Uno studio pragmatico per studiare l'efficacia e la sicurezza del mepolizumab nell'asma grave non controllato in Brasile

L'asma grave è associato a sostanziale morbilità, mortalità, costi sanitari e ridotta qualità della vita. Le riacutizzazioni asmatiche ricorrenti sono un problema importante in alcuni pazienti e possono predominare in un sottogruppo con infiammazione eosinofila delle vie aeree. Mepolizumab è un anticorpo monoclonale umanizzato contro l'interleuchina 5 che inibisce efficacemente l'infiammazione eosinofila delle vie aeree.

L'anticorpo monoclonale anti-interleuchina-5 mepolizumab è approvato come terapia aggiuntiva in Europa, Canada, Stati Uniti e altri paesi, allo standard di cura per il trattamento di pazienti con asma eosinofilo grave. Mepolizumab ha dimostrato di ridurre i tassi di esacerbazione e la dipendenza dall'uso di corticosteroidi orali negli studi clinici in pazienti con asma eosinofilo grave rispetto al placebo, entrambi in aggiunta allo standard di cura. Altri studi hanno anche dimostrato che il trattamento con mepolizumab ha portato a miglioramenti significativi nella qualità della vita (SGRQ) e nel controllo dell'asma (punteggio ACQ-5).

Mepolizumab è stato approvato solo di recente in Brasile. Non ci sono ancora dati sulla sua efficacia e sicurezza nella popolazione brasiliana ed è importante sottolineare che nessun centro brasiliano ha partecipato ai precedenti ampi studi internazionali e multicentrici di fase III sul mepolizumab. Pertanto, è fondamentale eseguire uno studio locale per convalidare i risultati esterni nella popolazione brasiliana.

Il nostro gruppo appartiene a un'istituzione accademica pubblica con un focus sull'assistenza, l'insegnamento e la ricerca. È un ospedale di riferimento terziario con un ambulatorio specializzato in pazienti con asma grave. Nel 2012, i ricercatori hanno pubblicato il primo studio con la caratterizzazione clinica della loro coorte di asma grave e dei rispettivi fenotipi. Da allora, i ricercatori hanno condotto diversi studi al fine di identificare i fattori prognostici e gli interventi che potrebbero migliorare il controllo e la qualità della vita di questa popolazione. Tra questi, ci sono l'impatto del controllo del peso sui sintomi dell'asma, la valutazione del protocollo standardizzato e sistematico basato su alte dosi di corticosteroidi inalatori più LABA e 2 settimane di corticosteroidi orali e studi fisiopatologici basati su campioni di biopsia bronchiale di pazienti con asma grave. Poiché l'obesità è un problema serio e prevalente in diverse coorti di asma grave, un'altra area di interesse del gruppo è valutare l'impatto dell'attività fisica su questa popolazione. Infine, è importante menzionare l'impegno del gruppo per valutare l'incorporazione di nuovi trattamenti nella popolazione con asma grave all'interno dello scenario brasiliano, come fatto in una pubblicazione specifica per valutare sistematicamente l'uso di omalizumab nel nostro centro.

Pertanto, i ricercatori ritengono che il nostro centro abbia la piena capacità di condurre uno studio di valutazione sistematica dell'uso di mepolizumab nella popolazione con asma grave. I ricercatori miravano a esaminare gli effetti del mepolizumab sulla qualità della vita, sulla funzione polmonare, sui sintomi dell'asma e sul tasso di esacerbazione in pazienti con asma eosinofilo grave in un centro di riferimento terziario in Brasile sulla base di dati del mondo reale.