- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT04481282
La combinazione di terbutalina e danazolo come trattamento della trombocitopenia immunitaria resistente agli steroidi/ricaduta
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
La trombocitopenia immunitaria (ITP) è un grave disturbo della coagulazione. Circa i 2/3 dei pazienti ottengono la remissione dalle terapie di prima linea. Tuttavia, il meccanismo alla base della PTI resistente ai corticosteroidi o recidivante non è ben compreso; quindi, il trattamento rimane una grande sfida. L'agonista β2-AR terbutalina modula la differenziazione delle cellule T e la funzione delle cellule effettrici.
È stato condotto uno studio prospettico in un singolo centro in pazienti con PTI non splenectomizzati che erano resistenti a una dose standard di corticosteroidi o avevano avuto una ricaduta. I pazienti sono stati assegnati al gruppo terbutalina più danazolo. La conta piastrinica, il sanguinamento e altri sintomi sono stati valutati prima e dopo il trattamento. Durante lo studio vengono registrati anche eventi avversi, al fine di valutare l'efficacia e la sicurezza di terbutalina più danazolo in pazienti con ITP resistente ai corticosteroidi/recidivante.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Xiaohui Zhang, MD
- Numero di telefono: 010-88324981
- Email: zhangxh100@sina.com
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Gaochao Zhang, phD
- Numero di telefono: +8618053803755
- Email: zhanggaochao0210@163.com
Luoghi di studio
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, Cina, 100010
- Reclutamento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- PTI confermata escludendo altre cause sopravvenute di trombocitopenia;
- Conta piastrinica inferiore a 30×10^9/L all'arruolamento;
- Pazienti che non hanno ottenuto una risposta sostenuta al trattamento con corticosteroidi a dose piena per una durata minima di 4 settimane o che hanno avuto una ricaduta durante la riduzione graduale degli steroidi o dopo la sua interruzione;
- Il soggetto ha firmato e datato il consenso informato scritto.
- I pazienti fertili devono usare una contraccezione efficace durante il trattamento e il periodo di osservazione
- Test di gravidanza negativo.
Criteri di esclusione:
- Trombocitopenia immunitaria secondaria (ad esempio, pazienti con infezione da HIV, HCV, Helicobacter pylori o pazienti con lupus eritematoso sistemico)
- insufficienza cardiaca congestizia
- grave aritmia
- donne che allattano o in gravidanza
- livelli di aspartato aminotransferasi e alanina transaminasi ≥ 3 volte il limite superiore dei criteri soglia normali
- livelli di creatinina o di bilirubina sierica ciascuno 1•5 volte o più del range normale
- malignità attiva o pregressa
- Impossibile eseguire esami del sangue di routine per motivi di tempo, distanza, problemi economici o altri motivi.
- diagnosi con una qualsiasi delle seguenti malattie: ipertensione cronica, ipertiroidismo, diabete o disturbo convulsivo.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Terbutalina più gruppo Danazol
Terbutalina 2,5 mg tid PO più danazolo 200 mg bid PO per 12 settimane
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2,5 mg PO tid per 12 settimane
Altri nomi:
Offerta di 200 mg PO per 12 settimane
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Risposta sostenuta
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il mantenimento della conta piastrinica ≥ 30 x 10^9/L, l'aumento di almeno 2 volte della conta basale, l'assenza di sanguinamento e l'assenza di necessità di farmaci di salvataggio al follow-up di 6 mesi.
L'analisi intermedia è stata programmata al 50% attraverso il reclutamento.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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completa remissione
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il numero di partecipanti (responder) con conta piastrinica >=100x10^9/L (CR) e assenza di sanguinamento.
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6 mesi
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remissione parziale
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il numero di partecipanti (responder) con conta piastrinica >=30x10^9/L e un aumento di almeno 2 volte della conta al basale (PR) senza la somministrazione di altre terapie di aumento delle piastrine.
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6 mesi
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tempo alla risposta
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il tempo alla risposta è stato definito come il tempo dall'inizio del trattamento al tempo per ottenere la risposta.
Analisi provvisoria
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6 mesi
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durata della risposta
Lasso di tempo: 6 mesi
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La durata della risposta è stata misurata dal raggiungimento della risposta alla perdita della risposta.
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6 mesi
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incidenza di eventi avversi insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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Gli eventi avversi sono stati scalati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versione 5.0.
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Anticipato)
Completamento dello studio (Anticipato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie del sistema immunitario
- Malattie autoimmuni
- Malattie ematologiche
- Emorragia
- Disturbi emorragici
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Manifestazioni cutanee
- Disturbi delle piastrine del sangue
- Microangiopatie trombotiche
- Porpora, Trombocitopenica
- Porpora
- Porpora, Trombocitopenica, Idiopatica
- Trombocitopenia
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti adrenergici
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti autonomi
- Agenti del sistema nervoso periferico
- Ormoni, sostituti ormonali e antagonisti ormonali
- Agonisti adrenergici
- Agenti broncodilatatori
- Agenti antiasmatici
- Agenti del sistema respiratorio
- Antagonisti ormonali
- Antagonisti degli estrogeni
- Agenti di controllo riproduttivo
- Agonisti del recettore adrenergico beta-2
- Beta-agonisti adrenergici
- Agenti tocolitici
- Simpaticomimetici
- Danazol
- Terbutalina
Altri numeri di identificazione dello studio
- ITP-PKU010
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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