- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT02162225
Studio del succo di barbabietola per i pazienti con anemia falciforme
Studio di fase 2 sugli effetti del nitrito plasmatico nell'anemia falciforme
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
L'anemia falciforme è causata dalla disfunzione di una forma mutante di emoglobina che polimerizza in condizioni ipossiche, falcizzando i globuli rossi. La falce rende le cellule rigide, il che contribuisce all'occlusione vascolare ea molta morbilità e mortalità. I cicli di falce e non falce portano all'afflusso di calcio (Ca) che attiva il canale gardos che pompa il potassio dalle cellule. La perdita di potassio porta a disidratazione, scarsa deformabilità e aumento della concentrazione media di emoglobina corpuscolare (MCHC) nei globuli rossi. L'aumento di MCHC porta ad una maggiore polimerizzazione. Pertanto, un obiettivo terapeutico significativo per l'anemia falciforme è stato quello di ridurre l'MCHC bloccando la disidratazione indotta dall'afflusso di Ca.
Rifkind e colleghi hanno dimostrato che il nitrosoprusside di sodio donatore di NO+ (SNP) può bloccare la perdita di deformabilità indotta da Ca quando i normali globuli rossi sono esposti a Ca e a uno ionoforo di Ca. I ricercatori hanno dati preliminari che dimostrano che sia i donatori di attività NO SNP che i nitriti possono alleviare parzialmente la perdita di deformabilità dovuta a cicli di falce e non falce nei globuli rossi di pazienti con anemia falciforme.
È stato proposto che la bassa biodisponibilità di ossido nitrico (NO) secondaria all'emolisi dei globuli rossi contribuisca alla patologia nell'anemia falciforme. Un NO basso potrebbe portare a una scarsa protezione contro la perdita di potassio indotta da Ca descritta sopra. È probabile che un'altra conseguenza di NO basso sia l'aumento dell'attivazione piastrinica; l'anemia falciforme è una malattia protrombotica. NO riduce l'aggregazione e l'attivazione piastrinica. È stato dimostrato che un intervento acuto di nitrati nella dieta può ridurre l'aggregazione piastrinica in volontari sani. Il nitrato viene convertito in nitrito che viene convertito in NO nel corpo.6 Il miglioramento della funzione piastrinica è probabilmente dovuto all'aumento della biodisponibilità di NO attraverso l'intervento del nitrato.
In questo studio pilota, la sicurezza dell'assunzione di succo di barbabietola nei pazienti con anemia falciforme sarà valutata utilizzando un'indagine sanitaria autosomministrata. Saranno esaminati anche gli effetti fisiologici del succo di barbabietola e i ricercatori ipotizzano che l'aumento del nitrito plasmatico utilizzando il nitrato alimentare migliorerà la funzione piastrinica e la deformabilità dei globuli rossi e ridurrà l'MCHC nei pazienti con anemia falciforme. Gli investigatori verificheranno questa ipotesi attraverso la somministrazione giornaliera di succo di barbabietola a pazienti con anemia falciforme per 28 giorni. Gli investigatori misureranno MCHC, deformabilità dei globuli rossi e funzione piastrinica (attivazione e aggregazione) in risposta all'intervento.
Tipo di studio
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- diagnosi di anemia falciforme (Hb S/S o Hb S/beta tal0)
- nessuna malattia acuta al momento dell'ottenimento dello studio
- disponibilità ad aderire alle procedure preparatorie dello studio, compreso il consumo quotidiano di succo di barbabietola
- disponibilità a prestare il consenso per partecipare
Criteri di esclusione:
- di età inferiore a 19 anni o superiore a 65 anni
- fumare o masticare tabacco
- attualmente assume farmaci che influenzano il pH dello stomaco
- gastrite atrofica
- ipo o ipertiroidismo
- Diabete di tipo I o II
- storia di gotta, calcoli renali o ipotensione
- incinta
- avversione alle procedure di test relative allo studio
- allergia, sensibilità o avversione alla bevanda a base di succo di barbabietola in studio
- ha sofferto di un episodio acuto di anemia falciforme (che ha comportato il ricovero in ospedale o una visita al pronto soccorso) negli ultimi sei mesi
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: Succo di barbabietola
I volontari berranno una singola bottiglia da 8 once di succo di barbabietola (Unbeetable) al giorno per 28 giorni. Nei giorni 1, 14 e 28, il succo verrà bevuto appena prima del prelievo di sangue. Il sangue verrà prelevato anche 1,5 ore dopo aver bevuto il succo nei giorni 1, 14 e 28. |
I volontari berranno una singola bottiglia da 8 once di succo di barbabietola (Unbeetable) al giorno per 28 giorni. Nei giorni 1, 14 e 28, il succo verrà bevuto appena prima del prelievo di sangue. Il sangue verrà prelevato anche 1,5 ore dopo aver bevuto il succo nei giorni 1, 14 e 28. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Numero totale di partecipanti con eventi avversi come misura di sicurezza e tollerabilità in funzione del tempo
Lasso di tempo: fino a 58 giorni
|
I sintomi fisici saranno valutati telefonicamente o di persona
|
fino a 58 giorni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Cambiamenti nelle proprietà dei globuli rossi in funzione del tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 14, 28
|
Il sangue verrà prelevato e utilizzato per misurare la deformabilità dei globuli rossi e la concentrazione media di emoglobina corpuscolare
|
Giorni 1, 14, 28
|
|
Cambiamenti nella funzione piastrinica in funzione del tempo
Lasso di tempo: Giorni 1, 14, 28
|
Il sangue verrà prelevato e utilizzato per misurare l'attivazione e l'aggregazione piastrinica
|
Giorni 1, 14, 28
|
Collaboratori e investigatori
Investigatori
- Investigatore principale: Natalia Dixon, MD, Wake Forest University Health Sciences
- Direttore dello studio: Daniel B Kim-Shapiro, PhD, Wake Forest University
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stima)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- Wake-58091
- R37HL058091 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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