La combinación de terbutalina y danazol como tratamiento de la trombocitopenia inmune resistente a esteroides/recaída
21 de julio de 2020 actualizado por: Xiao Hui Zhang, Peking University People's Hospital
Estudio de un solo brazo, abierto y de un solo centro para evaluar la eficacia y la seguridad de terbutalina más danazol en pacientes con PTI resistente a los corticosteroides/recidivante.
Descripción general del estudio
Estado
Desconocido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia inmune (PTI) es un trastorno hemorrágico grave. Aproximadamente 2/3 de los pacientes logran la remisión con las terapias de primera línea. Sin embargo, el mecanismo subyacente de la PTI resistente a los corticosteroides o recidivante no se comprende bien; por lo tanto, el tratamiento sigue siendo un gran desafío. La terbutalina, agonista de β2-AR, modula la diferenciación de las células T y la función de las células efectoras.
Se realizó un estudio prospectivo de centro único en pacientes con PTI no esplenectomizados que eran resistentes a una dosis estándar de corticosteroides o habían recaído. Los pacientes fueron asignados al grupo de terbutalina más danazol. Se evaluaron el recuento de plaquetas, el sangrado y otros síntomas antes y después del tratamiento. Los eventos adversos también se registran a lo largo del estudio para evaluar la eficacia y la seguridad de terbutalina más danazol en pacientes con PTI resistente a los corticosteroides/recidivante.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
40
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaohui Zhang, MD
- Número de teléfono: 010-88324981
- Correo electrónico: zhangxh100@sina.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Gaochao Zhang, phD
- Número de teléfono: +8618053803755
- Correo electrónico: zhanggaochao0210@163.com
Ubicaciones de estudio
-
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Beijing
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Beijing, Beijing, Porcelana, 100010
- Reclutamiento
- Peking University Insititute of Hematology, Peking University People's Hospital
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- PTI confirmada por exclusión de otras causas sobrevenidas de trombocitopenia;
- Recuento de plaquetas de menos de 30 × 10 ^ 9 / L en el momento de la inscripción;
- Pacientes que no lograron una respuesta sostenida al tratamiento con corticosteroides a dosis completa durante un mínimo de 4 semanas o que recayeron durante la reducción gradual de los esteroides o después de su interrupción;
- El sujeto ha firmado y fechado el consentimiento informado por escrito.
- Los pacientes fértiles deben utilizar métodos anticonceptivos efectivos durante el tratamiento y el período de observación.
- Prueba de embarazo negativa.
Criterio de exclusión:
- Trombocitopenia inmunitaria secundaria (p. ej., pacientes con VIH, VHC, infección por Helicobacter pylori o pacientes con lupus eritematoso sistémico)
- insuficiencia cardíaca congestiva
- arritmia severa
- mujeres lactantes o embarazadas
- niveles de aspartato aminotransferasa y alanina transaminasa ≥ 3 veces el límite superior del criterio de umbral normal
- niveles de creatinina o bilirrubina sérica cada 1•5 veces o más que el rango normal
- malignidad activa o previa
- No se puede realizar un análisis de sangre de rutina por cuestiones de tiempo, distancia, economía u otras razones.
- diagnóstico de cualquiera de las siguientes enfermedades: hipertensión crónica, hipertiroidismo, diabetes o trastorno convulsivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Terbutalina más grupo danazol
Terbutalina 2,5 mg tres veces al día por vía oral más danazol 200 mg dos veces al día por vía oral durante 12 semanas
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2,5 mg po tid durante 12 semanas
Otros nombres:
200 mg po bid durante 12 semanas
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Respuesta sostenida
Periodo de tiempo: 6 meses
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El mantenimiento del recuento de plaquetas ≥ 30 x 10^9/L, al menos 2 veces el recuento basal, la ausencia de sangrado y la no necesidad de medicación de rescate a los 6 meses de seguimiento.
El análisis intermedio se programó al 50% hasta el reclutamiento.
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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remisión completa
Periodo de tiempo: 6 meses
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El número de participantes (respondedores) con recuento de plaquetas >=100x10^9/L (RC) y la ausencia de sangrado.
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6 meses
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remisión parcial
Periodo de tiempo: 6 meses
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El número de participantes (respondedores) con recuento de plaquetas >=30x10^9/L y al menos un aumento de 2 veces en el recuento inicial (RP) sin la administración de ninguna otra terapia de aumento de plaquetas.
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6 meses
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tiempo de respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
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El tiempo de respuesta se definió como el tiempo desde el inicio del tratamiento hasta el momento en que se logra la respuesta.
Análisis intermedio
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6 meses
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duración de la respuesta
Periodo de tiempo: 6 meses
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La duración de la respuesta se midió desde el logro de la respuesta hasta la pérdida de la respuesta.
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6 meses
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incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: 6 meses
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Los eventos adversos se escalaron de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) versión 5.0.
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de julio de 2020
Finalización primaria (Anticipado)
31 de marzo de 2021
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de julio de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de julio de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
22 de julio de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de julio de 2020
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
21 de julio de 2020
Última verificación
1 de julio de 2020
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades hematológicas
- Hemorragia
- Trastornos hemorrágicos
- Trastornos de la coagulación de la sangre
- Manifestaciones de la piel
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Microangiopatías trombóticas
- Púrpura Trombocitopénica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopénica Idiopática
- Trombocitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes adrenérgicos
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Agonistas adrenérgicos
- Agentes broncodilatadores
- Agentes antiasmáticos
- Agentes del sistema respiratorio
- Antagonistas de hormonas
- Antagonistas de estrógeno
- Agentes de control reproductivo
- Agonistas del receptor beta-2 adrenérgico
- Agonistas beta adrenérgicos
- Agentes tocolíticos
- Simpaticomiméticos
- Danazol
- Terbutalina
Otros números de identificación del estudio
- ITP-PKU010
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .