Lenalidomide nella neuropatia anti-MAG: studio di fase 1b

Criterio di inclusione:

• • I pazienti devono avere un titolo di glicoproteina associata all'antimielina

  • I pazienti devono avere un fenotipo di neuropatia periferica sensomotoria demielinizzante acquisita distale (DADS) come definito dai criteri demielinizzanti della Federazione europea delle società neurologiche (EFNS) con coinvolgimento preferenziale del nervo distale, come rilevato dall'indice di latenza terminale [distanza terminale/(velocità di conduzione x latenza terminale)] , nel contesto di una gammopatia monoclonale
  • I pazienti devono avere almeno 18 anni di età senza evidenza di mieloma multiplo, amiloidosi da catene leggere o altri disturbi ematologici che richiedano trattamento.
  • Il paziente può essere arruolato in qualsiasi momento dall'ultima linea di terapia.
  • I pazienti devono avere ANC > 1000/µL e piastrine ≥75.000/µL
  • I pazienti devono avere un'adeguata funzionalità epatica come evidenziato da: bilirubina totale < 1,5 mg/dL, fosfatasi alcalina < 3 volte l'ULN e AST/ALT < 2 volte l'ULN.
  • I pazienti devono essere in grado di assumere uno qualsiasi dei seguenti farmaci una volta iniziata la lenalidomide e per almeno 5 giorni dopo l'ultima dose di lenalidomide: 1) 81-325 mg di aspirina rivestita al giorno; 2) warfarin a dose piena (target INR 2-3); 3) 2,5 mg o più di apixaban due volte al giorno; 4) eparina a basso peso molecolare; 5) 20 mg o più di rivaroxaban al giorno.
  • I pazienti devono avere una funzionalità renale adeguata, come evidenziato da creatinina sierica < 2 mg/dL o clearance della creatinina calcolata ≥ 40 ml/min entro 14 giorni dalla registrazione utilizzando la formula MDRD.
  • Il paziente deve essere in grado di deglutire capsule o compresse.
  • I pazienti devono fornire il consenso informato.
  • Tutti i partecipanti allo studio devono essere registrati nel programma Revlimid REMS® obbligatorio ed essere disposti e in grado di soddisfare i requisiti del programma REMS®.
  • Le donne con potenziale riproduttivo devono aderire al test di gravidanza programmato come richiesto nel programma Revlimid REMS®.
  • Saranno richiesti due test di gravidanza negativi per tutte le donne in età fertile, con il secondo test negativo almeno 7 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio. L'allattamento al seno non è consentito.

  • Requisiti di fertilità

    • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere due test di gravidanza negativi, con il secondo test negativo almeno 7 giorni prima dell'inizio del farmaco in studio.
    • I pazienti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato a partire dallo screening fino a 90 giorni dopo l'interruzione del farmaco.
    • Le pazienti di sesso femminile devono essere in post-menopausa, prive di mestruazioni ≥2 anni, sterilizzate chirurgicamente, disposte a utilizzare due metodi contraccettivi di barriera adeguati per prevenire la gravidanza o accettare di astenersi dall'attività sessuale a partire dallo screening fino a 90 giorni dopo l'interruzione del farmaco .
    • Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono accettare di rispettare i requisiti del test di fertilità e gravidanza dettati dal programma Rev-Assist.

Criteri di esclusione:

• • Pazienti con neoplasie ematologiche o oncologiche concomitanti che richiedono un trattamento sistemico

  • Storia di reazione allergica (incluso eritema nodoso) a lenalidomide
  • Pazienti sottoposti a intervento chirurgico maggiore ≤ 2 settimane prima dell'inizio del farmaco in studio o che non si sono ripresi dagli effetti collaterali dell'intervento chirurgico
  • Pazienti con una storia di chirurgia gastrointestinale o altra procedura che potrebbe, a parere dello sperimentatore(i), interferire con l'assorbimento o la deglutizione dei farmaci in studio.
  • Pazienti con una storia significativa di non conformità ai regimi medici o che non vogliono o non sono in grado di rispettare le istruzioni fornite loro dal personale dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione medica, inclusa la malattia mentale o l'abuso di sostanze ritenute dallo sperimentatore o dagli sperimentatori in grado di interferire con la capacità del paziente di firmare il consenso informato, cooperare e partecipare allo studio o interferire con l'interpretazione dei risultati.