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Wirksamkeit und Sicherheit von Lixivaptan bei der Behandlung von autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ACTION)

10. Januar 2023 aktualisiert von: Palladio Biosciences

Eine Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Lixivaptan bei Teilnehmern mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung, bestehend aus einer 1-jährigen doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Phase und einer 1-jährigen Open-Label-Phase: Die ACTION-Studie

Dies ist eine Phase-3-Studie, bestehend aus einer 2-armigen, doppelblinden, placebokontrollierten, randomisierten Phase (Teil 1), gefolgt von einer einarmigen Open-Label-Phase (Teil 2), um die Wirksamkeit und Sicherheit von Lixivaptan in zu demonstrieren Teilnehmer mit autosomal dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD). Teil 1 der Studie soll die Wirksamkeit von Lixivaptan bei der Verlangsamung der Abnahme der Nierenfunktion zeigen, gemessen anhand des Unterschieds in der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) zwischen den mit Lixivaptan und Placebo behandelten Teilnehmern. Teil 2 der Studie soll die Dauerhaftigkeit dieses Effekts bestätigen. Darüber hinaus werden beide Teile der Studie zum Verständnis der Sicherheit von Lixivaptan beitragen, insbesondere zu etwaigen Auswirkungen auf Leberchemietests.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Teil 1: Ungefähr 2550 Teilnehmer mit ADPKD werden gescreent, um die 1350 Personen zu qualifizieren, die die Placebo-Run-in-Phase, die Lixivaptan-Titrationsphase durchlaufen und dann randomisiert werden, um Lixivaptan oder Placebo in der randomisierten Doppelblindstudie zu erhalten Behandlungsdauer. In Teil 1 wird das Studienmedikament identisch aussehen, unabhängig davon, ob es sich um Placebo oder Lixivaptan handelt.

Nachdem die Teilnehmer während des Screenings die Einreisekriterien erfüllt haben, treten sie in eine 1-wöchige, einfach verblindete Placebo-Run-in-Periode ein, um ausgewählte Grundlinienmessungen zu erhalten. Darauf folgt eine 5- bis 6-wöchige, einfach verblindete Titrationsphase, während der Lixivaptan, das zweimal täglich (BID) verabreicht wird, auf die höchste tolerierte Dosis titriert wird (die Lixivaptan-Titrationsphase). Die Anfangsdosis (Stufe 1) beträgt 50 mg BID) und wird wöchentlich durch die Stufen 2 (100 mg BID), 3 (150 mg BID) und 4 (200 mg BID) erhöht. Die Mindestdosis für den Eintritt in den nächsten Zeitraum, den doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraum, ist Stufe 2 (100 mg BID). Diejenigen Teilnehmer, die das Medikament erfolgreich titriert haben und vertragen, werden dann randomisiert (jeder Teilnehmer hat eine Wahrscheinlichkeit von 2/3, Lixivaptan zu erhalten, und eine Wahrscheinlichkeit von 1/3, Placebo zu erhalten), um entweder weiterhin Lixivaptan zu erhalten oder in einem Doppelblindmodus sofort auf ein passendes Placebo umzusteigen Benehmen. Die doppelblinde Behandlung wird 52 Wochen lang fortgesetzt, danach wird das Studienmedikament aufbewahrt, und die endgültigen Bewertungen werden außerhalb der Behandlung über 3 Besuche erhalten, beginnend am 8. Tag nach der letzten Dosis des doppelblinden Studienmedikaments bis zum 28. Tag nach der letzten Dosis des Studienmedikaments.

Für die Zusammenfassungen von Teil 1 nach der Randomisierung werden die Analyseergebnisse von 2 Behandlungsgruppen präsentiert: Lixivaptan und Placebo.

Teil 2: Alle Teilnehmer, die an Teil 1 teilnehmen und die Behandlung nicht aufgrund eines unerwünschten Ereignisses oder eines Widerrufs der Einwilligung abgebrochen haben, werden mit Teil 2 der Studie fortfahren und die Lixivaptan-Neutitrationsphase und eine Erhaltungsbehandlungsphase durchlaufen.

Die Lixivaptan-Neutitrationsphase ist ein 2- bis 4-wöchiger Zeitraum, in dem die Dosierung mit Lixivaptan für alle Teilnehmer mit Stufe 1 (50 mg BID) beginnt und wöchentlich bis zur Dosisstufe von Lixivaptan oder der abgeleiteten Dosis erhöht wird -Level für Teilnehmer, die randomisiert der Placebo-Behandlung zugeteilt wurden, am Ende des doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraums in Teil 1 erreicht wird. Die Behandlung mit Lixivaptan wird während der Erhaltungsbehandlung 52 Wochen lang fortgesetzt, danach wird das Studienmedikament zurückgehalten, und abschließende Bewertungen werden außerhalb der Behandlung über 3 Besuche erhalten, beginnend am 8. Tag nach der letzten Lixivaptan-Dosis bis zum 28. Tag nach der letzten Dosis von Lixivaptan.

Da alle Teilnehmer in Teil 2 mit Lixivaptan behandelt werden, werden die Zusammenfassungen für Teil 2 in den folgenden Behandlungskohorten und insgesamt (Behandlungskohorten kombiniert) präsentiert:

  • Teil 1/Teil 2 – Placebo/Lixivaptan: alle Teilnehmer in Teil 2, die in Teil 1 in die Placebo-Behandlungsgruppe randomisiert wurden.
  • Teil 1/Teil 2 – Lixivaptan/Lixivaptan: alle Teilnehmer in Teil 2, die in Teil 1 in die Lixivaptan-Behandlungsgruppe randomisiert wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

12

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australien, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bulgarien
      • Pleven, Bulgarien, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bulgarien, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bulgarien, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bulgarien, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bulgarien, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Polen
      • Kraków, Polen, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polen, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Spanien, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Truthahn, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Truthahn, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Truthahn, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Ungarn
      • Baja, Ungarn, 6500
        • Bajai Szent Rókus Kórház
      • Budapest, Ungarn, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Ungarn, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Ungarn, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Ungarn, 7622
        • University of Pecs
  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Vereinigte Staaten, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Vereinigte Staaten, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Vereinigte Staaten, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Vereinigte Staaten, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Vereinigte Staaten, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Vereinigte Staaten, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Vereinigte Staaten, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Vereinigte Staaten, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Vereinigte Staaten, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Vereinigte Staaten, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
  • Vereinigtes Königreich
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (ERWACHSENE)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von ADPKD durch geeignete Bildgebung oder Gentests.
  • Mayo Clinic MRT-Bildgebungsklassifizierung von 1C, 1D oder 1E.
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2 und ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Body-Mass-Index zwischen 18 und 40 kg/m2.
  • Kontrolle der Hypertonie gemäß den Richtlinien von 2021 Kidney Disease: Improving Global Outcomes ohne ein Diuretikum und mit einem Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmer (ACEi) oder Angiotensin-Rezeptorblocker (ARB), es sei denn, dies wird aus medizinischer Sicht nicht als angemessen erachtet.
  • Bereit, akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung zu praktizieren (sowohl Männer, die Partner im gebärfähigen Alter haben, als auch Frauen im gebärfähigen Alter).
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu erteilen.

Ausschlusskriterien:

  • Bekannte Empfindlichkeit oder idiosynkratische Reaktion auf Lixivaptan und/oder seine Hilfsstoffe.
  • Hypovolämie oder Unfähigkeit, Durst wahrzunehmen.
  • Abnormale Natriumkonzentration im Serum beim Screening.
  • Probanden, die innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening ein Prüfpräparat eingenommen oder ein Prüfgerät verwendet haben.
  • Patienten, die starke oder mittelstarke CYP3A4- oder CYP2C8-Hemmer oder -Induktoren einnehmen, innerhalb der letzten 2 Wochen eingenommen haben oder voraussichtlich einnehmen werden, einschließlich regelmäßiger Anwendung von Grapefruitsaft oder Sevilla-Orangen.
  • Vorherige Anwendung von Tolvaptan oder Lixivaptan innerhalb der letzten 2 Monate.
  • Vorherige Verwendung von Conivaptan, Somatostatin-Analoga (z. B. Lanreotid, Pasireotid, Octreotid usw.), Metformin, Nicotinamid, Bardoxolon, Demeclocyclin oder Säugetier-Target von Rapamycin-Kinase-Inhibitoren (z. B. Everolimus, Sirolimus usw.) oder KetoCitra™ oder alle Beta-Hydroxybutyrat enthaltenden Nahrungsergänzungsmittel zur Behandlung von ADPKD innerhalb der letzten 2 Monate.
  • Vorherige Anwendung eines Natrium-Glucose-Cotransporter 2 (SGLT2)-Inhibitors (z. B. Canagliflozin, Dapagliflozin, Empagliflozin usw.) innerhalb der letzten 2 Monate oder erwartete Notwendigkeit für den Beginn der Behandlung mit einem SGLT2-Inhibitor während der Studie.
  • Vorherige Anwendung eines Hypoxie-induzierbaren Faktors Prolylhydroxylase (HIF-PH)-Inhibitor innerhalb der letzten 2 Monate oder erwartete Notwendigkeit für den Beginn der Behandlung mit einem HIF-PH-Inhibitor während der Studie.
  • Voraussetzung für die kontinuierliche Anwendung von Diuretika.
  • Fortgeschrittener Diabetes (z. B. glykosyliertes Hämoglobin > 7,5 % und/oder Glykosurie durch Teststäbchen, signifikante Proteinurie [> 300 mcg Albumin/mg Kreatinin]), andere signifikante Nierenerkrankung, Nierenkrebs, transplantierte Niere, Einzelniere, kürzlich durchgeführte Nierenoperation innerhalb des letzten 6 Monaten (einschließlich Zystendrainage oder Fenestration) oder akute Nierenschädigung innerhalb der letzten 6 Monate.
  • Klinisch signifikante Inkontinenz, überaktive Blase oder Harnverhalt (z. B. gutartige Prostatahyperplasie).
  • Herzinsuffizienz der New York Heart Association Funktionsklasse 3 oder 4 oder andere signifikante Herz- oder EKG-Befunde, die ein Sicherheitsrisiko für den Probanden darstellen könnten.
  • Positive Testergebnisse für Hepatitis-B-Oberflächenantigen oder Hepatitis-C-Antikörper.
  • Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus, es sei denn, der Teilnehmer ist klinisch stabil und es geht ihm gut mit einer nicht mit CYP interagierenden antiretroviralen Therapie (ART) und wer hat seit Beginn der Behandlung nicht mehr als 2 Änderungen in seinem ART-Regime benötigt.
  • Vorgeschichte von klinisch signifikantem Drogen- oder Alkoholmissbrauch in den letzten 2 Jahren.
  • Kontraindikationen oder Beeinträchtigung von MRT-Untersuchungen.
  • Malignität innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme derjenigen, die das Überleben der Teilnehmer nicht beeinträchtigen.
  • Anamnese oder Befunde, die eine sichere Teilnahme an der Studie ausschließen, oder Teilnehmer, die nach Meinung des Prüfarztes oder medizinischen Monitors wahrscheinlich die Studienverfahren nicht einhalten.
  • Klinisch signifikante Lebererkrankung oder -beeinträchtigung oder Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubinwerte > 1,2 x ULN während des Screenings. Hinweis: Dieses Kriterium wird vorläufig bei Besuch 2 basierend auf den Ergebnissen von Besuch 1a und Besuch 1b überprüft (falls Besuch 1b erforderlich ist). Das Kriterium muss spätestens bei Besuch 3 neu bewertet werden, wenn Ergebnisse für Besuch 2 vorliegen.
  • Simvastatin in einer Tagesgesamtdosis von > 10 mg oder Amlodipin in einer Tagesgesamtdosis von > 5 mg.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: PARALLEL
  • Maskierung: VERVIERFACHEN

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Lixivaptan
Lixivaptan-Kapseln, 100-200 mg zweimal täglich (BID)
Arzneimittel: Lixivaptan
Oraler Vasopressin-V2-Rezeptorantagonist
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Passende Placebo-Kapseln BID
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisierte Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) – Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums I (bis zu 71 Wochen)
Die annualisierte Veränderung der eGFR wird aus der eGFR-Kreatiningleichung der Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration berechnet, ohne die Rassenvariable (CKD-EPIcr_R)-Gleichung für Serumkreatinin vom Ausgangswert (Mittelwert aus 3 eGFR-Bestimmungen, die während der Screening- und Placebo-Run-in-Perioden erhalten wurden [ Visiten 1a/1b (falls erforderlich), Visite 2 und Visite 3]) bis zur abschließenden Beurteilung (Mittelwert von 3 eGFR-Bestimmungen, die während des Nachbeobachtungszeitraums I oder, für Teilnehmer, die die Behandlung vor Visite 22 abbrechen, während der Nachbeobachtung erhalten wurden Zeitraum 8 bis 28 Tage nach Absetzen der Behandlung mit dem Studienmedikament).
Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums I (bis zu 71 Wochen)
Annualisierte Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) – Teil 2
Zeitfenster: Baseline bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase II (bis zu 64 Wochen)
Die annualisierte Veränderung der eGFR wird aus der CKD-EPIcr_R-Gleichung für Serumkreatinin vom Ausgangswert (Mittelwert aus 3 eGFR-Bestimmungen, die während des Nachbeobachtungszeitraums I erhalten wurden) bis zur endgültigen Bewertung (Mittelwert aus 3 eGFR-Bestimmungen, die während des Nachbeobachtungszeitraums erhalten wurden) berechnet II oder, für Teilnehmer, die die Behandlung vor Visite 43 abbrechen, während der Nachbeobachtungszeit von 8 bis 28 Tagen nach Absetzen der Behandlung mit dem Studienmedikament).
Baseline bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase II (bis zu 64 Wochen)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
eGFR-Steigung - Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraums (bis zu 67 Wochen), wobei Änderungen gegenüber dem Ausgangswert alle 4 Wochen während des doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraums berechnet werden
Annualisierte Änderungsrate (Steigung) der eGFR für Serumkreatinin, basierend auf allen eGFR-Bestimmungen vom Ausgangswert bis zu allen Visiten mit eGFR-Werten während der doppelblinden, randomisierten Behandlungsphase. Der Ausgangswert wird als Mittelwert von 3 eGFR-Bestimmungen berechnet, die während der Screening- und Placebo-Run-in-Perioden (Besuche 1a/1b [falls erforderlich], Besuch 2 und Besuch 3) erhalten wurden.
Ausgangswert bis zum Ende des doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraums (bis zu 67 Wochen), wobei Änderungen gegenüber dem Ausgangswert alle 4 Wochen während des doppelblinden, randomisierten Behandlungszeitraums berechnet werden
eGFR-Steigung - Teil 2
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende des Erhaltungsbehandlungszeitraums (bis zu 60 Wochen), wobei Änderungen gegenüber dem Ausgangswert alle 4 Wochen während des Erhaltungsbehandlungszeitraums berechnet werden
Annualisierte Änderungsrate (Steigung) der eGFR für Serumkreatinin, basierend auf allen eGFR-Bestimmungen von der Baseline bis zu allen Visiten mit eGFR-Werten während der Erhaltungstherapie. Der Ausgangswert wird als Mittelwert von 3 eGFR-Bestimmungen berechnet, die während des Nachbeobachtungszeitraums I erhalten wurden.
Ausgangswert bis zum Ende des Erhaltungsbehandlungszeitraums (bis zu 60 Wochen), wobei Änderungen gegenüber dem Ausgangswert alle 4 Wochen während des Erhaltungsbehandlungszeitraums berechnet werden
Höhenangepasstes Gesamtnierenvolumen (htTKV) – Teil 1
Zeitfenster: Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums I (bis zu 71 Wochen)
Annualisierte prozentuale Veränderung des htTKV, bestimmt durch Magnetresonanztomographie (MRT), vom Ausgangswert (erhalten beim Screening [Besuch 1a]) bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums I.
Ausgangswert bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums I (bis zu 71 Wochen)
Höhenangepasstes Gesamtnierenvolumen (htTKV) – Teil 2
Zeitfenster: Baseline bis Ende Nachbeobachtungszeitraum II (bis zu 60 Wochen)
Annualisierte prozentuale Veränderung des htTKV, bestimmt durch MRT vom Ausgangswert (erhalten bei Besuch 25/Woche 56) bis zum Ende des Nachbeobachtungszeitraums II.
Baseline bis Ende Nachbeobachtungszeitraum II (bis zu 60 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit Serum-Alanin-Aminotransferase (ALT)-Spiegeln > 3 × die Obergrenze des Normalwerts (ULN) – Teil 1
Zeitfenster: Vom Ende der einfachblinden Titrationsphase mit Lixivaptan bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase I (maximal 102 Tage)
Anzahl der auf Lixivaptan randomisierten Teilnehmer mit Serum-ALT-Spiegeln > 3 × ULN im Vergleich zu denen, die auf Placebo randomisiert wurden. Der Normalbereich von ALT wurde je nach verwendetem Labor als 0-33 oder 0-44 U/L definiert.
Vom Ende der einfachblinden Titrationsphase mit Lixivaptan bis zum Ende der Nachbeobachtungsphase I (maximal 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Serum-ALT-Werten >3 × ULN – Teil 2
Zeitfenster: Dauer der Lixivaptan-Neutitrationsphase und der Erhaltungsbehandlungsphase (56 Wochen) und Nachbeobachtungsphase II (4 Wochen)
Anzahl der auf Lixivaptan randomisierten Teilnehmer mit Serum-ALT-Werten >3 × ULN im Vergleich zu denen, die auf Placebo randomisiert wurden. Der Normalbereich von ALT wurde je nach verwendetem Labor als 0-33 oder 0-44 U/L definiert.
Dauer der Lixivaptan-Neutitrationsphase und der Erhaltungsbehandlungsphase (56 Wochen) und Nachbeobachtungsphase II (4 Wochen)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) während der Lixivaptan-Titrationsperiode in Teil 1
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs während der Lixivaptan-Titrationsperiode.
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Randomisierung in Teil 1
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum Studienabschluss (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Behandlungsgruppe nach Randomisierung (doppelblinde randomisierte Behandlungsphase und Nachbeobachtungszeitraum I)
Von der Randomisierung bis zum Studienabschluss (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs in Teil 2
Zeitfenster: Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit TEAEs nach Behandlungskohorte während Teil 2 (Lixivaptan-Wiedertitrationszeitraum, Erhaltungsbehandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum II).
Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch bedeutsamen klinischen Laborbefunden während der Lixivaptan-Titrationsperiode in Teil 1
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laborbefunden (klinische Chemie, Hämatologie und Urinanalyse), die während des Lixivaptan-Titrationszeitraums aufgezeichnet und als potenziell klinisch bedeutsam angesehen wurden.
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch bedeutsamen klinischen Laborbefunden nach Randomisierung in Teil 1
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur letzten klinischen Laborbewertung (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laborbefunden (klinische Chemie, Hämatologie und Urinanalyse), die nach der Randomisierung erfasst wurden (doppelblinde, randomisierte Behandlungsphase und Nachbeobachtungsphase I) und als potenziell klinisch relevant eingestuft wurden, nach Behandlungsgruppe.
Von der Randomisierung bis zur letzten klinischen Laborbewertung (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch bedeutsamen klinischen Laborbefunden in Teil 2
Zeitfenster: Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit klinischen Laborbefunden (klinische Chemie, Hämatologie und Urinanalyse), die während Teil 2 (Lixivaptan-Wiedertitrationszeitraum, Erhaltungsbehandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum II) erfasst und als potenziell klinisch relevant eingestuft wurden, nach Behandlungskohorte.
Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch bedeutsamen Vitalzeichenbefunden während der Lixivaptan-Titrationsperiode in Teil 1
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsbefunden (Herzfrequenz, diastolischer und systolischer Blutdruck, Gewicht), die während der Lixivaptan-Titrationsphase aufgezeichnet wurden und als potenziell klinisch relevant erachtet wurden.
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch bedeutsamen Vitalzeichenbefunden nach Randomisierung in Teil 1
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zur letzten Messung der Vitalparameter (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalzeichenbefunden (Herzfrequenz, diastolischer und systolischer Blutdruck, Gewicht), die nach der Randomisierung erfasst wurden (doppelblinde, randomisierte Behandlungsphase und Nachbeobachtungsphase I) und als potenziell klinisch relevant eingestuft wurden, nach Behandlungsgruppe.
Von der Randomisierung bis zur letzten Messung der Vitalparameter (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch wichtigen Vitalzeichenbefunden in Teil 2
Zeitfenster: Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit Vitalfunktionsbefunden (Herzfrequenz, diastolischer und systolischer Blutdruck, Gewicht), die während Teil 2 (Lixivaptan-Wiedertitrationsphase, Erhaltungstherapiephase und Nachbeobachtungsphase II) aufgezeichnet und als potenziell klinisch relevant angesehen wurden, bis Behandlungskohorte.
Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)-Befunden während der Lixivaptan-Titrationsperiode in Teil 1
Zeitfenster: Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Befunden, die während der Lixivaptan-Titrationsphase aufgezeichnet wurden und als potenziell klinisch relevant angesehen werden (definiert als QT-Intervall, korrigiert um die Herzfrequenz gemäß der Fridericia-Formel [QTcF] ≥ 450 ms).
Bis zu 6 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten 12-Kanal-EKG-Befunden nach Randomisierung in Teil 1
Zeitfenster: Von der Randomisierung bis zum letzten EKG (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Befunden, die nach der Randomisierung aufgezeichnet wurden (doppelblinde, randomisierte Behandlungsphase und Nachbeobachtungsphase I) und als potenziell klinisch relevant eingestuft wurden (definiert als QTcF ≥ 450 ms), nach Behandlungsgruppe.
Von der Randomisierung bis zum letzten EKG (bis zu 102 Tage)
Anzahl der Teilnehmer mit potenziell klinisch signifikanten 12-Kanal-EKG-Befunden in Teil 2
Zeitfenster: Bis zu 60 Wochen
Anzahl der Teilnehmer mit EKG-Befunden, die während Teil 2 (Lixivaptan-Wiedertitrationsphase, Erhaltungsbehandlungszeitraum und Nachbeobachtungszeitraum II) aufgezeichnet und als potenziell klinisch relevant eingestuft wurden (definiert als QTcF ≥ 450 ms), nach Behandlungskohorte.
Bis zu 60 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Palladio Biosciences

Mitarbeiter

Centessa Pharmaceuticals plc

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

28. Oktober 2021

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

3. August 2022

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

3. August 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. August 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

19. August 2019

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

21. August 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. Januar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PA-ADPKD-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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