Uno studio per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia del risdiplam (RO7034067) nei partecipanti all'atrofia muscolare spinale (SMA) di tipo 2 e 3 (SUNFISH)
1 aprile 2024 aggiornato da: Hoffmann-La Roche
Uno studio in due parti senza soluzione di continuità, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di Risdiplam (RO7034067) nei pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 2 e 3
Studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'efficacia di Risdiplam in partecipanti adulti e pediatrici con SMA di tipo 2 e di tipo 3.
Lo studio si compone di due parti, una parte esplorativa per la determinazione della dose (Parte 1) di Risdiplam per 12 settimane e una parte di conferma (Parte 2) di Risdiplam per 24 mesi.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
231
Fase
- Fase 2
Accesso esteso
Approvato per la vendita al pubblico.
Vedi record di accesso esteso.
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gent, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Belgio, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
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Liège, Belgio, 4000
- CHR de la Citadelle
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RJ
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Rio de Janeiro, RJ, Brasile, CEP 21941-912
- Instituto de Puericultura e Pediatria Martagão Gesteira
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Neurology
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
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Beijing City, Cina, 100034
- Peking University First Hospital
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Shanghai, Cina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
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Zagreb, Croazia, 10000
- Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
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Moskovskaja Oblast
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Moscow, Moskovskaja Oblast, Federazione Russa, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
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Bron, Francia, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
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Lille, Francia, 59037
- Hôpital Roger Salengro
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Nantes, Francia, 44093
- CHU de Nantes - Hôtel Dieu
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Paris, Francia, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
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Paris, Francia, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
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Freiburg, Germania, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
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Fukuoka, Giappone, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital
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Hiroshima, Giappone, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
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Hyogo, Giappone, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
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Kagoshima, Giappone, 899-5293
- Minami Kyushu National Hospital
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Miyagi, Giappone, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
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Shiga, Giappone, 524-0022
- Shiga Medical Center for Children
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Shizuoka, Giappone, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital
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Tochigi, Giappone, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital
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Tokyo, Giappone, 162-0052
- Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
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Tokyo, Giappone, 187-8551
- National Center Of Neurology And Psychiatry Hospital
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
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Roma, Lazio, Italia, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
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Liguria
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Genova, Liguria, Italia, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
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Lombardia
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Milano, Lombardia, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
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Milano, Lombardia, Italia, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
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Gda?sk, Polonia, 80-952
- Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
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Pozna?, Polonia, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu; Od. Kliniczny Neurologii Dzieci i M?odziezy
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Warszawa, Polonia, 02-097
- Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
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Headington, Regno Unito, OX3 9DU
- University of Oxford; Department of Paediatrics
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Belgrade, Serbia, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
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Barcelona, Spagna, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Reumatologia
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Madrid, Spagna, 280146
- Hospital Universitario La Paz
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Sevilla, Spagna, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Barcelona
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Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spagna, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
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California
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Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
- Stanford University Medical Center
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10032
- Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
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Ankara, Tacchino, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
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Atasehir- Istanbul, Tacchino, 34752
- Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 2 anni a 25 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi confermata di SMA 5q-autosomica recessiva
- Test di gravidanza del sangue negativo allo screening e accordo per rispettare le misure per prevenire la gravidanza e restrizioni sulla donazione di sperma
- Per la Parte 1: SMA di tipo 2 o 3 ambulante o non ambulante
- Per la Parte 2: 1) SMA di tipo 2 o 3 non ambulante; 2) Voce di entrata RULM A maggiore o uguale a 2; 3) capacità di stare seduti autonomamente come valutato dall'articolo 9 del MFM
Criteri di esclusione:
- Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi studio sperimentale su farmaci o dispositivi entro 90 giorni prima dello screening o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo
- Somministrazione concomitante o precedente di un oligonucleotide antisenso mirato a SMN2, modificatore di splicing SMN2 o terapia genica in uno studio clinico o come parte di cure mediche
- Qualsiasi storia di terapia cellulare
- Ricovero per un evento polmonare negli ultimi 2 mesi o pianificato al momento dello screening
- Chirurgia per scoliosi o fissazione dell'anca nell'anno precedente lo screening o pianificata entro i successivi 18 mesi
- Malattie instabili del sistema gastrointestinale, renale, epatico, endocrino o cardiovascolare considerate clinicamente significative dallo sperimentatore
- Presenza di anomalie dell'elettrocardiogramma clinicamente significative prima della somministrazione del farmaco in studio dalla media delle misurazioni triplicate o malattia cardiovascolare che indica un rischio per la sicurezza per i partecipanti come determinato dallo Sperimentatore
- Qualsiasi malattia grave entro un mese prima dell'esame di screening o qualsiasi malattia febbrile entro una settimana prima dello screening e fino alla prima somministrazione della dose
- Trattamento iniziato di recente (entro meno di [
- Non è consentito alcun uso precedente di clorochina, idrossiclorochina, retigabin, vigabatrin o tioridazina
- Ipersensibilità accertata o presunta (es. reazione anafilattica) a Risdiplam o ai componenti della sua formulazione
- Storia recente (meno di un anno) di malattie oftalmologiche
- - Partecipanti che richiedono ventilazione invasiva o tracheostomia
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Parte 1 Gruppo A: Adolescenti e Adulti (Risdiplam)
I partecipanti adolescenti e adulti di età compresa tra 12 e 25 anni riceveranno risdiplam per almeno 12 settimane.
Una volta completato il periodo controllato con placebo e selezionata la dose della Parte 2, i partecipanti passeranno alla dose della Parte 2 e saranno trattati in una fase in aperto.
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte 1 Gruppo A: Adolescenti e Adulti (Placebo)
I partecipanti adolescenti e adulti di età compresa tra 12 e 25 anni riceveranno un placebo corrispondente a risdiplam per almeno 12 settimane.
Una volta completato il periodo controllato con placebo, i partecipanti passeranno prima alla loro dose di risdiplam di coorte.
Dopo aver selezionato la dose della Parte 2, i partecipanti passeranno alla dose della Parte 2 e saranno trattati in una fase in aperto.
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
Il placebo verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un tubo di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
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Comparatore placebo: Parte 1 Gruppo B: Bambini (Placebo)
I bambini di età compresa tra 2 e 11 anni riceveranno un placebo corrispondente a risdiplam per almeno 12 settimane.
Una volta completato il periodo controllato con placebo, i partecipanti passeranno prima alla loro dose di risdiplam di coorte.
Dopo aver selezionato la dose della Parte 2, i partecipanti passeranno alla dose della Parte 2 e saranno trattati in una fase in aperto.
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
Il placebo verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un tubo di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
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Sperimentale: Parte 1 Gruppo B: Bambini (Risdiplam)
I bambini di età compresa tra 2 e 11 anni riceveranno risdiplam per almeno 12 settimane.
Una volta completato il periodo controllato con placebo e selezionata la dose della Parte 2, i partecipanti passeranno alla dose della Parte 2 e saranno trattati in una fase in aperto.
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
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Comparatore placebo: Parte 2: Placebo
I partecipanti di età compresa tra 2 e 25 anni riceveranno un placebo corrispondente a risdiplam per 12 mesi.
Dopo 12 mesi di trattamento con placebo, i partecipanti passeranno a risdiplam (5 mg una volta al giorno per i partecipanti con peso corporeo (PC) >/= 20 kg o 0,25 mg/kg per i partecipanti con peso corporeo
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
Il placebo verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un tubo di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
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Sperimentale: Parte 2: Risdiplam
I partecipanti di età compresa tra 2 e 25 anni riceveranno risdiplam alla dose selezionata in base ai risultati della Parte 1 dello studio (5 mg una volta al giorno per i partecipanti con un peso corporeo (PC) >/=20 kg o 0,25 mg/kg per i partecipanti con un BW
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Risdiplam verrà somministrato per via orale (per via orale) o attraverso un sondino di alimentazione (sondino nasogastrico o gastrostomico).
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte 1: Parte 2 Dose selezionata di Risdiplam per i partecipanti con un peso corporeo (PC) di >/=20 kg
Lasso di tempo: Giorno 1 fino ad almeno 4 settimane di studio (fino al CCOD del 25 luglio 2017)
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Il comitato di monitoraggio interno (IMC) era responsabile della selezione della dose per la parte 2 dello studio (dose fondamentale).
Un Comitato esterno indipendente per il monitoraggio dei dati (iDMC) ha esaminato i dati della Parte 1 e ha confermato la decisione di selezione della dose dell'IMC.
La dose per la Parte 2 selezionata dall'IMC era una dose che: 1. è stata giudicata sicura e ben tollerata, sulla base di tutti i dati di sicurezza disponibili dalla Parte 1 e come confermato dall'iDMC; 2. Ha determinato un'esposizione allo stato stazionario inferiore al limite di esposizione (valore medio) di AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (aggiustata per la frazione libera, se necessario); 3. Ha provocato un aumento della proteina SMN che ci si aspettava fosse clinicamente rilevante.
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Giorno 1 fino ad almeno 4 settimane di studio (fino al CCOD del 25 luglio 2017)
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Parte 1: Parte 2 selezionata Dose di Risdiplam per partecipanti con peso corporeo di
Lasso di tempo: Giorno 1 fino ad almeno 4 settimane di studio (fino al CCOD del 25 luglio 2017)
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Il comitato di monitoraggio interno (IMC) era responsabile della selezione della dose per la parte 2 dello studio (dose fondamentale).
Un Comitato esterno indipendente per il monitoraggio dei dati (iDMC) ha esaminato i dati della Parte 1 e ha confermato la decisione di selezione della dose dell'IMC.
La dose per la Parte 2 selezionata dall'IMC era una dose che: 1. è stata giudicata sicura e ben tollerata, sulla base di tutti i dati di sicurezza disponibili dalla Parte 1 e come confermato dall'iDMC; 2. Ha determinato un'esposizione allo stato stazionario inferiore al limite di esposizione (valore medio) di AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (aggiustata per la frazione libera, se necessario); 3. Ha provocato un aumento della proteina SMN che ci si aspettava fosse clinicamente rilevante.
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Giorno 1 fino ad almeno 4 settimane di studio (fino al CCOD del 25 luglio 2017)
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nella misura della funzione motoria totale 32 (MFM-32) Punteggio totale al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La Motor Function Measure 32 (MFM32) è una scala costruita per l'uso nei disturbi neuromuscolari.
Comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
I 32 punteggi sono sommati ed espressi su una scala 0-100 per il punteggio totale MFM32.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base della stima ipotetica dell'efficacia primaria, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Parte 2: Percentuale di partecipanti con marcato miglioramento (definito come >= 3) nel punteggio della misura della funzione motoria totale (MFM32) al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica.
Il punteggio di ogni attività utilizza una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
I 32 punteggi sono sommati ed espressi su una scala 0-100 per il punteggio totale MFM32.
Un cambiamento nel punteggio totale MFM32 della soglia >/=3 rappresenta un netto miglioramento in questa misura.
L'analisi di regressione logistica è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Al mese 12
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Parte 2: variazione rispetto al basale nel punteggio totale del modulo degli arti superiori rivisto (RULM) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La RULM è una scala di 20 elementi che valuta le funzioni motorie prossimali e distali del braccio.
C'è un elemento di ingresso e i restanti 18 elementi sono valutati sulla scala a 3 punti di: 0: non può completare l'attività in modo indipendente; 1: metodo modificato ma può completare l'attività in modo indipendente; 2: completa l'attività senza alcuna assistenza e con 1 elemento segnato su una scala a 2 punti di come può/non può segnare con 1 come punteggio più alto.
Il punteggio totale RULM è la somma dei punteggi di 19 elementi con un intervallo compreso tra 0 e 37 e l'elemento di ingresso non contribuisce al punteggio totale.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzionalità degli arti superiori.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base della stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Modifica rispetto al basale nel punteggio totale di Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La scala HFMSE contiene 33 item, che vengono valutati su una scala di tipo Likert a 3 punti (0-2) e sommati per ricavare il punteggio totale, con punteggi più bassi che indicano una maggiore compromissione.
L'HFMSE contiene una serie di valutazioni progettate per valutare importanti capacità funzionali, tra cui la posizione eretta, i trasferimenti, la deambulazione e la funzione prossimale e assiale.
Il punteggio complessivo è dato dalla somma dei punteggi di tutte le attività con un punteggio massimo raggiungibile pari a 66.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base della stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) al mese 12 nei partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La spirometria è un test di funzionalità polmonare che valuta il funzionamento dei polmoni misurando la quantità di aria che si muove attraverso le vie aeree.
La spirometria è stata eseguita da tutti i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
La capacità vitale forzata (FVC) è il volume totale che può essere espirato dopo aver inspirato al massimo.
Per l'analisi è stato utilizzato il miglior valore % previsto tra tutti i tentativi.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base della stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nel punteggio totale della scala di indipendenza SMA riferita dal caregiver (SMAIS) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La SMA Independence Scale (SMAIS) è stata sviluppata appositamente per i partecipanti SMA al fine di valutare l'indipendenza correlata alla funzione.
Lo SMAIS contiene 29 item, che valutano la quantità di assistenza richiesta da un altro individuo per svolgere attività quotidiane come mangiare o fare il bagno.
Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 4 (con un'opzione aggiuntiva per indicare che un elemento non è applicabile).
Il punteggio totale SMAIS compreso tra 0 e 44 è ottenuto sulla base di 22 elementi con ciascun elemento sulla scala 0-2.
Punteggi più bassi indicano una maggiore dipendenza da un altro individuo.
Lo SMAIS è stato completato da partecipanti di età pari o superiore a 12 anni e caregiver di partecipanti di età compresa tra 2 e 25 anni.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Percentuale di partecipanti valutati dai medici come migliorati nelle valutazioni della scala Clinical Global Impression of Change (CGI-C) al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
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L'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C) viene utilizzata per valutare l'impressione di un medico sul cambiamento di salute globale di un partecipante.
Il CGI-C è una misura singola del cambiamento nella salute globale, utilizzando sette opzioni di risposta: "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" , e "molto peggio".
I partecipanti considerati "migliorati" includevano risposte di "molto migliorato", "molto migliorato" e "minimamente migliorato".
L'analisi di regressione logistica è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Al mese 12
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Parte 2: Percentuale di partecipanti che raggiungono la stabilizzazione o il miglioramento (definiti come >= 0) nel punteggio della misura della funzione motoria totale (MFM-32) al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
I 32 punteggi sono sommati ed espressi su una scala 0-100 per il punteggio totale MFM32.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
L'analisi di regressione logistica è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Al mese 12
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Parte 2: Percentuale di partecipanti che ottengono un miglioramento di almeno un errore standard di misurazione sul punteggio MFM-32 totale al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 posizione eretta e trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0-non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1-esegue il compito parzialmente; 2-svolge il compito in modo incompleto o imperfetto; 3- esegue il compito in modo completo e "normale".
I 32 punteggi vengono sommati ed espressi su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
L'errore standard di misurazione (SEM) è derivato utilizzando i punteggi di 32 elementi e i punteggi totali al basale.
Variazione rispetto al basale > = un SEM equivale a una variazione >= 4. L'analisi di regressione logistica è stata eseguita sulla base della stima ipotetica dell'efficacia e ha incluso i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino all'analisi punto temporale al mese 12.
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Al mese 12
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Parte 2: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio 1 MFM-32 (D1) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
Il punteggio degli elementi D1 viene sommato ed espresso su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale MFM D1.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nel punteggio MFM-32 Dominio 2 (D2) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
Il punteggio degli elementi D2 viene sommato ed espresso su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale MFM D2.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: variazione rispetto al basale nel punteggio del dominio 3 MFM-32 (D3) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
Il punteggio degli elementi D3 viene sommato ed espresso su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale MFM D3.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nei punteggi combinati totali dei domini 1 e 2 MFM-32 al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
Il punteggio degli elementi D1+D2 viene sommato ed espresso su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale MFM D1+D2.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nei punteggi combinati totali dei domini 2 e 3 MFM-32 al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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L'MFM32 comprende 32 item che valutano la funzione fisica in tre dimensioni: D1 funzione relativa alla posizione eretta e al trasferimento; D2 funzione assiale e prossimale; Funzione motoria distale D3.
Le attività vengono valutate con una scala Likert a 4 punti: 0 - non può iniziare l'attività o mantenere la posizione di partenza; 1 - esegue l'attività parzialmente; 2 - esegue il compito in modo incompleto o imperfetto; 3 - esegue il compito in modo completo e "normale".
Il punteggio degli elementi D2+D3 viene sommato ed espresso su una scala da 0 a 100 per il punteggio totale MFM D2+D3.
Punteggi più alti indicano una maggiore funzione motoria.
Un cambiamento positivo rispetto al valore di riferimento indica un miglioramento.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale del volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) al mese 12 nei partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La spirometria è un test di funzionalità polmonare che valuta il funzionamento dei polmoni misurando la quantità di aria che si muove attraverso le vie aeree.
La spirometria è stata eseguita da tutti i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
Il volume espiratorio forzato (FEV1) è il volume espirato con forza nel primo secondo del test della capacità vitale forzata.
Per l'analisi è stato utilizzato il miglior valore % previsto tra tutti i tentativi.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale del picco di flusso della tosse (PCF) al mese 12 nei partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La spirometria è un test di funzionalità polmonare che valuta il funzionamento dei polmoni misurando la quantità di aria che si muove attraverso le vie aeree.
La spirometria è stata eseguita da tutti i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
Il flusso di picco della tosse (PCF) è una valutazione della forza della tosse.
Per l'analisi è stata utilizzata la migliore % del valore previsto tra tutti i tentativi L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al momento dell'analisi punto al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale della migliore pressione inspiratoria nasale da fiutare (SNIP) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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Lo Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) è un test volitivo e non invasivo della forza dei muscoli inspiratori che è stato applicato con successo a bambini > 2 anni di età.
I vantaggi includono la semplicità della manovra e l'assenza di un boccaglio, che è particolarmente utile per i partecipanti con SMA, che possono avere debolezza bulbare.
SNIP ha anche il vantaggio di misurare la pressione inspiratoria durante una manovra naturale facilmente eseguibile anche da bambini piccoli con disturbi neuromuscolari.
Per l'analisi è stato utilizzato il miglior valore % previsto tra tutti i tentativi.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale della pressione inspiratoria massima (MIP) al mese 12 nei partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La massima pressione inspiratoria (MIP) è un test non invasivo della forza muscolare, che misura la forza massima del diaframma e di altri muscoli inspiratori.
La MIP è stata misurata nei partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
Ai partecipanti è stato chiesto di eseguire un'inspirazione forzata contro un boccaglio occluso.
Per l'analisi è stato utilizzato il miglior valore % previsto tra tutti i tentativi.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale della pressione espiratoria massima (MEP) al mese 12 nei partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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La massima pressione espiratoria (MEP) è un test non invasivo della forza muscolare, che misura la forza massima dei muscoli addominali e di altri muscoli espiratori.
MEP è stato misurato in partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
Ai partecipanti è stato chiesto di eseguire un'inspirazione forzata contro un boccaglio occluso.
Per l'analisi è stato utilizzato il miglior valore % previsto tra tutti i tentativi.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Variazione rispetto al basale nel punteggio totale SMAIS (Participant-Reported SMA Independence Scale) al mese 12
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) e mese 12
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Lo SMAIS è stato sviluppato appositamente per i partecipanti SMA al fine di valutare l'indipendenza correlata alla funzione.
Contiene 29 voci, che valutano la quantità di assistenza richiesta da un altro individuo per svolgere attività quotidiane come mangiare o fare il bagno.
Ogni elemento viene valutato su una scala da 0 a 4 (con un'opzione aggiuntiva per indicare che un elemento non è applicabile).
Il punteggio totale SMAIS compreso tra 0 e 44 è ottenuto sulla base di 22 elementi con ciascun elemento sulla scala 0-2.
Punteggi più bassi indicano una maggiore dipendenza da un altro individuo.
Lo SMAIS è stato completato da partecipanti di età pari o superiore a 12 anni e caregiver di partecipanti di età compresa tra 2 e 25 anni.
L'analisi MMRM è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Basale (giorno 1) e mese 12
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Parte 2: Percentuale di partecipanti valutati dai medici come Nessun cambiamento o Miglioramento nelle valutazioni della scala Clinical Global Impression of Change (CGI-C) al mese 12
Lasso di tempo: Al mese 12
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Il CGI-C viene utilizzato per valutare l'impressione di un medico del cambiamento di un partecipante nella salute globale.
È una misura a singolo elemento del cambiamento nella salute globale, utilizzando sette opzioni di risposta: "molto migliorato", "molto migliorato", "minimamente migliorato", "nessun cambiamento", "minimamente peggiorato", "molto peggio" e " molto peggio".
I partecipanti considerati "nessun cambiamento o migliorato" includevano risposte di "nessun cambiamento", "molto migliorato", "molto migliorato" e "minimamente migliorato".
L'analisi di regressione logistica è stata eseguita sulla base di una stima ipotetica di efficacia, che includeva i dati dei partecipanti presumendo che non fosse stato ricevuto alcun farmaco proibito destinato al trattamento della SMA e i partecipanti hanno continuato il loro trattamento randomizzato fino al punto temporale dell'analisi al mese 12.
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Al mese 12
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Parte 2: Percentuale di partecipanti che hanno manifestato almeno un evento avverso correlato alla malattia al mese 12
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12 (settimana 52; fino al CCOD del 6 settembre 2019)
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Gli eventi avversi correlati alla malattia (AE) sono stati identificati applicando due diversi tipi di panieri al set di dati sugli AE: panieri ristretti definiti in modo prospettico dei termini MedDRA di livello più basso.
Questo paniere è stato definito sulla base di un gruppo di termini CDC selezionati da uno studio caso controllo confrontato per età e sesso confrontando i tassi di codice CDC osservati nei partecipanti con e senza SMA utilizzando dati di richiesta di risarcimento assicurativi disponibili in commercio (CLAIMS e dati di scansione del mercato).
I termini di livello più basso inclusi in ciascun paniere, codificati utilizzando l'ultima versione di MedDRA; Ampio paniere definito in modo prospettico con eventi selezionati a livello di termine preferito da tutti gli eventi avversi segnalati negli studi clinici in corso fino a gennaio 2019, vale a dire prima dell'apertura del cieco della Parte 2 dello Studio BP39055.
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Basale fino al mese 12 (settimana 52; fino al CCOD del 6 settembre 2019)
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Parte 2: Numero di eventi avversi correlati alla malattia per paziente-anno al mese 12
Lasso di tempo: Basale fino al mese 12 (settimana 52; fino al CCOD del 6 settembre 2019)
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Gli eventi avversi correlati alla malattia sono stati raccolti attraverso la segnalazione degli eventi avversi dello studio e il tasso di eventi avversi correlati alla malattia è stato aggiustato per anni-paziente (tasso di eventi avversi per 100 anni-paziente).
Sono stati identificati applicando due diversi tipi di panieri al set di dati sugli eventi avversi: panieri ristretti definiti in modo prospettico di termini MedDRA di livello più basso e paniere ampio definiti in modo prospettico con eventi selezionati a livello di termine preferito da tutti gli eventi avversi riportati negli studi clinici in corso fino a gennaio 2019, vale a dire , prima dell'apertura del cieco della Parte 2 dello Studio BP39055.
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Basale fino al mese 12 (settimana 52; fino al CCOD del 6 settembre 2019)
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Parte 2: Percentuale di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) nel periodo controllato con placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto farmaceutico, considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico.
Anche le condizioni preesistenti che peggiorano durante uno studio sono considerate eventi avversi.
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Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Parte 2: Percentuale di partecipanti con interruzione del trattamento a causa di eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) nel periodo controllato con placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Un evento avverso (AE) è qualsiasi evento medico sfavorevole in un soggetto a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con il trattamento.
Un evento avverso può quindi essere qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (incluso un risultato di laboratorio anormale, per esempio), sintomo o malattia temporalmente associata all'uso di un prodotto farmaceutico, considerato o meno correlato al prodotto farmaceutico.
Anche le condizioni preesistenti che peggiorano durante uno studio sono considerate eventi avversi.
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Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Parte 2: Numero di partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni con ideazione suicidaria basata sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nel periodo controllato con placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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La Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) viene utilizzata per valutare la suicidalità nel corso della vita di un partecipante (C-SSRS baseline) nonché eventuali nuovi casi di suicidalità (C-SSRS dall'ultima visita).
L'intervista strutturata sollecita il ricordo dell'ideazione suicidaria, inclusa l'intensità dell'ideazione, il comportamento e i tentativi con letalità effettiva/potenziale.
I risultati delle valutazioni C-SSRS sono stati raccolti per i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
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Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Parte 2: Numero di partecipanti di età compresa tra 6 e 25 anni con comportamento suicidario basato sulla Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) nel periodo controllato con placebo
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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La Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) viene utilizzata per valutare la suicidalità nel corso della vita di un partecipante (C-SSRS baseline) nonché eventuali nuovi casi di suicidalità (C-SSRS dall'ultima visita).
L'intervista strutturata sollecita il ricordo dell'ideazione suicidaria, inclusa l'intensità dell'ideazione, il comportamento e i tentativi con letalità effettiva/potenziale.
I risultati delle valutazioni C-SSRS sono stati raccolti per i partecipanti di età pari o superiore a 6 anni.
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Giorno 1 fino a 12 mesi del periodo controllato con placebo
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Variazione mediana della piega rispetto al basale nella sopravvivenza dei livelli di proteina dei motoneuroni (SMN) nel sangue
Lasso di tempo: Parte 1: Giorno -1, pre-dose delle settimane 1, 2 (>/= solo 12 anni), 17, 35 e 104 e 4 ore dopo la dose delle settimane 4 e 52. Parte 2: Giorno -1, pre-dose delle settimane 4 e 52. -dose delle settimane 1, 17, 35 e 104 e 4 ore dopo la dose delle settimane 4 e 52.
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Parte 1: Giorno -1, pre-dose delle settimane 1, 2 (>/= solo 12 anni), 17, 35 e 104 e 4 ore dopo la dose delle settimane 4 e 52. Parte 2: Giorno -1, pre-dose delle settimane 4 e 52. -dose delle settimane 1, 17, 35 e 104 e 4 ore dopo la dose delle settimane 4 e 52.
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Parte 1 e 2: Concentrazione plasmatica massima (Cmax) di Risdiplam all'anno 5
Lasso di tempo: Giorno 1: 1, 2, 4, 6 ore post-dose, Settimane 4, 8 (solo Parte 1), 52, 87: pre-dose, 1, 2, 4, 6 ore post-dose e Settimane 1 (Giorno 7), 2, 8 (solo Parte 2) 17, 35, 70, 104: predose
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Qui è riportata la concentrazione massima osservata durante tutto il periodo di osservazione.
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Giorno 1: 1, 2, 4, 6 ore post-dose, Settimane 4, 8 (solo Parte 1), 52, 87: pre-dose, 1, 2, 4, 6 ore post-dose e Settimane 1 (Giorno 7), 2, 8 (solo Parte 2) 17, 35, 70, 104: predose
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Parte 1 e 2: Area Sotto la Curva (AUC) Da 0 a 24 Ore di Risdiplam alla Visita del 5° Anno
Lasso di tempo: Visita del 5° anno prima della dose, 1, 2, 4, 6, 24 ore dopo la dose
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Visita del 5° anno prima della dose, 1, 2, 4, 6, 24 ore dopo la dose
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Parte 1 e 2: Concentrazione alla fine di un intervallo di dosaggio (Ctrough) di Risdiplam all'anno 5
Lasso di tempo: L'ultimo campione pre-dose raccolto da ciascun partecipante che ha trascorso almeno 1.400 giorni di trattamento con risdiplam.
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L'ultimo campione pre-dose raccolto da ciascun partecipante che ha trascorso almeno 1.400 giorni di trattamento con risdiplam.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Pubblicazioni e link utili
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Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
19 ottobre 2016
Completamento primario (Effettivo)
6 settembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
2 ottobre 2023
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 settembre 2016
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 settembre 2016
Primo Inserito (Stimato)
21 settembre 2016
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
24 aprile 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 aprile 2024
Ultimo verificato
1 marzo 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie neuromuscolari
- Malattie Neurodegenerative
- Manifestazioni neuromuscolari
- Condizioni patologiche, anatomiche
- Malattie del midollo spinale
- Malattia del motoneurone
- Atrofia muscolare
- Atrofia
- Atrofia muscolare, spinale
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Agenti neuromuscolari
- Risdiplam
Altri numeri di identificazione dello studio
- BP39055
- 2016-000750-35 (Numero EudraCT)
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