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Efficacité et innocuité du lixivaptan dans le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ACTION)

10 janvier 2023 mis à jour par: Palladio Biosciences

Une étude de phase 3 sur l'efficacité et l'innocuité du lixivaptan chez des participants atteints de polykystose rénale autosomique dominante consistant en une phase randomisée en double aveugle, contrôlée par placebo d'un an et une phase ouverte d'un an : l'étude ACTION

Il s'agit d'un essai de phase 3 consistant en une phase randomisée à 2 bras, en double aveugle, contrôlée par placebo (Partie 1) suivie d'une phase ouverte à un seul bras (Partie 2) pour démontrer l'efficacité et l'innocuité du lixivaptan dans participants atteints de polykystose rénale autosomique dominante (PKRAD). La partie 1 de l'essai est conçue pour démontrer l'efficacité du lixivaptan à ralentir le déclin de la fonction rénale, telle que mesurée par la différence du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) entre les participants traités au lixivaptan et ceux traités au placebo. La partie 2 de l'étude vise à fournir une confirmation de la durabilité de cet effet. De plus, les deux parties de l'étude contribueront à comprendre l'innocuité du lixivaptan, en particulier tout effet sur les tests de chimie du foie.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Partie 1 : Environ 2 550 participants atteints de PKRAD seront sélectionnés afin de qualifier les 1 350 individus qui passeront par la période de rodage avec placebo, la période de titration du lixivaptan, puis seront randomisés pour recevoir du lixivaptan ou un placebo dans le cadre de l'étude randomisée en double aveugle. Période de traitement. Tout au long de la partie 1, le médicament à l'étude sera identique, qu'il s'agisse d'un placebo ou de lixivaptan.

Après avoir satisfait aux critères d'entrée lors de la sélection, les participants entreront dans une période de rodage avec placebo d'une semaine en simple aveugle pour obtenir des mesures de base sélectionnées. Cela sera suivi d'une période de titration de dose en simple aveugle de 5 à 6 semaines au cours de laquelle le lixivaptan administré deux fois par jour (BID) sera titré à la dose la plus élevée tolérée (la période de titration du lixivaptan). La dose initiale (niveau 1) sera de 50 mg BID) et elle sera augmentée chaque semaine jusqu'aux niveaux 2 (100 mg BID), 3 (150 mg BID) et 4 (200 mg BID). La dose minimale pour entrer dans la période suivante, la période de traitement randomisée en double aveugle, est le niveau 2 (100 mg BID). Les participants titrés avec succès et tolérant le médicament seront ensuite randomisés (chaque participant a 2/3 de chance de recevoir du lixivaptan et 1/3 de chance de recevoir un placebo) pour continuer à recevoir du lixivaptan ou passer immédiatement au placebo correspondant dans un essai en double aveugle. manière. Le traitement en double aveugle se poursuivra pendant 52 semaines, après quoi le médicament à l'étude aura lieu, et les évaluations finales obtenues hors traitement sur 3 visites à partir du 8e jour après la dernière dose du médicament à l'étude en double aveugle jusqu'au 28e jour après la dernière dose du médicament à l'étude.

Pour les résumés de la partie 1 après randomisation, les résultats d'analyse seront présentés par 2 groupes de traitement : lixivaptan et placebo.

Partie 2 : Tous les participants entrant dans la partie 1, qui n'ont pas interrompu en raison d'un événement indésirable ou d'un retrait de consentement, continueront dans la partie 2 de l'étude et passeront par la période de retitration du lixivaptan et une période de traitement d'entretien.

La période de retitration de lixivaptan sera une période de 2 à 4 semaines au cours de laquelle le dosage de lixivaptan commencera au niveau 1 (50 mg deux fois par jour) pour tous les participants et sera augmenté chaque semaine jusqu'au niveau de dose de lixivaptan, ou la dose déduite niveau pour les participants randomisés au traitement placebo, pris à la fin de la période de traitement randomisé en double aveugle de la partie 1 est atteint. Le traitement au lixivaptan se poursuivra pendant 52 semaines pendant la période de traitement d'entretien, après quoi le médicament à l'étude sera conservé, et les évaluations finales obtenues hors traitement sur 3 visites commençant le 8e jour après la dernière dose de lixivaptan jusqu'au 28e jour après la dernière dose de lixivaptan.

Étant donné que tous les participants de la partie 2 sont traités au lixivaptan, les résumés de la partie 2 seront présentés dans les cohortes de traitement suivantes et dans l'ensemble (cohortes de traitement combinées) :

  • Partie 1/Partie 2 - placebo/lixivaptan : tous les participants de la partie 2 qui ont été randomisés dans le groupe de traitement par placebo de la partie 1.
  • Partie 1/Partie 2 - lixivaptan/lixivaptan : tous les participants de la partie 2 qui ont été randomisés dans le groupe de traitement au lixivaptan de la partie 1.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australie, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgarie
      • Pleven, Bulgarie, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgarie, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgarie, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgarie, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgarie, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Espagne, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
  • Hongrie
      • Baja, Hongrie, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Hongrie, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Hongrie, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Hongrie, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Hongrie, 7622
        • University of Pecs
  • Pologne
      • Kraków, Pologne, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Pologne, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Royaume-Uni
      • Salford, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Turquie
      • Ankara, Turquie, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Turquie, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Turquie, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Turquie, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • États-Unis
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, États-Unis, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, États-Unis, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, États-Unis, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, États-Unis, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, États-Unis, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, États-Unis, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, États-Unis, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, États-Unis, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, États-Unis, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, États-Unis, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, États-Unis, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, États-Unis, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, États-Unis, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, États-Unis, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 60 ans (ADULTE)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Diagnostic de la PKRAD par imagerie appropriée ou tests génétiques.
  • Classification d'imagerie IRM de la Mayo Clinic de 1C, 1D ou 1E.
  • DFGe ≥25 mL/min/1,73 m2 et ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Indice de masse corporelle entre 18 et 40 kg/m2.
  • Contrôle de l'hypertension conformément aux directives 2021 sur les maladies rénales : améliorer les résultats mondiaux sans diurétique et avec un inhibiteur de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ACEi) ou un antagoniste des récepteurs de l'angiotensine (ARA), sauf si cela n'est pas considéré comme médicalement approprié.
  • Disposé à pratiquer des méthodes de contraception acceptables (à la fois les hommes qui ont des partenaires en âge de procréer et les femmes en âge de procréer).
  • Capable de fournir un consentement éclairé.

Critère d'exclusion:

  • Sensibilité connue ou réaction idiosyncrasique au lixivaptan et/ou à ses excipients.
  • Hypovolémie ou incapacité à percevoir la soif.
  • Concentration anormale de sodium sérique lors du dépistage.
  • Sujets qui ont pris un médicament expérimental ou utilisé un dispositif expérimental dans les 30 jours, ou 5 demi-vies, selon la plus longue des deux, avant le dépistage.
  • Sujets qui prennent, ont pris au cours des 2 dernières semaines ou devraient prendre des inhibiteurs ou des inducteurs puissants ou modérés du CYP3A4 ou du CYP2C8, y compris l'utilisation régulière de jus de pamplemousse ou d'oranges de Séville.
  • Utilisation antérieure de tolvaptan ou de lixivaptan au cours des 2 derniers mois.
  • Utilisation antérieure de conivaptan, d'analogues de la somatostatine (par exemple, lanréotide, pasiréotide, octréotide, etc.), de metformine, de nicotinamide, de bardoxolone, de déméclocycline ou d'une cible mammifère d'inhibiteurs de la rapamycine kinase (par exemple, évérolimus, sirolimus, etc.), ou de KetoCitra™ ou tout supplément contenant du bêta-hydroxybutyrate pour traiter la PKRAD au cours des 2 derniers mois.
  • - Utilisation antérieure d'un inhibiteur du cotransporteur sodium-glucose 2 (SGLT2) (par exemple, canagliflozine, dapagliflozine, empagliflozine, etc.) au cours des 2 derniers mois ou besoin attendu d'initiation d'un traitement avec un inhibiteur du SGLT2 pendant l'étude.
  • - Utilisation antérieure d'un inhibiteur du facteur prolyl hydroxylase (HIF-PH) inductible par l'hypoxie au cours des 2 derniers mois ou besoin attendu d'initiation d'un traitement avec un inhibiteur de HIF-PH au cours de l'étude.
  • Nécessité d'une utilisation diurétique continue.
  • Diabète avancé (p. ex., hémoglobine glycosylée > 7,5 % et/ou glycosurie par bandelette réactive, protéinurie importante [> 300 mcg d'albumine/mg de créatinine]), autre maladie rénale importante, cancer du rein, rein transplanté, rein unique, chirurgie rénale récente dans le au cours des 6 derniers mois (y compris le drainage ou la fenestration du kyste) ou une lésion rénale aiguë au cours des 6 derniers mois.
  • Incontinence cliniquement significative, vessie hyperactive ou rétention urinaire (par exemple, hyperplasie bénigne de la prostate).
  • Insuffisance cardiaque de classe fonctionnelle 3 ou 4 de la New York Heart Association ou autres résultats cardiaques ou ECG importants qui pourraient présenter un risque pour la sécurité du sujet.
  • Résultats de test positifs pour l'antigène de surface de l'hépatite B ou l'anticorps de l'hépatite C.
  • Antécédents d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine, sauf si le participant est cliniquement stable et se porte bien avec un régime de thérapie antirétrovirale (TAR) sans interaction avec le CYP et qui n'a pas nécessité plus de 2 changements dans son régime de TAR depuis le début du traitement.
  • Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool cliniquement significatif au cours des 2 dernières années.
  • Contre-indications ou interférence avec les évaluations IRM.
  • Malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception de celles qui ne sont pas considérées comme affectant la survie des participants.
  • Antécédents médicaux ou résultats qui empêchent une participation en toute sécurité à l'essai ou aux participants susceptibles de ne pas se conformer aux procédures d'essai de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical.
  • Maladie ou déficience hépatique cliniquement significative ou alanine aminotransférase (ALT), aspartate aminotransférase (AST) ou valeurs de bilirubine totale> 1,2 x LSN pendant le dépistage. Remarque : Ce critère sera préalablement examiné lors de la visite 2 en fonction des résultats de la visite 1a et de la visite 1b (si la visite 1b est requise). Le critère doit être réévalué au plus tard à la Visite 3 lorsque les résultats de la Visite 2 sont disponibles.
  • Simvastatine à une dose quotidienne totale > 10 mg ou amlodipine à une dose quotidienne totale > 5 mg.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: ALÉATOIRE
  • Modèle interventionnel: PARALLÈLE
  • Masquage: QUADRUPLE

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Lixivaptan
Capsules de lixivaptan, 100-200 mg deux fois par jour (BID)
Médicament: Lixivaptan
Antagoniste oral des récepteurs de la vasopressine V2
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Capsules placebo assorties BID
Médicament: Placebo
Placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement annualisé du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) - Partie 1
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi I (jusqu'à 71 semaines)
Le changement annualisé du DFGe sera calculé à partir de l'équation de créatinine eGFR de la Chronic Kidney Disease Collaboration Refit sans l'équation de la variable raciale (CKD-EPIcr_R) pour la créatinine sérique à partir de la ligne de base (moyenne de 3 déterminations de DFGe obtenues pendant les périodes de dépistage et de rodage avec placebo [ Visites 1a/1b (si nécessaire), Visite 2 et Visite 3]) jusqu'à l'évaluation finale (moyenne de 3 déterminations du DFGe obtenues pendant la période de suivi I ou, pour les participants qui arrêtent le traitement avant la visite 22, pendant le suivi Période de 8 à 28 jours après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude).
Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi I (jusqu'à 71 semaines)
Changement annualisé du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) - Partie 2
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi II (jusqu'à 64 semaines)
Le changement annualisé du DFGe sera calculé à partir de l'équation CKD-EPIcr_R pour la créatinine sérique de la ligne de base (moyenne de 3 déterminations de DFGe obtenues pendant la période de suivi I) à l'évaluation finale (moyenne de 3 déterminations de DFGe obtenues pendant la période de suivi II ou, pour les participants qui arrêtent le traitement avant la visite 43, pendant la période de suivi de 8 à 28 jours après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude).
Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi II (jusqu'à 64 semaines)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pente eGFR - Partie 1
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement randomisé en double aveugle (jusqu'à 67 semaines), avec des changements par rapport au départ calculés toutes les 4 semaines pendant la période de traitement randomisé en double aveugle
Taux de variation annualisé (pente) du DFGe pour la créatinine sérique, basé sur toutes les déterminations du DFGe depuis le départ jusqu'à toutes les visites avec des valeurs de DFGe sous traitement pendant la période de traitement randomisée en double aveugle. La valeur de base sera calculée comme la moyenne de 3 déterminations de DFGe obtenues pendant les périodes de dépistage et de rodage du placebo (visites 1a/1b [si nécessaire], visite 2 et visite 3).
Au départ jusqu'à la fin de la période de traitement randomisé en double aveugle (jusqu'à 67 semaines), avec des changements par rapport au départ calculés toutes les 4 semaines pendant la période de traitement randomisé en double aveugle
Pente eGFR - Partie 2
Délai: Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement d'entretien (jusqu'à 60 semaines), avec des changements par rapport à la valeur initiale calculés toutes les 4 semaines pendant la période de traitement d'entretien
Taux annualisé de changement (pente) du DFGe pour la créatinine sérique, basé sur toutes les déterminations du DFGe depuis le départ jusqu'à toutes les visites avec des valeurs de DFGe sous traitement pendant la période de traitement d'entretien. La valeur de référence sera calculée comme la moyenne de 3 déterminations de DFGe obtenues lors de la période de suivi I.
Valeur initiale jusqu'à la fin de la période de traitement d'entretien (jusqu'à 60 semaines), avec des changements par rapport à la valeur initiale calculés toutes les 4 semaines pendant la période de traitement d'entretien
Volume rénal total ajusté en hauteur (htTKV) - Partie 1
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi I (jusqu'à 71 semaines)
Variation annualisée en pourcentage du htTKV, déterminée par imagerie par résonance magnétique (IRM), de la ligne de base (obtenue lors du dépistage [visite 1a]) à la fin de la période de suivi I.
Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi I (jusqu'à 71 semaines)
Volume rénal total ajusté en hauteur (htTKV) - Partie 2
Délai: Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi II (jusqu'à 60 semaines)
Changement annualisé en pourcentage du htTKV, déterminé par IRM depuis le départ (obtenu lors de la visite 25/semaine 56) jusqu'à la fin de la période de suivi II.
Au départ jusqu'à la fin de la période de suivi II (jusqu'à 60 semaines)
Nombre de participants avec des niveaux sériques d'alanine aminotransférase (ALT)> 3 × la limite supérieure de la normale (ULN) - Partie 1
Délai: De la fin de la période de titration du lixivaptan en simple aveugle à la fin de la période de suivi I (maximum de 102 jours)
Nombre de participants randomisés pour recevoir du lixivaptan avec des taux sériques d'ALT> 3 × la LSN par rapport à ceux randomisés pour recevoir un placebo. La plage normale d'ALT a été définie comme 0-33 ou 0-44 U/L, selon le laboratoire utilisé.
De la fin de la période de titration du lixivaptan en simple aveugle à la fin de la période de suivi I (maximum de 102 jours)
Nombre de participants avec des taux sériques d'ALT> 3 × la LSN - Partie 2
Délai: Durée de la période de ré-titration du lixivaptan et de la période de traitement d'entretien (56 semaines) et de la période de suivi II (4 semaines)
Nombre de participants randomisés pour recevoir du lixivaptan avec des taux sériques d'ALT > 3 × LSN par rapport à ceux randomisés pour recevoir un placebo. La plage normale d'ALT a été définie comme 0-33 ou 0-44 U/L, selon le laboratoire utilisé.
Durée de la période de ré-titration du lixivaptan et de la période de traitement d'entretien (56 semaines) et de la période de suivi II (4 semaines)
Nombre de participants avec des événements indésirables liés au traitement (TEAE) pendant la période de titration du lixivaptan dans la partie 1
Délai: Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants avec TEAE pendant la période de titration du lixivaptan.
Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants avec TEAE après randomisation dans la partie 1
Délai: De la randomisation à l'achèvement de l'étude (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants avec TEAE par groupe de traitement après randomisation (période de traitement randomisé en double aveugle et période de suivi I)
De la randomisation à l'achèvement de l'étude (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants avec TEAE dans la partie 2
Délai: Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants atteints d'EIAT par cohorte de traitement au cours de la partie 2 (période de retitration du lixivaptan, période de traitement d'entretien et période de suivi II).
Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants présentant des résultats de laboratoire cliniques potentiellement importants sur le plan clinique pendant la période de titration du lixivaptan dans la partie 1
Délai: Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire clinique (chimie clinique, hématologie et analyse d'urine) enregistrés pendant la période de titration du lixivaptan et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique.
Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants présentant des résultats de laboratoire cliniques potentiellement importants sur le plan clinique après randomisation dans la partie 1
Délai: De la randomisation à la dernière évaluation en laboratoire clinique (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire clinique (chimie clinique, hématologie et analyse d'urine) enregistrés après la randomisation (période de traitement randomisée en double aveugle et période de suivi I) et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique, par groupe de traitement.
De la randomisation à la dernière évaluation en laboratoire clinique (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire clinique potentiellement importants sur le plan clinique dans la partie 2
Délai: Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire clinique (chimie clinique, hématologie et analyse d'urine) enregistrés au cours de la partie 2 (période de retitration du lixivaptan, période de traitement d'entretien et période de suivi II) et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique, par cohorte de traitement.
Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants présentant des signes vitaux potentiellement importants sur le plan clinique pendant la période de titration du lixivaptan dans la partie 1
Délai: Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants présentant des signes vitaux (fréquence cardiaque, pression artérielle diastolique et systolique, poids) enregistrés pendant la période de titration du lixivaptan et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique.
Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants présentant des signes vitaux potentiellement importants sur le plan clinique après randomisation dans la partie 1
Délai: De la randomisation à la dernière mesure des signes vitaux (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants présentant des signes vitaux (fréquence cardiaque, pression artérielle diastolique et systolique, poids) enregistrés après la randomisation (période de traitement randomisée en double aveugle et période de suivi I) et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique, par groupe de traitement.
De la randomisation à la dernière mesure des signes vitaux (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants présentant des signes vitaux potentiellement importants sur le plan clinique dans la partie 2
Délai: Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants dont les signes vitaux (fréquence cardiaque, pression artérielle diastolique et systolique, poids) ont été enregistrés au cours de la partie 2 (période de retitration du lixivaptan, période de traitement d'entretien et période de suivi II) et considérés comme potentiellement importants sur le plan clinique, par cohorte de traitement.
Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants présentant des résultats d'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations potentiellement cliniquement significatifs pendant la période de titration du lixivaptan dans la partie 1
Délai: Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants avec des résultats ECG enregistrés pendant la période de titration du lixivaptan et considérés comme potentiellement cliniquement importants (définis comme un intervalle QT corrigé pour la fréquence cardiaque selon la formule de Fridericia [QTcF] ≥ 450 msec).
Jusqu'à 6 semaines
Nombre de participants présentant des résultats d'ECG à 12 dérivations potentiellement significatifs sur le plan clinique après la randomisation dans la partie 1
Délai: De la randomisation au dernier ECG (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants avec des résultats d'ECG enregistrés après la randomisation (période de traitement randomisée en double aveugle et période de suivi I) et considérés comme potentiellement cliniquement importants (définis comme un QTcF ≥ 450 msec), par groupe de traitement.
De la randomisation au dernier ECG (jusqu'à 102 jours)
Nombre de participants présentant des résultats d'ECG à 12 dérivations potentiellement significatifs sur le plan clinique dans la partie 2
Délai: Jusqu'à 60 semaines
Nombre de participants avec des résultats ECG enregistrés au cours de la partie 2 (période de retitration du lixivaptan, période de traitement d'entretien et période de suivi II) et considérés comme potentiellement cliniquement importants (définis comme un QTcF ≥ 450 msec), par cohorte de traitement.
Jusqu'à 60 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Palladio Biosciences

Collaborateurs

Centessa Pharmaceuticals plc

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

28 octobre 2021

Achèvement primaire (RÉEL)

3 août 2022

Achèvement de l'étude (RÉEL)

3 août 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

19 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2019

Première publication (RÉEL)

21 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

6 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 janvier 2023

Dernière vérification

1 janvier 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PA-ADPKD-301

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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