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Migliorare i risultati dell'idrocefalo infantile in Uganda

16 marzo 2026 aggiornato da: Pei-Yi Lin, Boston Children's Hospital

Migliorare gli esiti dell'idrocefalo infantile in Uganda: prevedere gli esiti dello sviluppo e identificare i pazienti a rischio di fallimento precoce del trattamento dopo ETV/CPC

L'idrocefalo postinfettivo neonatale (PIH) è un grave problema di salute pubblica nell'Africa orientale. Il trattamento standard è stato a lungo il posizionamento di uno shunt ventricoloperitoneale (VPS), ma questi dispositivi richiedono una manutenzione per tutta la vita e quasi tutti falliscono più volte. La terza ventricolostomia endoscopica (ETV) con cauterizzazione del plesso coroideo (ETV/CPC) è un trattamento alternativo per offrire ai pazienti una vita senza shunt. In questo studio, i ricercatori mirano a ottimizzare le metriche di valutazione come indicatori prognostici quantitativi della risposta al trattamento e dei risultati a lungo termine.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

400

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • The Hospital for Sick Children
    • Pennsylvania
      • University Park, Pennsylvania, Stati Uniti, 16802
        • Penn State University
      • Mbale, Uganda
        • Cure Children's Hospital of Uganda

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 giorno a 5 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Neonati di età inferiore a sei mesi con idrocefalo progressivo

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Neonati di età inferiore a 180 giorni (sei mesi).
  • Idrocefalo sintomatico caratterizzato da tasso anormale di crescita della testa, fontanella anteriore piena, ventricolomegalia
  • Un genitore o un tutore abilitato dalla legge ugandese a dare il consenso informato
  • Saranno ammissibili i pazienti provenienti dai distretti orientali, centrali e settentrionali dell'Uganda e nelle vicinanze geografiche dell'ospedale CURE

Criteri di esclusione:

  • Età superiore a sei mesi
  • Nessuna evidenza di idrocefalo progressivo
  • Pazienti al di fuori dei distretti specificati nei criteri di inclusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo idrocefalo

Criterio di inclusione:

  1. Età inferiore a sei mesi
  2. Idrocefalo sintomatico caratterizzato da tasso anormale di crescita della testa, fontanella anteriore piena, ventricolomegalia
  3. Un genitore o un tutore abilitato dalla legge ugandese a dare il consenso informato
  4. Saranno ammissibili i pazienti provenienti dai distretti orientali, centrali e settentrionali dell'Uganda e nelle vicinanze geografiche dell'ospedale CURE

Criteri di esclusione:

  1. Età superiore a sei mesi
  2. Nessuna evidenza di idrocefalo progressivo
  3. Pazienti al di fuori dei distretti specificati nei criteri di inclusione
La terza ventricolostomia endoscopica/cauterizzazione del plesso coroideo (ETV/CPC) comprenderà un approccio frontale standard con endoscopia flessibile.
Gruppo di controllo

Criterio di inclusione:

  1. Nato a GA ≥ 37 settimane
  2. Età inferiore a sei mesi al momento dell'iscrizione
  3. Nessuna condizione medica nota
  4. Con un genitore o un tutore abilitato dalla legge ugandese a dare il consenso informato
  5. I genitori vivono in uno dei villaggi del distretto di Mbale o Budaka, in prossimità geografica del CCHU.

Criteri di esclusione:

  1. Nato a GA < 37 settimane
  2. Età superiore a sei mesi
  3. Evidenza di una o più condizioni mediche
  4. Vivere al di fuori dei distretti specificati nei criteri di inclusione.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Bayley Scales of Infant Development, terza edizione (BSID-3), punteggio in scala cognitiva
Lasso di tempo: 24 mesi di età
I punteggi sul BSID-3, che viene utilizzato per valutare neonati e bambini da 1 a 42 mesi di età, vanno da 1 a 19, con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori; il punteggio medio (±deviazione standard (DS)) nella popolazione generale è 10±3.
24 mesi di età
Incidenza del fallimento del trattamento ETV/CPC
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il trattamento

Il fallimento o il successo del trattamento sarà determinato con l'uso di criteri clinici e radiografici.

  • Il successo del trattamento sarà determinato dallo spostamento della crescita della circonferenza cranica a un tasso normale, come tracciato su un grafico di crescita standard; decompressione della fontanella anteriore; sollievo dai sintomi di elevata pressione intracranica, come irritabilità e vomito; risoluzione della paralisi dello sguardo verso il basso o del sesto nervo cranico; e una diminuzione o arresto della ventricolomegalia come determinato sulla tomografia computerizzata (TC).
  • Il fallimento del trattamento sarà definito come la morte correlata al trattamento o la necessità di una seconda operazione per infezione o per la recidiva dell'idrocefalo.
6 mesi dopo il trattamento

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Metabolismo cerebrale dell'ossigeno
Lasso di tempo: pre e post, 6, 12 mesi dopo il trattamento e 24 mesi di età
il metabolismo cerebrale dell'ossigeno sarà misurato con spettroscopia nel vicino infrarosso
pre e post, 6, 12 mesi dopo il trattamento e 24 mesi di età
volume cerebrale
Lasso di tempo: pre-, 6, 12 mesi dopo il trattamento e 24 mesi di età
il volume del cervello sarà stimato quantitativamente dalla scansione TC della testa
pre-, 6, 12 mesi dopo il trattamento e 24 mesi di età
Bayley Scales of Infant Development, Third Edition (BSID-3), punteggio in scala cognitiva a 12 mesi dopo il trattamento
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il trattamento
I punteggi sul BSID-3, che viene utilizzato per valutare neonati e bambini da 1 a 42 mesi di età, vanno da 1 a 19, con punteggi più alti che indicano prestazioni migliori; il punteggio medio (±deviazione standard) nella popolazione generale è 10±3.
12 mesi dopo il trattamento

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Investigatori

  • Investigatore principale: Pei-Yi Lin, PhD, Boston Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

  • Vadset TA, Rajaram A, Hsiao CH, Kemigisha Katungi M, Magombe J, Seruwu M, Kaaya Nsubuga B, Vyas R, Tatz J, Playter K, Nalule E, Natukwatsa D, Wabukoma M, Neri Perez LE, Mulondo R, Queally JT, Fenster A, Kulkarni AV, Schiff SJ, Grant PE, Mbabazi Kabachelor E, Warf BC, Sutin JDB, Lin PY. Improving Infant Hydrocephalus Outcomes in Uganda: A Longitudinal Prospective Study Protocol for Predicting Developmental Outcomes and Identifying Patients at Risk for Early Treatment Failure after ETV/CPC. Metabolites. 2022 Jan 14;12(1):78. doi: 10.3390/metabo12010078.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

5 maggio 2021

Completamento primario (Effettivo)

15 maggio 2025

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 agosto 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 agosto 2018

Primo Inserito (Effettivo)

28 agosto 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

18 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P00029806

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti non saranno condivisi con ricercatori al di fuori del gruppo di studio.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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