- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT02908685
En studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt av Risdiplam (RO7034067) hos deltagare i spinal muskelatrofi av typ 2 och 3 (SMA) (SUNFISH)
1 april 2024 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche
En tvådelad sömlös, multicenter randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effektivitet hos Risdiplam (RO7034067) hos patienter med spinal muskelatrofi av typ 2 och 3
Multicenter, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att bedöma säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik och effekt av Risdiplam hos vuxna och pediatriska deltagare med typ 2 och typ 3 SMA.
Studien består av två delar, en explorativ dosfinnande del (del 1) av Risdiplam under 12 veckor och en bekräftande del (del 2) av Risdiplam under 24 månader.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
231
Fas
- Fas 2
Utökad åtkomst
Godkänd till försäljning till allmänheten.
Se utökad åtkomstpost.
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgien, 3000
- UZ Leuven Gasthuisberg
-
Liège, Belgien, 4000
- CHR de la Citadelle
-
-
-
-
RJ
-
Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, CEP 21941-912
- Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Hopital Femme Mere Enfant; Medecine Physique et Readaptation Pediatrique ? L?ESCALE
-
Lille, Frankrike, 59037
- Hôpital Roger Salengro
-
Nantes, Frankrike, 44093
- CHU de Nantes - Hotel Dieu
-
Paris, Frankrike, 75571
- Hôpital Armand Trousseau
-
Paris, Frankrike, 75015
- Hôpital Necker-Enfants Malades; Service de neuropédiatrie
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center; The Neurological Institute of New York
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 00165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù; U.O. Malattie Neuromuscolari e Neurodegenerative
-
Roma, Lazio, Italien, 00168
- Policlinico Agostino Gemelli; Dipartimento di Neuropsichiatria Infantile
-
-
Liguria
-
Genova, Liguria, Italien, 16147
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini; U.O.S.D. Centro di Miologia e Patologie Neurodegenerative
-
-
Lombardia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20122
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico; Unità Operativa Complessa di Neurologia
-
Milano, Lombardia, Italien, 20133
- Fondazione IRCCS Istituto Neurologico ?Carlo Besta?; UO di Neurologia dello Sviluppo
-
-
-
-
-
Fukuoka, Japan, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital
-
Hiroshima, Japan, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
Hyogo, Japan, 663-8501
- Hyogo Medical University Hospital
-
Kagoshima, Japan, 899-5293
- Minami Kyushu National Hospital
-
Miyagi, Japan, 989-3126
- Miyagi Children's Hospital
-
Shiga, Japan, 524-0022
- Shiga Medical Center for Children
-
Shizuoka, Japan, 420-8660
- Shizuoka Children's Hospital
-
Tochigi, Japan, 329-0498
- Jichi Medical University Hospital
-
Tokyo, Japan, 162-0052
- Center Hospital of the National Center for Global Health and Medicine
-
Tokyo, Japan, 187-8551
- National Center Of Neurology And Psychiatry Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Kalkon, 06100
- Hacettepe University, School of Medicine; Pediatrics Department; Pediatrics Child Neurology Unit
-
Atasehir- Istanbul, Kalkon, 34752
- Hospital Yeditepe University Kozyatagi; Pediatry
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital Division of Pediatric Neurology
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre; Children's Hospital; Pediatrics
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
- McGill University Health Centre - Glen Site
-
-
-
-
-
Beijing City, Kina, 100034
- Peking University First Hospital
-
Shanghai, Kina, 201102
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Zagreb, Kroatien, 10000
- Clinical Medical Center Zagreb; University Hospital Rebro Department of Paediatrics
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-952
- Szpital Gdanskiego Uniwersytetu Medycznego; Clinic of developmental neurology
-
Pozna?, Polen, 60-355
- Uniwersytecki Szpital Kliniczny w Poznaniu; Od. Kliniczny Neurologii Dzieci i M?odziezy
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Klinika Neurologii I Wydzialu Lekarskiego WUM w Warszawie
-
-
-
-
Moskovskaja Oblast
-
Moscow, Moskovskaja Oblast, Ryska Federationen, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien, 11000
- Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron; Servicio de Reumatologia
-
Madrid, Spanien, 280146
- Hospital Universitario La Paz
-
Sevilla, Spanien, 41013
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Barcelona
-
Esplugues De Llobregas, Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu
-
-
-
-
-
Headington, Storbritannien, OX3 9DU
- University of Oxford; Department of Paediatrics
-
-
-
-
-
Freiburg, Tyskland, 79106
- Universitätsklinikum Freiburg; Klinik für Neuropädiatrie und Muskelerkrankungen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 25 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Bekräftad diagnos av 5q-autosomal recessiv SMA
- Negativt blodgraviditetstest vid screening och överenskommelse om att följa åtgärder för att förhindra graviditet och restriktioner för spermiedonation
- För del 1: Typ 2 eller 3 SMA ambulant eller icke-ambulant
- För del 2: 1) Typ 2 eller 3 SMA icke-ambulant; 2) RULM-post A större än eller lika med 2; 3) förmåga att sitta självständigt enligt bedömning av punkt 9 i MFM
Exklusions kriterier:
- Samtidigt eller tidigare deltagande i någon läkemedels- eller enhetsstudie inom 90 dagar före screening, eller 5 halveringstider av läkemedlet, beroende på vilket som är längst
- Samtidig eller tidigare administrering av en SMN2-riktad antisensoligonukleotid, SMN2 splitsningsmodifierare eller genterapi antingen i en klinisk studie eller som en del av medicinsk vård
- Någon historia av cellterapi
- Sjukhusinläggning för en lunghändelse inom de senaste 2 månaderna eller planerad vid tidpunkten för screening
- Operation för skolios eller höftfixering under ett år före screening eller planerad inom de närmaste 18 månaderna
- Instabila gastrointestinala, njur-, lever-, endokrina eller kardiovaskulära sjukdomar som anses vara kliniskt signifikanta av utredaren
- Förekomst av kliniskt signifikanta elektrokardiogramavvikelser före administrering av studieläkemedel från genomsnittet av tredubbla mätningar eller hjärt-kärlsjukdom, vilket indikerar en säkerhetsrisk för deltagarna enligt bedömningen av utredaren
- All allvarlig sjukdom inom en månad före screeningundersökningen eller febersjukdom inom en vecka före screening och upp till första dosadministrering
- Nyligen påbörjad behandling (inom mindre än [
- All tidigare användning av klorokin, hydroxiklorokin, retigabin, vigabatrin eller tioridazin är inte tillåten
- Fastställd eller presumtiv överkänslighet (t.ex. anafylaktisk reaktion) mot Risdiplam eller beståndsdelarna i dess formulering
- Senare historia (mindre än ett år) av oftalmologiska sjukdomar
- Deltagare som behöver invasiv ventilation eller trakeostomi
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Dubbel
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: Del 1 Grupp A: Ungdomar och vuxna (Risdiplam)
Ungdomar och vuxna deltagare i åldern 12-25 år kommer att få risdiplam i minst 12 veckor.
När den placebokontrollerade perioden är avslutad och del 2-dosen är vald, kommer deltagarna att bytas till del 2-dos och behandlas i en öppen fas.
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Del 1 Grupp A: Ungdomar och vuxna (Placebo)
Tonåringar och vuxna deltagare i åldern 12-25 år kommer att få placebomatchning mot risdiplam i minst 12 veckor.
När den placebokontrollerade perioden är avslutad kommer deltagarna först att bytas till sin kohortrisdiplamdos.
Efter att del 2-dosen har valts kommer deltagarna att bytas till del 2-dosen och kommer att behandlas i en öppen fas.
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
Placebo kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
|
Placebo-jämförare: Del 1 Grupp B: Barn (Placebo)
Barn i åldern 2-11 år kommer att få placebomatchning med risdiplam i minst 12 veckor.
När den placebokontrollerade perioden är avslutad kommer deltagarna först att bytas till sin kohortrisdiplamdos.
Efter att del 2-dosen har valts kommer deltagarna att bytas till del 2-dosen och kommer att behandlas i en öppen fas.
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
Placebo kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
|
Experimentell: Del 1 Grupp B: Barn (Risdiplam)
Barn i åldern 2-11 år kommer att få risdiplam i minst 12 veckor.
När den placebokontrollerade perioden är avslutad och del 2-dosen är vald, kommer deltagarna att bytas till del 2-dos och behandlas i en öppen fas.
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
|
Placebo-jämförare: Del 2: Placebo
Deltagare i åldern 2-25 år kommer att få placebomatchning med risdiplam under 12 månader.
Efter 12 månaders behandling med placebo kommer deltagarna att bytas till risdiplam (5 mg en gång dagligen för deltagare med en kroppsvikt (BW) >/=20 kg eller 0,25 mg/kg för deltagare med en BW
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
Placebo kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
|
Experimentell: Del 2: Risdiplam
Deltagare i åldern 2-25 år kommer att få risdiplam i den dos som valts baserat på resultaten från del 1 av studien (5 mg en gång dagligen för deltagare med en kroppsvikt (BW) >/=20 kg eller 0,25 mg/kg för deltagare med en BW
|
Risdiplam kommer att administreras oralt (via munnen) eller genom en sond (naso-gastrisk eller gastrostomisond).
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Del 1: Vald del 2-dos av Risdiplam för deltagare med en kroppsvikt (BW) på >/=20 kg
Tidsram: Dag 1 upp till minst 4 veckor på studier (upp till CCOD den 25 juli 2017)
|
Den interna övervakningskommittén (IMC) ansvarade för att välja dosen för del 2 av studien (pivotal dos).
En extern oberoende dataövervakningskommitté (iDMC) granskade data från del 1 och bekräftade IMC:s beslut om dosval.
Dosen för del 2 som valdes av IMC var en dos som: 1. Bedömdes vara säker och vältolererad, baserat på alla tillgängliga säkerhetsdata från del 1 och som bekräftats av iDMC; 2. Resulterade i en exponering vid steady-state under exponeringstaket (medelvärde) på AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (justerat för fri fraktion, om så krävs); 3. Resulterade i en SMN-proteinökning som förväntades vara kliniskt relevant.
|
Dag 1 upp till minst 4 veckor på studier (upp till CCOD den 25 juli 2017)
|
Del 1: Vald del 2 Dos av Risdiplam för deltagare med BW av
Tidsram: Dag 1 upp till minst 4 veckor på studier (upp till CCOD den 25 juli 2017)
|
Den interna övervakningskommittén (IMC) ansvarade för att välja dosen för del 2 av studien (pivotal dos).
En extern oberoende dataövervakningskommitté (iDMC) granskade data från del 1 och bekräftade IMC:s beslut om dosval.
Dosen för del 2 som valdes av IMC var en dos som: 1. Bedömdes vara säker och vältolererad, baserat på alla tillgängliga säkerhetsdata från del 1 och som bekräftats av iDMC; 2. Resulterade i en exponering vid steady-state under exponeringstaket (medelvärde) på AUC0-24h,ss 2000 ng*h/mL (justerat för fri fraktion, om så krävs); 3. Resulterade i en SMN-proteinökning som förväntades vara kliniskt relevant.
|
Dag 1 upp till minst 4 veckor på studier (upp till CCOD den 25 juli 2017)
|
Del 2: Ändring från baslinje i total motorfunktionsmått 32 (MFM-32) totalpoäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Motor Function Measure 32 (MFM32) är en skala konstruerad för användning vid neuromuskulära sjukdomar.
Den består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
De 32 poängen summeras och uttrycks på en skala 0-100 för MFM32 totalpoäng.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk uppskattning av primär effekt, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Del 2: Andel deltagare med markant förbättring (definierad som >= 3) i det totala motorfunktionsmåttet (MFM32) poäng vid månad 12
Tidsram: Vid månad 12
|
MFM32 består av 32 artiklar som utvärderar fysisk funktion.
Poängsättningen för varje uppgift använder en 4-punkts Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla startpositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
De 32 poängen summeras och uttrycks på en skala 0-100 för MFM32 totalpoäng.
En förändring i MFM32 totalpoäng för tröskel >/=3 representerar en markant förbättring i detta mått.
Logistisk regressionsanalys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Vid månad 12
|
Del 2: Ändring från baslinjen i totalpoängen för den reviderade övre extremitetsmodulen (RULM) vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
RULM är en skala med 20 punkter som bedömer armens proximala och distala motoriska funktioner.
Det finns en post och de återstående 18 objekten poängsätts på 3-poängsskalan: 0: kan inte utföra uppgiften självständigt; 1: modifierad metod men kan utföra uppgiften självständigt; 2: slutför uppgiften utan någon hjälp, och med 1 poäng på en 2-poängsskala som kan/kan inte göra poäng med 1 som högsta poäng.
RULM-totalpoängen är summan av 19 objektpoäng med intervallet 0-37, och bidragsposten bidrar inte till totalpoängen.
Högre poäng indikerar högre funktion i övre extremiteterna.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på den hypotetiska effektivitetsbedömningen, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i totalpoäng för Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
HFMSE-skalan innehåller 33 punkter, som poängsätts på en 3-punkts Likert-skala (0-2) och summeras för att härleda den totala poängen, med lägre poäng som indikerar större funktionsnedsättning.
HFMSE innehåller en serie bedömningar utformade för att bedöma viktiga funktionella förmågor, inklusive stående, förflyttningar, ambulation och proximal och axiell funktion.
Den totala poängen är summan av poängen för alla aktiviteter med ett maximalt uppnåeligt poäng på 66.
Högre poäng indikerar högre motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på den hypotetiska effektivitetsbedömningen, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i Forcerad Vital Capacity (FVC) vid månad 12 hos deltagare i åldern 6-25 år
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Spirometri är ett lungfunktionstest som bedömer hur lungorna fungerar genom att mäta hur mycket luft som rör sig genom luftvägarna.
Spirometri utfördes av alla deltagare i åldern 6 eller äldre.
Forcerad vitalkapacitet (FVC) är den totala volymen som maximalt kan andas ut efter inandning.
Det bästa % förväntade värdet av alla försök användes för analysen.
MMRM-analys utfördes baserat på den hypotetiska effektivitetsbedömningen, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i den totala poängen för SMA-självständighetsskala (SMAIS) för vårdgivare rapporterad vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
SMA Independence Scale (SMAIS) utvecklades specifikt för SMA-deltagare för att bedöma funktionsrelaterat oberoende.
SMAIS innehåller 29 artiklar, som utvärderar mängden hjälp som krävs av en annan individ för att utföra dagliga aktiviteter som att äta eller bada.
Varje objekt poängsätts på en skala 0-4 (med ett extra alternativ för att indikera att ett objekt inte är tillämpligt).
SMAIS totalpoäng från 0-44 erhålls baserat på 22 objekt med varje punkt på 0-2-skalan.
Lägre poäng tyder på större beroende av en annan individ.
SMAIS genomfördes av deltagare i åldern 12 år eller äldre och vårdgivare till deltagare i åldern 2-25 år.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Andel deltagare som bedömdes av kliniker som förbättrade i Clinical Global Impression of Change (CGI-C)-skalabetyg vid månad 12
Tidsram: Vid månad 12
|
Clinical Global Impression of Change (CGI-C) används för att bedöma en klinikers intryck av en deltagares förändring i global hälsa.
CGI-C är ett enda mått på förändring i global hälsa, med hjälp av sju svarsalternativ: "mycket förbättrad", "mycket förbättrad", "minimalt förbättrad", "ingen förändring", "minimalt sämre", "mycket sämre" , och "mycket mycket värre".
Deltagare som ansågs vara "förbättrade" inkluderade svaren "mycket förbättrad, "mycket förbättrad" och "minimalt förbättrad".
Logistisk regressionsanalys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Vid månad 12
|
Del 2: Andel deltagare som uppnår stabilisering eller förbättring (definierad som >= 0) i det totala motorfunktionsmåttet (MFM-32) poäng vid månad 12
Tidsram: Vid månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
De 32 poängen summeras och uttrycks på en skala 0-100 för MFM32 totalpoäng.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
Logistisk regressionsanalys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Vid månad 12
|
Del 2: Andel deltagare som uppnår en förbättring av minst ett standardmätfel på det totala MFM-32-resultatet vid månad 12
Tidsram: Vid månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 stående och överföring; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0-kan inte initiera uppgiften eller behålla startpositionen; 1-utför uppgiften delvis; 2-utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3-utför uppgiften fullt ut och "normalt".
De 32 poängen summeras och uttrycks på en skala 0-100 för totalpoängen.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
Standardmätfel (SEM) härleds med hjälp av 32 objektpoäng och totalpoäng vid baslinjen.
Förändring från baslinje > = en SEM motsvarar en förändring >= 4. Logistisk regressionsanalys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning inkluderade deltagarnas data förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analysen tidpunkt vid månad 12.
|
Vid månad 12
|
Del 2: Ändra från baslinjen i MFM-32 Domain 1 (D1)-poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen för D1-objekten summeras och uttrycks på skalan 0-100 för MFM D1-totalpoängen.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Ändra från baslinjen i MFM-32 Domain 2 (D2) poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen för D2-objekten summeras och uttrycks på skalan 0-100 för MFM D2-totalpoängen.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Ändra från baslinjen i MFM-32 Domain 3 (D3) poäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen för D3-objekten summeras och uttrycks på skalan 0-100 för MFM D3-totalpoängen.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Ändring från baslinjen i de totala kombinerade poängen för MFM-32-domänerna 1 och 2 vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen för D1+D2-objekten summeras och uttrycks på skalan 0-100 för MFM D1+D2-totalpoängen.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Ändring från baslinjen i de totala kombinerade poängen för MFM-32-domänerna 2 och 3 vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
MFM32 består av 32 objekt som utvärderar fysisk funktion i tre dimensioner: D1 funktion relaterad till stående och förflyttning; D2 axiell och proximal funktion; D3 distal motorfunktion.
Uppgifter poängsätts med en 4-gradig Likert-skala: 0 - kan inte initiera uppgiften eller behålla utgångspositionen; 1 - utför uppgiften delvis; 2 - utför uppgiften ofullständigt eller ofullständigt; 3 - utför uppgiften fullt ut och "normalt".
Poängen för D2+D3-objekten summeras och uttrycks på skalan 0-100 för MFM D2+D3 totalpoäng.
Högre poäng indikerar ökad motorisk funktion.
En positiv förändring från Baseline indikerar förbättring.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) vid månad 12 hos deltagare i åldern 6-25 år
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Spirometri är ett lungfunktionstest som bedömer hur lungorna fungerar genom att mäta hur mycket luft som rör sig genom luftvägarna.
Spirometri utfördes av alla deltagare i åldern 6 eller äldre.
Forcerad utandningsvolym (FEV1) är volymen som kraftigt andas ut under den första sekunden av testet för forcerad vitalkapacitet.
Det bästa % förväntade värdet av alla försök användes för analysen.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i topphostaflödet (PCF) vid månad 12 hos deltagare i åldern 6-25 år
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Spirometri är ett lungfunktionstest som bedömer hur lungorna fungerar genom att mäta hur mycket luft som rör sig genom luftvägarna.
Spirometri utfördes av alla deltagare i åldern 6 eller äldre.
Peak Cough flow (PCF) är en bedömning av hoststyrkan.
Det bästa procentuella förutsagda värdet av alla försök användes för analysen MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystiden punkt på månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i det bästa sniffnasala inspiratoriska trycket (SNIP) vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Sniff Nasal Inspiratory Pressure (SNIP) är ett frivilligt, icke-invasivt test av inspiratorisk muskelstyrka som framgångsrikt har tillämpats på barn > 2 år.
Fördelarna inkluderar enkelheten i manövern och frånvaron av ett munstycke, vilket är särskilt användbart för deltagare med SMA, som kan ha bulbar svaghet.
SNIP har också fördelen att mäta inandningstrycket under en naturlig manöver som enkelt utförs även av små barn med neuromuskulära störningar.
Det bästa % förväntade värdet av alla försök användes för analysen.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i maximalt inandningstryck (MIP) vid månad 12 hos deltagare i åldern 6-25 år
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Det maximala inandningstrycket (MIP) är ett icke-invasivt test av muskelstyrka, som mäter den maximala styrkan hos diafragman och andra inandningsmuskler.
MIP mättes hos deltagare i åldern 6 eller äldre.
Deltagarna ombads att utföra en kraftfull inspiration mot ett tilltäppt munstycke.
Det bästa % förväntade värdet av alla försök användes för analysen.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Förändring från baslinjen i maximalt utandningstryck (MEP) vid månad 12 hos deltagare i åldern 6-25 år
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Det maximala utandningstrycket (MEP) är ett icke-invasivt test av muskelstyrka, som mäter den maximala styrkan hos magmusklerna och andra utandningsmuskler.
MEP mättes i deltagare 6 år eller äldre.
Deltagarna ombads att utföra en kraftfull inspiration mot ett tilltäppt munstycke.
Det bästa % förväntade värdet av alla försök användes för analysen.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Ändring från baslinjen i den deltagare-rapporterade SMA Independence Scale (SMAIS) totalpoäng vid månad 12
Tidsram: Baslinje (dag-1) och månad 12
|
SMAIS utvecklades specifikt för SMA-deltagare för att bedöma funktionsrelaterat oberoende.
Den innehåller 29 föremål, som utvärderar mängden hjälp som krävs av en annan individ för att utföra dagliga aktiviteter som att äta eller bada.
Varje objekt poängsätts på en skala 0-4 (med ett extra alternativ för att indikera att ett objekt inte är tillämpligt).
SMAIS totalpoäng från 0-44 erhålls baserat på 22 objekt med varje punkt på 0-2-skalan.
Lägre poäng tyder på större beroende av en annan individ.
SMAIS genomfördes av deltagare i åldern 12 år eller äldre och vårdgivare till deltagare i åldern 2-25 år.
MMRM-analys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata som antog att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling tills analystidpunkten vid månad 12.
|
Baslinje (dag-1) och månad 12
|
Del 2: Procentandel av deltagare som av kliniker bedömdes som ingen förändring eller förbättrad i den kliniska globala intrycket av förändring (CGI-C) betygsskala vid månad 12
Tidsram: Vid månad 12
|
CGI-C används för att bedöma en läkares intryck av en deltagares förändring i global hälsa.
Det är ett enda mått på förändring i global hälsa, med hjälp av sju svarsalternativ: "mycket förbättrad", "mycket förbättrad", "minimalt förbättrad", "ingen förändring", "minimalt sämre", "mycket sämre" och " mycket värre".
Deltagare som ansågs vara "ingen förändring eller förbättrad" inkluderade svaren "ingen förändring", "mycket mycket förbättrad", "mycket förbättrad" och "minimalt förbättrad".
Logistisk regressionsanalys utfördes baserat på hypotetisk effektuppskattning, som inkluderade deltagardata förutsatt att ingen förbjuden medicin avsedd för behandling av SMA mottogs och deltagarna fortsatte med sin randomiserade behandling fram till analystidpunkten vid månad 12.
|
Vid månad 12
|
Del 2: Andel deltagare som upplever minst en sjukdomsrelaterad biverkning vid månad 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 12 (vecka 52; upp till CCOD den 6 september 2019)
|
Sjukdomsrelaterade biverkningar (AE) identifierades genom att tillämpa två olika typer av korgar på AE-datauppsättningen: Smal prospektivt definierade korgar med MedDRA-termer på lägsta nivå.
Denna korg definierades baserat på en grupp CDC-termer valda från en ålders- och könsmatchad fallkontrollstudie som jämförde CDC-kodfrekvenser observerade hos deltagare med och utan SMA med hjälp av kommersiellt tillgängliga försäkringskravsdata (CLAIMS och Market scan-data).
Termerna på den lägsta nivån som ingår i varje korg, kodade med den senaste versionen av MedDRA; Bred, prospektivt definierad korg med händelser valda på föredragen terminsnivå från alla biverkningar som rapporterats i pågående kliniska prövningar fram till januari 2019, dvs. före avblindningen av del 2 av studie BP39055.
|
Baslinje upp till månad 12 (vecka 52; upp till CCOD den 6 september 2019)
|
Del 2: Antal sjukdomsrelaterade biverkningar per patientår vid månad 12
Tidsram: Baslinje upp till månad 12 (vecka 52; upp till CCOD den 6 september 2019)
|
Sjukdomsrelaterade biverkningar samlades in genom biverkningsrapporteringen av studien, och den sjukdomsrelaterade biverkningsfrekvensen justerades för patientår (AE-frekvens per 100 patientår).
De identifierades genom att tillämpa två olika typer av korgar på AE-datauppsättningen: smala prospektivt definierade korgar med MedDRA-termer på lägsta nivån och breda prospektivt definierade korgar med händelser valda på föredragen termnivå från alla AE som rapporterats i pågående kliniska prövningar fram till januari 2019, dvs. , innan avblindningen av del 2 av studie BP39055.
|
Baslinje upp till månad 12 (vecka 52; upp till CCOD den 6 september 2019)
|
Del 2: Andel deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under den placebokontrollerade perioden
Tidsram: Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med behandlingen.
En negativ händelse kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en farmaceutisk produkt, oavsett om den anses relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte.
Redan existerande tillstånd som förvärras under en studie betraktas också som biverkningar.
|
Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Del 2: Andel deltagare med avbruten behandling på grund av biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) under den placebokontrollerade perioden
Tidsram: Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
En biverkning (AE) är varje ogynnsam medicinsk händelse hos en patient som administrerats en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med behandlingen.
En negativ händelse kan därför vara vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (inklusive ett onormalt laboratoriefynd, till exempel), symtom eller sjukdom som är tidsmässigt förknippad med användningen av en farmaceutisk produkt, oavsett om den anses relaterad till den farmaceutiska produkten eller inte.
Redan existerande tillstånd som förvärras under en studie betraktas också som biverkningar.
|
Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Del 2: Antal deltagare i åldern 6-25 år med självmordstankar baserat på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) under den placebokontrollerade perioden
Tidsram: Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) används för att bedöma en deltagares livstidssuicidalitet (C-SSRS baslinje) samt alla nya fall av suicidalitet (C-SSRS sedan senaste besöket).
Den strukturerade intervjun föranleder erinran om självmordstankar, inklusive idéernas intensitet, beteende och försök med faktisk/potentiell dödlighet.
Resultaten från C-SSRS-bedömningarna samlades in för deltagare i åldern 6 år och äldre.
|
Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Del 2: Antal deltagare i åldrarna 6-25 år med suicidalt beteende baserat på Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) under den placebokontrollerade perioden
Tidsram: Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Columbia Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) används för att bedöma en deltagares livstidssuicidalitet (C-SSRS baslinje) samt alla nya fall av suicidalitet (C-SSRS sedan senaste besöket).
Den strukturerade intervjun föranleder erinran om självmordstankar, inklusive idéernas intensitet, beteende och försök med faktisk/potentiell dödlighet.
Resultaten från C-SSRS-bedömningarna samlades in för deltagare i åldern 6 år och äldre.
|
Dag 1 upp till 12 månader av den placebokontrollerade perioden
|
Medianveckförändring från baslinjen i överlevnad av proteinnivåer för motorneuroner (SMN) i blod
Tidsram: Del 1: Dag -1, fördos av vecka 1, 2 (>/= endast 12 år), 17, 35 och 104, och 4 timmar efter dos av vecka 4 och 52. Del 2: Dag -1, före -dos av vecka 1, 17, 35 och 104, och 4 timmar efter dos av vecka 4 och 52.
|
Del 1: Dag -1, fördos av vecka 1, 2 (>/= endast 12 år), 17, 35 och 104, och 4 timmar efter dos av vecka 4 och 52. Del 2: Dag -1, före -dos av vecka 1, 17, 35 och 104, och 4 timmar efter dos av vecka 4 och 52.
|
|
Del 1 och 2: Maximal plasmakoncentration (Cmax) av Risdiplam vid år 5
Tidsram: Dag 1: 1, 2, 4, 6 timmar efter dos, vecka 4, 8 (endast del 1), 52, 87: före dos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos och vecka 1 (dag 7), 2, 8 (endast del 2) 17, 35, 70, 104: fördos
|
Här redovisas den maximala observerade koncentrationen under hela observationsperioden.
|
Dag 1: 1, 2, 4, 6 timmar efter dos, vecka 4, 8 (endast del 1), 52, 87: före dos, 1, 2, 4, 6 timmar efter dos och vecka 1 (dag 7), 2, 8 (endast del 2) 17, 35, 70, 104: fördos
|
Del 1 och 2: Area Under the Curve (AUC) Från 0 till 24 timmars Risdiplam vid besök i år 5
Tidsram: År 5 besök före dos, 1, 2, 4, 6, 24 timmar efter dos
|
År 5 besök före dos, 1, 2, 4, 6, 24 timmar efter dos
|
|
Del 1 och 2: Koncentration vid slutet av ett doseringsintervall (Ctrough) av Risdiplam vid år 5
Tidsram: Det sista provet före dosen samlades in från varje deltagare som hade minst 1400 dagars behandling med risdiplam.
|
Det sista provet före dosen samlades in från varje deltagare som hade minst 1400 dagars behandling med risdiplam.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
19 oktober 2016
Primärt slutförande (Faktisk)
6 september 2019
Avslutad studie (Faktisk)
2 oktober 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 september 2016
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 september 2016
Första postat (Beräknad)
21 september 2016
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
24 april 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
1 april 2024
Senast verifierad
1 mars 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Neurologiska manifestationer
- Neuromuskulära sjukdomar
- Neurodegenerativa sjukdomar
- Neuromuskulära manifestationer
- Patologiska tillstånd, anatomiska
- Ryggmärgssjukdomar
- Motorneuronsjuka
- Muskelatrofi
- Atrofi
- Muskelatrofi, Spinal
- Läkemedels fysiologiska effekter
- Agenter från det perifera nervsystemet
- Neuromuskulära medel
- Risdiplam
Andra studie-ID-nummer
- BP39055
- 2016-000750-35 (EudraCT-nummer)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på Muskelatrofi, Spinal
-
Gianni SoraruMario Negri Institute for Pharmacological ResearchRekrytering
-
University of PittsburghAvslutad
-
Hospital for Special Surgery, New YorkAvslutadQuad AtrophyFörenta staterna
-
Rigshospitalet, DenmarkAvslutad
-
TakedaRekrytering
-
Novartis PharmaceuticalsAvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofiFörenta staterna, Tyskland, Italien, Danmark
-
Nido Biosciences, Inc.RekryteringSpinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdomKorea, Republiken av, Danmark, Italien, Storbritannien
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadSpinal och Bulbar muskelatrofi | Kennedys sjukdomFörenta staterna
-
National Institute of Neurological Disorders and...AvslutadMotorneuronsjuka | Spinal och bulbar muskelatrofi (SBMA)Förenta staterna
-
KU LeuvenITI FoundationRekrytering
Kliniska prövningar på Risdiplam
-
Hoffmann-La RocheRekrytering
-
Hoffmann-La RocheAvslutad
-
Hoffmann-La RocheRekrytering
-
Hoffmann-La RocheRekryteringMuskelatrofi, SpinalTyskland, Förenta staterna, Belgien
-
Hoffmann-La RocheAktiv, inte rekryterandeMuskelatrofi, SpinalFörenta staterna, Belgien, Brasilien, Ryska Federationen, Australien, Taiwan, Polen
-
Clinic for Special ChildrenGenentech, Inc.Aktiv, inte rekryterandeSpinal muskelatrofiFörenta staterna
-
Genentech, Inc.RekryteringSpinal muskelatrofiFörenta staterna, Puerto Rico
-
Hoffmann-La RocheAvslutadMuskelatrofi, SpinalBelgien, Förenta staterna, Kina, Spanien, Japan, Frankrike, Brasilien, Kroatien, Italien, Ryska Federationen, Saudiarabien, Serbien, Schweiz, Kalkon, Ukraina, Polen
-
Genentech, Inc.Godkänd för marknadsföringMuskelatrofi, SpinalFörenta staterna
-
Hoffmann-La RocheAvslutadMuskelatrofi, SpinalFörenta staterna