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Efficacia e sicurezza di Lixivaptan nel trattamento della malattia renale policistica autosomica dominante (ACTION)

10 gennaio 2023 aggiornato da: Palladio Biosciences

Uno studio di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di Lixivaptan nei partecipanti con malattia renale policistica autosomica dominante costituito da una fase di 1 anno in doppio cieco, controllata con placebo, randomizzata e una fase di 1 anno in aperto: lo studio ACTION

Questo è uno studio di fase 3 costituito da una fase randomizzata a 2 bracci, in doppio cieco, controllata con placebo (Parte 1) seguita da una fase in aperto a braccio singolo (Parte 2) per dimostrare l'efficacia e la sicurezza di lixivaptan in partecipanti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD). La parte 1 dello studio ha lo scopo di dimostrare l'efficacia di lixivaptan nel rallentare il declino della funzionalità renale misurata dalla differenza nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) tra i partecipanti trattati con lixivaptan e quelli trattati con placebo. La parte 2 dello studio ha lo scopo di fornire conferma della durata di questo effetto. Inoltre, entrambe le parti dello studio contribuiranno a comprendere la sicurezza del lixivaptan, in particolare qualsiasi effetto sui test chimici del fegato.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Parte 1: Circa 2550 partecipanti con ADPKD saranno sottoposti a screening per qualificare i 1350 individui che procederanno attraverso il periodo di run-in del placebo, il periodo di titolazione di Lixivaptan e quindi saranno randomizzati a ricevere lixivaptan o placebo nel doppio cieco, randomizzato Periodo di trattamento. Per tutta la Parte 1 il farmaco in studio sembrerà identico indipendentemente dal fatto che si tratti di placebo o lixivaptan.

Dopo aver soddisfatto i criteri di ammissione durante lo screening, i partecipanti entreranno in un periodo di run-in del placebo in singolo cieco di 1 settimana per ottenere misurazioni di base selezionate. Questo sarà seguito da un periodo di titolazione della dose in singolo cieco di 5-6 settimane durante il quale il lixivaptan somministrato due volte al giorno (BID) sarà titolato alla dose massima tollerata (il periodo di titolazione del lixivaptan). La dose iniziale (Livello 1) sarà di 50 mg BID) e questa sarà aumentata settimanalmente attraverso i Livelli 2 (100 mg BID), 3 (150 mg BID) e 4 (200 mg BID). La dose minima per accedere al ciclo successivo, il periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco, è di livello 2 (100 mg BID). I partecipanti che hanno titolato con successo e tollerano il farmaco verranno quindi randomizzati (ogni partecipante ha 2/3 di possibilità di ricevere lixivaptan e 1/3 di ricevere placebo) per continuare a ricevere lixivaptan o passare immediatamente al placebo corrispondente in un doppio cieco maniera. Il trattamento in doppio cieco continuerà per 52 settimane dopo le quali il farmaco oggetto dello studio verrà trattenuto e le valutazioni finali saranno ottenute al di fuori del trattamento in 3 visite a partire dall'8° giorno dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio in doppio cieco fino al 28° giorno dopo l'ultima dose del farmaco in studio.

Per i riepiloghi della Parte 1 dopo la randomizzazione, i risultati dell'analisi saranno presentati da 2 gruppi di trattamento: lixivaptan e placebo.

Parte 2: tutti i partecipanti che accedono alla Parte 1, che non hanno interrotto a causa di un evento avverso o hanno revocato il consenso, continueranno nella Parte 2 dello studio e procederanno attraverso il Periodo di rititolazione di Lixivaptan e un Periodo di trattamento di mantenimento.

Il periodo di rititolazione di Lixivaptan sarà un periodo da 2 a 4 settimane durante il quale la somministrazione di lixivaptan inizierà al livello 1 (50 mg BID) per tutti i partecipanti e sarà aumentata settimanalmente fino al livello di dose di lixivaptan o alla dose presunta raggiunto il livello per i partecipanti randomizzati al trattamento con placebo, preso alla fine del periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco nella Parte 1. Il trattamento con Lixivaptan continuerà per 52 settimane durante il Periodo di trattamento di mantenimento, dopo il quale verrà sospeso il farmaco oggetto dello studio e le valutazioni finali saranno ottenute al di fuori del trattamento in 3 visite a partire dall'8° giorno dopo l'ultima dose di Lixivaptan fino al 28° giorno dopo l'ultima dose di lixivaptan.

Poiché tutti i partecipanti alla Parte 2 sono trattati con lixivaptan, i riepiloghi per la Parte 2 saranno presentati nelle seguenti coorti di trattamento e in generale (coorti di trattamento combinate):

  • Parte 1/Parte 2 - placebo/lixivaptan: tutti i partecipanti alla Parte 2 che sono stati randomizzati nel gruppo di trattamento con placebo nella Parte 1.
  • Parte 1/Parte 2 - lixivaptan/lixivaptan: tutti i partecipanti alla Parte 2 che sono stati randomizzati nel gruppo di trattamento con lixivaptan nella Parte 1.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgaria
      • Pleven, Bulgaria, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgaria, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgaria, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgaria, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgaria, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Polonia
      • Kraków, Polonia, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polonia, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Regno Unito
      • Salford, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Spagna, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Stati Uniti, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Stati Uniti, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Stati Uniti, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Stati Uniti, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Stati Uniti, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Stati Uniti, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Stati Uniti, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stati Uniti, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Stati Uniti, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stati Uniti, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Tacchino, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Tacchino, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Tacchino, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Ungheria
      • Baja, Ungheria, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Ungheria, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Ungheria, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Ungheria, 7622
        • University of Pecs

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 60 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di ADPKD mediante imaging appropriato o test genetici.
  • Classificazione di imaging MRI della Mayo Clinic di 1C, 1D o 1E.
  • eGFR ≥25 mL/min/1,73 m2 e ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Indice di massa corporea tra 18 e 40 kg/m2.
  • Controllo dell'ipertensione coerente con le linee guida 2021 Kidney Disease: Improving Global Outcomes senza un diuretico e con un inibitore dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEi) o un bloccante del recettore dell'angiotensina (ARB) a meno che non sia considerato appropriato dal punto di vista medico.
  • Disposti a praticare metodi accettabili di controllo delle nascite (sia maschi che hanno partner potenzialmente fertili sia femmine potenzialmente fertili).
  • In grado di fornire il consenso informato.

Criteri di esclusione:

  • Sensibilità nota o reazione idiosincratica al lixivaptan e/o ai suoi eccipienti.
  • Ipovolemia o incapacità di percepire la sete.
  • Concentrazione anormale di sodio sierico allo screening.
  • Soggetti che hanno assunto qualsiasi farmaco sperimentale o utilizzato un dispositivo sperimentale entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima dello screening.
  • Soggetti che stanno assumendo, hanno assunto nelle ultime 2 settimane o dovrebbero assumere inibitori o induttori forti o moderati del CYP3A4 o CYP2C8, compreso l'uso regolare di succo di pompelmo o di arance di Siviglia.
  • Precedente uso di tolvaptan o lixivaptan negli ultimi 2 mesi.
  • Pregresso uso di conivaptan, analoghi della somatostatina (ad es. lanreotide, pasireotide, octreotide, ecc.), metformina, nicotinamide, bardoxolone, demeclociclina o target di mammiferi degli inibitori della rapamicina chinasi (ad es. everolimus, sirolimus, ecc.) o KetoCitra™ o qualsiasi integratore contenente beta-idrossibutirrato per il trattamento dell'ADPKD negli ultimi 2 mesi.
  • Uso precedente di un inibitore del cotrasportatore sodio-glucosio 2 (SGLT2) (ad es. canagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin, ecc.) negli ultimi 2 mesi o necessità prevista di inizio del trattamento con un inibitore SGLT2 durante lo studio.
  • Uso precedente di un inibitore del fattore prolil idrossilasi (HIF-PH) inducibile dall'ipossia negli ultimi 2 mesi o necessità prevista di iniziare il trattamento con un inibitore dell'HIF-PH durante lo studio.
  • Requisito per l'uso continuativo di diuretici.
  • Diabete avanzato (per es., emoglobina glicosilata > 7,5% e/o glicosuria mediante dipstick, proteinuria significativa [>300 mcg albumina/mg creatinina]), altra malattia renale significativa, cancro del rene, rene trapiantato, rene singolo, recente intervento chirurgico ai reni all'interno del ultimi 6 mesi (compreso il drenaggio o la fenestrazione della cisti) o danno renale acuto negli ultimi 6 mesi.
  • Incontinenza clinicamente significativa, vescica iperattiva o ritenzione urinaria (ad esempio, iperplasia prostatica benigna).
  • Insufficienza cardiaca di classe funzionale 3 o 4 della New York Heart Association o altri risultati cardiaci o ECG significativi che potrebbero rappresentare un rischio per la sicurezza del soggetto.
  • Risultati positivi del test per l'antigene di superficie dell'epatite B o per l'anticorpo dell'epatite C.
  • Storia di infezione da virus dell'immunodeficienza umana a meno che il partecipante non sia clinicamente stabile e stia bene con un regime di terapia antiretrovirale (ART) che non interagisce con CYP e che non abbia richiesto più di 2 modifiche nel proprio regime ART dall'inizio del trattamento.
  • Storia di abuso di droghe o alcol clinicamente significativo negli ultimi 2 anni.
  • Controindicazioni o interferenze con le valutazioni MRI.
  • Tumori maligni negli ultimi 5 anni ad eccezione di quelli non considerati in grado di influenzare la sopravvivenza dei partecipanti.
  • Anamnesi medica o risultati che precludono la partecipazione sicura allo studio o partecipanti che potrebbero non essere conformi alle procedure dello studio secondo l'opinione dello sperimentatore o del monitor medico.
  • Malattia epatica clinicamente significativa o compromissione o valori di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale > 1,2 x ULN durante lo screening. Nota: questo criterio verrà rivisto preliminarmente alla Visita 2 sulla base dei risultati della Visita 1a e della Visita 1b (se è richiesta la Visita 1b). Il criterio deve essere rivalutato non oltre la Visita 3 quando sono disponibili i risultati della Visita 2.
  • Simvastatina a una dose giornaliera totale >10 mg o amlodipina a una dose giornaliera totale >5 mg.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Lixivaptan
Lixivaptan capsule, 100-200 mg due volte al giorno (BID)
Droga: Lixivaptan
Antagonista orale del recettore della vasopressina V2
PLACEBO_COMPARATORE: Placebo
Capsule placebo corrispondenti BID
Droga: Placebo
Placebo corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione annualizzata del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) - Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up I (fino a 71 settimane)
La variazione annualizzata dell'eGFR sarà calcolata dall'equazione della creatinina eGFR della Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration refit senza l'equazione della variabile di razza (CKD-EPIcr_R) per la creatinina sierica dal basale (media di 3 determinazioni dell'eGFR ottenute durante i periodi di screening e placebo). Visite 1a/1b (se richieste), Visita 2 e Visita 3]) alla valutazione finale (media di 3 determinazioni di eGFR ottenute durante il Periodo di follow-up I o, per i partecipanti che interrompono il trattamento prima della Visita 22, durante il Follow-up Periodo da 8 a 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento con il farmaco oggetto dello studio).
Dal basale alla fine del periodo di follow-up I (fino a 71 settimane)
Variazione annualizzata del tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) - Parte 2
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up II (fino a 64 settimane)
La variazione annualizzata di eGFR sarà calcolata dall'equazione CKD-EPIcr_R per la creatinina sierica dal basale (media di 3 determinazioni di eGFR ottenute durante il periodo di follow-up I) alla valutazione finale (media di 3 determinazioni di eGFR ottenute durante il periodo di follow-up II o, per i partecipanti che interrompono il trattamento prima della Visita 43, durante il periodo di follow-up da 8 a 28 giorni dopo l'interruzione del trattamento con il farmaco oggetto dello studio).
Dal basale alla fine del periodo di follow-up II (fino a 64 settimane)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pendenza eGFR - Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco (fino a 67 settimane), con variazioni rispetto al basale calcolate ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco
Tasso annualizzato di variazione (pendenza) di eGFR per la creatinina sierica, basato su tutte le determinazioni di eGFR dal basale a tutte le visite con valori di eGFR durante il trattamento durante il periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco. Il valore basale sarà calcolato come media di 3 determinazioni di eGFR ottenute durante i periodi di screening e di run-in con placebo (visite 1a/1b [se richieste], visita 2 e visita 3).
Dal basale alla fine del periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco (fino a 67 settimane), con variazioni rispetto al basale calcolate ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco
Pendenza eGFR - Parte 2
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di trattamento di mantenimento (fino a 60 settimane), con modifiche rispetto al basale calcolate ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento di mantenimento
Tasso di variazione annualizzato (pendenza) di eGFR per la creatinina sierica, basato su tutte le determinazioni di eGFR dal basale a tutte le visite con valori di eGFR durante il trattamento durante il periodo di trattamento di mantenimento. Il valore basale sarà calcolato come media di 3 determinazioni di eGFR ottenute durante il periodo di follow-up I.
Dal basale alla fine del periodo di trattamento di mantenimento (fino a 60 settimane), con modifiche rispetto al basale calcolate ogni 4 settimane durante il periodo di trattamento di mantenimento
Volume renale totale aggiustato per l'altezza (htTKV) - Parte 1
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up I (fino a 71 settimane)
Variazione percentuale annualizzata di htTKV, determinata mediante risonanza magnetica (MRI), dal basale (ottenuto allo Screening [Visita 1a]) alla fine del Periodo di follow-up I.
Dal basale alla fine del periodo di follow-up I (fino a 71 settimane)
Volume renale totale aggiustato in base all'altezza (htTKV) - Parte 2
Lasso di tempo: Dal basale alla fine del periodo di follow-up II (fino a 60 settimane)
Variazione percentuale annualizzata di htTKV, determinata mediante risonanza magnetica dal basale (ottenuto alla visita 25/settimana 56) alla fine del periodo di follow-up II.
Dal basale alla fine del periodo di follow-up II (fino a 60 settimane)
Numero di partecipanti con livelli sierici di alanina aminotransferasi (ALT) >3 × il limite superiore della norma (ULN) - Parte 1
Lasso di tempo: Dalla fine del periodo di titolazione di Lixivaptan in singolo cieco alla fine del periodo di follow-up I (massimo 102 giorni)
Numero di partecipanti randomizzati a lixivaptan con livelli sierici di ALT >3 × ULN rispetto a quelli randomizzati a placebo. L'intervallo normale di ALT è stato definito come 0-33 o 0-44 U/L, a seconda del laboratorio utilizzato.
Dalla fine del periodo di titolazione di Lixivaptan in singolo cieco alla fine del periodo di follow-up I (massimo 102 giorni)
Numero di partecipanti con livelli sierici di ALT >3 × l'ULN - Parte 2
Lasso di tempo: Durata del periodo di rititolazione di Lixivaptan e del periodo di trattamento di mantenimento (56 settimane) e periodo di follow-up II (4 settimane)
Numero di partecipanti randomizzati a lixivaptan con livelli sierici di ALT >3 × ULN rispetto a quelli randomizzati a placebo. L'intervallo normale di ALT è stato definito come 0-33 o 0-44 U/L, a seconda del laboratorio utilizzato.
Durata del periodo di rititolazione di Lixivaptan e del periodo di trattamento di mantenimento (56 settimane) e periodo di follow-up II (4 settimane)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) durante il periodo di titolazione di Lixivaptan nella Parte 1
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con TEAE durante il periodo di titolazione di Lixivaptan.
Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con TEAE dopo la randomizzazione nella parte 1
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione al completamento dello studio (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con TEAE per gruppo di trattamento dopo la randomizzazione (periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco e periodo di follow-up I)
Dalla randomizzazione al completamento dello studio (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con TEAE nella parte 2
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con TEAE per coorte di trattamento durante la Parte 2 (periodo di rititolazione di Lixivaptan, periodo di trattamento di mantenimento e periodo di follow-up II).
Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinici potenzialmente importanti dal punto di vista clinico durante il periodo di titolazione di Lixivaptan nella Parte 1
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con risultati clinici di laboratorio (chimica clinica, ematologia e analisi delle urine) registrati durante il periodo di titolazione di Lixivaptan e considerati potenzialmente clinicamente importanti.
Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinici potenzialmente importanti dal punto di vista clinico dopo la randomizzazione nella parte 1
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione all'ultima valutazione clinica di laboratorio (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con risultati clinici di laboratorio (chimica clinica, ematologia e analisi delle urine) registrati dopo la randomizzazione (periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco e periodo di follow-up I) e considerati potenzialmente clinicamente importanti, per gruppo di trattamento.
Dalla randomizzazione all'ultima valutazione clinica di laboratorio (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinici potenzialmente importanti dal punto di vista clinico nella parte 2
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con risultati clinici di laboratorio (chimica clinica, ematologia e analisi delle urine) registrati durante la Parte 2 (periodo di rititolazione di Lixivaptan, periodo di trattamento di mantenimento e periodo di follow-up II) e considerati potenzialmente clinicamente importanti, per coorte di trattamento.
Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali potenzialmente importanti dal punto di vista clinico durante il periodo di titolazione di Lixivaptan nella Parte 1
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con segni vitali rilevati (frequenza cardiaca, pressione arteriosa diastolica e sistolica, peso) registrati durante il periodo di titolazione di Lixivaptan e considerati potenzialmente clinicamente importanti.
Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali potenzialmente clinicamente importanti dopo la randomizzazione nella parte 1
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione all'ultima misurazione dei segni vitali (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con segni vitali rilevati (frequenza cardiaca, pressione arteriosa diastolica e sistolica, peso) registrati dopo la randomizzazione (periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco e periodo di follow-up I) e considerati potenzialmente clinicamente importanti, per gruppo di trattamento.
Dalla randomizzazione all'ultima misurazione dei segni vitali (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con risultati dei segni vitali potenzialmente importanti dal punto di vista clinico nella parte 2
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con segni vitali rilevati (frequenza cardiaca, pressione arteriosa diastolica e sistolica, peso) registrati durante la Parte 2 (periodo di rititolazione di Lixivaptan, periodo di trattamento di mantenimento e periodo di follow-up II) e considerati potenzialmente clinicamente importanti, per coorte di trattamento.
Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con risultati dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significativi durante il periodo di titolazione di Lixivaptan nella Parte 1
Lasso di tempo: Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con reperti ECG registrati durante il periodo di titolazione di Lixivaptan e considerati potenzialmente clinicamente importanti (definiti come un intervallo QT corretto per la frequenza cardiaca secondo la formula di Fridericia [QTcF] ≥ 450 msec).
Fino a 6 settimane
Numero di partecipanti con risultati dell'ECG a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significativi dopo la randomizzazione nella parte 1
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione all'ultimo ECG (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con risultati ECG registrati dopo la randomizzazione (periodo di trattamento randomizzato in doppio cieco e periodo di follow-up I) e considerati potenzialmente clinicamente importanti (definiti come QTcF ≥ 450 msec), per gruppo di trattamento.
Dalla randomizzazione all'ultimo ECG (fino a 102 giorni)
Numero di partecipanti con risultati dell'ECG a 12 derivazioni potenzialmente clinicamente significativi nella parte 2
Lasso di tempo: Fino a 60 settimane
Numero di partecipanti con risultati ECG registrati durante la Parte 2 (periodo di rititolazione di Lixivaptan, periodo di trattamento di mantenimento e periodo di follow-up II) e considerati potenzialmente clinicamente importanti (definiti come QTcF ≥ 450 msec), per coorte di trattamento.
Fino a 60 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Palladio Biosciences

Collaboratori

Centessa Pharmaceuticals plc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

28 ottobre 2021

Completamento primario (EFFETTIVO)

3 agosto 2022

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

3 agosto 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 agosto 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 agosto 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

21 agosto 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

6 febbraio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 gennaio 2023

Ultimo verificato

1 gennaio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PA-ADPKD-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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