阑尾炎非手术治疗的多机构试验

几项随机对照试验在成人急性阑尾炎患者中比较了阑尾切除术与单独使用抗生素的效果，这些试验来自非美国国家/地区。 国家。 这些研究表明，阑尾炎的非手术治疗是一种安全的阑尾炎治疗方法，并且并发症的风险明显低于阑尾切除术。 我们最近在美国完成了第一项研究，研究非手术治疗儿童无并发症阑尾炎的可行性。 在我们的初步研究中，患者及其家属在紧急阑尾切除术或单纯抗生素治疗单纯性阑尾炎之间做出选择。 非手术治疗的成功率在 30 天时为 90%，在中位随访 8 个月时为 80%。 此外，非手术组患者恢复正常活动的速度明显更快，并且报告的生活质量评分更高。 目前的提案旨在进一步研究仅使用抗生素进行非手术治疗作为儿童无并发症阑尾炎治疗选择的有效性。 当随机试验由于强烈的治疗偏好而不可行时，或者当只有一小部分患者会接受随机化时，将参与者分配到他们首选治疗的平行组非随机研究是一个有价值的选择。 基于多学科利益相关者团体的反馈，该团体被召集起来评估家庭偏好对研究结果、招募和普遍性的潜在影响，我们提出了一项多机构试验，其中患者及其家属单独选择抗生素（非手术组）或阑尾切除术（手术组）。 我们假设在 1 年的随访中，非手术治疗将在 75% 的患者中取得成功，并且与阑尾切除术相比，其残疾天数更少、生活质量评分更高且费用更低。 这项研究将在 10 家儿童医院招募 795 名年龄在 8-17 岁之间的无并发症阑尾炎患者。 主要结果是：1) 10 家儿童医院的无并发症阑尾炎患儿的非手术治疗和手术治疗相关残疾的差异； 2) 10 家儿童医院非手术治疗单纯性阑尾炎的成功率，定义为接受非手术治疗但未接受阑尾切除术的患者的百分比。 次要结果包括两组在复杂性阑尾炎发生率、治疗后相关并发症、父母残疾天数、生活质量和医疗保健满意度指标、总成本和非手术治疗相对于阑尾切除术的增量成本效益方面的差异. 拟议的研究将扩大我们之前的试点研究，包括来自城市和农村人口统计的独立和非独立儿童医院的患者，以确定在更好地代表总体人口的人群中与非手术管理相关的成功率和发病率儿童在美国成功完成这项研究可能会提供证据证明非手术治疗无并发症的阑尾炎作为儿童的替代一线治疗的有效性。