A lixivaptán hatékonysága és biztonságossága az autoszomális domináns policisztás vesebetegség kezelésében (ACTION)
2023. január 10. frissítette: Palladio Biosciences
3. fázisú vizsgálat a lixivaptán hatékonyságáról és biztonságosságáról autoszomális domináns policisztás vesebetegségben szenvedő betegeknél, amely egy 1 éves kettős vak, placebo-kontrollos, randomizált fázisból és egy 1 éves nyílt szakaszból áll: Az ACTION vizsgálat
Ez egy 3. fázisú vizsgálat, amely egy 2 karú, kettős-vak, placebo-kontrollos, randomizált fázisból (1. rész), majd egy egykarú, nyílt fázisból áll (2. rész) a lixivaptán hatékonyságának és biztonságosságának bizonyítására autoszomális domináns policisztás vesebetegségben (ADPKD) szenvedő résztvevők.
A vizsgálat 1. része a lixivaptán hatékonyságának bemutatására szolgál a veseműködés hanyatlásának lassításában, a becsült glomeruláris filtrációs ráta (eGFR) különbségével mérve a lixivaptánnal és a placebóval kezelt résztvevők között.
A tanulmány 2. része ennek a hatásnak a tartósságát hivatott megerősíteni.
Ezenkívül a vizsgálat mindkét része hozzájárul a lixivaptán biztonságosságának megértéséhez, különös tekintettel a májkémiai tesztekre gyakorolt hatásokra.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Megszűnt
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
1. rész: Körülbelül 2550 ADPKD-ben szenvedő résztvevőt szűrnek át annak az 1350 személynek a minősítése érdekében, akik átesnek a placebo bejáratási időszakon, a Lixivaptán titrálási időszakon, majd véletlenszerű besorolást kapnak, hogy lixivaptánt vagy placebót kapjanak a kettős vak, randomizált vizsgálatban. Kezelési időszak. Az 1. részben a vizsgált gyógyszer azonosan fog kinézni, függetlenül attól, hogy placebóról vagy lixivaptánról van szó.
Miután a szűrés során teljesítették a belépési feltételeket, a résztvevők egy 1 hetes egyszeri vak, placebo bejáratási periódusba lépnek, hogy megkapják a kiválasztott kiindulási méréseket. Ezt egy 5-6 hetes egyszeri vak dózistitrálási periódus követi, amelynek során a napi kétszer (BID) adott lixivaptánt a legmagasabb tolerálható dózisra titrálják (a Lixivaptán titrálási periódusa). A kezdő adag (1. szint) napi kétszer 50 mg lesz, és ezt hetente emelik a 2. (100 mg BID), 3. (150 mg BID) és 4. (200 mg BID) szinten. A következő időszakba, a kettős vak, randomizált kezelési periódusba bekerülő minimális adag a 2. szint (100 mg BID). Azokat a résztvevőket, akik sikeresen titrálták és tolerálták a gyógyszert, ezután véletlenszerűen besorolják (minden résztvevőnek 2/3 esélye van a lixivaptán és 1/3 esélye arra, hogy placebót kapjon), hogy vagy folytassák a lixivaptán kezelését, vagy azonnal áttérjenek a megfelelő placebóra kettős vak vizsgálatban. módon. A kettős-vak kezelés 52 hétig folytatódik, ezt követően a vizsgálati gyógyszert megtartják, és a végső értékelések a kezelésen kívüli 3 viziten keresztül a kettős-vak vizsgálati gyógyszer utolsó adagját követő 8. napon át az utolsó adagot követő 28. napig tanulmányi gyógyszer.
A véletlen besorolást követő 1. rész összefoglalóihoz az elemzési eredményeket 2 kezelési csoportban kell bemutatni: lixivaptán és placebo.
2. rész: Az 1. részbe belépő valamennyi résztvevő, aki nem szakította meg a kezelést nemkívánatos esemény vagy visszavonta a beleegyezését, folytatja a vizsgálat 2. részében, és végighalad a Lixivaptan újratitrálási időszakán és a fenntartó kezelési időszakon.
A Lixivaptán újratitrálási periódusa 2-4 hetes időszak, amely alatt a lixivaptán adagolása az 1. szintről indul (50 mg BID) minden résztvevő számára, és hetente emelik a lixivaptán dózisszintjéig vagy a kikövetkeztetett dózisig. A placebo-kezelésre randomizált résztvevők szintjét az 1. részben szereplő kettős vak, randomizált kezelési időszak végén vették el. A lixivaptán-kezelés 52 hétig folytatódik a fenntartó kezelési időszak alatt, amely után a vizsgálati gyógyszert lefolytatják, és a végső értékelések a kezelésen kívüli 3 viziten keresztül a lixivaptán utolsó adagját követő 8. napon és az utolsó adag utáni 28. napon keresztül születtek. lixivaptán.
Mivel a 2. rész minden résztvevőjét lixivaptánnal kezelik, a 2. rész összefoglalóit a következő kezelési csoportokban és összességében (kezelési csoportok együttesen) mutatjuk be:
- 1. rész/2. rész – placebo/lixivaptán: a 2. részben szereplő összes résztvevő, akit az 1. részben véletlenszerűen besoroltak a placebóval kezelt csoportba.
- 1. rész/2. rész – lixivaptán/lixivaptán: a 2. részben szereplő összes résztvevő, akit véletlenszerűen besoroltak a lixivaptánnal kezelt csoportba az 1. részben.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
12
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
New South Wales
-
Gosford, New South Wales, Ausztrália, 2250
- Renal Research - Gosford
-
-
-
-
-
Pleven, Bulgária, 5809
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment
-
Plovdiv, Bulgária, 4001
- University Multiprofile Hospital for Active Treatment - Kaspela
-
Plovdiv, Bulgária, 4003
- Medical Center "Hipokrat - N"
-
Varna, Bulgária, 9000
- Kidney Center - Medical Center
-
Varna, Bulgária, 9002
- Multi-Profile Hospital for Active Treatment Sveta Anna - Varna
-
-
-
-
-
Salford, Egyesült Királyság, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Alabama
-
Hoover, Alabama, Egyesült Államok, 35242
- Nephrology Associates, PC - Greystone
-
Huntsville, Alabama, Egyesült Államok, 35805-4104
- Nephrology Consultants, LLC
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Egyesült Államok, 85258
- Arizona Kidney Disease & Hypertension Center - Scottsdale / Pima
-
-
Florida
-
Atlantis, Florida, Egyesült Államok, 33462
- JEM Research Institute
-
Fort Lauderdale, Florida, Egyesült Államok, 33308
- Elixia at Florida Kidney Physicians - Southeast
-
Hialeah, Florida, Egyesült Államok, 33010
- Qway Research
-
Lauderdale Lakes, Florida, Egyesült Államok, 33313-1600
- South Florida Nephrology Associates PA
-
Miami, Florida, Egyesült Államok, 33126
- Total Research Group, LLC
-
Palmetto Bay, Florida, Egyesült Államok, 33157
- Innovation Medical Research Center, Inc
-
Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33615
- Florida Kidney Physicians - Tampa
-
Winter Park, Florida, Egyesült Államok, 32789
- Clinical Site Partners, LLC
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02111
- Tufts Medical Center, Inc,
-
-
Michigan
-
Roseville, Michigan, Egyesült Államok, 48066
- St Clair Nephrology Research, LLC
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64111
- Clinical Research Consultants, LLC
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Egyesült Államok, 27560
- Angel City Research, Inc
-
-
Pennsylvania
-
Bethlehem, Pennsylvania, Egyesült Államok, 18107
- Northeast Clinical Research Center, LLC
-
-
Rhode Island
-
Riverside, Rhode Island, Egyesült Államok, 02915-2235
- Brown Medicine - Brown Physicians Patient Center
-
-
Tennessee
-
Knoxville, Tennessee, Egyesült Államok, 37923
- Knoxville Kidney Center LLC
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77054-2854
- Prolato Clinical Research Center (PCRC)
-
San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78212
- Clinical Advancement Center, PLLC
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84115
- Utah Kidney Research Institute
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22033
- Nephrology Associates of Northern Virginia, Inc
-
-
-
-
-
Kraków, Lengyelország, 31-559
- SCM Spolka z o.o
-
Warsaw, Lengyelország, 02-647
- Provita Centrum Medyczne Sp. z o.o.
-
-
-
-
-
Baja, Magyarország, 6500
- Bajai Szent Rókus Kórház
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Semmelweis Egyetem
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Debreceni Egyetem
-
Gyöngyös, Magyarország, 3200
- Bugat Pal Korhaz
-
Pécs, Magyarország, 7622
- University of Pecs
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 6340
- T.R. Ministry of Health Ankara Training and Research Hospital (Internal Disease, Division of Nephrology)
-
Fatih, Pulyka, 34093
- Bezmialem Vakif Universitesi Tip Fakultesi Hastanesi
-
Fatih, Pulyka, 34098
- Istanbul Universitesi - Cerrahpasa Tip Fakultesi Hastanesi (IUCTFH)
-
Kayseri, Pulyka, 38039
- Erciyes Universitesi Tip Fakultesi (Erciyes University Faculty of Medicine) (Internal Medicine; Nephrology)
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8097
- Hospital Universitari de Bellvitge (HUB)
-
Madrid, Spanyolország, 28040
- Hospital Universitario Fundacion Jimenez Diaz
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (FELNŐTT)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az ADPKD diagnózisa megfelelő képalkotó vagy genetikai vizsgálattal.
- A Mayo Clinic MRI képalkotó besorolása 1C, 1D vagy 1E.
- eGFR ≥25 ml/perc/1,73 m2 és ≤90 ml/perc/1,73 m2.
- Testtömegindex 18 és 40 kg/m2 között.
- A magas vérnyomás szabályozása összhangban van a 2021-es vesebetegséggel: a globális eredmények javítása irányelveivel vízhajtó nélkül és angiotenzin konvertáló enzim-gátlóval (ACEi) vagy angiotenzinreceptor-blokkolóval (ARB), kivéve, ha azt orvosilag megfelelőnek tartják.
- Hajlandó az elfogadható fogamzásgátlási módszerek gyakorlására (a fogamzóképes korú partnerekkel rendelkező férfiak és a fogamzóképes nők egyaránt).
- Képes tájékozott beleegyezést adni.
Kizárási kritériumok:
- Ismert érzékenység vagy idioszinkratikus reakció a lixivaptánnal és/vagy segédanyagaival szemben.
- Hipovolémia vagy a szomjúság érzékelésének képtelensége.
- Rendellenes szérum nátriumkoncentráció a szűréskor.
- Azok az alanyok, akik a Szűrés előtt 30 napon belül vettek be bármilyen vizsgálati gyógyszert vagy használtak vizsgálati eszközt, vagy 5 felezési időn belül, amelyik hosszabb.
- Azok az alanyok, akik erős vagy mérsékelt CYP3A4 vagy CYP2C8 inhibitorokat vagy induktorokat szednek, szedtek az elmúlt 2 hétben vagy várhatóan szedni fognak, beleértve a grapefruitlé vagy sevillai narancs rendszeres fogyasztását.
- A tolvaptán vagy lixivaptán korábbi használata az elmúlt 2 hónapban.
- Konivaptán, szomatosztatin analógok (pl. lanreotid, pazireotid, oktreotid stb.), metformin, nikotinamid, bardoxolon, demeclocyclin vagy rapamicin-kináz inhibitorok emlős célpontja (például everolimusz, sirolimusz stb.), vagy KetoCitra™ vagy KeistoCitra™ korábbi használata bármely béta-hidroxi-butirátot tartalmazó kiegészítő az ADPKD kezelésére az elmúlt 2 hónapban.
- Nátrium-glükóz kotranszporter 2 (SGLT2) gátló (például kanagliflozin, dapagliflozin, empagliflozin stb.) korábbi használata az elmúlt 2 hónapban, vagy az SGLT2 gátlóval történő kezelés várható szükségessége a vizsgálat során.
- Hipoxia-indukálható faktor prolil-hidroxiláz (HIF-PH) gátló korábbi használata az elmúlt 2 hónapban, vagy a vizsgálat során a HIF-PH inhibitorral történő kezelés várható szükségessége.
- Folyamatos vizelethajtó használat követelménye.
- Előrehaladott cukorbetegség (pl. glikozilált hemoglobin >7,5% és/vagy mérőpálca által okozott glikozuria, jelentős proteinuria [>300 mcg albumin/mg kreatinin]), egyéb jelentős vesebetegség, veserák, átültetett vese, egyetlen vese, nemrégiben végzett veseműtét elmúlt 6 hónapban (beleértve a ciszta elvezetését vagy fenestrációját) vagy akut vesekárosodás az elmúlt 6 hónapban.
- Klinikailag jelentős inkontinencia, túlműködő hólyag vagy vizeletretenció (pl. jóindulatú prosztata hiperplázia).
- New York Heart Association 3. vagy 4. funkcionális osztályú szívelégtelenség, vagy egyéb jelentős szív- vagy EKG-lelet, amely biztonsági kockázatot jelenthet az alany számára.
- Pozitív teszteredmények a hepatitis B felületi antigénre vagy hepatitis C antitestre.
- Humán immundeficiencia vírussal való fertőzés az anamnézisben, kivéve, ha a résztvevő klinikailag stabil, és jól teljesít a nem-CYP-kölcsönhatású retrovírus-ellenes terápiában (ART), és akinek a kezelés kezdete óta nem volt szüksége 2-nél több változtatásra az ART-sémában.
- Klinikailag jelentős kábítószer- vagy alkoholfogyasztás az elmúlt 2 évben.
- Az MRI-vizsgálatok ellenjavallatai vagy interferenciája.
- Rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve azokat, amelyek nem befolyásolják a résztvevők túlélését.
- Orvosi előzmények vagy leletek, amelyek kizárják a vizsgálatban való biztonságos részvételt, vagy olyan résztvevők, akik a vizsgálatvezető vagy az orvosi monitor véleménye szerint valószínűleg nem felelnek meg a vizsgálati eljárásoknak.
- Klinikailag jelentős májbetegség vagy károsodás vagy alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST) vagy összbilirubin-érték > 1,2 x ULN a szűrés során. Megjegyzés: Ezt a kritériumot előzetesen a 2. látogatásnál felülvizsgálják az 1a. és 1b. látogatás eredményei alapján (ha az 1b. látogatás szükséges). A kritériumot legkésőbb a 3. látogatásig újra kell értékelni, amikor a 2. látogatás eredményei rendelkezésre állnak.
- Szimvasztatin >10 mg teljes napi adagban vagy amlodipin >5 mg teljes napi adagban.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: KEZELÉS
- Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
- Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
- Maszkolás: NÉGYSZERES
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
KÍSÉRLETI: Lixivaptán
Lixivaptán kapszula, 100-200 mg naponta kétszer (BID)
|
Orális vazopresszin V2 receptor antagonista
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Megfelelő placebo kapszulák BID
|
Megfelelő placebo
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) éves változása – 1. rész
Időkeret: Kiindulási állapot az I. követési időszak végéig (legfeljebb 71 hét)
|
Az eGFR évesített változását a rendszer a krónikus vesebetegség epidemiológiai együttműködésének eGFR kreatinin egyenletéből számítja ki a faji változó (CKD-EPIcr_R) egyenlete nélkül a szérum kreatininre az alapvonalhoz képest (a 3 eGFR-meghatározás átlaga a Run-in Periods során Az 1a/1b látogatások (ha szükséges), a 2. és a 3. vizit]) a végső értékelésig (az I. követési időszak során kapott 3 eGFR-meghatározás átlaga, vagy azon résztvevők esetében, akik a 22. látogatás előtt abbahagyták a kezelést, a nyomon követés során 8-28 nap a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyása után).
|
Kiindulási állapot az I. követési időszak végéig (legfeljebb 71 hét)
|
|
A becsült glomeruláris szűrési sebesség (eGFR) éves változása – 2. rész
Időkeret: Kiindulási állapot a II. követési időszak végéig (legfeljebb 64 hét)
|
Az eGFR éves változását a szérum kreatinin CKD-EPIcr_R egyenletéből számítják ki az alapvonaltól (az I. követési periódus során kapott 3 eGFR-meghatározás átlaga) a végső értékelésig (a követési időszak során kapott 3 eGFR-meghatározás átlaga). II. vagy azon résztvevők esetében, akik a 43. látogatás előtt abbahagyják a kezelést, a vizsgálati gyógyszeres kezelés abbahagyását követő 8–28.
|
Kiindulási állapot a II. követési időszak végéig (legfeljebb 64 hét)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
eGFR lejtő – 1. rész
Időkeret: Kiindulási állapot a kettős vak randomizált kezelési időszak végéig (legfeljebb 67 hétig), a kiindulási értékhez képest 4 hetente számítva a kettős-vak randomizált kezelési időszak alatt
|
A szérum kreatinin eGFR változásának éves mértéke (meredeksége), az összes eGFR-meghatározás alapján a kiindulási értéktől a kezelés közbeni eGFR-értékekkel végzett összes vizitig a kettős vak, randomizált kezelési időszak alatt.
Az alapértéket a szűrés és a placebo bejáratási periódusok (1a/1b látogatások [ha szükséges], 2. látogatás és 3. látogatás) során kapott 3 eGFR-meghatározás átlagaként számítják ki.
|
Kiindulási állapot a kettős vak randomizált kezelési időszak végéig (legfeljebb 67 hétig), a kiindulási értékhez képest 4 hetente számítva a kettős-vak randomizált kezelési időszak alatt
|
|
eGFR lejtő – 2. rész
Időkeret: Kiindulási állapot a fenntartó kezelési időszak végéig (legfeljebb 60 hét), a kiindulási értékhez képest 4 hetente számítva a fenntartó kezelési időszak alatt
|
A szérum kreatinin eGFR változásának éves mértéke (meredeksége), az összes eGFR-meghatározás alapján a kiindulási értéktől az összes olyan vizitig, ahol a fenntartó kezelési időszak alatti eGFR-értékek szerepeltek.
Az alapértéket az I. követési periódus során kapott 3 eGFR-meghatározás átlagaként számítják ki.
|
Kiindulási állapot a fenntartó kezelési időszak végéig (legfeljebb 60 hét), a kiindulási értékhez képest 4 hetente számítva a fenntartó kezelési időszak alatt
|
|
Magasság szerint beállított teljes vesetérfogat (htTKV) – 1. rész
Időkeret: Kiindulási állapot az I. követési időszak végéig (legfeljebb 71 hét)
|
Mágneses rezonancia képalkotással (MRI) meghatározott htTKV éves százalékos változása a kiindulási értéktől (a szűrés során [1a látogatás]) az I. követési időszak végéig.
|
Kiindulási állapot az I. követési időszak végéig (legfeljebb 71 hét)
|
|
Magasság szerint beállított teljes vesetérfogat (htTKV) – 2. rész
Időkeret: Kiindulási állapot a II. követési időszak végéig (legfeljebb 60 hétig)
|
A htTKV évesített százalékos változása, MRI-vel meghatározva a kiindulási értéktől (25. vizit/56. hét) a II. követési időszak végéig.
|
Kiindulási állapot a II. követési időszak végéig (legfeljebb 60 hétig)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknél a szérum alanin aminotranszferáz (ALT) szintje meghaladja a normál érték felső határának (ULN) 3-szorosát – 1. rész
Időkeret: Az egyszeri vak Lixivaptán titrálási időszak végétől az I. követési időszak végéig (maximum 102 nap)
|
A lixivaptánra randomizált résztvevők száma, akiknek szérum ALT-szintje a felső határérték háromszorosa volt, összehasonlítva a placebóval randomizált résztvevőkkel.
Az ALT normál tartománya 0-33 vagy 0-44 U/L volt, az alkalmazott labortól függően.
|
Az egyszeri vak Lixivaptán titrálási időszak végétől az I. követési időszak végéig (maximum 102 nap)
|
|
Azon résztvevők száma, akiknek a szérum ALT-szintje 3-szorosa az ULN-nek – 2. rész
Időkeret: A Lixivaptán újratitrálási időszaka és a fenntartó kezelési időszak (56 hét) és a II. követési időszak (4 hét) időtartama
|
A lixivaptánra randomizált résztvevők száma >3 × ULN szérum ALT-szinttel a placebóra randomizáltakhoz képest.
Az ALT normál tartománya 0-33 vagy 0-44 U/L volt, az alkalmazott labortól függően.
|
A Lixivaptán újratitrálási időszaka és a fenntartó kezelési időszak (56 hét) és a II. követési időszak (4 hét) időtartama
|
|
A kezelés során felmerülő mellékhatásokkal (TEAE) szenvedő résztvevők száma az 1. részben szereplő lixivaptán-titrálási időszak alatt
Időkeret: Akár 6 hétig
|
A TEAE-vel rendelkező résztvevők száma a Lixivaptán titrálási időszaka alatt.
|
Akár 6 hétig
|
|
TEAE-vel rendelkező résztvevők száma az 1. részben szereplő véletlenszerűsítést követően
Időkeret: A véletlenszerűsítéstől a tanulmány befejezéséig (akár 102 nap)
|
A TEAE-ben szenvedő résztvevők száma kezelési csoportonként a randomizálást követően (kettős-vak randomizált kezelési időszak és I. követési időszak)
|
A véletlenszerűsítéstől a tanulmány befejezéséig (akár 102 nap)
|
|
A 2. részben TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Akár 60 hétig
|
A TEAE-ben szenvedő résztvevők száma kezelési kohorsz szerint a 2. részben (Lixivaptán újratitrálási időszaka, fenntartó kezelési időszaka és II. követési időszaka).
|
Akár 60 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag fontos klinikai laboratóriumi eredményekkel rendelkező résztvevők száma az 1. részben szereplő lixivaptán titrálási időszak alatt
Időkeret: Akár 6 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikai laboratóriumi leleteket (klinikai kémia, hematológia és vizeletvizsgálat) regisztráltak a Lixivaptán titrálási időszaka alatt, és potenciálisan klinikailag fontosnak tekinthetők.
|
Akár 6 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag fontos klinikai laboratóriumi leletekkel rendelkező résztvevők száma az 1. részben szereplő randomizálást követően
Időkeret: A véletlenszerű besorolástól az utolsó klinikai laboratóriumi értékelésig (legfeljebb 102 nap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél klinikai laboratóriumi leleteket (klinikai kémia, hematológia és vizeletvizsgálat) rögzítettek a randomizálást követően (kettős-vak randomizált kezelési időszak és I. követési időszak), és potenciálisan klinikailag fontosnak tekinthetők, kezelési csoportonként.
|
A véletlenszerű besorolástól az utolsó klinikai laboratóriumi értékelésig (legfeljebb 102 nap)
|
|
A potenciálisan klinikailag fontos klinikai laboratóriumi leletekkel a 2. részben résztvevők száma
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikai laboratóriumi leleteket (klinikai kémia, hematológia és vizeletvizsgálat) a 2. részben (Lixivaptán újratitrálási időszak, fenntartó kezelési időszak és II. követési időszak) rögzítették, és potenciálisan klinikailag fontosnak tekintették, kezelési csoportonként.
|
Akár 60 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag fontos életjeleket észlelő résztvevők száma a Lixivaptán titrálási időszaka alatt az 1. részben
Időkeret: Akár 6 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a Lixivaptán titrálási periódusa során életjeleket (pulzusszám, diasztolés és szisztolés vérnyomás, testsúly) észleltek, és potenciálisan klinikailag fontosnak tekinthetők.
|
Akár 6 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag fontos életjelekkel rendelkező résztvevők száma az 1. részben történt randomizálást követően
Időkeret: A véletlenszerűsítéstől az életjelek utolsó méréséig (akár 102 nap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél életjeleket észleltek (pulzusszám, diasztolés és szisztolés vérnyomás, testsúly) a randomizálást követően (kettős-vak randomizált kezelési időszak és I. követési időszak) és potenciálisan klinikailag fontosnak tekinthetők, kezelési csoportonként.
|
A véletlenszerűsítéstől az életjelek utolsó méréséig (akár 102 nap)
|
|
Potenciálisan klinikailag fontos életjelekkel rendelkező résztvevők száma a 2. részben
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a 2. részben (a Lixivaptán újratitrálási időszaka, a fenntartó kezelési időszak és a II. követési periódus) során életjeleket észleltek (pulzusszám, diasztolés és szisztolés vérnyomás, testsúly), és potenciálisan klinikailag fontosnak tartották, kezelési kohorsz.
|
Akár 60 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag szignifikáns 12 elvezetéses elektrokardiogram (EKG) leletekkel rendelkező résztvevők száma a Lixivaptán titrálási időszaka alatt az 1. részben
Időkeret: Akár 6 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a Lixivaptán titrálási periódusa alatt feljegyezték az EKG-leleteket, és potenciálisan klinikailag fontosnak tekinthetők (a Fridericia-képlet szerint pulzusszámmal korrigált QT-intervallumként [QTcF] ≥ 450 msec).
|
Akár 6 hétig
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős 12 elvezetéses EKG-leletekkel rendelkező résztvevők száma az 1. részben szereplő randomizálást követően
Időkeret: A randomizálástól az utolsó EKG-ig (akár 102 nap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél az EKG-leleteket a véletlenszerűsítést követően rögzítették (kettős-vak randomizált kezelési időszak és I. követési időszak), és potenciálisan klinikailag fontosnak (QTcF ≥ 450 msec) tekinthetők kezelési csoportonként.
|
A randomizálástól az utolsó EKG-ig (akár 102 nap)
|
|
Potenciálisan klinikailag jelentős 12 elvezetéses EKG-leletekkel rendelkező résztvevők száma a 2. részben
Időkeret: Akár 60 hétig
|
Azon résztvevők száma, akiknél a 2. részben (Lixivaptán-újratitrálási periódus, fenntartó kezelési időszak és II. követési időszak) során EKG-leleteket regisztráltak, és potenciálisan klinikailag fontosnak (QTcF ≥ 450 msec) tekinthetők, kezelési csoportonként.
|
Akár 60 hétig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)
2021. október 28.
Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)
2022. augusztus 3.
A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)
2022. augusztus 3.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. augusztus 19.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. augusztus 19.
Első közzététel (TÉNYLEGES)
2019. augusztus 21.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)
2023. február 6.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 10.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Ízületi betegségek
- Mozgásszervi betegségek
- Izombetegségek
- Izom-csontrendszeri rendellenességek
- Rendellenességek, többszörös
- Vesebetegségek, cisztás
- Ciliopathiák
- Vesebetegségek
- Policisztás vesebetegségek
- Policisztás vese, autoszomális domináns
- Arthrogryposis
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- PA-ADPKD-301
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .