- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03693898
MR in pazienti con miopatie correlate al collagene VI
MR in pazienti con malattie neuromuscolari
Le malattie correlate al collagene VI includono la miopatia di Bethlem e la distrofia di Ulrich. Entrambi sono causati da livelli ridotti o da una mancanza di collagene VI. I primi sintomi possono essere presenti alla nascita come lassità articolare e muscoli ipotonici; spesso visto con lussazione dell'anca e scoliosi. Durante l'infanzia, i pazienti possono sviluppare contratture di dita, polsi, gomiti e caviglie. La debolezza muscolare compare spesso dall'infanzia alla prima età adulta ed è progressiva. Spesso si traduce in difficoltà di deambulazione.
Non esiste alcun trattamento disponibile per le distrofie di Behtlem e Ulrich.
Lo scopo principale di questo studio è indagare il modello dei muscoli coinvolti, la funzione e la qualità dei muscoli e la gravità della malattia utilizzando la risonanza magnetica.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
Østerbro
-
Copenhagen, Østerbro, Danimarca, 2100
- Reclutamento
- Copenhagen Neuromuscular Center
-
Contatto:
- Pia Hynne
- Numero di telefono: +45 35 45 61 35
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- miopatia di Bethlem confermata o malattia di Ulrich
Criteri di esclusione:
- Tutte le controindicazioni per sottoporsi a una risonanza magnetica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Diagnostico
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: Persone con difetto del collagene VI
Osservativo
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Nessun intervento, osservativo
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frazione di grasso muscolare
Lasso di tempo: Una scansione MRI pr soggetto (l'esame dura circa 60 min)
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Il Dixon MRI sarà utilizzato per quantificare la frazione grassa nel muscolo scheletrico
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Una scansione MRI pr soggetto (l'esame dura circa 60 min)
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Forza muscolare
Lasso di tempo: L'esame dura circa 40-60 min
|
MRC per testare muscoli specifici nei soggetti
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L'esame dura circa 40-60 min
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: John Vissing, Prof., MD, CNMC, Rigshospitalet
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- H-18023049
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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