Studie účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti karisbamátu jako doplňkové terapie u pacientů s parciálními záchvaty.

Podle Světové zdravotnické organizace (WHO) trápí epilepsie více než 50 milionů lidí na celém světě. Starší antiepileptika se stále běžně používají, a to i přes různorodou škálu nežádoucích účinků. Nové AED schválené od počátku 90. let minulého století prokázaly zlepšený profil snášenlivosti. Nicméně přibližně 30 % pacientů, zejména těch s parciálními záchvaty, není dobře kontrolováno ani pomocí novějších léčebných postupů nebo se u nich po léčbě objevují významné vedlejší účinky. Proto je zapotřebí vývoj nových léků s výhodami účinnosti nebo bezpečnosti a snášenlivosti oproti současně prodávaným antiepileptikům. Jedná se o randomizovanou (studovaný lék přidělený náhodně), dvojitě zaslepenou (lékař ani pacient nezná název přiděleného studijního léku), placebem kontrolovanou, paralelní skupinu, multicentrickou studii. Studie má 3 fáze: 8týdenní předléčebnou fázi včetně screeningu a základního období, 14týdenní dvojitě zaslepenou léčebnou fázi, včetně 2týdenního období titrace a 12týdenního udržovacího období, a 4týdenní fázi po léčbě. Během 56denního základního období budou pacienti muset mít alespoň 6 parciálních záchvatů, ne více než 100 parciálních záchvatů za 28 dní a žádné období bez záchvatů po dobu delší než 3 týdny, aby byli způsobilí ke vstupu. dvojitě zaslepená léčebná fáze studie. Během dvojitě zaslepené léčebné fáze studie CARISEPY3013 budou pacienti náhodně rozděleni tak, aby dostávali 800 mg/den karisbamát, 1 200 mg/den karisbamát nebo placebo po dobu 14 týdnů. Celková doba trvání studie CARISEPY3013 je přibližně 26 týdnů pro každý subjekt. Pacienti, kteří dokončí dvojitě zaslepenou léčebnou fázi, budou způsobilí vstoupit do samostatné prodloužené studie CARISEPY3014. Hodnocení bezpečnosti zahrnuje sledování frekvence, závažnosti a načasování nežádoucích příhod, výsledky klinických laboratorních testů, záznamy 12svodového elektrokardiogramu (EKG), měření vitálních funkcí, fyzikální a neurologická vyšetření, kontrolní seznam abstinenčních příznaků pro lékaře. pacientky, které omezují a/nebo přeruší užívání studovaného léku, a těhotenské testy u žen ve fertilním věku. Hodnocení účinnosti zahrnuje počty záchvatů při každé návštěvě a dotazník Quality of Life in Epilepsy-31 Patient Inventory. K získání informací o nákladové efektivnosti karisbamátu bude použit dotazník o využití lékařských zdrojů. Hypotézou studie je, že karisbamát je lepší než placebo jako přídavná terapie (tj. vedle současných antiepileptik, která pacienti užívají) pro léčbu parciálních záchvatů u pacientů s epilepsií. Karisbamát 800 mg/den, 1 200 mg/den nebo placebo užívané dvakrát denně ve 2 rovnoměrně rozdělených dávkách, s jídlem nebo bez jídla, a užívané s nesycenou vodou. Bude použit dvojitý fiktivní design, takže všichni pacienti budou užívat stejný počet tablet aktivního léku a placeba každý den během 14 týdnů dvojitě zaslepené léčebné fáze. Pacienti budou během celé studie i nadále užívat stabilní dávku nebo dávky až 3 antiepileptik, které již užívají pro své záchvaty.