Prova multiistituzionale di gestione non operativa dell'appendicite

Diversi studi randomizzati controllati che confrontano l'appendicectomia con i soli antibiotici negli adulti con appendicite acuta sono stati riportati da paesi non statunitensi. Paesi. Questi studi rivelano che la gestione non chirurgica dell'appendicite è un trattamento sicuro per l'appendicite ed è associata a un rischio di complicanze significativamente inferiore rispetto all'appendicectomia. Abbiamo recentemente completato il primo studio negli Stati Uniti che esamina la fattibilità della gestione non chirurgica dell'appendicite non complicata nei bambini. Nel nostro studio pilota, i pazienti e le loro famiglie hanno scelto tra appendicectomia urgente o soli antibiotici per il trattamento dell'appendicite non complicata. Il tasso di successo della gestione non operatoria è stato del 90% a 30 giorni e dell'80% a un follow-up mediano di 8 mesi. Inoltre, i pazienti nel gruppo non operatorio hanno dimostrato un ritorno significativamente più rapido alla normale attività e hanno riportato punteggi di qualità della vita più elevati. L'attuale proposta mira a indagare ulteriormente l'efficacia della gestione non chirurgica con i soli antibiotici come opzione terapeutica per i bambini con appendicite non complicata. Quando gli studi randomizzati non sono fattibili a causa delle forti preferenze terapeutiche o quando solo una piccola percentuale di pazienti accetterà la randomizzazione, uno studio non randomizzato a gruppi paralleli in cui i partecipanti sono assegnati al loro trattamento preferito è una valida alternativa. Sulla base del feedback di un gruppo di stakeholder multidisciplinare che è stato convocato per valutare il potenziale impatto delle preferenze familiari sui risultati dello studio, sul reclutamento e sulla generalizzabilità, proponiamo uno studio multi-istituzionale in cui i pazienti e le loro famiglie scelgono tra i soli antibiotici (non gruppo operativo) o appendicectomia (gruppo Chirurgia). Ipotizziamo che la gestione non chirurgica avrà successo nel 75% dei pazienti a 1 anno di follow-up e sarà associata a un minor numero di giorni di disabilità, punteggi di qualità della vita più elevati e costi inferiori rispetto all'appendicectomia. Questo studio arruolerà 795 pazienti, di età compresa tra 8 e 17 anni, con appendicite non complicata in 10 ospedali pediatrici. Gli esiti primari sono: 1) differenze nella disabilità correlata al trattamento tra la gestione non operativa e la chirurgia nei bambini con appendicite non complicata in 10 ospedali pediatrici; e 2) il tasso di successo della gestione incruenta dell'appendicite non complicata in 10 ospedali pediatrici, definito come la percentuale di pazienti trattati incruentamente che non subiscono un'appendicectomia. Gli esiti secondari includono differenze tra i gruppi nei tassi di appendicite complicata, complicanze post-trattamento correlate, giorni di disabilità del genitore, qualità della vita e misure di soddisfazione sanitaria, costi totali e rapporto costo-efficacia incrementale della gestione non operatoria rispetto all'appendicectomia . Lo studio proposto amplierà il nostro precedente studio pilota includendo pazienti di ospedali pediatrici sia indipendenti che non indipendenti con demografie sia urbane che rurali per determinare il tasso di successo e la morbilità associati alla gestione non operativa in una popolazione che rappresenta meglio la popolazione complessiva dei bambini negli Stati Uniti. Il completamento con successo di questo studio può fornire prove dell'efficacia della gestione non chirurgica dell'appendicite non complicata come terapia alternativa di prima linea nei bambini.