Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Kedrion IVIG 10% om proefpersonen met primaire immunodeficiëntie (PID) te behandelen

Inclusiecriteria:

• Bevestigde klinische diagnose van een primaire immunodeficiëntieziekte
• Man of vrouw, leeftijd 2 tot 70 jaar
• Ontvangen 300-900 mg/kg van een goedgekeurde IVIG-therapie met tussenpozen van 21 of 28 dagen gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan dit onderzoek
• 2 gedocumenteerde IgG-dalspiegels van ≥ 5 g/l worden verkregen bij twee infusiecycli (21 of 28 dagen) binnen 12 maanden (één moet binnen 6 maanden zijn) voorafgaand aan inschrijving in het onderzoek
• Niet-zwangere vrouwen in de vruchtbare leeftijd die ermee instemmen om tijdens het onderzoek adequate anticonceptie te gebruiken
• Proefpersoon is bereid zich aan het protocol te houden
• Autorisatie voor toegang tot persoonlijke gezondheidsinformatie.
• Ondertekende het formulier voor geïnformeerde toestemming en, indien van toepassing, een instemmingsformulier voor kinderen.
• Als ze momenteel deelnemen aan een klinische studie met een andere experimentele IVIG, kunnen ze worden ingeschreven als ze een stabiele IVIG-therapie hebben gekregen gedurende ten minste 3 infusiecycli voorafgaand aan het ontvangen van Kedrion IVIG 10% en aan alle inclusie- en exclusiecriteria is voldaan
• Als ze momenteel deelnemen aan een proef met SCIG, kunnen ze worden ingeschreven als ze zijn overgeschakeld op IVIG gedurende drie infusiecycli (21 of 28 dagen) voorafgaand aan de inschrijving in dit onderzoek

Uitsluitingscriteria:

• Heeft secundaire immunodeficiëntie.
• Nieuw gediagnosticeerd en niet behandeld met immunoglobuline of gediagnosticeerd met dysgammaglobulinemie of geïsoleerde IgG-subklassedeficiëntie.
• Heeft een voorgeschiedenis van herhaalde reacties of overgevoeligheid voor IVIG of andere injecteerbare vormen van IgG.
• Heeft een voorgeschiedenis van trombotische voorvallen gedefinieerd door ten minste 1 voorval tijdens het leven van de proefpersoon.
• Heeft IgA-deficiëntie en het is bekend dat het antilichamen tegen IgA heeft.
• Heeft binnen 12 maanden voorafgaand aan inschrijving andere bloedproducten dan humaan albumine of humaan immunoglobuline gekregen.
• Heeft significante eiwitverliezende enteropathie, nefrotisch syndroom of lymfangiëctasie.
• Heeft een acute infectie zoals gedocumenteerd door kweek of diagnostische beeldvorming en/of een lichaamstemperatuur van meer dan 38,5 °C (101,3 °F) binnen 7 dagen voorafgaand aan de screening
• Heeft een bekende geschiedenis of is positief bij inschrijving voor humaan immunodeficiëntievirus (HIV) type 1 door NAT, hepatitis B-virus (HBsAg en NAT), hepatitis C-virus (door NAT) of hepatitis A-virus (door NAT).
• Heeft niveaus van alanineaminotransferase (ALT) of aspartaataminotransferase (AST) > 2,5 keer de bovengrens van normaal voor het laboratorium dat voor het onderzoek is aangewezen.
• Heeft een geïmplanteerd apparaat voor veneuze toegang
• Heeft ernstige bloedarmoede of aanhoudende ernstige neutropenie (≤ 1000 neutrofielen per mm3) of lymfopenie van minder dan 500 cellen per microliter.
• Heeft een ernstige chronische aandoening zoals nierfalen (creatinineconcentratie > 2,0 maal de bovengrens van normaal) met proteïnurie, congestief hartfalen (New York Heart Association III/IV), cardiomyopathie, hartritmestoornissen geassocieerd met trombo-embolische voorvallen (bijv. boezemfibrilleren), onstabiele of gevorderde ischemische hartziekte, hyperviscositeit of enige andere aandoening waarvan de onderzoeker denkt dat deze de beoordeling van het onderzoeksgeneesmiddel of het bevredigende verloop van de studie kan verstoren.
• Heeft een voorgeschiedenis van een andere kwaadaardige ziekte dan correct behandeld carcinoom in situ van de baarmoederhals of basaalcel- of plaveiselcelcarcinoom van de huid binnen 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.
• Heeft een voorgeschiedenis van epilepsie of meerdere episoden van migraine (gedefinieerd als ten minste één episode binnen 6 maanden na inschrijving) die niet volledig onder controle is met medicatie.
• Steroïden krijgt (orale of parenterale dagelijkse dosis van ≥ 0,15 mg/kg/dag prednison of equivalent) OF andere immunosuppressiva of chemotherapie.
• Vrouwen die zwanger zijn, borstvoeding geven of zwanger willen worden in de loop van het onderzoek. Vrouwen die tijdens het onderzoek zwanger worden, worden uit het onderzoek teruggetrokken.
• Heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek binnen 3 weken voorafgaand aan de inschrijving voor het onderzoek.