Sonno e qualità della vita nei pazienti con malattia da accumulo di glicogeno su amido di mais crudo standard rispetto a modificato
23 settembre 2015 aggiornato da: John Mitchell
Un confronto tra la qualità del sonno e la qualità della vita nei pazienti con malattia da accumulo di glicogeno su amido di mais crudo standard e modificato
Lo scopo del presente studio è determinare se vi è un cambiamento nella qualità e nella quantità del sonno percepito da adulti e bambini con GSD e dai loro genitori mentre iniziano un UCCS modificato (Glycosade) per prevenire l'ipoglicemia notturna.
Gli investigatori mirano anche a valutare se c'è un cambiamento nella qualità della vita percepito da adulti e bambini e dai loro genitori con Glycosade.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio prospettico di coorte.
I pazienti di età superiore a 2 anni e i loro genitori (solo per i bambini) verranno arruolati durante il consueto follow-up.
Ai genitori verrà chiesto di compilare un questionario sulla qualità del sonno (in quanto riguarda sia il bambino che il genitore) relativo al mese passato sul loro attuale regime dietetico (UCCS standard) e un questionario sulla qualità della vita (in quanto riguarda solo il bambino) .
I genitori completeranno quindi un diario del sonno (sia per il bambino che per il genitore) e sia il bambino che il genitore indosseranno un attigrafo che registrerà i movimenti durante il sonno per un periodo di 1 settimana.
I pazienti adulti con GSD completeranno i propri questionari.
Dopo questa prima valutazione, saranno ricoverati in ospedale per un periodo di 24 ore come parte dello standard di cura per iniziare l'UCCS modificato, Glycosade, sotto supervisione e con un sensore di monitoraggio continuo del glucosio (CGM).
Dopo il ricovero, la famiglia tornerà a casa.
Il glucosio verrà monitorato con l'ausilio del sensore CGM per 5-7 giorni.
L'attigrafia e il diario del sonno verranno ripetuti dopo 2 settimane (per 1 settimana) durante il trattamento con Glycosade.
Un mese dopo l'inizio dell'UCCS modificato, verranno ripetuti i questionari sulla qualità del sonno e sulla qualità della vita.
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
11
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H3H1P3
- Montreal Children's Hospital
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-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 46 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti con malattia da accumulo di glicogeno che assumevano amido di mais crudo per prevenire l'ipoglicemia sono stati seguiti presso l'ospedale pediatrico di Montreal e l'ospedale St-Luc.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti di età ≥ 2 anni con diagnosi di GSD 0, I, III, VI, IX o XI basata su biopsia epatica, mutazione nel gene appropriato o evidenza clinica di GSD con una storia familiare positiva
- Anamnesi di ipoglicemia a digiuno
- Attualmente prendendo UCCS standard
- Con una condizione stabile
- Seguito nelle cliniche GSD presso il Montreal Children's Hospital e l'Hôpital St-Luc
- Con consenso informato ottenuto
Criteri di esclusione:
- Alimentazione notturna continua
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Glicosade
Verrà utilizzato un progetto di coorte prospettico per valutare l'impatto sul sonno e continuare a monitorare la sicurezza di Glycosade.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Lo scopo del presente studio è determinare se vi è un cambiamento nella qualità e nella quantità del sonno percepito da adulti e bambini con GSD e dai loro genitori mentre iniziano un UCCS modificato (Glycosade) per prevenire l'ipoglicemia notturna.
Lasso di tempo: 2 settimane
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Ai genitori verrà chiesto di completare un questionario sulla qualità del sonno (in quanto riguarda sia il bambino che il genitore) relativo all'ultimo mese sul loro attuale regime dietetico (UCCS standard).
I genitori completeranno anche un diario del sonno (sia per il bambino che per il genitore) e sia il bambino che il genitore indosseranno un attigrafo che registrerà i movimenti durante il sonno per un periodo di 1 settimana prima di Glycosade.
L'attigrafia e il diario del sonno verranno ripetuti dopo 2 settimane (per 2 settimane) durante il trattamento con Glycosade.
Il questionario sulla qualità del sonno verrà ripetuto dopo 1 mese di Glycosade.
I pazienti adulti con GSD completeranno i propri questionari.
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2 settimane
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutare se c'è un cambiamento nella qualità della vita percepito da adulti e bambini con GSD e dai loro genitori con Glycosade.
Lasso di tempo: 1 mese
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Ai genitori (per quanto riguarda il loro bambino) e ai pazienti adulti verrà chiesto di completare il questionario sulla qualità della vita prima di Glycosade e 1 mese dopo aver iniziato questa nuova dieta.
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1 mese
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Per descrivere la variabilità delle fluttuazioni del glucosio con Glycosade utilizzando un sensore CGM.
Lasso di tempo: 1 settimana
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Il glucosio verrà monitorato con l'ausilio del sensore CGM per 5-7 giorni durante l'avvio di Glycosade.
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1 settimana
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Per stabilire se il controllo metabolico viene mantenuto utilizzando Glycosade.
Lasso di tempo: 24 ore
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Il controllo metabolico in ospedale dopo l'inizio di Glycosade sarà definito come l'assenza di deterioramento dei dati biochimici alla fine del digiuno rispetto a durante il digiuno.
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24 ore
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Per valutare il profilo di sicurezza di Glycosade, in base alla frequenza degli effetti collaterali, ad es. effetti collaterali gastrointestinali durante l'assunzione di Glycosade.
Lasso di tempo: 1 mese
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I soggetti saranno costantemente monitorati per eventi avversi durante lo studio.
Verrà chiesto loro di tenere un diario per documentare gli effetti collaterali durante il trattamento con Glycosade.
Ad ogni visita verrà inoltre chiesto loro se hanno avuto effetti collaterali noti o sconosciuti.
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1 mese
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Valutare l'accettabilità/appetibilità di Glycosade.
Lasso di tempo: 1 mese
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Rapporto del paziente (o rapporto del genitore per conto del bambino) sull'appetibilità a 4 settimane dopo l'inizio di Glycosade rispetto al regime precedente.
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1 mese
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: John J Mitchell, MD, Montreal Children's Hospital of the MUHC
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio
1 novembre 2013
Completamento primario (Effettivo)
1 luglio 2014
Completamento dello studio (Effettivo)
1 luglio 2014
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
31 gennaio 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 febbraio 2014
Primo Inserito (Stima)
4 febbraio 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
25 settembre 2015
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
23 settembre 2015
Ultimo verificato
1 settembre 2015
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 12-337-PED
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