Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti risdiplamu (RO7034067) u účastníků typu 2 a 3 spinální svalové atrofie (SMA) (SUNFISH)

1. dubna 2024 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Dvoudílná bezproblémová, multicentrická randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti risdiplamu (RO7034067) u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 2 a 3

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky, farmakodynamiky a účinnosti Risdiplamu u dospělých a pediatrických účastníků se SMA typu 2 a typu 3. Studie se skládá ze dvou částí, průzkumné části pro zjištění dávky (část 1) Risdiplamu po dobu 12 týdnů a potvrzující části (část 2) Risdiplamu po dobu 24 měsíců.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

231

Fáze

  • Fáze 2

Rozšířený přístup

Schválený k prodeji veřejnosti. Viz rozšířený záznam o přístupu.

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liège, Belgie, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Brazílie
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazílie, CEP 21941-912
        • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
  • Chorvatsko
      • Zagreb, Chorvatsko, 10000
        • Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
  • Francie
      • Bron, Francie, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
      • Lille, Francie, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Francie, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
      • Paris, Francie, 75571
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
  • Itálie
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Itálie, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
      • Roma, Lazio, Itálie, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Itálie, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
      • Milano, Lombardia, Itálie, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Japonsko
      • Fukuoka, Japonsko, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Hiroshima, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Hyogo, Japonsko, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japonsko, 899-5293
        • Minami Kyushu National Hospital
      • Miyagi, Japonsko, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shiga, Japonsko, 524-0022
        • Shiga Medical Center for Children
      • Shizuoka, Japonsko, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tochigi, Japonsko, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokyo, Japonsko, 162-0052
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japonsko, 187-8551
        • National Center Of Neurology And Psychiatry Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Krocan
      • Ankara, Krocan, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
      • Atasehir- Istanbul, Krocan, 34752
        • Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
  • Německo
      • Freiburg, Německo, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
  • Polsko
      • Gda?sk, Polsko, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
      • Pozna?, Polsko, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu; Od. Kliniczny Neurologii Dzieci i M?odziezy
      • Warszawa, Polsko, 02-097
        • Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
  • Ruská Federace
    • Moskovskaja Oblast
      • Moscow, Moskovskaja Oblast, Ruská Federace, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Spojené království
      • Headington, Spojené království, OX3 9DU
        • University of Oxford; Department of Paediatrics
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
  • Čína
      • Beijing City, Čína, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Shanghai, Čína, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Reumatologia
      • Madrid, Španělsko, 280146
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, Španělsko, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 25 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Potvrzená diagnóza 5q-autozomálně recesivního SMA
  • Negativní krevní těhotenský test při screeningu a souhlas s dodržováním opatření k prevenci těhotenství a omezení dárcovství spermií
  • Pro část 1: Typ 2 nebo 3 SMA ambulantní nebo neambulantní
  • Pro Část 2: 1) Typ 2 nebo 3 SMA neambulantní; 2) položka A položky RULM větší nebo rovna 2; 3) schopnost samostatně sedět podle bodu 9 MFM

Kritéria vyloučení:

  • Současná nebo předchozí účast na jakékoli studii zkoumaného léku nebo zařízení během 90 dnů před screeningem nebo 5 poločasů rozpadu léku, podle toho, co je delší
  • Současné nebo předchozí podávání antisense oligonukleotidu zacíleného na SMN2, modifikátoru sestřihu SMN2 nebo genové terapie buď v klinické studii nebo jako součást lékařské péče
  • Jakákoli historie buněčné terapie
  • Hospitalizace pro plicní příhodu během posledních 2 měsíců nebo plánovaná v době screeningu
  • Operace pro skoliózu nebo fixaci kyčelního kloubu v roce před screeningem nebo plánovaná během následujících 18 měsíců
  • Nestabilní onemocnění gastrointestinálního traktu, ledvin, jater, endokrinního systému nebo kardiovaskulárního systému, které zkoušející považuje za klinicky významné
  • Přítomnost klinicky významných abnormalit elektrokardiogramu před podáním studovaného léku z průměru trojitého měření nebo kardiovaskulárního onemocnění, což ukazuje na bezpečnostní riziko pro účastníky, jak určil zkoušející
  • Jakékoli závažné onemocnění během jednoho měsíce před screeningovým vyšetřením nebo jakékoli horečnaté onemocnění během jednoho týdne před screeningem a do podání první dávky
  • Nedávno zahájená léčba (během méně než [
  • Jakékoli předchozí použití chlorochinu, hydroxychlorochinu, retigabinu, vigabatrinu nebo thioridazinu není povoleno
  • Zjištěná nebo předpokládaná přecitlivělost (např. anafylaktická reakce) na Risdiplam nebo na složky jeho formulace
  • Nedávná historie (méně než jeden rok) oftalmologických onemocnění
  • Účastníci vyžadující invazivní ventilaci nebo tracheostomii

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1 Skupina A: Dospívající a dospělí (Risdiplam)
Dospívající a dospělí účastníci ve věku 12-25 let budou dostávat risdiplam po dobu nejméně 12 týdnů. Jakmile je období kontrolované placebem dokončeno a je vybrána dávka 2. části, účastníci přejdou na dávku 2. a budou léčeni v otevřené fázi.
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067
Komparátor placeba: Část 1 Skupina A: Dospívající a dospělí (placebo)
Dospívající a dospělí účastníci ve věku 12-25 let budou dostávat placebo odpovídající risdiplamu po dobu nejméně 12 týdnů. Po dokončení placebem kontrolovaného období budou účastníci nejprve převedeni na svou kohortovou dávku risdiplamu. Po výběru dávky 2. části budou účastníci převedeni na dávku 2. a budou léčeni v otevřené fázi.
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Komparátor placeba: Část 1 Skupina B: Děti (placebo)
Děti ve věku 2-11 let budou dostávat placebo odpovídající risdiplamu po dobu nejméně 12 týdnů. Po dokončení placebem kontrolovaného období budou účastníci nejprve převedeni na svou kohortovou dávku risdiplamu. Po výběru dávky 2. části budou účastníci převedeni na dávku 2. a budou léčeni v otevřené fázi.
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Experimentální: Část 1 Skupina B: Děti (Risdiplam)
Děti ve věku 2-11 let budou dostávat risdiplam po dobu nejméně 12 týdnů. Jakmile je období kontrolované placebem dokončeno a je vybrána dávka 2. části, účastníci přejdou na dávku 2. a budou léčeni v otevřené fázi.
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067
Komparátor placeba: Část 2: Placebo
Účastníci ve věku 2-25 let budou dostávat placebo odpovídající risdiplamu po dobu 12 měsíců. Po 12 měsících léčby placebem budou účastníci převedeni na risdiplam (5 mg jednou denně pro účastníky s tělesnou hmotností (BW) >/=20 kg nebo 0,25 mg/kg pro účastníky s BW
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067
Lék: Placebo
Placebo bude podáváno perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Experimentální: Část 2: Risdiplam
Účastníci ve věku 2–25 let dostanou risdiplam v dávce vybrané na základě výsledků z části 1 studie (5 mg jednou denně pro účastníky s tělesnou hmotností (BW) >/=20 kg nebo 0,25 mg/kg pro účastníky s BW
Lék: Risdiplam
Risdiplam bude podáván perorálně (ústy) nebo pomocí vyživovací sondy (nasogastrická nebo gastrostomická sonda).
Ostatní jména:
  • RO7034067

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 1: Vybraná část 2 dávka risdiplamu pro účastníky s tělesnou hmotností (BW) >/=20 kg
Časové okno: 1. den až do alespoň 4 týdnů studie (až do CCOD 25. července 2017)
Interní monitorovací výbor (IMC) byl odpovědný za výběr dávky pro část 2 studie (hlavní dávka). Externí nezávislý výbor pro monitorování dat (iDMC) přezkoumal data z části 1 a potvrdil rozhodnutí IMC o výběru dávky. Dávka pro část 2 vybraná IMC byla dávka, která: 1. byla posouzena jako bezpečná a dobře tolerovaná na základě všech dostupných údajů o bezpečnosti z části 1 a potvrzených iDMC; 2. Výsledkem je expozice v ustáleném stavu pod limitem expozice (průměrná hodnota) AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (v případě potřeby upraveno o volnou frakci); 3. Výsledkem bylo zvýšení proteinu SMN, u kterého se očekávalo, že bude klinicky relevantní.
1. den až do alespoň 4 týdnů studie (až do CCOD 25. července 2017)
Část 1: Vybraná část 2 Dávka risdiplamu pro účastníky s BW of
Časové okno: 1. den až do alespoň 4 týdnů studie (až do CCOD 25. července 2017)
Interní monitorovací výbor (IMC) byl odpovědný za výběr dávky pro část 2 studie (hlavní dávka). Externí nezávislý výbor pro monitorování dat (iDMC) přezkoumal data z části 1 a potvrdil rozhodnutí IMC o výběru dávky. Dávka pro část 2 vybraná IMC byla dávka, která: 1. byla posouzena jako bezpečná a dobře tolerovaná na základě všech dostupných údajů o bezpečnosti z části 1 a potvrzených iDMC; 2. Výsledkem je expozice v ustáleném stavu pod limitem expozice (průměrná hodnota) AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (v případě potřeby upraveno o volnou frakci); 3. Výsledkem bylo zvýšení proteinu SMN, u kterého se očekávalo, že bude klinicky relevantní.
1. den až do alespoň 4 týdnů studie (až do CCOD 25. července 2017)
Část 2: Změna od základní hodnoty v celkovém měření motorické funkce 32 (MFM-32) Celkové skóre za měsíc 12
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Měření motorické funkce 32 (MFM32) je stupnice konstruovaná pro použití při neuromuskulárních poruchách. Obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. 32 skóre je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM32. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě primárního hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část 2: Procento účastníků s výrazným zlepšením (definováno jako >= 3) v celkovém skóre měření motorických funkcí (MFM32) ve 12. měsíci
Časové okno: V měsíci 12
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci. Hodnocení každého úkolu používá 4bodovou Likertovu škálu: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. 32 skóre je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM32. Změna v celkovém skóre MFM32 prahové hodnoty >/=3 představuje výrazné zlepšení v tomto měření. Logistická regresní analýza byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
V měsíci 12
Část 2: Změna od výchozího stavu v celkovém skóre revidovaného modulu horní končetiny (RULM) ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
RULM je škála 20 položek, která hodnotí proximální a distální motorické funkce paže. Existuje vstupní položka a zbývajících 18 položek je hodnoceno na 3 bodové škále: 0: nemůže dokončit úkol samostatně; 1: upravená metoda, ale může dokončit úkol nezávisle; 2: dokončí úkol bez jakékoli pomoci a s 1 bodem hodnoceným na 2 bodové škále jako umí/neumí skóre s 1 jako nejvyšší skóre. Celkové skóre RULM je součet skóre 19 položek s rozsahem 0-37 a vstupní položka nepřispívá k celkovému skóre. Vyšší skóre ukazuje na větší funkci horních končetin. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základní linie v celkovém skóre rozšířené stupnice funkčního motoru Hammersmith (HFMSE) za 12. měsíc
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Škála HFMSE obsahuje 33 položek, které jsou hodnoceny na 3bodové škále Likertova typu (0-2) a sečteny pro odvození celkového skóre, přičemž nižší skóre ukazuje na větší postižení. HFMSE obsahuje řadu hodnocení navržených k posouzení důležitých funkčních schopností, včetně stoje, přesunů, chůze a proximální a axiální funkce. Celkové skóre je součet skóre za všechny aktivity s maximálním dosažitelným skóre 66. Vyšší skóre značí větší motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základní hodnoty ve vynucené vitální kapacitě (FVC) ve 12. měsíci u účastníků ve věku 6–25 let
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Spirometrie je test funkce plic, který hodnotí, jak plíce fungují, měřením množství vzduchu, který se pohybuje dýchacími cestami. Spirometrii prováděli všichni účastníci ve věku 6 let a starší. Forsírovaná vitální kapacita (FVC) je celkový objem, který lze vydechnout po maximálním nádechu. Pro analýzu byla použita nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozího stavu v celkovém skóre SMA Independence Scale (SMAIS) hlášené pečovatelem za 12. měsíc
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
SMA Independence Scale (SMAIS) byla vyvinuta speciálně pro účastníky SMA za účelem posouzení nezávislosti související s funkcemi. SMAIS obsahuje 29 položek, které posuzují míru pomoci požadované od jiného jednotlivce k provádění každodenních činností, jako je jídlo nebo koupání. Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4 (s další možností, která označuje, že položka není použitelná). Celkové skóre SMAIS v rozmezí 0-44 se získá na základě 22 položek s každou položkou na stupnici 0-2. Nižší skóre ukazuje na větší závislost na jiném jedinci. SMAIS absolvovali účastníci ve věku 12 let nebo starší a pečovatelé účastníků ve věku 2-25 let. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Procento účastníků hodnocených klinickými lékaři jako zlepšené v hodnocení klinického globálního dojmu změny (CGI-C) ve 12. měsíci
Časové okno: V měsíci 12
Klinický globální dojem změny (CGI-C) se používá k hodnocení dojmu klinického lékaře o změně globálního zdraví účastníka. CGI-C je jednopoložkové měřítko změny globálního zdraví pomocí sedmi možností odezvy: „velmi lepší“, „hodně lepší“, „minimálně lepší“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ a „velmi mnohem horší“. Účastníci považovaní za „vylepšené“ zahrnovali odpovědi „velmi se zlepšilo, „velmi zlepšilo“ a „minimálně se zlepšilo“. Logistická regresní analýza byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
V měsíci 12
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhnou stabilizace nebo zlepšení (definováno jako >= 0) ve skóre celkové motorické funkce (MFM-32) za 12. měsíc
Časové okno: V měsíci 12
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. 32 skóre je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM32. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Logistická regresní analýza byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
V měsíci 12
Část 2: Procento účastníků, kteří dosáhli zlepšení alespoň o jednu standardní chybu měření na celkovém skóre MFM-32 za 12. měsíc
Časové okno: V měsíci 12
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 postavení a přesun; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 – nelze zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1-provede úkol částečně; 2-provede úkol neúplně nebo nedokonale; 3-provede úkol plně a „normálně“. 32 skóre je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Standardní chyba měření (SEM) je odvozena pomocí skóre 32 položek a celkového skóre na začátku. Změna od výchozí hodnoty > = jeden SEM je ekvivalentní změně >= 4. Logistická regresní analýza byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti a zahrnovala data účastníků za předpokladu, že nebyla obdržena žádná zakázaná medikace určená k léčbě SMA a účastníci pokračovali ve své randomizované léčbě až do analýzy časový bod v měsíci 12.
V měsíci 12
Část 2: Změna od základního skóre ve skóre MFM-32 domény 1 (D1) ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. Skóre položek D1 je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM D1. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základního skóre ve skóre MFM-32 domény 2 (D2) ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. Skóre položek D2 je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM D2. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základního skóre ve skóre MFM-32 domény 3 (D3) ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. Skóre položek D3 je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM D3. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna celkových kombinovaných skóre MFM-32 domén 1 a 2 oproti výchozímu stavu ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. Skóre položek D1+D2 je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM D1+D2. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozího stavu v celkovém kombinovaném skóre MFM-32 domén 2 a 3 v měsíci 12
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
MFM32 obsahuje 32 položek, které hodnotí fyzickou funkci ve třech dimenzích: D1 funkce související se stáním a přesunem; D2 axiální a proximální funkce; Funkce distálního motoru D3. Úkoly jsou hodnoceny pomocí 4bodové Likertovy stupnice: 0 - nemůže zahájit úkol nebo udržet výchozí pozici; 1 - plní úkol částečně; 2 - plní úkol neúplně nebo nedokonale; 3 - plní úkol plně a „normálně“. Skóre položek D2+D3 je sečteno a vyjádřeno na stupnici 0-100 pro celkové skóre MFM D2+D3. Vyšší skóre ukazuje na zvýšenou motorickou funkci. Pozitivní změna oproti základnímu stavu znamená zlepšení. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základního objemu nuceného expiračního objemu za 1 sekundu (FEV1) ve 12. měsíci u účastníků ve věku 6–25 let
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Spirometrie je test funkce plic, který hodnotí, jak plíce fungují, měřením množství vzduchu, který se pohybuje dýchacími cestami. Spirometrii prováděli všichni účastníci ve věku 6 let a starší. Objem usilovného výdechu (FEV1) je objem násilně vydechnutý v první sekundě testu usilovné vitální kapacity. Pro analýzu byla použita nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozí hodnoty v maximálním průtoku kašle (PCF) ve 12. měsíci u účastníků ve věku 6–25 let
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Spirometrie je test funkce plic, který hodnotí, jak plíce fungují, měřením množství vzduchu, který se pohybuje dýchacími cestami. Spirometrii prováděli všichni účastníci ve věku 6 let a starší. Špičkový průtok kašle (PCF) je hodnocením síly kašle. Nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů byla použita pro analýzu Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval data účastníků za předpokladu, že nebyla obdržena žádná zakázaná medikace určená k léčbě SMA a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do doby analýzy bod v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od základní hodnoty v nejlepším nosním inspiračním tlaku (SNIP) 12. měsíce
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) je dobrovolný, neinvazivní test inspirační svalové síly, který byl úspěšně aplikován u dětí > 2 roky. Mezi výhody patří jednoduchost manévru a absence náustku, což je užitečné zejména pro účastníky s SMA, kteří mohou mít bulbární slabost. SNIP má také výhodu v měření inspiračního tlaku během přirozeného manévru, který snadno provedou i malé děti s nervosvalovými poruchami. Pro analýzu byla použita nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozí hodnoty maximálního inspiračního tlaku (MIP) ve 12. měsíci u účastníků ve věku 6–25 let
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Maximální inspirační tlak (MIP) je neinvazivní test svalové síly, který měří maximální sílu bránice a dalších inspiračních svalů. MIP byla měřena u účastníků ve věku 6 let nebo starších. Účastníci byli požádáni, aby provedli silnou inspiraci proti ucpanému náustku. Pro analýzu byla použita nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozí hodnoty maximálního exspiračního tlaku (MEP) ve 12. měsíci u účastníků ve věku 6–25 let
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Maximální výdechový tlak (MEP) je neinvazivní test svalové síly, který měří maximální sílu břišních svalů a dalších výdechových svalů. MEP byl měřen u účastníků ve věku 6 let a starších. Účastníci byli požádáni, aby provedli silnou inspiraci proti ucpanému náustku. Pro analýzu byla použita nejlepší % předpokládaná hodnota ze všech pokusů. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Změna od výchozího stavu v celkovém skóre SMA Independence Scale (SMAIS) nahlášené účastníky za 12. měsíc
Časové okno: Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
SMAIS byl vyvinut speciálně pro účastníky SMA za účelem posouzení funkční nezávislosti. Obsahuje 29 položek, které posuzují míru pomoci požadované od jiného jednotlivce při provádění každodenních činností, jako je jídlo nebo koupání. Každá položka je hodnocena na stupnici 0-4 (s další možností, která označuje, že položka není použitelná). Celkové skóre SMAIS v rozmezí 0-44 se získá na základě 22 položek s každou položkou na stupnici 0-2. Nižší skóre ukazuje na větší závislost na jiném jedinci. SMAIS absolvovali účastníci ve věku 12 let nebo starší a pečovatelé účastníků ve věku 2-25 let. Analýza MMRM byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
Výchozí stav (1. den) a 12. měsíc
Část 2: Procento účastníků hodnocených klinickými lékaři jako beze změny nebo zlepšení v hodnocení klinického globálního dojmu změny (CGI-C) za 12. měsíc
Časové okno: V měsíci 12
CGI-C se používá k hodnocení dojmu klinického lékaře o změně globálního zdraví účastníka. Jedná se o jednopoložkové měřítko změny globálního zdraví pomocí sedmi možností odezvy: „velmi se zlepšilo“, „mnohem zlepšilo“, „minimálně zlepšilo“, „žádná změna“, „minimálně horší“, „mnohem horší“ a „ mnohem horší“. Účastníci považovaní za „žádná změna nebo zlepšení“ zahrnovali odpovědi „žádná změna“, „velmi výrazně lepší“, „výrazně lepší“ a „minimálně zlepšený“. Logistická regresní analýza byla provedena na základě hypotetického odhadu účinnosti, který zahrnoval údaje účastníků za předpokladu, že nebyly obdrženy žádné zakázané léky určené k léčbě SMA, a účastníci pokračovali v randomizované léčbě až do časového bodu analýzy v měsíci 12.
V měsíci 12
Část 2: Procento účastníků, kteří zažili alespoň jednu nežádoucí příhodu související s nemocí ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce (52. týden; do CCOD 6. září 2019)
Nežádoucí příhody související s onemocněním (AE) byly identifikovány aplikací dvou různých typů košů na soubor dat o AE: Úzké prospektivně definované koše termínů nejnižší úrovně MedDRA. Tento koš byl definován na základě skupiny pojmů CDC vybraných z případové kontrolní studie se shodným věkem a pohlavím, která porovnávala míru kódů CDC pozorovanou u účastníků s a bez SMA pomocí komerčně dostupných údajů o pojistných událostech (údaje o NÁROKŮCH a Skenování trhu). Termíny nejnižší úrovně zahrnuté v každém košíku, kódované pomocí nejnovější verze MedDRA; Široký prospektivně definovaný koš s událostmi vybranými na úrovni preferovaného období ze všech nežádoucích účinků hlášených v probíhajících klinických studiích až do ledna 2019, tj. před odslepením části 2 studie BP39055.
Výchozí stav do 12. měsíce (52. týden; do CCOD 6. září 2019)
Část 2: Počet nežádoucích příhod souvisejících s onemocněním na pacientorok ve 12. měsíci
Časové okno: Výchozí stav do 12. měsíce (52. týden; do CCOD 6. září 2019)
AE související s onemocněním byly shromážděny prostřednictvím hlášení AE studie a četnost AE souvisejících s onemocněním byla upravena pro pacientské roky (míra AE na 100 pacientských let). Byly identifikovány aplikací dvou různých typů košů na soubor dat o AE: Úzké prospektivně definované koše termínů nejnižší úrovně MedDRA a Široký prospektivně definovaný koš s událostmi vybranými na úrovni preferovaného termínu ze všech nežádoucích účinků hlášených v probíhajících klinických studiích do ledna 2019, tj. , před odslepením části 2 studie BP39055.
Výchozí stav do 12. měsíce (52. týden; do CCOD 6. září 2019)
Část 2: Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a závažnými nežádoucími příhodami (SAE) v období kontrolovaném placebem
Časové okno: Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u subjektu, kterému je podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli. Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Část 2: Procento účastníků s přerušením léčby z důvodu nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE) v období kontrolovaném placebem
Časové okno: Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoliv neobvyklá lékařská událost u subjektu, kterému je podáván farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně kauzální vztah s léčbou. Nežádoucí příhodou tedy může být jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (včetně například abnormálního laboratorního nálezu), příznak nebo onemocnění dočasně spojené s užíváním farmaceutického produktu, ať už se považuje za související s farmaceutickým produktem či nikoli. Preexistující stavy, které se během studie zhorší, jsou také považovány za nežádoucí příhody.
Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Část 2: Počet účastníků ve věku 6–25 let se sebevražednými myšlenkami na základě stupnice Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) v placebem kontrolovaném období
Časové okno: Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) se používá k posouzení celoživotní sebevražednosti účastníka (základní hodnota C-SSRS), jakož i všech nových případů sebevraždy (C-SSRS od poslední návštěvy). Strukturovaný rozhovor podněcuje vzpomínku na sebevražedné myšlenky, včetně intenzity myšlenek, chování a pokusů se skutečnou/potenciální letalitou. Výsledky hodnocení C-SSRS byly shromážděny pro účastníky ve věku 6 let a starší.
Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Část 2: Počet účastníků ve věku 6–25 let se sebevražedným chováním na základě Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) v placebem kontrolovaném období
Časové okno: Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) se používá k posouzení celoživotní sebevražednosti účastníka (základní hodnota C-SSRS), jakož i všech nových případů sebevraždy (C-SSRS od poslední návštěvy). Strukturovaný rozhovor podněcuje vzpomínku na sebevražedné myšlenky, včetně intenzity myšlenek, chování a pokusů se skutečnou/potenciální letalitou. Výsledky hodnocení C-SSRS byly shromážděny pro účastníky ve věku 6 let a starší.
Den 1 až 12 měsíců placebem kontrolovaného období
Střední násobek změny od výchozí hodnoty v přežití hladin proteinu motorických neuronů (SMN) v krvi
Časové okno: Část 1: Den -1, před dávkou v týdnech 1, 2 (pouze >/= 12 let), 17, 35 a 104 a 4 hodiny po dávce v týdnech 4 a 52. Část 2: Den -1, před -dávka v týdnech 1, 17, 35 a 104 a 4 hodiny po dávce v týdnech 4 a 52.
Část 1: Den -1, před dávkou v týdnech 1, 2 (pouze >/= 12 let), 17, 35 a 104 a 4 hodiny po dávce v týdnech 4 a 52. Část 2: Den -1, před -dávka v týdnech 1, 17, 35 a 104 a 4 hodiny po dávce v týdnech 4 a 52.
Část 1 a 2: Maximální plazmatická koncentrace (Cmax) risdiplamu v roce 5
Časové okno: Den 1: 1, 2, 4, 6 h po dávce, 4., 8. týden (pouze 1. část), 52., 87.: před dávkou, 1, 2, 4, 6 h po dávce a 1. týden (7. den), 2, 8 (pouze část 2) 17, 35, 70, 104: před dávkou
Zde je uvedena maximální pozorovaná koncentrace za celé období pozorování.
Den 1: 1, 2, 4, 6 h po dávce, 4., 8. týden (pouze 1. část), 52., 87.: před dávkou, 1, 2, 4, 6 h po dávce a 1. týden (7. den), 2, 8 (pouze část 2) 17, 35, 70, 104: před dávkou
Část 1 a 2: Oblast pod křivkou (AUC) od 0 do 24 hodin risdiplamu při návštěvě 5. roku
Časové okno: Návštěva 5. roku před dávkou, 1, 2, 4, 6, 24 hodin po dávce
Návštěva 5. roku před dávkou, 1, 2, 4, 6, 24 hodin po dávce
Část 1 a 2: Koncentrace na konci dávkovacího intervalu (Ctrough) risdiplamu v roce 5
Časové okno: Poslední vzorek před podáním dávky odebraný od každého účastníka, který měl alespoň 1400 dní trvání léčby risdiplamem.
Poslední vzorek před podáním dávky odebraný od každého účastníka, který měl alespoň 1400 dní trvání léčby risdiplamem.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. října 2016

Primární dokončení (Aktuální)

6. září 2019

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

19. září 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

19. září 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

21. září 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

24. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BP39055
  • 2016-000750-35 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit