Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Kedrion IVIG 10% til behandling af forsøgspersoner med primær immundefekt (PID)

Inklusionskriterier:

• Bekræftet klinisk diagnose af en primær immundefektsygdom
• Mand eller kvinde, i alderen 2 til 70 år
• Modtog 300-900 mg/kg af en licenseret IVIG-behandling med 21 eller 28 dages intervaller i mindst 3 måneder før denne undersøgelse
• 2 dokumenterede IgG-dalniveauer på ≥ 5 g/L opnås ved to infusionscyklusser (21 eller 28 dage) inden for 12 måneder (den ene skal være inden for 6 måneder) før studietilmelding
• Ikke-gravide kvinder i den fødedygtige alder, der accepterer at bruge passende prævention under undersøgelsen
• Forsøgspersonen er villig til at overholde protokollen
• Tilladelse til at få adgang til personlige helbredsoplysninger.
• Underskrev formularen til informeret samtykke og en samtykkeerklæring til børn, hvis det var relevant.
• Hvis de i øjeblikket deltager i et klinisk forsøg med en anden eksperimentel IVIG, kan de blive tilmeldt, hvis de har modtaget stabil IVIG-behandling i mindst 3 infusionscyklusser før de fik Kedrion IVIG 10 %, og alle inklusions- og eksklusionskriterier er opfyldt
• Hvis de i øjeblikket deltager i et forsøg med SCIG kan tilmeldes, hvis de skiftes til IVIG i tre infusionscyklusser (21 eller 28 dage) før optagelse i denne undersøgelse

Ekskluderingskriterier:

• Har sekundær immundefekt.
• Nydiagnosticeret og ikke blevet behandlet med immunglobulin eller er blevet diagnosticeret med dysgammaglobulinemi eller isoleret IgG-underklassemangel.
• Har en historie med gentagne reaktioner eller overfølsomhed over for IVIG eller andre injicerbare former for IgG.
• Har en historie med trombotiske hændelser defineret af mindst 1 hændelse i forsøgspersonens levetid.
• Har IgA-mangel og er kendt for at have antistoffer mod IgA.
• Har modtaget andre blodprodukter end humant albumin eller humant immunglobulin inden for 12 måneder før tilmelding.
• Har betydelig proteintabende enteropati, nefrotisk syndrom eller lymfangiektasi.
• Har en akut infektion som dokumenteret ved dyrkning eller billeddiagnostik og/eller en kropstemperatur på over 38,5 °C (101,3 °F) inden for 7 dage før screening
• Har en kendt historie eller er positiv ved tilmelding til human immundefektvirus (HIV) type 1 af NAT, hepatitis B-virus (HBsAg og NAT), hepatitis C-virus (af NAT) eller hepatitis A-virus (af NAT).
• Har niveauer af alaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2,5 gange den øvre grænse for normalen for det laboratorium, der er udpeget til undersøgelsen.
• Har en implanteret venøs adgangsenhed
• Har dyb anæmi eller vedvarende svær neutropeni (≤ 1000 neutrofiler pr. mm3) eller lymfopeni på mindre end 500 celler pr. mikroliter.
• Har en alvorlig kronisk tilstand såsom nyresvigt (kreatininkoncentration > 2,0 gange den øvre normalgrænse) med proteinuri, kongestiv hjerteinsufficiens (New York Heart Association III/IV), kardiomyopati, hjertearytmi forbundet med tromboemboliske hændelser (f.eks. atrieflimren), ustabil eller fremskreden iskæmisk hjertesygdom, hyperviskositet eller enhver anden tilstand, som efterforskeren mener vil kunne forstyrre evalueringen af ​​undersøgelseslægemidlet eller tilfredsstillende gennemførelse af forsøget.
• Har en anamnese med en anden malign sygdom end korrekt behandlet carcinom in situ i livmoderhalsen eller basalcelle- eller pladecellecarcinom i huden inden for 24 måneder før tilmelding.
• Har en historie med epilepsi eller flere episoder med migræne (defineret som mindst én episode inden for 6 måneder efter tilmelding), der ikke er fuldstændig kontrolleret af medicin.
• Får steroider (oral eller parenteral daglig dosis på ≥ 0,15 mg/kg/dag af prednison eller tilsvarende) ELLER andre immunsuppressive lægemidler eller kemoterapi.
• Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet i løbet af undersøgelsen. Kvinder, der bliver gravide under undersøgelsen, vil blive trukket tilbage fra undersøgelsen.
• Har deltaget i et andet klinisk studie inden for 3 uger før tilmelding til studiet.