- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01920828
Gait Analysis in MPS IVA
Gait Analysis in Patients With MPS IVA Treated With Enzyme Replacement Therapy
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
The purpose of this 3-year study is to conduct a longitudinal investigation using motion analysis of gait to objectively and quantitatively assess gait characteristics of MPS IVA patients. Data documenting gait characteristics and abnormalities will be gathered in patients initiating enzyme replacement therapy.
Inclusion criteria Individuals with MPS IVA diagnosed by enzyme or molecular studies Exclusion Criteria Individual with MPS IVA previously enrolled in BMN-110 Individual is non-ambulatory The individual is unable to complete longitudinal study visits at least yearly
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Inclusion Criteria:
-Diagnosis of MPS IVA
Exclusion Criteria:
Non-ambulatory
- Previous enrolled in clinical trial BMN-110
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Measurable changes in gait
Lasso di tempo: 36 months
|
Data acquired on patients will be compared with age-matched standardized norms.
The normal data is available from a pre-existing Gait Repository, a collection of gait parameters in children without a specific diagnosis studied at Oregon Health and Science University.
The results will be converted to centile charts with the aid of a biostatistician.
Centile charts will be used to track statistical changes over time in the following gait parameters including but not exclusive to: velocity, cadence, step length, and base of support.
|
36 months
|
Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie metaboliche
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie muscoloscheletriche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie ossee
- Metabolismo dei carboidrati, errori congeniti
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie da accumulo lisosomiale
- Mucinosi
- Malattie ossee, dello sviluppo
- Mucopolisaccaridosi
- Osteocondrodisplasie
- Mucopolisaccaridosi IV
Altri numeri di identificazione dello studio
- OregonHSU-8833
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