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Une étude pour enquêter sur l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du Risdiplam (RO7034067) chez les participants atteints d'amyotrophie spinale (SMA) de type 2 et 3 (SUNFISH)

1 avril 2024 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude en deux parties transparente, multicentrique randomisée, contrôlée par placebo et à double insu pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité du Risdiplam (RO7034067) chez les patients atteints d'amyotrophie spinale de type 2 et 3

Étude multicentrique, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacodynamique et l'efficacité de Risdiplam chez des participants adultes et pédiatriques atteints de SMA de type 2 et de type 3. L'étude se compose de deux parties, une partie exploratoire de recherche de dose (Partie 1) de Risdiplam pendant 12 semaines et une partie de confirmation (Partie 2) de Risdiplam pendant 24 mois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

231

Phase

  • Phase 2

Accès étendu

Approuvé en vente au public. Voir enregistrement d'accès étendu.

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Freiburg, Allemagne, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
  • Belgique
      • Gent, Belgique, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liège, Belgique, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Brésil
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brésil, CEP 21941-912
        • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Chine
      • Beijing City, Chine, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Shanghai, Chine, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Croatie
      • Zagreb, Croatie, 10000
        • Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Reumatologia
      • Madrid, Espagne, 280146
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Espagne, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Espagne, 08950
        • Hospital Sant Joan De Deu
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
      • Lille, France, 59037
        • Hopital Roger Salengro
      • Nantes, France, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
      • Paris, France, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, France, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
  • Fédération Russe
    • Moskovskaja Oblast
      • Moscow, Moskovskaja Oblast, Fédération Russe, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Italie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
      • Roma, Lazio, Italie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italie, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
      • Milano, Lombardia, Italie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Japon
      • Fukuoka, Japon, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Hiroshima, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Hyogo, Japon, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japon, 899-5293
        • Minami Kyushu National Hospital
      • Miyagi, Japon, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shiga, Japon, 524-0022
        • Shiga Medical Center for Children
      • Shizuoka, Japon, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tochigi, Japon, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokyo, Japon, 162-0052
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japon, 187-8551
        • National Center Of Neurology And Psychiatry Hospital
  • Pologne
      • Gda?sk, Pologne, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
      • Pozna?, Pologne, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu; Od. Kliniczny Neurologii Dzieci i M?odziezy
      • Warszawa, Pologne, 02-097
        • Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
  • Royaume-Uni
      • Headington, Royaume-Uni, OX3 9DU
        • University of Oxford; Department of Paediatrics
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
      • Atasehir- Istanbul, Turquie, 34752
        • Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 25 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic confirmé de SMA 5q-autosomique récessif
  • Test de grossesse sanguin négatif lors du dépistage et accord pour se conformer aux mesures de prévention de la grossesse et aux restrictions sur le don de sperme
  • Pour la partie 1 : SMA de type 2 ou 3 ambulatoire ou non ambulatoire
  • Pour la partie 2 : 1) SMA de type 2 ou 3 non ambulatoire ; 2) élément d'entrée RULM A supérieur ou égal à 2; 3) capacité à s'asseoir de façon autonome, évaluée par l'item 9 de la MFM

Critère d'exclusion:

  • Participation concomitante ou antérieure à une étude expérimentale sur un médicament ou un dispositif dans les 90 jours précédant le dépistage, ou 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue
  • Administration concomitante ou antérieure d'un oligonucléotide antisens ciblant SMN2, d'un modificateur d'épissage SMN2 ou d'une thérapie génique, soit dans une étude clinique, soit dans le cadre de soins médicaux
  • Tout antécédent de thérapie cellulaire
  • Hospitalisation pour un événement pulmonaire au cours des 2 derniers mois ou prévue au moment du dépistage
  • Chirurgie de la scoliose ou de la fixation de la hanche dans l'année précédant le dépistage ou prévue dans les 18 prochains mois
  • Maladies instables du système gastro-intestinal, rénal, hépatique, endocrinien ou cardiovasculaire considérées comme cliniquement significatives par l'investigateur
  • Présence d'anomalies de l'électrocardiogramme cliniquement significatives avant l'administration du médicament à l'étude à partir de la moyenne de la mesure en triple ou d'une maladie cardiovasculaire indiquant un risque pour la sécurité des participants tel que déterminé par l'investigateur
  • Toute maladie grave dans le mois précédant l'examen de dépistage ou toute maladie fébrile dans la semaine précédant le dépistage et jusqu'à l'administration de la première dose
  • Traitement récemment initié (en moins de [
  • Toute utilisation antérieure de chloroquine, hydroxychloroquine, retigabine, vigabatrine ou thioridazine, n'est pas autorisée
  • Hypersensibilité avérée ou présumée (par exemple, réaction anaphylactique) à Risdiplam ou aux constituants de sa formulation
  • Antécédents récents (moins d'un an) de maladies ophtalmologiques
  • Participants nécessitant une ventilation invasive ou une trachéotomie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Partie 1 Groupe A : Adolescents et Adultes (Risdiplam)
Les participants adolescents et adultes âgés de 12 à 25 ans recevront du risdiplam pendant au moins 12 semaines. Une fois la période contrôlée par placebo terminée et la dose de la partie 2 sélectionnée, les participants passeront à la dose de la partie 2 et seront traités dans une phase en ouvert.
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067
Comparateur placebo: Partie 1 Groupe A : Adolescents et adultes (placebo)
Les participants adolescents et adultes âgés de 12 à 25 ans recevront un placebo correspondant au risdiplam pendant au moins 12 semaines. Une fois la période contrôlée par placebo terminée, les participants passeront d'abord à la dose de risdiplam de leur cohorte. Une fois la dose de la partie 2 sélectionnée, les participants passeront à la dose de la partie 2 et seront traités dans une phase en ouvert.
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie orale (par la bouche) ou par une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Comparateur placebo: Partie 1 Groupe B : Enfants (placebo)
Les enfants âgés de 2 à 11 ans recevront un placebo correspondant au risdiplam pendant au moins 12 semaines. Une fois la période contrôlée par placebo terminée, les participants passeront d'abord à la dose de risdiplam de leur cohorte. Une fois la dose de la partie 2 sélectionnée, les participants passeront à la dose de la partie 2 et seront traités dans une phase en ouvert.
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie orale (par la bouche) ou par une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Expérimental: Partie 1 Groupe B : Enfants (Risdiplam)
Les enfants âgés de 2 à 11 ans recevront du risdiplam pendant au moins 12 semaines. Une fois la période contrôlée par placebo terminée et la dose de la partie 2 sélectionnée, les participants passeront à la dose de la partie 2 et seront traités dans une phase en ouvert.
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067
Comparateur placebo: Partie 2 : Placebo
Les participants âgés de 2 à 25 ans recevront un placebo correspondant au risdiplam pendant 12 mois. Après 12 mois de traitement avec placebo, les participants passeront au risdiplam (5 mg une fois par jour pour les participants ayant un poids corporel (PC) >/= 20 kg ou 0,25 mg/kg pour les participants ayant un PC
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067
Médicament: Placebo
Le placebo sera administré par voie orale (par la bouche) ou par une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Expérimental: Partie 2 : Risdiplam
Les participants âgés de 2 à 25 ans recevront du risdiplam à la dose sélectionnée en fonction des résultats de la partie 1 de l'étude (5 mg une fois par jour pour les participants ayant un poids corporel (PC) >/= 20 kg ou 0,25 mg/kg pour les participants ayant un PC
Médicament: Risdiplam
Risdiplam sera administré par voie orale (par la bouche) ou via une sonde d'alimentation (sonde naso-gastrique ou de gastrostomie).
Autres noms:
  • RO7034067

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 1 : Dose sélectionnée de Risdiplam de la partie 2 pour les participants ayant un poids corporel (PC) >/= 20 kg
Délai: Jour 1 jusqu'à au moins 4 semaines d'étude (Jusqu'au CCOD du 25 juillet 2017)
Le Comité de Surveillance Interne (IMC) était responsable du choix de la dose pour la partie 2 de l'étude (dose pivot). Un comité externe indépendant de surveillance des données (iDMC) a examiné les données de la partie 1 et a confirmé la décision de sélection de dose de l'IMC. La dose pour la partie 2 sélectionnée par l'IMC était une dose qui : 1. a été jugée sûre et bien tolérée, sur la base de toutes les données de sécurité disponibles de la partie 1 et confirmée par l'iDMC ; 2. A entraîné une exposition à l'état d'équilibre inférieure au plafond d'exposition (valeur moyenne) de l'ASC0-24h,ss 2 000 ng*h/mL (ajusté pour la fraction libre, si nécessaire) ; 3. Résulté en une augmentation de la protéine SMN qui devait être cliniquement pertinente.
Jour 1 jusqu'à au moins 4 semaines d'étude (Jusqu'au CCOD du 25 juillet 2017)
Partie 1 : Dose sélectionnée de Risdiplam de la partie 2 pour les participants ayant un poids corporel de
Délai: Jour 1 jusqu'à au moins 4 semaines d'étude (Jusqu'au CCOD du 25 juillet 2017)
Le Comité de Surveillance Interne (IMC) était responsable du choix de la dose pour la partie 2 de l'étude (dose pivot). Un comité externe indépendant de surveillance des données (iDMC) a examiné les données de la partie 1 et a confirmé la décision de sélection de dose de l'IMC. La dose pour la partie 2 sélectionnée par l'IMC était une dose qui : 1. a été jugée sûre et bien tolérée, sur la base de toutes les données de sécurité disponibles de la partie 1 et confirmée par l'iDMC ; 2. A entraîné une exposition à l'état d'équilibre inférieure au plafond d'exposition (valeur moyenne) de l'ASC0-24h,ss 2 000 ng*h/mL (ajusté pour la fraction libre, si nécessaire) ; 3. Résulté en une augmentation de la protéine SMN qui devait être cliniquement pertinente.
Jour 1 jusqu'à au moins 4 semaines d'étude (Jusqu'au CCOD du 25 juillet 2017)
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score total de la mesure de la fonction motrice totale 32 (MFM-32) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La mesure de la fonction motrice 32 (MFM32) est une échelle conçue pour être utilisée dans les troubles neuromusculaires. Il comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les 32 scores sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM32. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base de l'estimation hypothétique de l'efficacité primaire, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Partie 2 : Pourcentage de participants présentant une amélioration marquée (définie comme >= 3) du score de la mesure de la fonction motrice totale (MFM32) au mois 12
Délai: Au mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique. La notation de chaque tâche utilise une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les 32 scores sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM32. Un changement du score total MFM32 de seuil >/=3 représente une amélioration marquée de cette mesure. Une analyse de régression logistique a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Au mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score total du module révisé du membre supérieur (RULM) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le RULM est une échelle de 20 items qui évalue les fonctions motrices proximales et distales du bras. Il y a un élément d'entrée et les 18 éléments restants sont notés sur l'échelle de 3 points de : 0 : ne peut pas terminer la tâche de manière indépendante ; 1 : méthode modifiée mais peut effectuer la tâche de manière indépendante ; 2 : accomplit la tâche sans aucune aide et avec 1 élément noté sur une échelle de 2 points : peut/ne peut pas marquer avec 1 comme score le plus élevé. Le score total RULM est la somme des scores de 19 éléments avec une plage de 0 à 37, et l'élément d'entrée ne contribue pas au score total. Des scores plus élevés indiquent une plus grande fonction du membre supérieur. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base de l'estimation hypothétique de l'efficacité, qui incluait les données des participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'avait été reçu et que les participants avaient poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle motrice fonctionnelle de Hammersmith élargie (HFMSE) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
L'échelle HFMSE contient 33 éléments, qui sont notés sur une échelle de type Likert à 3 points (0-2) et additionnés pour obtenir le score total, les scores les plus bas indiquant une plus grande déficience. Le HFMSE contient une série d'évaluations conçues pour évaluer les capacités fonctionnelles importantes, y compris la position debout, les transferts, la marche et la fonction proximale et axiale. Le score global est la somme des scores de toutes les activités avec un score maximum réalisable de 66. Des scores plus élevés indiquent une plus grande fonction motrice. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base de l'estimation hypothétique de l'efficacité, qui incluait les données des participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'avait été reçu et que les participants avaient poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification de la capacité vitale forcée (CVF) par rapport à la valeur initiale au mois 12 chez les participants âgés de 6 à 25 ans
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La spirométrie est un test de la fonction pulmonaire qui évalue le fonctionnement des poumons en mesurant la quantité d'air qui se déplace dans les voies respiratoires. La spirométrie a été réalisée par tous les participants âgés de 6 ans ou plus. La capacité vitale forcée (CVF) est le volume total qui peut être expiré après une inhalation maximale. La meilleure valeur prédite en % de toutes les tentatives a été utilisée pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base de l'estimation hypothétique de l'efficacité, qui incluait les données des participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'avait été reçu et que les participants avaient poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base dans le score total de l'échelle d'indépendance SMA signalée par l'aidant (SMAIS) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
L'échelle d'indépendance SMA (SMAIS) a été développée spécifiquement pour les participants SMA afin d'évaluer l'indépendance liée à la fonction. Le SMAIS contient 29 éléments, évaluant la quantité d'aide requise d'une autre personne pour effectuer des activités quotidiennes telles que manger ou se laver. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 à 4 (avec une option supplémentaire pour indiquer qu'un élément n'est pas applicable). Le score total SMAIS allant de 0 à 44 est obtenu sur la base de 22 items avec chaque item sur l'échelle 0-2. Des scores plus faibles indiquent une plus grande dépendance à l'égard d'un autre individu. Le SMAIS a été rempli par les participants âgés de 12 ans ou plus et les soignants des participants âgés de 2 à 25 ans. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Pourcentage de participants évalués par les cliniciens comme s'étant améliorés dans les évaluations de l'échelle d'impression clinique globale de changement (CGI-C) au mois 12
Délai: Au mois 12
L'impression clinique globale de changement (CGI-C) est utilisée pour évaluer l'impression d'un clinicien sur le changement d'un participant en matière de santé globale. Le CGI-C est une mesure à un seul élément de l'évolution de la santé mondiale, utilisant sept options de réponse : "très améliorée", "très améliorée", "peu améliorée", "pas de changement", "peu pire", "bien pire" , et "bien pire". Les participants considérés comme « améliorés » comprenaient des réponses « très améliorés, « très améliorés » et « très légèrement améliorés ». Une analyse de régression logistique a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Au mois 12
Partie 2 : Pourcentage de participants qui atteignent une stabilisation ou une amélioration (définie comme >= 0) du score de la mesure de la fonction motrice totale (MFM-32) au mois 12
Délai: Au mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les 32 scores sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM32. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Une analyse de régression logistique a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Au mois 12
Partie 2 : Pourcentage de participants qui obtiennent une amélioration d'au moins une erreur standard de mesure sur le score total MFM-32 au mois 12
Délai: Au mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 station debout et transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0-ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1-réalise partiellement la tâche ; 2-réalise la tâche incomplètement ou imparfaitement; 3-réalise pleinement et "normalement" la tâche. Les 32 scores sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. L'erreur standard de mesure (SEM) est dérivée à l'aide des scores de 32 éléments et des scores totaux au départ. Un changement par rapport au départ> = un SEM équivaut à un changement> = 4. Une analyse de régression logistique a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique d'efficacité et a inclus des données de participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'à l'analyse moment au mois 12.
Au mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score MFM-32 Domaine 1 (D1) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les scores des éléments D1 sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM D1. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score MFM-32 Domaine 2 (D2) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les scores des éléments D2 sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM D2. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du score MFM-32 Domaine 3 (D3) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les scores des éléments D3 sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM D3. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base des scores totaux combinés des domaines 1 et 2 de MFM-32 au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les scores des items D1+D2 sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM D1+D2. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base des scores totaux combinés des domaines 2 et 3 de MFM-32 au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le MFM32 comprend 32 items qui évaluent la fonction physique en trois dimensions : D1 fonction liée à la station debout et au transfert ; D2 fonction axiale et proximale ; D3 fonction motrice distale. Les tâches sont notées sur une échelle de Likert à 4 points : 0 - ne peut pas lancer la tâche ou maintenir la position de départ ; 1 - exécute partiellement la tâche ; 2 - exécute la tâche de manière incomplète ou imparfaite ; 3 - effectue la tâche pleinement et "normalement". Les scores des items D2+D3 sont additionnés et exprimés sur une échelle de 0 à 100 pour le score total MFM D2+D3. Des scores plus élevés indiquent une fonction motrice accrue. Un changement positif par rapport au niveau de référence indique une amélioration. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du volume expiratoire forcé en 1 seconde (FEV1) au mois 12 chez les participants âgés de 6 à 25 ans
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La spirométrie est un test de la fonction pulmonaire qui évalue le fonctionnement des poumons en mesurant la quantité d'air qui se déplace dans les voies respiratoires. La spirométrie a été réalisée par tous les participants âgés de 6 ans ou plus. Le volume expiratoire forcé (FEV1) est le volume expiré avec force au cours de la première seconde du test de capacité vitale forcée. La meilleure valeur prédite en % de toutes les tentatives a été utilisée pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport à la ligne de base du débit de pointe de la toux (PCF) au mois 12 chez les participants âgés de 6 à 25 ans
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La spirométrie est un test de la fonction pulmonaire qui évalue le fonctionnement des poumons en mesurant la quantité d'air qui se déplace dans les voies respiratoires. La spirométrie a été réalisée par tous les participants âgés de 6 ans ou plus. Le débit maximal de toux (PCF) est une évaluation de la force de la toux. Le meilleur pourcentage de valeur prédite sur toutes les tentatives a été utilisé pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique d'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse. point au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base de la meilleure pression inspiratoire nasale de reniflement (SNIP) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) est un test volontaire et non invasif de la force musculaire inspiratoire qui a été appliqué avec succès aux enfants de > 2 ans. Les avantages incluent la simplicité de la manœuvre et l'absence d'embout buccal, ce qui est particulièrement utile pour les participants atteints de SMA, qui peuvent avoir une faiblesse bulbaire. Le SNIP présente également l'avantage de mesurer la pression inspiratoire lors d'une manœuvre naturelle facilement réalisable même par de jeunes enfants atteints de troubles neuromusculaires. La meilleure valeur prédite en % de toutes les tentatives a été utilisée pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification de la pression inspiratoire maximale (MIP) par rapport à la ligne de base au mois 12 chez les participants âgés de 6 à 25 ans
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La pression inspiratoire maximale (MIP) est un test non invasif de force musculaire, qui mesure la force maximale du diaphragme et des autres muscles inspiratoires. Le MIP a été mesuré chez les participants âgés de 6 ans ou plus. Les participants ont été invités à effectuer une inspiration puissante contre un embout buccal occlus. La meilleure valeur prédite en % de toutes les tentatives a été utilisée pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Changement par rapport au départ de la pression expiratoire maximale (MEP) au mois 12 chez les participants âgés de 6 à 25 ans
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
La pression expiratoire maximale (MEP) est un test non invasif de force musculaire, qui mesure la force maximale des muscles abdominaux et des autres muscles expiratoires. Le MEP a été mesuré chez les participants âgés de 6 ans ou plus. Les participants ont été invités à effectuer une inspiration puissante contre un embout buccal occlus. La meilleure valeur prédite en % de toutes les tentatives a été utilisée pour l'analyse. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Modification par rapport à la ligne de base du score total SMAIS (Participant-Reported SMA Independence Scale) au mois 12
Délai: Ligne de base (jour 1) et mois 12
Le SMAIS a été développé spécifiquement pour les participants SMA afin d'évaluer l'indépendance liée à la fonction. Il contient 29 éléments, évaluant la quantité d'aide requise d'un autre individu pour effectuer des activités quotidiennes telles que manger ou se laver. Chaque élément est noté sur une échelle de 0 à 4 (avec une option supplémentaire pour indiquer qu'un élément n'est pas applicable). Le score total SMAIS allant de 0 à 44 est obtenu sur la base de 22 items avec chaque item sur l'échelle 0-2. Des scores plus faibles indiquent une plus grande dépendance à l'égard d'un autre individu. Le SMAIS a été rempli par les participants âgés de 12 ans ou plus et les soignants des participants âgés de 2 à 25 ans. L'analyse MMRM a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Ligne de base (jour 1) et mois 12
Partie 2 : Pourcentage de participants évalués par les cliniciens comme étant sans changement ou en amélioration dans les évaluations de l'échelle d'impression clinique globale de changement (CGI-C) au mois 12
Délai: Au mois 12
Le CGI-C est utilisé pour noter l'impression d'un clinicien sur le changement d'un participant en matière de santé globale. Il s'agit d'une mesure à un seul élément de l'évolution de la santé mondiale, utilisant sept options de réponse : "très nettement amélioré", "très amélioré", "peu amélioré", "pas de changement", "peu pire", "bien pire" et " bien pire". Les participants considérés comme « aucun changement ou amélioré » comprenaient les réponses « aucun changement », « beaucoup amélioré », « beaucoup amélioré » et « peu amélioré ». Une analyse de régression logistique a été effectuée sur la base d'une estimation hypothétique de l'efficacité, qui comprenait des données sur les participants en supposant qu'aucun médicament interdit destiné au traitement de la SMA n'a été reçu et que les participants ont poursuivi leur traitement randomisé jusqu'au moment de l'analyse au mois 12.
Au mois 12
Partie 2 : Pourcentage de participants ayant subi au moins un événement indésirable lié à la maladie au mois 12
Délai: Baseline jusqu'au mois 12 (semaine 52 ; jusqu'au CCOD du 06 septembre 2019)
Les événements indésirables (EI) liés à la maladie ont été identifiés en appliquant deux types de paniers différents à l'ensemble de données sur les EI : Des paniers étroits définis prospectivement de termes de niveau inférieur MedDRA. Ce panier a été défini sur la base d'un groupe de termes CDC sélectionnés dans une étude cas-témoin appariée selon l'âge et le sexe comparant les taux de code CDC observés chez les participants avec et sans SMA à l'aide de données de réclamation d'assurance disponibles dans le commerce (CLAIMS et données d'analyse du marché). Les termes de niveau le plus bas inclus dans chaque panier, codés à l'aide de la dernière version de MedDRA ; Large panier défini de manière prospective avec des événements sélectionnés au niveau du terme préféré parmi tous les EI signalés dans les essais cliniques en cours jusqu'en janvier 2019, c'est-à-dire avant la levée de l'aveugle de la partie 2 de l'étude BP39055.
Baseline jusqu'au mois 12 (semaine 52 ; jusqu'au CCOD du 06 septembre 2019)
Partie 2 : Nombre d'événements indésirables liés à la maladie par patient-années au mois 12
Délai: Baseline jusqu'au mois 12 (semaine 52 ; jusqu'au CCOD du 06 septembre 2019)
Les EI liés à la maladie ont été recueillis par le biais de la notification des EI de l'étude, et le taux d'EI liés à la maladie a été ajusté en fonction des années-patients (taux d'EI pour 100 années-patients). Ils ont été identifiés en appliquant deux types de paniers différents à l'ensemble de données sur les EI : des paniers étroits définis de manière prospective des termes MedDRA de niveau le plus bas et un large panier défini de manière prospective avec des événements sélectionnés au niveau du terme préféré parmi tous les EI signalés dans les essais cliniques en cours jusqu'en janvier 2019, c'est-à-dire. , avant la levée de l'insu de la partie 2 de l'étude BP39055.
Baseline jusqu'au mois 12 (semaine 52 ; jusqu'au CCOD du 06 septembre 2019)
Partie 2 : Pourcentage de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) au cours de la période contrôlée par placebo
Délai: Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un sujet auquel un produit pharmaceutique a été administré et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit pharmaceutique, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit pharmaceutique. Les conditions préexistantes qui s'aggravent au cours d'une étude sont également considérées comme des événements indésirables.
Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Partie 2 : Pourcentage de participants ayant interrompu le traitement en raison d'événements indésirables (EI) et d'événements indésirables graves (EIG) au cours de la période contrôlée par placebo
Délai: Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Un événement indésirable (EI) est tout événement médical fâcheux chez un sujet auquel un produit pharmaceutique a été administré et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec le traitement. Un événement indésirable peut donc être tout signe défavorable et non intentionnel (y compris un résultat de laboratoire anormal, par exemple), symptôme ou maladie temporairement associé à l'utilisation d'un produit pharmaceutique, qu'il soit ou non considéré comme lié au produit pharmaceutique. Les conditions préexistantes qui s'aggravent au cours d'une étude sont également considérées comme des événements indésirables.
Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Partie 2 : Nombre de participants âgés de 6 à 25 ans ayant des idées suicidaires selon l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS) au cours de la période contrôlée par placebo
Délai: Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
L'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) est utilisée pour évaluer la suicidalité à vie d'un participant (ligne de base C-SSRS) ainsi que tout nouveau cas de suicidalité (C-SSRS depuis la dernière visite). L'entretien structuré invite à se remémorer les idées suicidaires, y compris l'intensité des idées, le comportement et les tentatives avec une létalité réelle/potentielle. Les résultats des évaluations C-SSRS ont été recueillis pour les participants âgés de 6 ans et plus.
Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Partie 2 : Nombre de participants âgés de 6 à 25 ans ayant un comportement suicidaire basé sur l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) au cours de la période contrôlée par placebo
Délai: Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
L'échelle d'évaluation de la gravité du suicide Columbia (C-SSRS) est utilisée pour évaluer la suicidalité à vie d'un participant (ligne de base C-SSRS) ainsi que tout nouveau cas de suicidalité (C-SSRS depuis la dernière visite). L'entretien structuré invite à se remémorer les idées suicidaires, y compris l'intensité des idées, le comportement et les tentatives avec une létalité réelle/potentielle. Les résultats des évaluations C-SSRS ont été recueillis pour les participants âgés de 6 ans et plus.
Jour 1 jusqu'à 12 mois de la période contrôlée par placebo
Changement médian de pli par rapport à la ligne de base dans la survie des niveaux de protéines des motoneurones (SMN) dans le sang
Délai: Partie 1 : Jour -1, pré-dose des semaines 1, 2 (>/= 12 ans seulement), 17, 35 et 104, et 4 heures après l'administration des semaines 4 et 52. Partie 2 : Jour -1, pré-dose -dose des semaines 1, 17, 35 et 104, et 4 heures après l'administration des semaines 4 et 52.
Partie 1 : Jour -1, pré-dose des semaines 1, 2 (>/= 12 ans seulement), 17, 35 et 104, et 4 heures après l'administration des semaines 4 et 52. Partie 2 : Jour -1, pré-dose -dose des semaines 1, 17, 35 et 104, et 4 heures après l'administration des semaines 4 et 52.
Parties 1 et 2 : Concentration plasmatique maximale (Cmax) de Risdiplam à l'année 5
Délai: Jour 1 : 1, 2, 4, 6 h après l'administration, semaines 4, 8 (partie 1 uniquement), 52, 87 : pré-dose, 1, 2, 4, 6 h après l'administration et semaines 1 (jour 7), 2, 8 (partie 2 uniquement) 17, 35, 70, 104 : prédose
La concentration maximale observée tout au long de la période d'observation est indiquée ici.
Jour 1 : 1, 2, 4, 6 h après l'administration, semaines 4, 8 (partie 1 uniquement), 52, 87 : pré-dose, 1, 2, 4, 6 h après l'administration et semaines 1 (jour 7), 2, 8 (partie 2 uniquement) 17, 35, 70, 104 : prédose
Parties 1 et 2 : Aire sous la courbe (AUC) de 0 à 24 heures de Risdiplam lors de la visite de 5 année
Délai: Visite de l'année 5 avant l'administration, 1, 2, 4, 6, 24 heures après l'administration
Visite de l'année 5 avant l'administration, 1, 2, 4, 6, 24 heures après l'administration
Parties 1 et 2 : Concentration à la fin d'un intervalle de dosage (Ctrough) de Risdiplam à la 5e année
Délai: Le dernier échantillon de prédose collecté auprès de chaque participant ayant suivi au moins 1 400 jours de traitement par risdiplam.
Le dernier échantillon de prédose collecté auprès de chaque participant ayant suivi au moins 1 400 jours de traitement par risdiplam.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

19 octobre 2016

Achèvement primaire (Réel)

6 septembre 2019

Achèvement de l'étude (Réel)

2 octobre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 septembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2016

Première publication (Estimé)

21 septembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

24 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 avril 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • BP39055
  • 2016-000750-35 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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