Uno studio sull'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del carisbamato come terapia aggiuntiva nei pazienti con crisi epilettiche parziali.

Secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), l'epilessia affligge più di 50 milioni di persone in tutto il mondo. I vecchi farmaci antiepilettici sono ancora comunemente usati, nonostante una vasta gamma di effetti collaterali. I nuovi farmaci antiepilettici approvati dall'inizio degli anni '90 hanno mostrato un profilo di tollerabilità migliorato. Tuttavia, circa il 30% dei pazienti, in particolare quelli con crisi epilettiche parziali, non sono ben controllati nemmeno con i trattamenti più recenti o manifestano effetti collaterali significativi secondari al trattamento. Pertanto, è necessario lo sviluppo di nuovi farmaci con vantaggi in termini di efficacia o sicurezza e tollerabilità rispetto ai farmaci antiepilettici attualmente in commercio. Si tratta di uno studio randomizzato (farmaco in studio assegnato casualmente), in doppio cieco (né il medico né il paziente conoscono il nome del farmaco in studio assegnato), controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico. Lo studio prevede 3 fasi: una fase di pretrattamento di 8 settimane che include lo screening e un periodo basale, una fase di trattamento in doppio cieco di 14 settimane, che comprende un periodo di titolazione di 2 settimane e un periodo di mantenimento di 12 settimane, e una fase post-trattamento di 4 settimane. Durante il periodo basale di 56 giorni, i pazienti dovranno avere almeno 6 crisi parziali, non più di >= 100 crisi parziali per 28 giorni e nessun periodo libero da crisi per più di 3 settimane per essere ammessi la fase di trattamento in doppio cieco dello studio. Durante la fase di trattamento in doppio cieco dello studio CARISEPY3013, i pazienti saranno assegnati in modo casuale a ricevere 800 mg/die di carisbamato, 1.200 mg/die di carisbamato o placebo per 14 settimane. La durata totale dello studio CARISEPY3013 è di circa 26 settimane per ciascun soggetto. I pazienti che completano la fase di trattamento in doppio cieco saranno idonei a entrare nello studio di estensione separato CARISEPY3014. Le valutazioni di sicurezza includono il monitoraggio della frequenza, della gravità e della tempistica degli eventi avversi, i risultati dei test clinici di laboratorio, le registrazioni dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG), le misurazioni dei segni vitali, gli esami fisici e neurologici, la lista di controllo per l'astinenza del medico per i sintomi di astinenza per coloro pazienti che riducono gradualmente e/o interrompono il farmaco oggetto dello studio e test di gravidanza per le donne in età fertile. Le valutazioni dell'efficacia includono il conteggio delle crisi ad ogni visita e il questionario Quality of Life in Epilepsy-31 Patient Inventory. Verrà utilizzato un questionario sull'utilizzo delle risorse mediche per ottenere informazioni sul rapporto costo-efficacia del carisbamato. L'ipotesi dello studio è che il carisbamato sia superiore al placebo come terapia aggiuntiva (cioè in aggiunta agli attuali farmaci antiepilettici che i pazienti stanno assumendo) per il trattamento delle crisi parziali nei pazienti con epilessia. Carisbamato 800 mg/die, 1.200 mg/die o placebo assunto due volte al giorno in 2 dosi equamente suddivise, con o senza cibo, e assunto con acqua non gassata. Verrà utilizzato un design double-dummy in modo che tutti i pazienti assumano lo stesso numero di compresse di farmaco attivo e placebo ogni giorno durante le 14 settimane della fase di trattamento in doppio cieco. I pazienti continueranno ad assumere un dosaggio stabile o dosaggi fino a 3 farmaci antiepilettici che stanno già assumendo per le loro convulsioni durante l'intero studio.