Metcalfe DD, O'Connor R, Muraro A, Rudman A, Schmitt C, Scherrer D, Simons FE, Thomas S, Wood JP, Decker WW. Second symposium on the definition and management of anaphylaxis: summary report--second National Institute of Allergy and Infectious Disease/Food Allergy and Anaphylaxis Network symposium. Ann Emerg Med. 2006 Apr;47(4):373-80. doi: 10.1016/j.annemergmed.2006.01.018.
- Webb LM, Lieberman P. Anaphylaxis: a review of 601 cases. Ann Allergy Asthma Immunol. 2006 Jul;97(1):39-43. doi: 10.1016/S1081-1206(10)61367-1.
- Patterson R, Hogan MB, Yarnold PR, Harris KE. Idiopathic anaphylaxis. An attempt to estimate the incidence in the United States. Arch Intern Med. 1995 Apr 24;155(8):869-71. doi: 10.1001/archinte.155.8.869.
Collegamenti utili
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Inizio studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 080184
- 08-I-0184
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