Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Lixivaptan bij de behandeling van autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ACTION)

10 januari 2023 bijgewerkt door: Palladio Biosciences

Een fase 3-onderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Lixivaptan bij deelnemers met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte bestaande uit een 1 jaar durende dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase en een 1 jaar durende open-label fase: het ACTION-onderzoek

Dit is een fase 3-studie die bestaat uit een 2-armige, dubbelblinde, placebogecontroleerde, gerandomiseerde fase (deel 1) gevolgd door een eenarmige open-label fase (deel 2) om de werkzaamheid en veiligheid van lixivaptan bij deelnemers met autosomaal dominante polycysteuze nierziekte (ADPKD). Deel 1 van het onderzoek is opgezet om de werkzaamheid van lixivaptan aan te tonen bij het vertragen van de achteruitgang van de nierfunctie, gemeten aan de hand van het verschil in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) tussen de met lixivaptan behandelde en de met placebo behandelde deelnemers. Deel 2 van het onderzoek is bedoeld om de duurzaamheid van dit effect te bevestigen. Bovendien zullen beide delen van het onderzoek bijdragen aan het begrijpen van de veiligheid van lixivaptan, met name de effecten op leverchemietesten.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deel 1: Ongeveer 2550 deelnemers met ADPKD zullen worden gescreend om de 1350 personen te kwalificeren die de Placebo-inloopperiode, de Lixivaptan-titratieperiode, doorlopen en vervolgens worden gerandomiseerd om lixivaptan of placebo te krijgen in de dubbelblinde, gerandomiseerde Behandelingsperiode. In deel 1 zal het onderzoeksgeneesmiddel er identiek uitzien, ongeacht of het placebo of lixivaptan is.

Nadat deelnemers tijdens de screening aan de toelatingscriteria hebben voldaan, gaan de deelnemers een enkelblinde Placebo-inloopperiode van 1 week in om geselecteerde basismetingen te verkrijgen. Dit wordt gevolgd door een 5 tot 6 weken durende enkelblinde dosistitratieperiode waarin lixivaptan tweemaal daags (BID) wordt getitreerd tot de hoogst getolereerde dosis (de Lixivaptan Titratieperiode). De startdosis (niveau 1) is 50 mg tweemaal daags) en deze zal wekelijks worden verhoogd tot niveau 2 (100 mg tweemaal daags), 3 (150 mg tweemaal daags) en 4 (200 mg tweemaal daags). De minimumdosis om de volgende periode in te gaan, de dubbelblinde, gerandomiseerde behandelingsperiode, is niveau 2 (100 mg tweemaal daags). De deelnemers die het medicijn met succes hebben getitreerd en het verdragen, worden vervolgens gerandomiseerd (elke deelnemer heeft 2/3 kans om lixivaptan te krijgen en 1/3 kans om placebo te krijgen) om lixivaptan te blijven krijgen of onmiddellijk over te schakelen naar een overeenkomende placebo in een dubbelblinde procedure. wijze. De dubbelblinde behandeling duurt 52 weken, waarna het onderzoeksgeneesmiddel wordt vastgehouden en definitieve beoordelingen worden verkregen buiten de behandeling gedurende 3 bezoeken vanaf de 8e dag na de laatste dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel tot en met de 28e dag na de laatste dosis van studiegeneesmiddel.

Voor deel 1-samenvattingen na randomisatie worden de analyseresultaten gepresenteerd door 2 behandelingsgroepen: lixivaptan en placebo.

Deel 2: Alle deelnemers die deelnemen aan Deel 1, die niet zijn gestopt vanwege een bijwerking of hun toestemming hebben ingetrokken, gaan door naar Deel 2 van het onderzoek en doorlopen de Lixivaptan Hertitratieperiode en een Onderhoudsbehandelingsperiode.

De hertitratieperiode van Lixivaptan is een periode van 2 tot 4 weken waarin de dosering van lixivaptan begint op niveau 1 (50 mg tweemaal daags) voor alle deelnemers en wekelijks wordt verhoogd tot het dosisniveau van lixivaptan, of de afgeleide dosis. niveau voor deelnemers gerandomiseerd naar placebobehandeling, genomen aan het einde van de dubbelblinde, gerandomiseerde behandelingsperiode in deel 1 is bereikt. De behandeling met lixivaptan zal gedurende 52 weken worden voortgezet tijdens de onderhoudsbehandelingsperiode, waarna het studiegeneesmiddel zal worden aangehouden, en definitieve beoordelingen worden verkregen buiten de behandeling gedurende 3 bezoeken vanaf de 8e dag na de laatste dosis lixivaptan tot en met de 28e dag na de laatste dosis van lixivaptan. lixivaptan.

Aangezien alle deelnemers aan deel 2 worden behandeld met lixivaptan, worden de samenvattingen voor deel 2 gepresenteerd in de volgende behandelcohorten en in totaal (behandelcohorten gecombineerd):

  • Deel 1/Deel 2 - placebo/lixivaptan: alle deelnemers in Deel 2 die in Deel 1 werden gerandomiseerd naar de placebobehandelingsgroep.
  • Deel 1/Deel 2 - lixivaptan/lixivaptan: alle deelnemers in Deel 2 die gerandomiseerd werden in de lixivaptan-behandelingsgroep in Deel 1.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australië, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgarije
      • Pleven, Bulgarije, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgarije, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgarije, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgarije, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgarije, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Hongarije
      • Baja, Hongarije, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Hongarije, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Hongarije, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Hongarije, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Hongarije, 7622
        • University of Pecs
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Kalkoen, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Kalkoen, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Kalkoen, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polen, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Spanje, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Verenigde Staten, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Verenigde Staten, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Verenigde Staten, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Verenigde Staten, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Verenigde Staten, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Verenigde Staten, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Verenigde Staten, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Verenigde Staten, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Verenigde Staten, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Verenigde Staten, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Verenigde Staten, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Verenigde Staten, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 60 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van ADPKD door geschikte beeldvorming of genetische testen.
  • Mayo Clinic MRI-beeldvormingsclassificatie van 1C, 1D of 1E.
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2 en ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Body mass index tussen 18 en 40 kg/m2.
  • Controle van hypertensie in overeenstemming met de Kidney Disease: Improving Global Outcomes-richtlijnen van 2021 zonder een diureticum en met een angiotensine-converterend-enzymremmer (ACEi) of angiotensine-receptorblokker (ARB), tenzij dit medisch niet geschikt wordt geacht.
  • Bereid om aanvaardbare methoden van anticonceptie toe te passen (zowel mannen die partners hebben die zwanger kunnen worden als vrouwen die zwanger kunnen worden).
  • In staat om geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende gevoeligheid of idiosyncratische reactie op lixivaptan en/of zijn hulpstoffen.
  • Hypovolemie of het onvermogen om dorst waar te nemen.
  • Abnormale serumnatriumconcentratie bij screening.
  • Proefpersonen die een onderzoeksgeneesmiddel hebben ingenomen of een onderzoeksapparaat hebben gebruikt binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening.
  • Proefpersonen die sterke of matige CYP3A4- of CYP2C8-remmers of -inductoren gebruiken, in de afgelopen 2 weken hebben gebruikt of naar verwachting zullen gebruiken, inclusief regelmatig gebruik van grapefruitsap of Sevilla-sinaasappels.
  • Eerder gebruik van tolvaptan of lixivaptan in de afgelopen 2 maanden.
  • Eerder gebruik van conivaptan, somatostatine-analogen (bijv. lanreotide, pasireotide, octreotide, enz.), metformine, nicotinamide, bardoxolon, demeclocycline of zoogdierdoelwit van rapamycinekinaseremmers (bijv. everolimus, sirolimus, enz.), of KetoCitra™ of supplementen die beta-hydroxybutyraat bevatten om ADPKD te behandelen in de afgelopen 2 maanden.
  • Eerder gebruik van een natrium-glucose-cotransporter-2-remmer (SGLT2-remmer) (bijv. canagliflozine, dapagliflozine, empagliflozine, enz.) in de afgelopen 2 maanden of verwachte noodzaak voor het starten van een behandeling met een SGLT2-remmer tijdens het onderzoek.
  • Eerder gebruik van een hypoxie-induceerbare factor prolylhydroxylase (HIF-PH)-remmer in de afgelopen 2 maanden of verwachte noodzaak voor het starten van een behandeling met een HIF-PH-remmer tijdens het onderzoek.
  • Vereiste voor doorlopend gebruik van diuretica.
  • Gevorderde diabetes (bijv. geglycosyleerd hemoglobine >7,5% en/of glycosurie door dipstick, significante proteïnurie [>300 mcg albumine/mg creatinine]), andere significante nierziekte, nierkanker, getransplanteerde nier, enkele nier, recente nieroperatie in de afgelopen 6 maanden (inclusief cystendrainage of -fenestratie) of acuut nierletsel in de afgelopen 6 maanden.
  • Klinisch significante incontinentie, overactieve blaas of urineretentie (bijv. goedaardige prostaathyperplasie).
  • Functioneel hartfalen van klasse 3 of 4 van de New York Heart Association of andere significante cardiale of ECG-bevindingen die een veiligheidsrisico voor de patiënt kunnen vormen.
  • Positieve testresultaten voor hepatitis B-oppervlakteantigeen of hepatitis C-antilichaam.
  • Voorgeschiedenis van infectie met humaan immunodeficiëntievirus, tenzij de deelnemer klinisch stabiel is en het goed doet met een niet-CYP-interagerende antiretrovirale therapie (ART)-regime en die niet meer dan 2 wijzigingen in zijn ART-regime nodig heeft gehad sinds aanvang van de behandeling.
  • Geschiedenis van klinisch significant drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen 2 jaar.
  • Contra-indicaties voor of interferentie met MRI-beoordelingen.
  • Maligniteiten in de afgelopen 5 jaar, behalve die waarvan wordt aangenomen dat ze de overleving van de deelnemer niet beïnvloeden.
  • Medische voorgeschiedenis of bevindingen die veilige deelname aan het onderzoek in de weg staan ​​of deelnemers die naar het oordeel van de onderzoeker of medische monitor waarschijnlijk niet voldoen aan de procedures van het onderzoek.
  • Klinisch significante leverziekte of leverfunctiestoornis of alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of totale bilirubinewaarden >1,2 x ULN tijdens de screening. Opmerking: dit criterium wordt voorlopig beoordeeld bij bezoek 2 op basis van de resultaten van bezoek 1a en bezoek 1b (als bezoek 1b vereist is). Het criterium moet uiterlijk bij bezoek 3 opnieuw worden beoordeeld wanneer de resultaten voor bezoek 2 beschikbaar zijn.
  • Simvastatine bij een totale dagelijkse dosis >10 mg of amlodipine bij een totale dagelijkse dosis >5 mg.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Lixivaptan
Lixivaptan-capsules, 100-200 mg tweemaal daags (BID)
Geneesmiddel: Lixivaptan
Orale vasopressine V2-receptorantagonist
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Bijpassende placebocapsules BID
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jaarlijkse verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) - Deel 1
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van follow-upperiode I (tot 71 weken)
De jaarlijkse verandering in eGFR zal worden berekend op basis van de Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration eGFR creatinine vergelijking refit zonder de race variabele (CKD-EPIcr_R) vergelijking voor serumcreatinine vanaf baseline (gemiddelde van 3 eGFR bepalingen verkregen tijdens screening en Placebo inloopperiodes [ Bezoeken 1a/1b (indien vereist), bezoek 2 en bezoek 3]) tot definitieve beoordeling (gemiddelde van 3 eGFR-bepalingen verkregen tijdens follow-upperiode I of, voor deelnemers die de behandeling beëindigen vóór bezoek 22, tijdens de follow-up Periode 8 tot 28 dagen na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel).
Basislijn tot het einde van follow-upperiode I (tot 71 weken)
Jaarlijkse verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de follow-upperiode II (tot 64 weken)
De verandering in eGFR op jaarbasis wordt berekend op basis van de CKD-EPICr_R-vergelijking voor serumcreatinine vanaf baseline (gemiddelde van 3 eGFR-bepalingen verkregen tijdens verkregen tijdens follow-upperiode I) tot eindbeoordeling (gemiddelde van 3 eGFR-bepalingen verkregen tijdens follow-upperiode II of, voor deelnemers die de behandeling staken voorafgaand aan Bezoek 43, tijdens de follow-upperiode 8 tot 28 dagen na stopzetting van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel).
Basislijn tot het einde van de follow-upperiode II (tot 64 weken)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
eGFR Helling - Deel 1
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode (tot 67 weken), met veranderingen ten opzichte van baseline elke 4 weken berekend tijdens de dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode
Jaarlijkse veranderingssnelheid (helling) in eGFR voor serumcreatinine, gebaseerd op alle eGFR-bepalingen vanaf baseline tot alle bezoeken met eGFR-waarden tijdens de behandeling tijdens de dubbelblinde, gerandomiseerde behandelingsperiode. De basislijnwaarde wordt berekend als het gemiddelde van 3 eGFR-bepalingen die zijn verkregen tijdens screening- en placebo-inloopperiodes (bezoeken 1a/1b [indien vereist], bezoek 2 en bezoek 3).
Baseline tot het einde van dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode (tot 67 weken), met veranderingen ten opzichte van baseline elke 4 weken berekend tijdens de dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode
eGFR Helling - Deel 2
Tijdsspanne: Baseline tot het einde van de onderhoudsbehandelingsperiode (tot 60 weken), met veranderingen ten opzichte van de baseline elke 4 weken berekend tijdens de onderhoudsbehandelingsperiode
Jaarlijkse veranderingssnelheid (helling) in eGFR voor serumcreatinine, gebaseerd op alle eGFR-bepalingen vanaf baseline tot alle bezoeken met eGFR-waarden tijdens de behandeling tijdens de onderhoudsbehandelingsperiode. De basislijnwaarde wordt berekend als het gemiddelde van 3 eGFR-bepalingen die zijn verkregen tijdens follow-upperiode I.
Baseline tot het einde van de onderhoudsbehandelingsperiode (tot 60 weken), met veranderingen ten opzichte van de baseline elke 4 weken berekend tijdens de onderhoudsbehandelingsperiode
In hoogte aangepast totaal niervolume (htTKV) - Deel 1
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van follow-upperiode I (tot 71 weken)
Geannualiseerde procentuele verandering in htTKV, bepaald door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI), vanaf baseline (verkregen bij screening [bezoek 1a]) tot het einde van follow-upperiode I.
Basislijn tot het einde van follow-upperiode I (tot 71 weken)
In hoogte aangepast totaal niervolume (htTKV) - Deel 2
Tijdsspanne: Basislijn tot het einde van de follow-upperiode II (tot 60 weken)
Geannualiseerde procentuele verandering in htTKV, bepaald door MRI vanaf baseline (verkregen bij bezoek 25/week 56) tot het einde van follow-upperiode II.
Basislijn tot het einde van de follow-upperiode II (tot 60 weken)
Aantal deelnemers met serum alanine-aminotransferase (ALT)-niveaus> 3 × de bovengrens van normaal (ULN) - Deel 1
Tijdsspanne: Vanaf het einde van de enkelblinde Lixivaptan-titratieperiode tot het einde van follow-upperiode I (maximaal 102 dagen)
Aantal deelnemers gerandomiseerd naar lixivaptan met serum ALAT-waarden >3 × de ULN in vergelijking met het aantal deelnemers gerandomiseerd naar placebo. Het normale bereik van ALT werd gedefinieerd als 0-33 of 0-44 U/L, afhankelijk van het gebruikte laboratorium.
Vanaf het einde van de enkelblinde Lixivaptan-titratieperiode tot het einde van follow-upperiode I (maximaal 102 dagen)
Aantal deelnemers met serum-ALT-niveaus >3 × de ULN - Deel 2
Tijdsspanne: Duur van de hertitratieperiode van Lixivaptan en de onderhoudsbehandelingsperiode (56 weken) en follow-upperiode II (4 weken)
Aantal deelnemers gerandomiseerd naar lixivaptan met serum ALAT-waarden >3 × ULN in vergelijking met het aantal deelnemers gerandomiseerd naar placebo. Het normale bereik van ALT werd gedefinieerd als 0-33 of 0-44 U/L, afhankelijk van het gebruikte laboratorium.
Duur van de hertitratieperiode van Lixivaptan en de onderhoudsbehandelingsperiode (56 weken) en follow-upperiode II (4 weken)
Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) tijdens de lixivaptan-titratieperiode in deel 1
Tijdsspanne: Tot 6 weken
Aantal deelnemers met TEAE's tijdens de titratieperiode van Lixivaptan.
Tot 6 weken
Aantal deelnemers met TEAE's na randomisatie in deel 1
Tijdsspanne: Van randomisatie tot afronding van het onderzoek (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met TEAE's per behandelingsgroep na randomisatie (dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode en follow-upperiode I)
Van randomisatie tot afronding van het onderzoek (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met TEAE's in deel 2
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Aantal deelnemers met TEAE's per behandelingscohort tijdens deel 2 (Lixivaptan hertitratieperiode, onderhoudsbehandelingsperiode en follow-upperiode II).
Tot 60 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch belangrijke klinische laboratoriumbevindingen tijdens de lixivaptan-titratieperiode in deel 1
Tijdsspanne: Tot 6 weken
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumbevindingen (klinische chemie, hematologie en urineonderzoek) geregistreerd tijdens de Lixivaptan-titratieperiode en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk.
Tot 6 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch belangrijke klinische laboratoriumbevindingen na randomisatie in deel 1
Tijdsspanne: Van randomisatie tot laatste klinische laboratoriumevaluatie (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumbevindingen (klinische chemie, hematologie en urineonderzoek) geregistreerd na randomisatie (dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode en follow-upperiode I) en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk, per behandelingsgroep.
Van randomisatie tot laatste klinische laboratoriumevaluatie (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch belangrijke klinische laboratoriumbevindingen in deel 2
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Aantal deelnemers met klinische laboratoriumbevindingen (klinische chemie, hematologie en urineonderzoek) geregistreerd tijdens deel 2 (Lixivaptan hertitratieperiode, onderhoudsbehandelingsperiode en follow-upperiode II) en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk, per behandelcohort.
Tot 60 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch belangrijke bevindingen van vitale functies tijdens de lixivaptan-titratieperiode in deel 1
Tijdsspanne: Tot 6 weken
Aantal deelnemers met bevindingen van vitale functies (hartslag, diastolische en systolische bloeddruk, gewicht) geregistreerd tijdens de Lixivaptan-titratieperiode en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk.
Tot 6 weken
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch belangrijke bevindingen over vitale functies na randomisatie in deel 1
Tijdsspanne: Van randomisatie tot laatste meting van vitale functies (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met bevindingen van vitale functies (hartslag, diastolische en systolische bloeddruk, gewicht) geregistreerd na randomisatie (dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode en follow-upperiode I) en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk, per behandelingsgroep.
Van randomisatie tot laatste meting van vitale functies (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch belangrijke bevindingen over vitale functies in deel 2
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Aantal deelnemers met bevindingen van vitale functies (hartslag, diastolische en systolische bloeddruk, gewicht) geregistreerd tijdens deel 2 (Lixivaptan hertitratieperiode, onderhoudsbehandelingsperiode en follow-upperiode II) en beschouwd als mogelijk klinisch belangrijk, door behandel cohort.
Tot 60 weken
Aantal deelnemers met mogelijk klinisch significante 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG)-bevindingen tijdens de lixivaptan-titratieperiode in deel 1
Tijdsspanne: Tot 6 weken
Aantal deelnemers met ECG-bevindingen geregistreerd tijdens de Lixivaptan-titratieperiode en beschouwd als mogelijk klinisch belangrijk (gedefinieerd als een QT-interval gecorrigeerd voor hartslag volgens de formule van Fridericia [QTcF] ≥ 450 msec).
Tot 6 weken
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante 12-afleidingen ECG-bevindingen na randomisatie in deel 1
Tijdsspanne: Van randomisatie tot laatste ECG (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met ECG-bevindingen geregistreerd na randomisatie (dubbelblinde gerandomiseerde behandelingsperiode en follow-upperiode I) en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk (gedefinieerd als een QTcF ≥ 450 msec), per behandelingsgroep.
Van randomisatie tot laatste ECG (tot 102 dagen)
Aantal deelnemers met potentieel klinisch significante 12-afleidingen ECG-bevindingen in deel 2
Tijdsspanne: Tot 60 weken
Aantal deelnemers met ECG-bevindingen geregistreerd tijdens deel 2 (Lixivaptan-hertitratieperiode, onderhoudsbehandelingsperiode en follow-upperiode II) en beschouwd als potentieel klinisch belangrijk (gedefinieerd als een QTcF ≥ 450 msec), per behandelcohort.
Tot 60 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Palladio Biosciences

Medewerkers

Centessa Pharmaceuticals plc

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

28 oktober 2021

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

3 augustus 2022

Studie voltooiing (WERKELIJK)

3 augustus 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 augustus 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

21 augustus 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

6 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PA-ADPKD-301

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Placebo

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Jordan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren