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Un estudio para investigar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y eficacia de Risdiplam (RO7034067) en participantes con atrofia muscular espinal (AME) tipo 2 y 3 (SUNFISH)

23 de octubre de 2023 actualizado por: Hoffmann-La Roche

Un estudio doble ciego, controlado con placebo, aleatorizado, multicéntrico y continuo para investigar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de Risdiplam (RO7034067) en pacientes con atrofia muscular espinal tipo 2 y 3

Estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética, la farmacodinámica y la eficacia de Risdiplam en participantes adultos y pediátricos con AME tipo 2 y tipo 3. El estudio consta de dos partes, una parte exploratoria de búsqueda de dosis (Parte 1) de Risdiplam durante 12 semanas y una parte confirmatoria (Parte 2) de Risdiplam durante 24 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

231

Fase

  • Fase 2

Acceso ampliado

Aprobado en venta al público. Ver registro de acceso ampliado.

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Freiburg, Alemania, 79106
        • Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
  • Brasil
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasil, CEP 21941-912
        • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica, 9000
        • UZ Gent
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven Gasthuisberg
      • Liège, Bélgica, 4000
        • CHR de la Citadelle
  • Canadá
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canadá, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Neurology
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre - Glen Site
  • Croacia
      • Zagreb, Croacia, 10000
        • Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Reumatologia
      • Madrid, España, 280146
        • Hospital Universitario La Paz
      • Sevilla, España, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
    • Barcelona
      • Esplugues De Llobregas, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
  • Federación Rusa
    • Moskovskaja Oblast
      • Moscow, Moskovskaja Oblast, Federación Rusa, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
      • Lille, Francia, 59037
        • Hôpital Roger Salengro
      • Nantes, Francia, 44093
        • CHU de Nantes - Hotel Dieu
      • Paris, Francia, 75571
        • Hopital Armand Trousseau
      • Paris, Francia, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
      • Roma, Lazio, Italia, 00168
        • Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
    • Liguria
      • Genova, Liguria, Italia, 16147
        • IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
    • Lombardia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20122
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
      • Milano, Lombardia, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
  • Japón
      • Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
      • Hiroshima, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
      • Hyogo, Japón, 663-8501
        • Hyogo Medical University Hospital
      • Kagoshima, Japón, 899-5293
        • Minami Kyushu National Hospital
      • Miyagi, Japón, 989-3126
        • Miyagi Children's Hospital
      • Shiga, Japón, 524-0022
        • Shiga Medical Center for Children
      • Shizuoka, Japón, 420-8660
        • Shizuoka Children's Hospital
      • Tochigi, Japón, 329-0498
        • Jichi Medical University Hospital
      • Tokyo, Japón, 162-0052
        • Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
      • Tokyo, Japón, 187-8551
        • National Center Of Neurology And Psychiatry Hospital
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
      • Atasehir- Istanbul, Pavo, 34752
        • Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
  • Polonia
      • Gda?sk, Polonia, 80-952
        • Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
      • Pozna?, Polonia, 60-355
        • Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu; Od. Kliniczny Neurologii Dzieci i M?odziezy
      • Warszawa, Polonia, 02-097
        • Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
  • Porcelana
      • Beijing City, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Shanghai, Porcelana, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Reino Unido
      • Headington, Reino Unido, OX3 9DU
        • University of Oxford; Department of Paediatrics
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años a 25 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico confirmado de AME autosómica recesiva 5q
  • Prueba de embarazo en sangre negativa en la selección y acuerdo para cumplir con las medidas para prevenir el embarazo y las restricciones a la donación de esperma
  • Para la Parte 1: AME tipo 2 o 3 ambulatoria o no ambulatoria
  • Para la Parte 2: 1) AME tipo 2 o 3 no ambulatoria; 2) Elemento de entrada RULM A mayor o igual a 2; 3) capacidad para sentarse de forma independiente según lo evaluado por el ítem 9 del MFM

Criterio de exclusión:

  • Participación previa o concomitante en cualquier estudio de dispositivo o fármaco en investigación dentro de los 90 días anteriores a la selección, o 5 vidas medias del fármaco, lo que sea más largo
  • Administración concomitante o previa de un oligonucleótido antisentido dirigido a SMN2, un modificador de empalme de SMN2 o una terapia génica en un estudio clínico o como parte de la atención médica
  • Cualquier antecedente de terapia celular.
  • Hospitalización por un evento pulmonar en los últimos 2 meses o planificada en el momento de la selección
  • Cirugía por escoliosis o fijación de cadera en el año anterior a la selección o planificada dentro de los próximos 18 meses
  • Enfermedades inestables del sistema gastrointestinal, renal, hepático, endocrino o cardiovascular consideradas clínicamente significativas por el investigador
  • Presencia de anomalías en el electrocardiograma clínicamente significativas antes de la administración del fármaco del estudio a partir del promedio de mediciones por triplicado o enfermedad cardiovascular que indique un riesgo de seguridad para los participantes según lo determine el investigador
  • Cualquier enfermedad importante dentro del mes anterior al examen de detección o cualquier enfermedad febril dentro de la semana anterior al examen y hasta la administración de la primera dosis
  • Tratamiento iniciado recientemente (en menos de [
  • No se permite el uso previo de cloroquina, hidroxicloroquina, retigabina, vigabatrina o tioridazina.
  • Hipersensibilidad comprobada o presunta (p. ej., reacción anafiláctica) a Risdiplam o a los componentes de su formulación
  • Antecedentes recientes (menos de un año) de enfermedades oftalmológicas
  • Participantes que requerían ventilación invasiva o traqueotomía

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Parte 1 Grupo A: Adolescentes y Adultos (Risdiplam)
Los participantes adolescentes y adultos de 12 a 25 años recibirán risdiplam durante al menos 12 semanas. Una vez que se completa el período controlado con placebo y se selecciona la dosis de la Parte 2, los participantes cambiarán a la dosis de la Parte 2 y serán tratados en una fase abierta.
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067
Comparador de placebos: Parte 1 Grupo A: Adolescentes y Adultos (Placebo)
Los participantes adolescentes y adultos de entre 12 y 25 años recibirán un placebo equivalente a risdiplam durante al menos 12 semanas. Una vez que se complete el período controlado con placebo, los participantes cambiarán primero a la dosis de risdiplam de su cohorte. Después de seleccionar la dosis de la Parte 2, los participantes cambiarán a la dosis de la Parte 2 y serán tratados en una fase abierta.
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067
Droga: Placebo
El placebo se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Comparador de placebos: Parte 1 Grupo B: Niños (Placebo)
Los niños de 2 a 11 años recibirán un placebo equivalente a risdiplam durante al menos 12 semanas. Una vez que se complete el período controlado con placebo, los participantes cambiarán primero a la dosis de risdiplam de su cohorte. Después de seleccionar la dosis de la Parte 2, los participantes cambiarán a la dosis de la Parte 2 y serán tratados en una fase abierta.
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067
Droga: Placebo
El placebo se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Experimental: Parte 1 Grupo B: Niños (Risdiplam)
Los niños de 2 a 11 años recibirán risdiplam durante al menos 12 semanas. Una vez que se completa el período controlado con placebo y se selecciona la dosis de la Parte 2, los participantes cambiarán a la dosis de la Parte 2 y serán tratados en una fase abierta.
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067
Comparador de placebos: Parte 2: Placebo
Los participantes de 2 a 25 años de edad recibirán un placebo equivalente a risdiplam durante 12 meses. Después de 12 meses de tratamiento con placebo, los participantes cambiarán a risdiplam (5 mg una vez al día para participantes con un peso corporal (PC) >/= 20 kg o 0,25 mg/kg para participantes con un PC
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067
Droga: Placebo
El placebo se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Experimental: Parte 2: Risdiplam
Los participantes de 2 a 25 años de edad recibirán risdiplam en la dosis seleccionada según los resultados de la Parte 1 del estudio (5 mg una vez al día para participantes con un peso corporal (PC) >/= 20 kg o 0,25 mg/kg para participantes con un B/N
Droga: Risdiplam
Risdiplam se administrará por vía oral (por la boca) o a través de una sonda de alimentación (sonda nasogástrica o de gastrostomía).
Otros nombres:
  • RO7034067

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 1: Dosis seleccionada de Risdiplam de la Parte 2 para participantes con un peso corporal (BW) de >/= 20 kg
Periodo de tiempo: Día 1 hasta al menos 4 semanas de estudio (Hasta CCOD del 25 de julio de 2017)
El Comité de Monitoreo Interno (IMC) fue responsable de seleccionar la dosis para la Parte 2 del estudio (dosis pivotal). Un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (iDMC) externo revisó los datos de la Parte 1 y confirmó la decisión de selección de dosis del IMC. La dosis para la Parte 2 seleccionada por el IMC fue una dosis que: 1. Se consideró segura y bien tolerada, según todos los datos de seguridad disponibles de la Parte 1 y según lo confirmado por el iDMC; 2. Resultó en una exposición en estado estacionario por debajo del límite de exposición (valor medio) de AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (ajustado por fracción libre, si es necesario); 3. Produjo un aumento de la proteína SMN que se esperaba que fuera clínicamente relevante.
Día 1 hasta al menos 4 semanas de estudio (Hasta CCOD del 25 de julio de 2017)
Parte 1: Dosis seleccionada de Risdiplam de la Parte 2 para participantes con BW de
Periodo de tiempo: Día 1 hasta al menos 4 semanas de estudio (Hasta CCOD del 25 de julio de 2017)
El Comité de Monitoreo Interno (IMC) fue responsable de seleccionar la dosis para la Parte 2 del estudio (dosis pivotal). Un Comité Independiente de Monitoreo de Datos (iDMC) externo revisó los datos de la Parte 1 y confirmó la decisión de selección de dosis del IMC. La dosis para la Parte 2 seleccionada por el IMC fue una dosis que: 1. Se consideró segura y bien tolerada, según todos los datos de seguridad disponibles de la Parte 1 y según lo confirmado por el iDMC; 2. Resultó en una exposición en estado estacionario por debajo del límite de exposición (valor medio) de AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (ajustado por fracción libre, si es necesario); 3. Resultó en un aumento de la proteína SMN que se esperaba que fuera clínicamente relevante.
Día 1 hasta al menos 4 semanas de estudio (Hasta CCOD del 25 de julio de 2017)
Parte 2: Cambio desde el inicio en la función motora total Medida 32 (MFM-32) Puntaje total en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
Motor Function Measure 32 (MFM32) es una escala construida para su uso en trastornos neuromusculares. Consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". Las 32 puntuaciones se suman y expresan en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM32. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia primaria, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Parte 2: Porcentaje de participantes con una mejora marcada (definida como >= 3) en la puntuación de la Medida de función motora total (MFM32) en el mes 12
Periodo de tiempo: En el Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física. La puntuación de cada tarea utiliza una escala tipo Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea ni mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". Las 32 puntuaciones se suman y expresan en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM32. Un cambio en la puntuación total de MFM32 de umbral >/=3 representa una mejora notable en esta medida. Se realizó un análisis de regresión logística basado en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorizado hasta el momento del análisis en el Mes 12.
En el Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación total del módulo de miembro superior revisado (RULM) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La RULM es una escala de 20 ítems que evalúa las funciones motoras proximales y distales del brazo. Hay un elemento de entrada y los 18 elementos restantes se califican en la escala de 3 puntos de: 0: no puede completar la tarea de forma independiente; 1: método modificado pero puede completar la tarea de forma independiente; 2: completa la tarea sin ninguna ayuda, y con 1 elemento calificado en una escala de 2 puntos como puede/no puede calificar con 1 como la calificación más alta. La puntuación total de RULM es la suma de las puntuaciones de 19 elementos con un rango de 0 a 37, y el elemento de entrada no contribuye a la puntuación total. Las puntuaciones más altas indican una mayor función de las extremidades superiores. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó con base en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala motora funcional ampliada de Hammersmith (HFMSE) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La escala HFMSE contiene 33 ítems, que se puntúan en una escala tipo Likert de 3 puntos (0-2) y se suman para obtener la puntuación total; las puntuaciones más bajas indican un mayor deterioro. El HFMSE contiene una serie de evaluaciones diseñadas para evaluar habilidades funcionales importantes, que incluyen estar de pie, transferencias, deambulación y función proximal y axial. El puntaje general es la suma de los puntajes de todas las actividades con un puntaje máximo alcanzable de 66. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó con base en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la capacidad vital forzada (FVC) en el mes 12 en participantes de 6 a 25 años
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La espirometría es una prueba de función pulmonar que evalúa cómo funcionan los pulmones al medir cuánto aire se mueve a través de las vías respiratorias. La espirometría fue realizada por todos los participantes mayores de 6 años. La capacidad vital forzada (FVC) es el volumen total que se puede exhalar después de inhalar al máximo. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó con base en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala de independencia de la SMA informada por el cuidador (SMAIS) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La Escala de Independencia de SMA (SMAIS) se desarrolló específicamente para participantes de SMA con el fin de evaluar la independencia relacionada con la función. El SMAIS contiene 29 ítems, que evalúan la cantidad de asistencia requerida de otra persona para realizar actividades diarias como comer o bañarse. Cada elemento se califica en una escala de 0 a 4 (con una opción adicional para indicar que un elemento no es aplicable). La puntuación total de SMAIS que va de 0 a 44 se obtiene en base a 22 ítems con cada ítem en la escala de 0 a 2. Las puntuaciones más bajas indican una mayor dependencia de otro individuo. El SMAIS fue completado por participantes de 12 años o más y cuidadores de participantes de 2 a 25 años. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: Porcentaje de participantes calificados por los médicos como mejorados en las calificaciones de la escala de impresión clínica global de cambio (CGI-C) en el mes 12
Periodo de tiempo: En el Mes 12
La Impresión Clínica Global de Cambio (CGI-C) se utiliza para calificar la impresión de un médico sobre el cambio de un participante en la salud global. El CGI-C es una medida de cambio en la salud global de un solo elemento, que utiliza siete opciones de respuesta: "muy mejorado", "mejorado mucho", "mejorado mínimamente", "sin cambios", "peor mínimamente", "mucho peor" , y "mucho peor". Los participantes considerados como "mejorados" incluyeron respuestas de "muy mejorado", "mucho mejorado" y "mínimamente mejorado". Se realizó un análisis de regresión logística basado en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorizado hasta el momento del análisis en el Mes 12.
En el Mes 12
Parte 2: Porcentaje de participantes que logran la estabilización o la mejora (definida como >= 0) en la puntuación de la Medida de la función motora total (MFM-32) en el Mes 12
Periodo de tiempo: En el Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". Las 32 puntuaciones se suman y expresan en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM32. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Se realizó un análisis de regresión logística basado en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorizado hasta el momento del análisis en el Mes 12.
En el Mes 12
Parte 2: Porcentaje de participantes que logran una mejora de al menos un error estándar de medición en la puntuación total de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: En el Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: D1 de pie y transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala Likert de 4 puntos: 0-no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1-realiza la tarea parcialmente; 2-realiza la tarea de forma incompleta o imperfecta; 3-realiza la tarea completa y "normalmente". Las 32 puntuaciones se suman y expresan en una escala de 0 a 100 para la puntuación total. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. El error estándar de medición (SEM) se obtiene utilizando las puntuaciones de 32 ítems y las puntuaciones totales al inicio del estudio. Cambio desde el inicio > = un SEM es equivalente a un cambio >= 4. El análisis de regresión logística se realizó con base en la estimación hipotética de la eficacia y se incluyeron los datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y los participantes continuaron con su tratamiento aleatorizado hasta el análisis punto de tiempo en el mes 12.
En el Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación del dominio 1 (D1) de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación de los elementos D1 se suma y se expresa en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM D1. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación del dominio 2 (D2) de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación de los elementos D2 se suma y se expresa en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM D2. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación del dominio 3 (D3) de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación de los elementos D3 se suma y se expresa en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM D3. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en las puntuaciones combinadas totales de los dominios 1 y 2 de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación de los elementos D1+D2 se suma y se expresa en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM D1+D2. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en las puntuaciones combinadas totales de los dominios 2 y 3 de MFM-32 en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El MFM32 consta de 32 ítems que evalúan la función física en tres dimensiones: función D1 relacionada con la bipedestación y la transferencia; D2 función axial y proximal; Función motora distal D3. Las tareas se califican con una escala de Likert de 4 puntos: 0 - no puede iniciar la tarea o mantener la posición inicial; 1 - realiza la tarea parcialmente; 2 - realiza la tarea de manera incompleta o imperfecta; 3 - realiza la tarea completa y "normalmente". La puntuación de los elementos D2+D3 se suma y se expresa en una escala de 0 a 100 para la puntuación total de MFM D2+D3. Las puntuaciones más altas indican una mayor función motora. Un cambio positivo desde la línea de base indica una mejora. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo (FEV1) en el mes 12 en participantes de 6 a 25 años
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La espirometría es una prueba de función pulmonar que evalúa cómo funcionan los pulmones al medir cuánto aire se mueve a través de las vías respiratorias. La espirometría fue realizada por todos los participantes mayores de 6 años. El volumen espiratorio forzado (FEV1) es el volumen exhalado con fuerza en el primer segundo de la prueba de capacidad vital forzada. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: Cambio desde el inicio en el flujo máximo de tos (PCF) en el mes 12 en participantes de 6 a 25 años
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La espirometría es una prueba de función pulmonar que evalúa cómo funcionan los pulmones al medir cuánto aire se mueve a través de las vías respiratorias. La espirometría fue realizada por todos los participantes mayores de 6 años. El flujo máximo de tos (PCF) es una evaluación de la fuerza de la tos. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis. punto en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la presión inspiratoria nasal (SNIP) de Best Sniff en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) es una prueba voluntaria y no invasiva de la fuerza de los músculos inspiratorios que se ha aplicado con éxito a niños > 2 años de edad. Las ventajas incluyen la simplicidad de la maniobra y la ausencia de una boquilla, lo que es particularmente útil para los participantes con AME, que pueden tener debilidad bulbar. SNIP también tiene la ventaja de medir la presión inspiratoria durante una maniobra natural que pueden realizar fácilmente incluso los niños pequeños con trastornos neuromusculares. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la presión inspiratoria máxima (MIP) en el mes 12 en participantes de 6 a 25 años
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La presión inspiratoria máxima (PIM) es una prueba no invasiva de fuerza muscular, que mide la fuerza máxima del diafragma y otros músculos inspiratorios. El MIP se midió en participantes de 6 años o más. Se pidió a los participantes que realizaran una inspiración forzada contra una boquilla ocluida. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la presión espiratoria máxima (MEP) en el mes 12 en participantes de 6 a 25 años
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
La presión espiratoria máxima (MEP) es una prueba no invasiva de fuerza muscular, que mide la fuerza máxima de los músculos abdominales y otros músculos espiratorios. El MEP se midió en participantes de 6 años o más. Se pidió a los participantes que realizaran una inspiración forzada contra una boquilla ocluida. Para el análisis se utilizó el mejor valor porcentual predicho de todos los intentos. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: cambio desde el inicio en la puntuación total de la escala de independencia de SMA informada por el participante (SMAIS) en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base (Día-1) y Mes 12
El SMAIS fue desarrollado específicamente para participantes de SMA con el fin de evaluar la independencia relacionada con la función. Contiene 29 ítems, que evalúan la cantidad de asistencia requerida de otra persona para realizar actividades diarias como comer o bañarse. Cada elemento se califica en una escala de 0 a 4 (con una opción adicional para indicar que un elemento no es aplicable). La puntuación total de SMAIS que va de 0 a 44 se obtiene en base a 22 ítems con cada ítem en la escala de 0 a 2. Las puntuaciones más bajas indican una mayor dependencia de otro individuo. El SMAIS fue completado por participantes de 12 años o más y cuidadores de participantes de 2 a 25 años. El análisis MMRM se realizó en función de la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido destinado al tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorio hasta el momento del análisis en el Mes 12.
Línea de base (Día-1) y Mes 12
Parte 2: Porcentaje de participantes calificados por los médicos como sin cambios o con mejoras en las calificaciones de la escala de impresión clínica global de cambio (CGI-C) en el mes 12
Periodo de tiempo: En el Mes 12
El CGI-C se utiliza para calificar la impresión de un médico sobre el cambio en la salud global de un participante. Es una medida de un solo elemento del cambio en la salud global, que utiliza siete opciones de respuesta: "mejoró mucho", "mejoró mucho", "mejoró mínimamente", "sin cambios", "peor mínimamente", "peor mucho" y " mucho peor". Los participantes considerados como "sin cambios o mejorados" incluyeron respuestas de "sin cambios", "mejorados mucho", "mejorados mucho" y "mejorados mínimamente". Se realizó un análisis de regresión logística basado en la estimación hipotética de la eficacia, que incluyó datos de los participantes asumiendo que no se recibió ningún medicamento prohibido para el tratamiento de la AME y que los participantes continuaron con su tratamiento aleatorizado hasta el momento del análisis en el Mes 12.
En el Mes 12
Parte 2: Porcentaje de participantes que experimentan al menos un evento adverso relacionado con la enfermedad en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el Mes 12 (Semana 52; hasta CCOD del 6 de septiembre de 2019)
Los eventos adversos (EA) relacionados con la enfermedad se identificaron mediante la aplicación de dos tipos diferentes de cestas al conjunto de datos de EA: Cestas estrechas definidas prospectivamente de los términos de nivel más bajo de MedDRA. Esta canasta se definió en base a un grupo de términos de los CDC seleccionados de un estudio de control de casos emparejado por edad y género que compara las tasas de códigos de los CDC observadas en participantes con y sin AME utilizando datos de reclamos de seguros disponibles comercialmente (CLAIMS y datos de escaneo de mercado). Los términos de nivel más bajo incluidos en cada canasta, codificados utilizando la última versión de MedDRA; Cesta amplia definida prospectivamente con eventos seleccionados a nivel de término preferido de todos los EA informados en los ensayos clínicos en curso hasta enero de 2019, es decir, antes de la apertura del enmascaramiento de la Parte 2 del estudio BP39055.
Línea de base hasta el Mes 12 (Semana 52; hasta CCOD del 6 de septiembre de 2019)
Parte 2: Número de eventos adversos relacionados con la enfermedad por paciente-año en el mes 12
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el Mes 12 (Semana 52; hasta CCOD del 6 de septiembre de 2019)
Los EA relacionados con la enfermedad se recopilaron a través del informe de EA del estudio, y la tasa de EA relacionados con la enfermedad se ajustó por año-paciente (tasa de EA por 100 años-paciente). Se identificaron mediante la aplicación de dos tipos diferentes de cestas al conjunto de datos de EA: cestas estrechas definidas prospectivamente de los términos de nivel más bajo de MedDRA y cestas amplias definidas prospectivamente con eventos seleccionados en el nivel de término preferido de todos los EA notificados en los ensayos clínicos en curso hasta enero de 2019, es decir, , antes del desenmascaramiento de la Parte 2 del estudio BP39055.
Línea de base hasta el Mes 12 (Semana 52; hasta CCOD del 6 de septiembre de 2019)
Parte 1: Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Día 1 en risdiplam hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 7 años)
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto farmacéutico, ya sea que se considere relacionado o no con el producto farmacéutico. Las condiciones preexistentes que empeoran durante un estudio también se consideran eventos adversos.
Día 1 en risdiplam hasta el final del estudio (hasta aproximadamente 7 años)
Parte 2: Porcentaje de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) en el período controlado con placebo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto farmacéutico, ya sea que se considere relacionado o no con el producto farmacéutico. Las condiciones preexistentes que empeoran durante un estudio también se consideran eventos adversos.
Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Parte 2: Porcentaje de participantes con interrupción del tratamiento debido a eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE) en el período controlado con placebo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Un evento adverso (EA) es cualquier evento médico adverso en un sujeto al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con el tratamiento. Por lo tanto, un evento adverso puede ser cualquier signo desfavorable e involuntario (incluido un hallazgo de laboratorio anormal, por ejemplo), síntoma o enfermedad asociado temporalmente con el uso de un producto farmacéutico, ya sea que se considere relacionado o no con el producto farmacéutico. Las condiciones preexistentes que empeoran durante un estudio también se consideran eventos adversos.
Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Parte 2: Número de participantes de 6 a 25 años de edad con ideación suicida según la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en el período controlado con placebo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
La escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) se utiliza para evaluar la tendencia suicida de por vida de un participante (línea de base C-SSRS), así como cualquier instancia nueva de tendencia suicida (C-SSRS desde la última visita). La entrevista estructurada provoca el recuerdo de la ideación suicida, incluida la intensidad de la ideación, el comportamiento y los intentos con letalidad real/potencial. Los resultados de las evaluaciones C-SSRS se recopilaron para participantes de 6 años o más.
Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Parte 2: número de participantes de 6 a 25 años de edad con comportamiento suicida según la escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) en el período controlado con placebo
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
La escala de calificación de gravedad del suicidio de Columbia (C-SSRS) se utiliza para evaluar la tendencia suicida de por vida de un participante (línea de base C-SSRS), así como cualquier instancia nueva de tendencia suicida (C-SSRS desde la última visita). La entrevista estructurada provoca el recuerdo de la ideación suicida, incluida la intensidad de la ideación, el comportamiento y los intentos con letalidad real/potencial. Los resultados de las evaluaciones C-SSRS se recopilaron para participantes de 6 años o más.
Día 1 hasta 12 meses del período controlado con placebo
Supervivencia de los niveles de ácido ribonucleico mensajero (ARNm) de la neurona motora 2 (SMN2) en la sangre
Periodo de tiempo: Parte 2: Días -1, 1, 7, 28, 120, 246, 365, 729
Parte 2: Días -1, 1, 7, 28, 120, 246, 365, 729
Supervivencia de los niveles de proteína de la neurona motora (SMN) en la sangre
Periodo de tiempo: Parte 2: Días -1, 7, 28, 120, 246, 365, 729
Parte 2: Días -1, 7, 28, 120, 246, 365, 729
Parte 1 y 2: Concentración plasmática máxima (Cmax) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Parte 1 y 2: 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis del Día 1; Pre-dosis (Hora 0) en los Días 7, 14, 56 (Parte 2), 120, 246, 490, 729; antes de la dosis (hora 0) y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 28, 56 (parte 1), 365, 609
Parte 1 y 2: 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis del Día 1; Pre-dosis (Hora 0) en los Días 7, 14, 56 (Parte 2), 120, 246, 490, 729; antes de la dosis (hora 0) y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 28, 56 (parte 1), 365, 609
Partes 1 y 2: Área bajo la curva (AUC) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Parte 1 y 2: 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis del Día 1; Pre-dosis (Hora 0) en los Días 7, 14, 56 (Parte 2), 120, 246, 490, 729; antes de la dosis (hora 0) y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 28, 56 (parte 1), 365, 609
Parte 1 y 2: 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis del Día 1; Pre-dosis (Hora 0) en los Días 7, 14, 56 (Parte 2), 120, 246, 490, 729; antes de la dosis (hora 0) y 1, 2, 4, 6 horas después de la dosis en los días 28, 56 (parte 1), 365, 609
Partes 1 y 2: Concentración al final de un intervalo de dosificación (Cmin) de Risdiplam
Periodo de tiempo: Parte 1 y 2: dosis previa (hora 0) los días 7, 14, 28, 56, 120, 246, 365, 490, 609, 729
Parte 1 y 2: dosis previa (hora 0) los días 7, 14, 28, 56, 120, 246, 365, 490, 609, 729

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2016

Finalización primaria (Actual)

6 de septiembre de 2019

Finalización del estudio (Actual)

2 de octubre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

21 de septiembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2023

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BP39055
  • 2016-000750-35 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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