Uni ja elämänlaatu potilailla, joilla on glykogeenin varastointisairaus normaalilla vs. modifioitulla kypsentämättömällä maissitärkkelyksellä
keskiviikko 23. syyskuuta 2015 päivittänyt: John Mitchell
Glykogeenin varastointisairautta sairastavien potilaiden unen laadun ja elämänlaadun vertailu tavallisella ja modifioidulla kypsentämättömällä maissitärkkelyksellä
Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko unen laadussa ja määrässä muutoksia, joita GSD-potilaat ja heidän vanhempansa havaitsevat, kun he aloittavat muunnetun UCCS:n (Glycosade) yöllisen hypoglykemian estämiseksi.
Tutkijat pyrkivät myös arvioimaan, onko Glycosade-hoidon aikana havaittavissa aikuisten ja lasten ja heidän vanhempiensa elämänlaadussa muutoksia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on tulevaisuuden kohorttitutkimus.
Yli 2-vuotiaat potilaat ja heidän vanhempansa (vain lapsille) otetaan mukaan heidän tavanomaisen seurantansa aikana.
Vanhempia pyydetään täyttämään unen laatukysely (koskee sekä lasta että vanhempaa), joka liittyy kuluneeseen kuukauteen heidän nykyisestä ruokavaliostaan (tavallinen UCCS) ja elämänlaatukysely (koskee vain lasta) .
Sen jälkeen vanhemmat täyttävät unipäiväkirjan (sekä lapselle että vanhemmalle) ja sekä lapsi että vanhempi käyttävät aktigrafia, joka tallentaa liikkeet unen aikana viikon ajan.
Aikuiset GSD-potilaat täyttävät omat kyselynsä.
Tämän ensimmäisen arvioinnin jälkeen he joutuvat sairaalaan 24 tunnin ajaksi osana normaalia hoitoa modifioidun UCCS:n (Glycosade) käynnistämiseksi valvonnassa ja jatkuvan glukoosivalvonnan (CGM) anturin kanssa.
Sairaalahoidon jälkeen perhe palaa kotiin.
Glukoosia seurataan CGM-anturin avulla 5–7 päivän ajan.
Aktigrafia ja unipäiväkirja toistetaan 2 viikon kuluttua (1 viikon ajan) Glycosade-hoidon aikana.
Kuukauden kuluttua muunnetun UCCS:n aloittamisesta unen laatua ja elämänlaatua koskevat kyselylomakkeet toistetaan.
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
11
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H1P3
- Montreal Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
7 kuukautta - 48 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Montrealin lastensairaalassa ja St-Lucin sairaalassa seurattiin glykogeenin varastoinnin sairautta sairastavia potilaita, jotka ottivat kypsentämätöntä maissitärkkelystä hypoglykemian estämiseksi.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ≥ 2-vuotiaat potilaat, joilla diagnostinen GSD 0, I, III, VI, IX tai XI perustuu maksabiopsiaan, mutaatioon sopivassa geenissä tai kliiniseen GSD:n näyttöön ja joilla on positiivinen sukuhistoria
- Paastohypoglykemian sairaushistoria
- Tällä hetkellä käytössä tavallinen UCCS
- Vakaassa kunnossa
- Seurattiin GSD-klinikoilla Montrealin lastensairaalassa ja Hôpital St-Lucissa
- Saatu tietoinen suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Jatkuvat ruokinta yön yli
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Glykosadi
Tulevaa kohorttisuunnitelmaa käytetään arvioimaan vaikutusta uneen ja jatkamaan Glycosaden turvallisuuden seurantaa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tämän tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko GSD-aikuisten ja -lasten ja heidän vanhempiensa havaitsema muutos unen laadussa ja määrässä, kun he aloittavat modifioidun UCCS:n (Glycosade) yöllisen hypoglykemian estämiseksi.
Aikaikkuna: 2 viikkoa
|
Vanhempia pyydetään täyttämään unen laatua koskeva kyselylomake (koska se koskee sekä lasta että vanhempaa), joka liittyy kuluneeseen kuukauteen heidän nykyisellä ruokavaliollaan (tavallinen UCCS).
Vanhemmat myös täyttävät unipäiväkirjan (sekä lapselle että vanhemmalle), ja sekä lapsi että vanhempi käyttävät aktigrafia, joka tallentaa liikkeet unen aikana 1 viikon ajan ennen Glycosadea.
Aktigrafia ja unipäiväkirja toistetaan 2 viikon kuluttua (2 viikon ajan) Glycosade-hoidon aikana.
Unen laatukysely toistetaan 1 kuukauden Glycosade-hoidon jälkeen.
Aikuiset GSD-potilaat täyttävät omat kyselynsä.
|
2 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Arvioida, tapahtuuko GSD-aikuisten ja -lasten sekä heidän vanhempiensa Glycosade-hoitoa saaneiden elämänlaadussa muutoksia.
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Vanhempia (kuten se koskee heidän lastaan) ja aikuisia potilaita pyydetään täyttämään elämänlaatukysely ennen Glycosadea ja kuukauden kuluttua tämän uuden ruokavalion aloittamisesta.
|
1 kuukausi
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuvaamaan glukoosin vaihteluiden vaihtelua Glycosadella käyttämällä CGM-anturia.
Aikaikkuna: 1 viikko
|
Glukoosia seurataan CGM-anturin avulla 5–7 päivän ajan, kun Glycosade aloitetaan.
|
1 viikko
|
|
Sen selvittämiseksi, säilyykö aineenvaihdunta hallinnassa Glycosadella.
Aikaikkuna: 24 tuntia
|
Metabolinen hallinta sairaalassa Glycosade-hoidon aloittamisen jälkeen määritellään biokemiallisten tietojen heikkenemisen puuttumiseksi paaston lopussa verrattuna paaston aikana.
|
24 tuntia
|
|
Arvioida Glycosade-valmisteen turvallisuusprofiili sivuvaikutusten esiintymistiheyden perusteella, esim. ruoansulatuskanavan sivuvaikutuksia Glycosade-hoidon aikana.
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Koehenkilöitä seurataan jatkuvasti haittatapahtumien varalta koko tutkimuksen ajan.
Heitä pyydetään pitämään päiväkirjaa sivuvaikutusten dokumentoimiseksi Glycosade-hoidon aikana.
Heiltä myös kysytään jokaisella käynnillä, onko heillä tunnettuja tai tuntemattomia sivuvaikutuksia.
|
1 kuukausi
|
|
Glycosade-valmisteen hyväksyttävyyden/maun arvioimiseksi.
Aikaikkuna: 1 kuukausi
|
Potilaan raportti (tai vanhemman raportti lapsen puolesta) mausta 4 viikon kuluttua Glycosade-hoidon aloittamisesta verrattuna edelliseen hoito-ohjelmaan.
|
1 kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: John J Mitchell, MD, Montreal Children's Hospital of the MUHC
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Perjantai 1. marraskuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 1. heinäkuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 31. tammikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 3. helmikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 4. helmikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Perjantai 25. syyskuuta 2015
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 23. syyskuuta 2015
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. syyskuuta 2015
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 12-337-PED
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .