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Arimoclomol nella sclerosi laterale amiotropica

22 agosto 2023 aggiornato da: ZevraDenmark

Uno studio di fase 3, randomizzato, controllato con placebo di Arimoclomol nella sclerosi laterale amiotropica

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza dell'arimoclomolo nella sclerosi laterale amiotropica (SLA)

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Screening fino a 4 settimane Trattamento fino a 76 settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

245

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Catholic University Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • London Health Sciences Centre
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Francia
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire (CHRU) Montpellier - Hopital Gui De Chauliac
      • Paris, Francia, 75013
        • Groupe Hospitalier Pitie-Salpetriere - Centre d'Investigation Clinique Neurosciences 1422
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charite - Universitaetsmedizin Berlin - Campus Virchow-Klinikum (CVK) - Ambulanz fuer ALS und andere Motoneuronenerkrankungen
      • Hannover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH) - Klinik fuer Neurologie
      • Ulm, Germania, 89081
        • Universitaetsklinikum Ulm - Klinik fuer Neurologie
  • Italia
      • Milano, Italia, 20138
        • Instituti Clinica Scientifici Maugeri - IRCCS
      • Torino, Italia, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria (AUO) di Torino - Citta'della Salute e della Scienza di Torino
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584CX
        • University Medical Center Utrecht
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Centrum Medyczne NeuroProtect
      • Warsaw, Polonia, 02-473
        • Citi Clinic
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • Leonard Wolfson Experimental Neurology Centre
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron ALS Unit. Consultas Externas; Office: 9-10-11
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Carlos III - Hospital Universitario La Paz, ALS Unit
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • St. Joseph's Hospital and Medical Center (SJHMC) - Barrow Neurological Institute (BNI) - The Gregory W. Fulton ALS and Neuromuscular Disease Center
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85018
        • HonorHealth Neurology
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • UC Irvine Health ALS and Neuromuscular Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - Landon Center on Aging
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Hospital for Special Surgery
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Brain & Spine Institute
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • University of Pensylvania, Perelman Center for Advanced Medicine - Penn Neuroscience Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22908
        • University of Virginia Health System
  • Svezia
      • Umeå, Svezia, 90737
        • Umeå University Hospital
  • Svizzera
      • Saint Gallen, Svizzera, 9007
        • Kantonsspital St.Gallen, Muskelzentrum/ALS Clinic

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

16 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto soddisfa i criteri El Escorial rivisti per SLA clinicamente possibile, clinicamente probabile/Clinicamente probabile SLA supportata in laboratorio o clinicamente definita o SLA familiare
  • 18 mesi o meno dalla prima comparsa di debolezza (ad es. debolezza degli arti, disartria, disfagia, respiro corto).
  • ALSFRS-R uguale o superiore a 35 e percentuale di SVC eretta (seduto) prevista uguale o superiore al 70% allo screening

Criteri di esclusione:

  • Tracheostomia o uso di ventilazione non invasiva per più di 2 ore durante le ore di veglia al momento dello screening o al basale
  • gravidanza o allattamento
  • uso attuale o previsto della stimolazione diaframmatica
  • Qualsiasi altra condizione rilevante dal punto di vista medico che potrebbe presentare un rischio per il soggetto o interferire con la valutazione della sicurezza o ha un rischio maggiore di provocare la morte durante lo studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Arimoclomolo
248 mg di arimoclomolo base (equivalenti a 400 mg di arimoclomolo citrato) 3 volte al giorno
Droga: Arimoclomol
2 capsule (2 x 124 mg di arimoclomol base; equivalenti a 2 x 200 mg di arimoclomol citrato) assunte 3 volte al giorno
Comparatore placebo: Placebo
248 mg corrispondente al placebo 3 volte al giorno
Droga: Placebo
2 capsule placebo abbinate assunte 3 volte al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: Oltre 76 settimane

La valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS) è un endpoint composito che include 1) la variazione rispetto al basale nella scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R) e 2) l'endpoint di sopravvivenza (tempo alla ventilazione assistita permanente [PAV], tracheostomia o morte).

Nell'ALSFRS-R, 12 funzioni sono valutate su scale di valutazione ordinali a 5 punti (da 0 a 4) con un intervallo di punteggio totale (punteggio minimo e massimo) di 0-48 (somma di tutti i 12 elementi). Più alto è il punteggio, migliore è il funzionamento.

Per quanto riguarda l'endpoint di sopravvivenza, maggiore è il tempo necessario alla PAV, alla tracheostomia o alla morte, migliore sarà l'esito.

Il punteggio CAFS di un paziente rappresenta il rango di un paziente nello studio in base al confronto dell'esito del paziente sia per la variazione dell'ALSFRS-R che per il tempo intercorso prima dell'evento (PAV, tracheostomia o morte) con l'esito di tutti gli altri pazienti nello studio in un moda a coppie. Un punteggio più alto (intervallo 0-1) è considerato un risultato migliore.

I valori riportati sono i punteggi medi in classifica in ciascun gruppo per l'endpoint composito.
Oltre 76 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tempo alla Ventilazione Assistita Permanente (PAV) / Tracheostomia / Morte
Lasso di tempo: Oltre 76 settimane
Tempo dal basale a uno degli eventi (PAV/tracheostomia/morte). La PAV è definita come il primo di 7 giorni consecutivi in ​​cui la PAV è stata utilizzata per >22 ore/giorno
Oltre 76 settimane
Variazione dal basale alla settimana 76 (o fine dello studio) nella scala di valutazione funzionale ALS rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: Settimana 76 (o fine della prova)
Il punteggio ALSFRS-R si basa su una scala di valutazione in cui 12 funzioni sono valutate su scale di valutazione ordinali a 5 punti (da 0 a 4) con un punteggio massimo di 48 (somma di tutti i 12 elementi). Più alto è il punteggio, migliore è il funzionamento.
Settimana 76 (o fine della prova)
Variazione dal basale alla settimana 76 (o fine della sperimentazione) in percentuale (%) della capacità vitale lenta prevista (SVC)
Lasso di tempo: Settimana 76 (o fine della prova)
La capacità vitale lenta (SVC) è una misura della funzione respiratoria. L'SVC misura il volume che può essere espirato da un'inspirazione completa dopo aver espirato al massimo il più lentamente possibile. Viene riportata la percentuale (%) della SVC prevista.
Settimana 76 (o fine della prova)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ZevraDenmark

Investigatori

  • Investigatore principale: Michael Benatar, MD PhD, University of Miami

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 luglio 2018

Completamento primario (Effettivo)

18 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

18 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 marzo 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 aprile 2018

Primo Inserito (Effettivo)

9 aprile 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ORARIALS-01

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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