Uno studio di fase 3 di KHK4827 in pazienti con sclerosi sistemica

Criterio di inclusione:

• Il soggetto soddisfa i criteri per la diagnosi dei criteri diagnostici, della classificazione della gravità e delle linee guida di pratica clinica per la sclerosi sistemica (Japanese Dermatological Association 2016) al pre-esame
• Il soggetto ha presentato i primi sintomi di sclerosi diversi dal fenomeno di Raynaud entro 60 mesi prima dell'arruolamento
• Soggetto con sclerosi sistemica accompagnata da ispessimento cutaneo da moderato a grave con un mRSS da 10 a <30 al pre-esame e con ispessimento cutaneo in progressione

Criteri di esclusione:

1. Una delle seguenti malattie concomitanti significative:

   • Diabete di tipo 1
   • Diabete di tipo 2 scarsamente controllato (HbA1c > 8,5%)
   • Insufficienza cardiaca congestizia (classe da II a IV della classificazione funzionale della New York Heart Association)
   • Infarto del miocardio, angina instabile o ictus che si verificano entro 12 mesi prima della prima dose del prodotto sperimentale
   • Ipertensione scarsamente controllata (pressione sistolica > 150 mm Hg o pressione diastolica > 90 mg Hg allo screening)
   • Malattia polmonare cronica grave (%FVC < 60% e %DLco < 40%, calcolati in base ai valori di riferimento per la spirometria, inclusa la capacità virale, negli adulti giapponesi calcolati con il metodo LMS e confrontati con i valori precedenti [Japanese Respiratory Society])
   • Principali malattie infiammatorie croniche o malattie del tessuto connettivo diverse dalla sclerodermia
2. Il paziente ha una storia o evidenza di un disturbo psichiatrico, abuso di alcol e/o sostanze o qualsiasi altro disturbo di salute mentale che, a parere degli investigatori, rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto o interferirebbe con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio
3. Il paziente ha una storia o evidenza di ideazione suicidaria (gravità 4 o 5) o qualsiasi comportamento suicidario basato su una valutazione con la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) al momento dell'arruolamento
4. Il paziente presenta depressione grave sulla base di un punteggio totale ≥ 15 nel Questionario sulla salute del paziente-8 (PHQ-8) al momento dell'arruolamento