Studio di efficacia e sicurezza di Kedrion IVIG 10% per il trattamento di soggetti con immunodeficienza primaria (PID)
29 gennaio 2021 aggiornato da: Kedrion S.p.A.
Studio multicentrico, in aperto, storicamente controllato, di fase III per valutare l'efficacia, la tollerabilità, la sicurezza e la farmacocinetica di Kedrion IVIG 10% in soggetti adulti e pediatrici con immunodeficienza primaria (PID).
Lo scopo di questo studio è determinare se Kedrion IVIG 10% (una soluzione di immunoglobuline) è efficace nel trattamento dell'immunodeficienza primaria (PID).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le persone con malattie da immunodeficienza primaria (PID) hanno un sistema immunitario difettoso e sperimentano infezioni protozoiche, batteriche, fungine e virali ricorrenti. I deficit anticorpali costituiscono il gruppo più numeroso di PID.
La cura standard per i pazienti con PID è la soluzione sostitutiva di immunoglobuline (una classe di anticorpi). È stato dimostrato che il trattamento profilattico con soluzione di immunoglobuline endovenose (IVIG) aumenta il tempo libero da infezioni gravi.
Kedrion IVIG 10% è una nuova preparazione di una soluzione di immunoglobulina G (IgG). Kedrion IVIG 10% sarà somministrato per infusione endovenosa a tutti i partecipanti allo studio. I dati raccolti aiuteranno a determinare se Kedrion IVIG 10% è adatto per il trattamento di soggetti PID.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
45
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1X8
- The Hospital for Sick Children
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Toronto, Ontario, Canada, M4V1R2
- Gordon Sussman Clinical Research Inc.
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Toronto, Ontario, Canada, M5G1E2
- Pediatric & Adult Allergy & Clinical Immunology
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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Florida
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North Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33408
- Allergy Associates of the Palm Beaches
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
- Family Allergy & Asthma Center, PC
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
- University of Iowa Hospital and Clinics
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Minnesota
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Plymouth, Minnesota, Stati Uniti, 55446
- Midwest Immunology Clinic
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New York
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Rochester, New York, Stati Uniti, 14618
- AAIR Research Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43235
- Optimed Research, LTD
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
- AARA Research Center
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75230
- Dallas Allergy Immunology Research
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Virginia
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Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
- Virginia Commonwealth University Health Systems
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Washington
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Spokane, Washington, Stati Uniti, 99204
- Marycliff Allergy Specialists
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 70 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi clinica confermata di una malattia da immunodeficienza primaria
- Maschio o femmina, dai 2 ai 70 anni
- Ricevuto 300-900 mg/kg di una terapia IVIG autorizzata a intervalli di 21 o 28 giorni per almeno 3 mesi prima di questo studio
- 2 livelli minimi di IgG documentati di ≥ 5 g/L ottenuti in due cicli di infusione (21 o 28 giorni) entro 12 mesi (uno deve essere entro 6 mesi) prima dell'arruolamento nello studio
- - Donne non gravide in età fertile che accettano di utilizzare un adeguato controllo delle nascite durante lo studio
- Il soggetto è disposto a rispettare il protocollo
- Autorizzazione ad accedere alle informazioni sanitarie personali.
- Firmato il modulo di consenso informato e un modulo di assenso del bambino, se appropriato.
- Se attualmente partecipano a uno studio clinico con un altro IVIG sperimentale possono essere arruolati se hanno ricevuto una terapia IVIG stabile per almeno 3 cicli di infusione prima di ricevere Kedrion IVIG 10% e tutti i criteri di inclusione ed esclusione sono soddisfatti
- Se attualmente partecipa a una sperimentazione di SCIG può essere arruolato se passa a IVIG per tre cicli di infusione (21 o 28 giorni) prima dell'arruolamento in questo studio
Criteri di esclusione:
- Ha un'immunodeficienza secondaria.
- Di recente diagnosi e non trattata con immunoglobuline o con diagnosi di disgammaglobulinemia o deficit isolato della sottoclasse di IgG.
- Ha una storia di reazioni ripetute o ipersensibilità alle IVIG o ad altre forme iniettabili di IgG.
- Ha una storia di eventi trombotici definita da almeno 1 evento nella vita del soggetto.
- Ha un deficit di IgA ed è noto per avere anticorpi contro le IgA.
- Ha ricevuto prodotti sanguigni diversi dall'albumina umana o dall'immunoglobulina umana entro 12 mesi prima dell'arruolamento.
- Presenta una significativa enteropatia proteino-disperdente, sindrome nefrosica o linfangectasia.
- Ha un'infezione acuta documentata da coltura o diagnostica per immagini e/o una temperatura corporea superiore a 38,5 °C (101,3 °F) entro 7 giorni prima dello screening
- Ha una storia nota o è positivo all'arruolamento per virus dell'immunodeficienza umana (HIV) di tipo 1 da NAT, virus dell'epatite B (HBsAg e NAT), virus dell'epatite C (da NAT) o virus dell'epatite A (da NAT).
- - Presenta livelli di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2,5 volte il limite superiore della norma per il laboratorio designato per lo studio.
- Ha un dispositivo di accesso venoso impiantato
- Presenta anemia profonda o neutropenia grave persistente (≤ 1000 neutrofili per mm3) o linfopenia inferiore a 500 cellule per microlitro.
- Ha una condizione cronica grave come insufficienza renale (concentrazione di creatinina > 2,0 volte il limite superiore della norma) con proteinuria, insufficienza cardiaca congestizia (New York Heart Association III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca associata a eventi tromboembolici (ad es. fibrillazione atriale), cardiopatia ischemica instabile o avanzata, iperviscosità o qualsiasi altra condizione che lo sperimentatore ritiene possa interferire con la valutazione del farmaco in studio o con una condotta soddisfacente della sperimentazione.
- - Ha una storia di una malattia maligna diversa dal carcinoma in situ adeguatamente trattato della cervice o del carcinoma a cellule basali o a cellule squamose della pelle entro 24 mesi prima dell'arruolamento.
- - Ha una storia di epilessia o episodi multipli di emicrania (definiti come almeno un episodio entro 6 mesi dall'arruolamento) non completamente controllati dai farmaci.
- Sta ricevendo steroidi (dose giornaliera orale o parenterale di ≥ 0,15 mg/kg/giorno di prednisone o equivalente) OPPURE altri farmaci immunosoppressori o chemioterapia.
- Donne in gravidanza, allattamento o che pianificano una gravidanza durante il corso dello studio. Le donne che rimangono incinte durante lo studio saranno ritirate dallo studio.
- - Ha partecipato a un altro studio clinico entro 3 settimane prima dell'arruolamento nello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Kedrion IVIG 10%
Trattamento Kedrion IVIG 10%.
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Forma di dosaggio - Infusione endovenosa (IV) di Kedrion IVIG 10%; Dosaggio - da 300 a 900 mg/kg di peso corporeo (pc); Frequenza - ogni 21-28 giorni; Durata del trattamento - 12 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di infezioni batteriche acute e gravi nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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L'incidenza di infezioni batteriche gravi acute, ad es.
polmonite batterica, batteriemia/sepsi, meningite batterica, ascesso viscerale, osteomielite/artrite settica, conformi ai criteri EMA e FDA.
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13 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Infezioni diverse dalle infezioni batteriche acute e gravi (ASBI) nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Giorni senza lavoro/scuola/asilo a causa di infezione nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Giorni in cui non è stato possibile svolgere le normali attività quotidiane a causa di un'infezione nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Giornate sugli antibiotici terapeutici nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Giorni di visite non programmate ai medici nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Numero di ricoveri per infezione nella popolazione ITT.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Giorni di ricovero per infezione nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Tasso di ospedalizzazione annuale dovuto a infezione nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Durata annuale del ricovero per infezione nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Distribuzione dei ricoveri per tutte le cause nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Durata dei ricoveri per tutte le cause
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Distribuzione degli episodi di febbre nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Durata degli episodi di febbre
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Livelli minimi di IgG allo stato stazionario nella popolazione ITT totale.
Lasso di tempo: 13 mesi
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13 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Mirella Calcinai, MD, Kedrion SpA
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
12 novembre 2012
Completamento primario (Effettivo)
27 agosto 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
27 agosto 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 aprile 2012
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 aprile 2012
Primo Inserito (Stima)
20 aprile 2012
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
16 febbraio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 gennaio 2021
Ultimo verificato
1 gennaio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- KB052
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
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