A Kedrion IVIG 10%-os hatékonysági és biztonságossági vizsgálata elsődleges immunhiányos (PID) betegek kezelésére

Bevételi kritériumok:

• Primer immunhiányos betegség megerősített klinikai diagnózisa
• Férfi vagy nő, 2 és 70 év közötti
• 300-900 mg/kg engedélyezett IVIG terápiát kapott 21 vagy 28 napos időközönként legalább 3 hónapig a vizsgálat előtt
• 2 ≥ 5 g/l-es dokumentált IgG mélyponti szintet kapunk két infúziós ciklusban (21 vagy 28 nap) a vizsgálatba való felvételt megelőző 12 hónapon belül (az egyiknek 6 hónapon belül kell lennie)
• Fogamzóképes korú, nem terhes nők, akik vállalják, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat során
• Az alany hajlandó megfelelni a protokollnak
• Személyes egészségügyi adatokhoz való hozzáférés engedélyezése.
• Aláírta a tájékozott beleegyező nyilatkozatot és adott esetben a gyermek beleegyező nyilatkozatát.
• Ha jelenleg egy másik kísérleti IVIG-vel végzett klinikai vizsgálatban vesznek részt, akkor a Kedrion IVIG 10%-os kezelését megelőzően legalább 3 infúziós cikluson keresztül stabil IVIG-terápiában részesültek, és minden felvételi és kizárási kritérium teljesül.
• Ha jelenleg részt vesz egy SCIG-vizsgálatban, akkor beiratkozhat az IVIG-re három infúziós ciklusra (21 vagy 28 nap) a vizsgálatba való beiratkozás előtt.

Kizárási kritériumok:

• Másodlagos immunhiánya van.
• Újonnan diagnosztizáltak, és nem kezelték immunglobulinnal, vagy dysgammaglobulinémiát vagy izolált IgG alosztály-hiányt diagnosztizáltak nála.
• Anamnézisében ismétlődő reakciók vagy túlérzékenység szerepel az IVIG-vel vagy az IgG más injektálható formáival szemben.
• A kórelőzményében trombotikus események szerepelnek, amelyeket legalább 1 esemény határoz meg az alany életében.
• IgA-hiányban szenved, és ismert, hogy IgA-ellenes antitesteket tartalmaz.
• A felvételt megelőző 12 hónapon belül nem humán albumin vagy humán immunglobulin vérkészítményt kapott.
• Jelentős fehérjevesztő enteropathiája, nephrosis szindrómája vagy lymphangiectasia van.
• Tenyésztéssel vagy diagnosztikai képalkotással dokumentált akut fertőzése van, és/vagy testhőmérséklete meghaladja a 38,5 °C-ot (101,3 °F) a szűrést megelőző 7 napon belül
• Ismert anamnézisében, vagy pozitív a NAT 1-es típusú humán immundeficiencia vírus (HIV), a hepatitis B vírus (HBsAg és NAT), a hepatitis C vírus (NAT) vagy a hepatitis A vírus (NAT) általi felvételekor.
• Az alanin-aminotranszferáz (ALT) vagy az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szintje > 2,5-szerese a vizsgálatra kijelölt laboratórium normálértékének felső határának.
• Beültetett vénás hozzáférési eszközzel rendelkezik
• Súlyos anémiája vagy tartósan súlyos neutropeniája (≤ 1000 neutrofil/mm3) vagy limfopéniája, mikroliterenként 500 sejtnél kevesebb.
• Súlyos krónikus állapota van, például veseelégtelenség (a kreatinin-koncentráció a normál felső határának 2-szerese), proteinuriával, pangásos szívelégtelenséggel (New York Heart Association III/IV), kardiomiopátiával, thromboemboliás eseményekkel összefüggő szívritmuszavarral (pl. pitvarfibrilláció), instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség, hiperviszkozitás vagy bármely más olyan állapot, amelyről a vizsgáló úgy véli, hogy valószínűleg befolyásolja a vizsgált gyógyszer értékelését vagy a vizsgálat kielégítő lefolytatását.
• A felvételt megelőző 24 hónapon belül a megfelelően kezelt in situ méhnyakráktól vagy a bőr bazálissejtes vagy laphámsejtes karcinómától eltérő rosszindulatú betegség szerepel a kórelőzményében.
• Anamnézisében epilepszia vagy több migrénes epizód szerepel (a definíció szerint legalább egy epizód a beiratkozást követő 6 hónapon belül), amelyet nem sikerült teljesen gyógyszeresen kezelni.
• Szteroidokat kap (orális vagy parenterális napi adag ≥ 0,15 mg/kg/nap prednizon vagy azzal egyenértékű), VAGY más immunszuppresszív gyógyszert vagy kemoterápiát.
• Nők, akik terhesek, szoptatnak vagy terhességet terveznek a vizsgálat ideje alatt. A vizsgálat során teherbe esett nőket ki kell vonni a vizsgálatból.
• Részt vett egy másik klinikai vizsgálatban a vizsgálatba való beiratkozást megelőző 3 héten belül.