Valutazione dell'impatto della funzione renale sulla farmacocinetica di SIKLOS ® (DARH)

Criterio di inclusione:

• Età ≥ 18 anni.
• Maschio o femmina.
• Anemia falciforme (SS o S-β0thal) confermata mediante elettroforesi dell'emoglobina e genotipizzazione mediante analisi dell'acido desossiribonucleico (DNA).
• Affiliazione ad un sistema previdenziale.
• Avere liberamente acconsentito per iscritto dopo essere stato informato dell'obiettivo, del programma e dei potenziali rischi incorsi.

Questi criteri si applicheranno ai 3 gruppi di pazienti affetti da anemia falciforme in base allo stadio della funzione renale definito dalla velocità di filtrazione glomerulare (GFR) stimata dalla formula della collaborazione Chronic Kidney Disease EPIdemiology (CKD EPI) senza criterio etnico durante gli ultimi 6 mesi prima dell'inclusione:

• Funzionalità renale normale: 90 ≤ GFR ≤ 130 mL/min/1,73 m2 nelle donne o 140 mL/min/1,73 m2 negli uomini.
• Insufficienza renale moderata: 30 ≤ GFR ≤ 60 mL/min/1,73 m2.

• Iperfiltrazione renale glomerulare: GFR > 130 mL/min/1,73 m2 nelle donne e GFR > 140 mL/min/1,73 m2 negli uomini.

  • Trattata con idrossiurea (Siklos®) con dosaggio stabile per almeno una settimana ± 2 giorni prima dell'inclusione nello studio e dose somministrata al mattino alle 9:00 ± 15 minuti.

Criteri di esclusione:

• Rifiuto del consenso.
• Pazienti che non si adeguano.
• Insorgenza di crisi vaso-occlusive nel mese precedente l'inclusione nello studio.
• Pazienti sottoposti a exsanguinotrasfusione nei 15 giorni precedenti l'inclusione nello studio.
• Pazienti che partecipano a un'altra sperimentazione clinica o nel periodo di esclusione di una precedente sperimentazione clinica.
• Pazienti trattati con un diuretico.
• Paziente in dialisi.
• Pazienti con un disturbo intercorrente, soprattutto infiammatorio, che non si è ripreso da almeno un mese.
• Donne incinte o che allattano.
• Pazienti privati ​​della libertà o sotto protezione legale.
• Pazienti che non riescono a comprendere l'obiettivo e il corso dello studio, incapaci di dare il proprio consenso.
• In caso di grave insufficienza epatica.
• In caso di grave insufficienza renale (clearance della creatinina < 30 ml/min).
• Pazienti che mostrano segni tossici di soppressione del midollo osseo.