Rehabkompassen® - uno strumento di follow-up digitale incentrato sul paziente nel continuum di cura post-ictus

Domanda di ricerca primaria Q1-2 (in corrispondenza dei risultati 1-2). L'utilizzo di un Rehabkompassen® digitale insieme a un'assistenza abituale entro 3 mesi di follow-up, rispetto a un'assistenza abituale con lista di controllo post-ictus (PSC), migliora le attività quotidiane e sociali dei pazienti a 12 mesi dopo l'ictus ?

Domande secondarie di ricerca

Rispetto al gruppo di controllo (una cura abituale con PSC ma senza Rehabkompassen®), l'utilizzo di un Rehabkompassen® digitale aggiuntivo entro 3 mesi dall'ictus (l'intervento):

D3. migliorare la qualità della vita correlata alla salute dei pazienti a 12 mesi dall'ictus? D4. influenzare le misure di outcome secondari a 12 mesi dopo l'ictus? Q5. dimostrare l'efficacia in termini di costi? D6. migliorare ulteriormente Rehabkompassen® sulla base dei feedback degli utenti finali (pazienti e operatori sanitari)? Q7. fornire informazioni che influenzano e/o facilitano l'implementazione di Rehabkompassen®?

Disegno dello studio e selezione dei pazienti.

Nello studio pilota

Un totale di 30 pazienti saranno randomizzati 1:1 al gruppo di intervento (una normale visita ambulatoriale Rehabkompassen®) o al gruppo di controllo (una normale visita ambulatoriale senza Rehabkompassen®) con procedura altrimenti identica a quella descritta nel modulo formale RCT sotto. Lo scopo dello studio pilota è quello di raccogliere informazioni sulla fattibilità dello strumento, metriche chiave per l'RCT formale; e per ottenere dati preliminari di efficacia.

Nel formale RCT

Tutti i pazienti che soddisfano i criteri di selezione, insieme all'appuntamento per un consueto follow-up ambulatoriale o all'inizio delle cure ospedaliere, ricevono un invito allo studio. I pazienti che danno il proprio consenso vengono contattati telefonicamente o di persona dal personale di ricerca presso la clinica locale al fine di fornire informazioni orali sullo studio. Tutti i partecipanti allo studio saranno seguiti a 3 e 12 mesi dopo l'inizio dell'ictus.

I pazienti in entrambi i gruppi di controllo e di intervento ricevono quindi un messaggio nella loro casella di posta su 1177.se. A casa o in ricovero, i pazienti-partecipanti potranno compilare i sondaggi relativi alla loro salute cliccando sui link nella loro casella di posta elettronica all'indirizzo 1177.se. In regime ambulatoriale, i questionari devono essere risolti entro e non oltre una settimana prima della visita. Nella cura ospedaliera, i pazienti-partecipanti devono rispondere ai questionari all'inizio della cura. Al fine di facilitare l'utilizzo del Rehabkompassen® digitale, il personale di ricerca offrirà supporto tecnico via telefono o di persona.

Follow-up entro 3 mesi (controllo e intervento)

Una cura abituale consiste nella storia della malattia presa dal paziente, nell'esame e nel piano di trattamento riabilitativo in ambito ospedaliero o ambulatoriale.

Gruppo di controllo: una cura abituale + questionari

Per raccogliere i dati di riferimento, i partecipanti-pazienti nel gruppo di controllo compileranno solo i questionari di smRSq, SIS-D8 e EQ-5D-5L tramite 1177.se prima di un consueto follow-up ambulatoriale o all'inizio delle cure ospedaliere. La lista di controllo post-ictus (PSC) verrà utilizzata insieme alle consuete cure.

Gruppo di intervento: una cura abituale + Rehabkompassen®

I pazienti-partecipanti compileranno i questionari Rehabkompassen® 12. I questionari Rehabkompassen® sono costituiti da smRSq, SIS, EAT-10, FAS, HAD e EQ-5D-5L. Il grafico Rehabkompassen® del paziente verrà utilizzato con le cure abituali con procedure altrimenti identiche a quelle del gruppo di controllo.

Le risposte ai questionari (gruppo di controllo) o Rehabkompassen® (gruppo di intervento) saranno utilizzate dai medici/dal personale sanitario prima del consueto follow-up del paziente interno o esterno/valutazione del team come base per il triage e durante il consueto in - o follow-up ambulatoriale / valutazione del team come base per valutare le esigenze riabilitative del paziente.

Al follow-up di 12 mesi

Tutti i partecipanti del gruppo di controllo e di intervento compileranno i questionari Rehabkompassen® tramite 1177.se a casa una settimana prima di una visita ambulatoriale. Il grafico Rehabkompassen® del paziente verrà utilizzato durante il consueto follow-up ambulatoriale.

Il continuum assistenziale post-acuto

Al fine di facilitare il trasferimento del paziente tra i livelli di assistenza, saranno condotti regolari incontri di riferimento con i rappresentanti delle cliniche, delle cure primarie e del comune (preliminare una volta al mese) nello studio con (Intervento) o senza (controllo) funzioni Rehabkompassen® come piattaforma di discussione per indirizzare i pazienti tra gli operatori sanitari.

Supporto tecnico e sviluppo

Il supporto tecnico durante lo studio sarà svolto dalle nostre competenze tecniche all'interno del gruppo di ricerca. Il feedback degli utenti finali (sia pazienti che personale medico) al follow-up di 3 mesi e durante l'intero processo di utilizzo verrà utilizzato per sviluppare ulteriormente e perfezionare lo strumento grazie alle nostre competenze tecniche all'interno del team di ricerca.

Disegno dello studio, randomizzazione e accecamento

Per valutare le ipotesi in questo studio proposto, abbiamo progettato un RCT pragmatico multicentrico prospettico parallelo, in aperto, a 2 bracci con rapporto di allocazione 1:1. Intendiamo utilizzare la randomizzazione a blocchi permutati con stratificazione in ogni clinica. Useremo blocchi di dimensioni casuali tra 2 e 8 per garantire che i partecipanti vengano assegnati in modo casuale all'intervento rispettivamente al gruppo di controllo 15. L'elenco di randomizzazione verrà creato centralmente da REDCap e gestito da un ricercatore che non sarà coinvolto nella valutazione dei risultati o nel trattamento del paziente.

I pazienti saranno identificati da 15 cliniche partecipanti di almeno 4 regioni. In un periodo di reclutamento di tre anni, abbiamo stimato che circa 21.000 pazienti colpiti da ictus necessitano di un follow-up strutturato nel bacino di utenza. Tutti i pazienti partecipanti riceveranno due follow-up, ovvero uno entro 3 mesi e un altro a 12 mesi dall'insorgenza dell'ictus.

Dimensione e potenza del campione stimate

Lo studio è dimensionato per raggiungere il 90% nell'analisi dei due esiti primari a un livello di significatività del 2,5% per ogni singolo test, per tenere conto della correzione pianificata per il confronto multiplo con un tasso di errore familiare target del 5%.

I calcoli delle dimensioni del campione sono stati eseguiti assumendo una differenza di 4 punti nel SIS-p tra di loro, che è ben al di sotto di qualsiasi minima differenza importante riportata in letteratura20. È stata condotta un'analisi di potenza utilizzando simulazioni Monte Carlo, in cui i dati SIS-p per il gruppo di controllo sono stati generati da una distribuzione beta con parametri α = 1,1 e β = 0,5, mentre Rehabkompassen® è stato generato nell'ipotesi di α = 1,1 e β = 0,385. Ciò corrisponde approssimativamente a un valore medio di 70 e una deviazione standard di 28 per il gruppo di controllo, in linea con quanto riportato da Guidetti et al. gruppi. In base a questi presupposti, i risultati hanno mostrato che è necessario includere 940 pazienti per rilevare una differenza statisticamente significativa per SIS-p utilizzando un modello di quote proporzionali. L'impostazione della simulazione corrisponde a un odds ratio tra i gruppi di 1,5.

La distribuzione marginale del punteggio mRS utilizzata per il dimensionamento si basava su dati aggregati non pubblicati dallo Swedish Stroke Register (Riksstroke), raccolti 12 mesi dopo un ictus tra i pazienti svedesi: 0: 22,4%, 1: 18,0%, 2: 18,0%, 3: 16,8%, 4: 11,1%, 5: 4,3%, 6: 9,4%. Una dimensione del campione di 940 pazienti (470 in ciascun gruppo) è sufficiente per rilevare un vero odds ratio di 0,67 utilizzando un modello di probabilità proporzionale ordinale. In questo calcolo è stata utilizzata la funzione popower dal pacchetto Hmisc nel software statistico R.

Pertanto, sono necessari 940 pazienti per entrambi gli esiti primari. Per tenere conto di un tasso del 15% di pazienti persi al follow-up, prevediamo di reclutare 1106 pazienti per lo studio.

Analisi e statistiche

La differenza di gruppo in mRS e SIS-p al follow-up di 12 mesi sarà testata utilizzando la regressione logistica ordinale (probabilità proporzionali), aggiustata per la clinica con effetti fissi. Per SIS-p, i modelli saranno adattati per la linea di base SIS-p con spline cubiche naturali per tenere conto della non linearità nell'associazione. I risultati delle analisi saranno presentati come odds ratio con corrispondenti intervalli di confidenza al 95% e p-value.

Per i due risultati primari, gli aggiustamenti dei livelli di significatività dei singoli test verranno eseguiti utilizzando il metodo Holm-Bonferroni per garantire che il tasso di errore familiare non venga gonfiato oltre 0,05.

Gli esiti secondari su scala ordinale saranno analizzati in modo simile, utilizzando la regressione logistica ordinale. Tutte le analisi saranno condotte principalmente in coerenza con il principio di intenzione di trattare. L'imputazione multipla dei dati mancanti sarà impiegata nell'analisi primaria, utilizzando Multiple Imputation by Chained Equation (MICE). Come analisi complementari, le analisi per protocollo saranno eseguite utilizzando i dati dei pazienti con piena disponibilità di variabili primarie e con criteri predefiniti per l'aderenza. Ulteriori dettagli sulle analisi statistiche saranno predefiniti e pubblicati in un piano di analisi statistica separato. È stato stabilito un piano di gestione dei dati, che fornisce dettagli sulla gestione, l'organizzazione e l'archiviazione dei dati dello studio.

Analisi di sottogruppi, ad es. basato su età (< 65 anni, 65-80 anni e > 80 anni), sesso (maschile e femminile), gravità dell'ictus (lieve NIHSS 1-8 moderato 9-15 e grave > 15), tipo di ictus (ischemico vs. emorragico ), il trattamento con attivatore tissutale del plasminogeno e trombectomia (Sì o No) e la regione geografica saranno condotte come analisi complementari.

A tutte le analisi verrà applicato un livello di significatività statistica di p < 0,05 (a due code). Per i due risultati primari, gli aggiustamenti dei livelli di significatività dei singoli test verranno eseguiti utilizzando il metodo Holm-Bonferroni per garantire che il tasso di errore familiare non venga gonfiato oltre 0,05.

Ulteriori dettagli sulle analisi statistiche saranno predefiniti e pubblicati in un piano di analisi statistica separato. È stato stabilito un piano di gestione dei dati, che fornisce dettagli sulla gestione, l'organizzazione e l'archiviazione dei dati dello studio.

Piano temporale e realizzazione

Lo studio proposto ha già avviato la fase di reclutamento a partire dall'inizio del 2022, con l'obiettivo di reclutare il 15% dei partecipanti quest'anno. Circa il 40% e il 45% della dimensione del campione saranno assunti rispettivamente nel 2023 e nel 2024. Il follow-up di 12 mesi sarà completato alla fine del 2025, seguito dall'analisi dei dati, dalla preparazione del manoscritto e dall'invio nel 2026.