Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo liksywaptanu w leczeniu autosomalnej dominującej policystycznej choroby nerek (ACTION)

10 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Palladio Biosciences

Badanie fazy 3 dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania liksywaptanu u uczestników z autosomalnie dominującą wielotorbielowatością nerek, składające się z rocznej fazy randomizowanej z podwójnie ślepą próbą i kontrolowanej placebo oraz rocznej fazy otwartej: badanie ACTION

Jest to badanie III fazy składające się z 2-ramiennej, podwójnie zaślepionej, kontrolowanej placebo, randomizowanej fazy (Część 1), po której następuje otwarta faza jednoramienna (Część 2) w celu wykazania skuteczności i bezpieczeństwa liksywaptanu w uczestników z autosomalną dominującą wielotorbielowatością nerek (ADPKD). Część 1 badania ma na celu wykazanie skuteczności liksywaptanu w spowalnianiu pogarszania się czynności nerek, mierzonej różnicą w szacowanym wskaźniku przesączania kłębuszkowego (eGFR) między uczestnikami leczonymi liksywaptanem i uczestnikami otrzymującymi placebo. Część 2 opracowania ma na celu potwierdzenie trwałości tego efektu. Ponadto obie części badania przyczynią się do zrozumienia bezpieczeństwa liksywaptanu, w szczególności wpływu na testy biochemiczne wątroby.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Część 1: Około 2550 uczestników z ADPKD zostanie poddanych badaniu przesiewowemu w celu zakwalifikowania 1350 osób, które przejdą przez okres wprowadzający placebo, okres miareczkowania liksywaptanu, a następnie zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej liksywaptan lub placebo w podwójnie ślepej, randomizowanej Okres leczenia. W całej części 1 badany lek będzie wyglądał identycznie niezależnie od tego, czy jest to placebo, czy liksywaptan.

Po spełnieniu kryteriów wstępnych podczas badania przesiewowego uczestnicy wezmą udział w 1-tygodniowym okresie wstępnym placebo z pojedynczą ślepą próbą, aby uzyskać wybrane pomiary wyjściowe. Następnie nastąpi trwający od 5 do 6 tygodni okres dostosowywania dawki z pojedynczą ślepą próbą, podczas którego liksywaptan podawany dwa razy na dobę (BID) będzie miareczkowany do najwyższej tolerowanej dawki (okres dostosowywania dawki liksywaptanu). Dawka początkowa (poziom 1) będzie wynosić 50 mg dwa razy na dobę) i będzie zwiększana co tydzień przez poziomy 2 (100 mg dwa razy na dobę), 3 (150 mg dwa razy na dobę) i 4 (200 mg dwa razy na dobę). Minimalna dawka umożliwiająca wejście w następny okres, podwójnie ślepy, randomizowany okres leczenia, to poziom 2 (100 mg dwa razy na dobę). Ci uczestnicy, u których pomyślnie miareczkowano i tolerowali lek, zostaną następnie losowo przydzieleni (każdy uczestnik ma 2/3 szans na otrzymanie liksywaptanu i 1/3 szans na otrzymanie placebo), aby albo kontynuować przyjmowanie liksywaptanu, albo natychmiast przejść na odpowiednie placebo w podwójnie ślepej próbie sposób. Leczenie metodą podwójnie ślepej próby będzie kontynuowane przez 52 tygodnie, po których zostanie wstrzymany, a ostateczne oceny uzyskane po zakończeniu leczenia podczas 3 wizyt, począwszy od 8. dnia po ostatniej dawce badanego leku prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby do 28. dnia po ostatniej dawce badanego leku.

W przypadku podsumowań Części 1 po randomizacji wyniki analizy zostaną przedstawione w podziale na 2 grupy terapeutyczne: liksywaptan i placebo.

Część 2: Wszyscy uczestnicy biorący udział w Części 1, którzy nie przerwali badania z powodu zdarzenia niepożądanego lub wycofania zgody, będą kontynuować udział w Części 2 badania i przejdą przez okres ponownego miareczkowania liksywaptanu i okres leczenia podtrzymującego.

Okres ponownego miareczkowania liksywaptanu będzie trwał od 2 do 4 tygodni, podczas których podawanie liksywaptanu rozpocznie się od Poziomu 1 (50 mg dwa razy na dobę) dla wszystkich uczestników i będzie zwiększane co tydzień, aż do osiągnięcia poziomu dawki liksywaptanu lub wywnioskowanej dawki osiągnięto poziom dla uczestników losowo przydzielonych do grupy otrzymującej placebo, pobrany pod koniec okresu randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby w części 1. Leczenie liksywaptanem będzie kontynuowane przez 52 tygodnie w okresie leczenia podtrzymującego, po którym zostanie wstrzymany podawanie badanego leku, a ostateczne oceny uzyskane po zakończeniu leczenia podczas 3 wizyt, począwszy od 8 dnia po ostatniej dawce liksywaptanu do 28 dnia po ostatniej dawce liksywaptan.

Ponieważ wszyscy uczestnicy Części 2 są leczeni liksywaptanem, podsumowania dla Części 2 zostaną przedstawione w następujących kohortach terapeutycznych i ogólnie (łącznie kohorty terapeutyczne):

  • Część 1/Część 2 – placebo/liksywaptan: wszyscy uczestnicy Części 2, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej placebo w Części 1.
  • Część 1/Część 2 – lixivaptan/lixivaptan: wszyscy uczestnicy Części 2, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy leczonej lixivaptanem w Części 1.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Gosford, New South Wales, Australia, 2250
        • Renal Research - Gosford
  • Bułgaria
      • Pleven, Bułgaria, 5809
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment
      • Plovdiv, Bułgaria, 4001
        • University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
      • Plovdiv, Bułgaria, 4003
        • Medical Center "Hipokrat - N"
      • Varna, Bułgaria, 9000
        • Kidney Center - Medical Center
      • Varna, Bułgaria, 9002
        • Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 8097
        • Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
      • Madrid, Hiszpania, 28040
        • Hospital Universitario Fundacion Jimenez Díaz
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 6340
        • T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
      • Fatih, Indyk, 34093
        • Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
      • Fatih, Indyk, 34098
        • Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
      • Kayseri, Indyk, 38039
        • Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
  • Polska
      • Kraków, Polska, 31-559
        • SCM Spolka z o.o
      • Warsaw, Polska, 02-647
        • Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Hoover, Alabama, Stany Zjednoczone, 35242
        • Nephrology Associates, PC - Greystone
      • Huntsville, Alabama, Stany Zjednoczone, 35805-4104
        • Nephrology Consultants, LLC
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
    • Florida
      • Atlantis, Florida, Stany Zjednoczone, 33462
        • JEM Research Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
      • Hialeah, Florida, Stany Zjednoczone, 33010
        • Qway Research
      • Lauderdale Lakes, Florida, Stany Zjednoczone, 33313-1600
        • South Florida Nephrology Associates PA
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33126
        • Total Research Group, LLC
      • Palmetto Bay, Florida, Stany Zjednoczone, 33157
        • Innovation Medical Research Center, Inc
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33615
        • Florida Kidney Physicians - Tampa
      • Winter Park, Florida, Stany Zjednoczone, 32789
        • Clinical Site Partners, LLC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center, Inc,
    • Michigan
      • Roseville, Michigan, Stany Zjednoczone, 48066
        • St Clair Nephrology Research, LLC
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64111
        • Clinical Research Consultants, LLC
    • North Carolina
      • Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
        • Angel City Research, Inc
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18107
        • Northeast Clinical Research Center, LLC
    • Rhode Island
      • Riverside, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02915-2235
        • Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
    • Tennessee
      • Knoxville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37923
        • Knoxville Kidney Center LLC
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77054-2854
        • Prolato Clinical Research Center (PCRC)
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78212
        • Clinical Advancement Center, PLLC
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84115
        • Utah Kidney Research Institute
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22033
        • Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
  • Węgry
      • Baja, Węgry, 6500
        • Bajai Szent Rokus Korhaz
      • Budapest, Węgry, 1083
        • Semmelweis Egyetem
      • Debrecen, Węgry, 4032
        • Debreceni Egyetem
      • Gyöngyös, Węgry, 3200
        • Bugat Pal Korhaz
      • Pécs, Węgry, 7622
        • University of Pecs
  • Zjednoczone Królestwo
      • Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (DOROSŁY)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie ADPKD za pomocą odpowiednich badań obrazowych lub genetycznych.
  • Klasyfikacja obrazowania MRI Mayo Clinic 1C, 1D lub 1E.
  • eGFR ≥25 ml/min/1,73 m2 i ≤90 ml/min/1,73 m2.
  • Wskaźnik masy ciała od 18 do 40 kg/m2.
  • Kontrola nadciśnienia zgodnie z wytycznymi 2021 Kidney Disease: Improving Global Outcomes bez diuretyku i z inhibitorem konwertazy angiotensyny (ACEi) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB), chyba że uznano to za medycznie uzasadnione.
  • Chęć praktykowania akceptowalnych metod kontroli urodzeń (zarówno mężczyzn, którzy mają partnerki zdolne do zajścia w ciążę, jak i kobiet mogących zajść w ciążę).
  • Potrafi wyrazić świadomą zgodę.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana wrażliwość lub idiosynkratyczna reakcja na liksywaptan i (lub) substancje pomocnicze.
  • Hipowolemia lub niezdolność do odczuwania pragnienia.
  • Nieprawidłowe stężenie sodu w surowicy podczas badania przesiewowego.
  • Osoby, które przyjmowały jakikolwiek badany lek lub używały eksperymentalnego urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym.
  • Osoby, które przyjmują, przyjmowały w ciągu ostatnich 2 tygodni lub mają przyjmować silne lub umiarkowane inhibitory lub induktory CYP3A4 lub CYP2C8, w tym regularne stosowanie soku grejpfrutowego lub pomarańczy sewilskiej.
  • Wcześniejsze stosowanie tolwaptanu lub liksywaptanu w ciągu ostatnich 2 miesięcy.
  • Wcześniejsze stosowanie koniwaptanu, analogów somatostatyny (np. lanreotydu, pasyreotydu, oktreotydu itp.), metforminy, nikotynamidu, bardoksolu, demeklocykliny lub inhibitorów kinazy rapamycyny u ssaków (np. ewerolimus, sirolimus itp.) lub KetoCitra™ lub jakiekolwiek suplementy zawierające beta-hydroksymaślan stosowane w leczeniu ADPKD w ciągu ostatnich 2 miesięcy.
  • Wcześniejsze stosowanie inhibitora kotransportera sodowo-glukozowego 2 (SGLT2) (np. kanagliflozyny, dapagliflozyny, empagliflozyny itp.) w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub przewidywana potrzeba rozpoczęcia leczenia inhibitorem SGLT2 podczas badania.
  • Wcześniejsze stosowanie inhibitora hydroksylazy prolilowej czynnika indukującego hipoksję (HIF-PH) w ciągu ostatnich 2 miesięcy lub przewidywana potrzeba rozpoczęcia leczenia inhibitorem HIF-PH podczas badania.
  • Konieczność ciągłego stosowania leków moczopędnych.
  • Zaawansowana cukrzyca (np. hemoglobina glikowana >7,5% i/lub cukromocz w badaniu paskowym, znaczny białkomocz [>300 μg albuminy/mg kreatyniny]), inna istotna choroba nerek, rak nerki, nerka przeszczepiona, pojedyncza nerka, niedawna operacja nerek w obrębie w ciągu ostatnich 6 miesięcy (w tym drenaż torbieli lub fenestracja) lub ostre uszkodzenie nerek w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  • Klinicznie istotne nietrzymanie moczu, pęcherz nadreaktywny lub zatrzymanie moczu (np. łagodny rozrost gruczołu krokowego).
  • Niewydolność serca klasy czynnościowej 3 lub 4 według New York Heart Association lub inne istotne zmiany dotyczące serca lub EKG, które mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa pacjenta.
  • Pozytywny wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B lub przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C.
  • Historia zakażenia ludzkim wirusem upośledzenia odporności, chyba że pacjent jest klinicznie stabilny i dobrze sobie radzi w schemacie terapii przeciwretrowirusowej (ART) bez interakcji z CYP i który nie wymagał więcej niż 2 zmian w swoim schemacie ART od rozpoczęcia leczenia.
  • Historia klinicznie istotnego nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich 2 lat.
  • Przeciwwskazania lub zakłócenia w ocenach MRI.
  • Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem tych, które nie mają wpływu na przeżycie uczestników.
  • Historia medyczna lub ustalenia, które wykluczają bezpieczny udział w badaniu lub uczestnicy, którzy prawdopodobnie nie przestrzegają procedur badania w opinii Badacza lub monitora medycznego.
  • Klinicznie istotna choroba lub upośledzenie czynności wątroby lub aminotransferaza alaninowa (ALT), aminotransferaza asparaginianowa (AST) lub stężenie bilirubiny całkowitej >1,2 x ULN podczas badania przesiewowego. Uwaga: to kryterium zostanie wstępnie zweryfikowane podczas Wizyty 2 w oparciu o wyniki Wizyty 1a i Wizyty 1b (jeśli wymagana jest Wizyta 1b). Kryterium należy ponownie ocenić nie później niż podczas wizyty 3, kiedy dostępne są wyniki wizyty 2.
  • Symwastatyna w całkowitej dawce dobowej >10 mg lub amlodypina w całkowitej dawce dobowej >5 mg.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Liksywaptan
Kapsułki Lixivaptan, 100-200 mg dwa razy dziennie (BID)
Lek: Liksywaptan
Doustny antagonista receptora wazopresyny V2
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo BID
Lek: Placebo
Dopasowane placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) — część 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca okresu obserwacji I (do 71 tygodni)
Roczna zmiana eGFR zostanie obliczona na podstawie przebudowanego równania kreatyniny eGFR opracowanego przez firmę Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration bez równania zmiennej rasy (CKD-EPIcr_R) dla stężenia kreatyniny w surowicy od wartości wyjściowej (średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych podczas badań przesiewowych i okresu wstępnego przyjmowania placebo [ Wizyty 1a/1b (jeśli wymagane), Wizyta 2 i Wizyta 3]) do oceny końcowej (średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych podczas I okresu obserwacji lub, w przypadku uczestników, którzy przerwali leczenie przed wizytą 22, podczas wizyty kontrolnej Okres od 8 do 28 dni po przerwaniu leczenia badanym lekiem).
Linia bazowa do końca okresu obserwacji I (do 71 tygodni)
Roczna zmiana szacowanego współczynnika przesączania kłębuszkowego (eGFR) — część 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca okresu obserwacji II (do 64 tygodni)
Roczna zmiana eGFR zostanie obliczona z równania CKD-EPIcr_R dla kreatyniny w surowicy od wartości początkowej (średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych w trakcie I okresu obserwacji) do oceny końcowej (średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych w okresie obserwacji) II lub, w przypadku uczestników, którzy przerwali leczenie przed wizytą 43, w okresie obserwacji od 8 do 28 dni po przerwaniu leczenia badanym lekiem).
Linia bazowa do końca okresu obserwacji II (do 64 tygodni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Nachylenie eGFR — część 1
Ramy czasowe: Wartość początkowa do końca okresu randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby (do 67 tygodni), ze zmianami w stosunku do wartości wyjściowych obliczanymi co 4 tygodnie w okresie randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Roczne tempo zmian (nachylenie) eGFR dla kreatyniny w surowicy, na podstawie wszystkich oznaczeń eGFR od wartości wyjściowych do wszystkich wizyt z wartościami eGFR podczas leczenia podczas podwójnie ślepego, randomizowanego okresu leczenia. Wartość wyjściowa zostanie obliczona jako średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych podczas okresów badań przesiewowych i okresu docierania do placebo (wizyty 1a/1b [jeśli są wymagane], wizyta 2 i wizyta 3).
Wartość początkowa do końca okresu randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby (do 67 tygodni), ze zmianami w stosunku do wartości wyjściowych obliczanymi co 4 tygodnie w okresie randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby
Nachylenie eGFR — część 2
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do końca Okresu Leczenia Podtrzymującego (do 60 tygodni), ze zmianami w stosunku do wartości wyjściowej liczonymi co 4 tygodnie w Okresie Leczenia Podtrzymującego
Roczne tempo zmian (nachylenie) eGFR dla kreatyniny w surowicy na podstawie wszystkich oznaczeń eGFR od wartości wyjściowych do wszystkich wizyt z wartościami eGFR podczas leczenia w okresie leczenia podtrzymującego. Wartość wyjściowa zostanie obliczona jako średnia z 3 oznaczeń eGFR uzyskanych podczas I okresu obserwacji.
Wartość wyjściowa do końca Okresu Leczenia Podtrzymującego (do 60 tygodni), ze zmianami w stosunku do wartości wyjściowej liczonymi co 4 tygodnie w Okresie Leczenia Podtrzymującego
Całkowita objętość nerek dostosowana do wzrostu (htTKV) — część 1
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca okresu obserwacji I (do 71 tygodni)
Roczna zmiana procentowa htTKV, określona za pomocą obrazowania metodą rezonansu magnetycznego (MRI), od wartości wyjściowej (uzyskanej podczas badania przesiewowego [wizyta 1a]) do końca I okresu obserwacji.
Linia bazowa do końca okresu obserwacji I (do 71 tygodni)
Całkowita objętość nerki dostosowana do wzrostu (htTKV) — część 2
Ramy czasowe: Linia bazowa do końca okresu obserwacji II (do 60 tygodni)
Roczna zmiana procentowa htTKV, określona za pomocą MRI od wartości wyjściowej (uzyskanej podczas wizyty 25/tydzień 56) do końca II okresu obserwacji.
Linia bazowa do końca okresu obserwacji II (do 60 tygodni)
Liczba uczestników z poziomem aminotransferazy alaninowej (ALT) w surowicy >3 × górna granica normy (GGN) — część 1
Ramy czasowe: Od końca okresu miareczkowania liksywaptanu metodą pojedynczej ślepej próby do końca I okresu obserwacji (maksymalnie 102 dni)
Liczba uczestników zrandomizowanych do grupy otrzymującej liksywaptan z aktywnością AlAT w surowicy >3 razy GGN w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Normalny zakres ALT określono jako 0-33 lub 0-44 U/l, w zależności od zastosowanego laboratorium.
Od końca okresu miareczkowania liksywaptanu metodą pojedynczej ślepej próby do końca I okresu obserwacji (maksymalnie 102 dni)
Liczba uczestników z poziomem ALT w surowicy >3 × GGN — część 2
Ramy czasowe: Czas trwania okresu ponownego miareczkowania liksywaptanu i okresu leczenia podtrzymującego (56 tygodni) oraz okresu obserwacji II (4 tygodnie)
Liczba uczestników zrandomizowanych do grupy otrzymującej liksywaptan z aktywnością AlAT w surowicy >3 × GGN w porównaniu z grupą otrzymującą placebo. Normalny zakres ALT określono jako 0-33 lub 0-44 U/l, w zależności od zastosowanego laboratorium.
Czas trwania okresu ponownego miareczkowania liksywaptanu i okresu leczenia podtrzymującego (56 tygodni) oraz okresu obserwacji II (4 tygodnie)
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE) w okresie dostosowywania dawki liksywaptanu w części 1
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Liczba uczestników z TEAE w okresie miareczkowania liksywaptanu.
Do 6 tygodni
Liczba uczestników z TEAE po randomizacji w części 1
Ramy czasowe: Od randomizacji do zakończenia badania (do 102 dni)
Liczba uczestników z TEAE według grup terapeutycznych po randomizacji (okres randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby i okres obserwacji I)
Od randomizacji do zakończenia badania (do 102 dni)
Liczba uczestników z TEAE w części 2
Ramy czasowe: Do 60 tygodni
Liczba uczestników z TEAE według kohorty leczenia podczas części 2 (okres ponownego miareczkowania liksywaptanu, okres leczenia podtrzymującego i okres obserwacji II).
Do 60 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami badań laboratoryjnych podczas okresu miareczkowania liksywaptanu w części 1
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Liczba uczestników z klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych (chemia kliniczna, hematologia i analiza moczu) odnotowanymi w okresie miareczkowania liksywaptanu i uznanymi za potencjalnie istotne klinicznie.
Do 6 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami badań laboratoryjnych po randomizacji w części 1
Ramy czasowe: Od randomizacji do ostatniej klinicznej oceny laboratoryjnej (do 102 dni)
Liczba uczestników z klinicznymi wynikami laboratoryjnymi (chemia kliniczna, hematologia i analiza moczu) odnotowanymi po randomizacji (podwójnie ślepy okres randomizowanego leczenia i okres obserwacji I) i uznani za potencjalnie ważnych klinicznie, według grup terapeutycznych.
Od randomizacji do ostatniej klinicznej oceny laboratoryjnej (do 102 dni)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami badań laboratoryjnych w części 2
Ramy czasowe: Do 60 tygodni
Liczba uczestników z klinicznymi wynikami laboratoryjnymi (chemia kliniczna, hematologia i analiza moczu) odnotowanymi podczas części 2 (okres ponownego miareczkowania liksywaptanu, okres leczenia podtrzymującego i okres obserwacji II) i uznanych za potencjalnie istotne klinicznie, według kohorty leczenia.
Do 60 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami funkcji życiowych w okresie dostosowywania dawki liksywaptanu w części 1
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Liczba uczestników, u których stwierdzono objawy czynności życiowych (tętno, rozkurczowe i skurczowe ciśnienie krwi, masę ciała) odnotowane w okresie dostosowywania dawki liksywaptanu i uznane za potencjalnie istotne klinicznie.
Do 6 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami funkcji życiowych po randomizacji w części 1
Ramy czasowe: Od randomizacji do ostatniego pomiaru parametrów życiowych (do 102 dni)
Liczba uczestników z objawami czynności życiowych (tętno, rozkurczowe i skurczowe ciśnienie krwi, masa ciała) zarejestrowanymi po randomizacji (podwójnie ślepy okres randomizowanego leczenia i okres obserwacji I) i uznanych za potencjalnie istotne klinicznie, według grup leczenia.
Od randomizacji do ostatniego pomiaru parametrów życiowych (do 102 dni)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie objawami funkcji życiowych w części 2
Ramy czasowe: Do 60 tygodni
Liczba uczestników, u których wystąpiły objawy czynności życiowych (częstość akcji serca, rozkurczowe i skurczowe ciśnienie krwi, masa ciała) zarejestrowane podczas części 2 (okres ponownego miareczkowania liksywaptanu, okres leczenia podtrzymującego i okres kontrolny II) i uznanych za potencjalnie istotne klinicznie na podstawie kohorta leczenia.
Do 60 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnym klinicznie wynikiem 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) w okresie dostosowywania dawki liksywaptanu w części 1
Ramy czasowe: Do 6 tygodni
Liczba uczestników, u których wyniki EKG zarejestrowano w okresie dostosowywania dawki liksywaptanu i które uznano za potencjalnie istotne klinicznie (zdefiniowane jako odstęp QT skorygowany o częstość akcji serca zgodnie ze wzorem Fridericii [QTcF] ≥ 450 ms).
Do 6 tygodni
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami 12-odprowadzeniowego EKG po randomizacji w części 1
Ramy czasowe: Od randomizacji do ostatniego EKG (do 102 dni)
Liczba uczestników, u których wyniki EKG zarejestrowano po randomizacji (okres randomizowanego leczenia metodą podwójnie ślepej próby i okres obserwacji I) i które uznano za potencjalnie istotne klinicznie (zdefiniowane jako QTcF ≥ 450 ms), według grup terapeutycznych.
Od randomizacji do ostatniego EKG (do 102 dni)
Liczba uczestników z potencjalnie istotnymi klinicznie wynikami 12-odprowadzeniowego EKG w części 2
Ramy czasowe: Do 60 tygodni
Liczba uczestników, u których wyniki EKG zarejestrowano podczas części 2 (okres ponownego miareczkowania liksywaptanu, okres leczenia podtrzymującego i okres obserwacji II) i uznano je za potencjalnie istotne klinicznie (zdefiniowane jako QTcF ≥ 450 ms), według kohorty leczenia.
Do 60 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Palladio Biosciences

Współpracownicy

Centessa Pharmaceuticals plc

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

28 października 2021

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

3 sierpnia 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

3 sierpnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

21 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

6 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PA-ADPKD-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj