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Primo studio sull'uomo dell'infusione di SAR443579 in partecipanti di sesso maschile e femminile di almeno 12 anni di età con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (LMA R/R), leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) o leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) o mielodisplasia (HR-MDS)

9 dicembre 2025 aggiornato da: Sanofi

Uno studio in aperto, primo nell'uomo, di aumento della dose di SAR443579 somministrato come agente singolo mediante infusione endovenosa in pazienti con leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria (R/R AML), leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL ) o mielodisplasia ad alto rischio (HR-MDS)

Si tratta di uno studio in aperto, multicentrico, di fase 1/fase 2, di incremento della dose e di espansione della dose per valutare la sicurezza, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività antileucemica di SAR443579 in varie neoplasie ematologiche.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

2,5 anni.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

101

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3000
        • Investigational Site Number :0360002
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Investigational Site Number :0360001
  • Cina
      • Tianjin, Cina, 300020
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Zhengzhou, Cina, 450008
        • Investigational Site Number : 1560003
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13009
        • Investigational Site Number :2500002
      • Paris, Francia, 75010
        • Investigational Site Number :2500001
      • Paris, Francia, 75019
        • Investigational Site Number : 2500004
      • Villejuif, Francia, 94800
        • Investigational Site Number :2500003
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1081 HV
        • Investigational Site Number :5280002
      • Groningen, Olanda, 9713 GZ
        • Investigational Site Number :5280003
      • Nijmegen, Olanda, 6525 GA
        • Investigational Site Number : 5280005
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Investigational Site Number :5280001
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Investigational Site Number :5280004
  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • City of Hope-Site Number:8400002
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30303
        • Emory University School of Medicine- Grady Campus- Site Number : 8400006
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center-Site Number:8400004
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10021
        • Weill Cornell Medical College-Site Number:8400003
      • The Bronx, New York, Stati Uniti, 10461
        • Montefiore Hutchinson Campus- Site Number : 8400012
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University- Site Number : 8400009
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University-Site Number:8400011
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia- Site Number : 8400013
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • MD Anderson Cancer Center-Site Number:8400001
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital- Site Number : 8400014

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

- Il partecipante deve avere ≥12 anni al momento in cui il partecipante alla sperimentazione o il tutore legale firma il modulo di consenso informato.

Solo per i partecipanti alla Parte Escalation:

- Diagnosi confermata di LMA primaria o secondaria [qualsiasi sottotipo tranne la leucemia promielocitica acuta (APL)] secondo la classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS). I pazienti con AML devono soddisfare uno dei seguenti criteri, a), b) o c) e sono limitati a quelli per i quali non è disponibile (o non sono ammissibili) una terapia con beneficio clinico noto.

a) LMA da fallimento dell'induzione primaria (PIF), definita come malattia refrattaria a uno dei seguenti, i o ii.

i) Un tentativo intensivo di induzione, per istituto. I tentativi di induzione includono citarabina ad alto dosaggio e/o dosaggio standard ± antracicline/antracendione ± un anti-metabolita, con o senza fattore di crescita o regimi contenenti terapia mirata.

Gli esempi includono ma non sono limitati a:

  • Un ciclo di regime contenente citarabina ad alto dosaggio (HiDAC).
  • Un ciclo di citarabina liposomiale e daunorubicina

  • Due cicli di regime contenente citarabina a dose standard ii) Per adulti di età pari o superiore a 75 anni o con comorbidità che precludono l'uso di chemioterapia di induzione intensiva; La PIF è definita come AML refrattaria a uno dei seguenti regimi meno intensivi, 1 o 2:

    1. 4 cicli di agenti ipometilanti (HMA) o

    2. 2 cicli HMA + venetoclax b) AML a recidiva precoce (ER), definita come LMA in recidiva con durata CR < 6 mesi dal trattamento più recente c) Leucemia alla prima o più recidiva

      • Diagnosi confermata di cluster di differenziazione 123 (CD123) + HR-MDS, con una categoria di rischio IPSS-R (Revisioned International Prognostic Scoring System) di livello intermedio o superiore e sono limitati a quelli senza terapia disponibile (o non ammissibili) con clinica nota beneficio.
  • Non idoneo per la terapia di induzione e aver completato ≥2 cicli di uno qualsiasi dei seguenti: agente ipometilante (ad es. 5 azacitidina o decitabina) e/o venetoclax, chemioterapia o agenti mirati.

  • Non idoneo al trapianto autologo di cellule staminali (ASCT) e aver completato ≥1 ciclo di terapia di induzione.

    • Diagnosi confermata di CD123 + B-ALL senza lesioni extramidollari che non hanno una terapia disponibile (o non ammissibile) con beneficio clinico noto.

Solo per i partecipanti alla parte di espansione:

  • Per i partecipanti alla coorte A: partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione per i pazienti con LMA che sono stati refrattari primari (PIF) a un precedente trattamento di induzione o che hanno avuto ER che si è verificato 6 mesi o meno dopo una remissione iniziale durante un precedente trattamento di induzione.
  • Per i partecipanti alla coorte B: partecipanti che soddisfano i criteri di inclusione per i pazienti con LMA che hanno avuto una recidiva tardiva (LR), verificatasi più di 6 mesi dopo una remissione iniziale durante il precedente trattamento di induzione.
  • Peso corporeo >40 kg. -- Peso corporeo >40 kg. - - -

Criteri di esclusione:

  • Performance status dell'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) >2 (≥18 anni). Scala Karnovsky (16-17 anni)
  • Storia di una condizione autoimmune attiva o cronica che ha richiesto o richiede terapia.
  • Secondo tumore maligno primario che richiede una terapia attiva. È consentita la terapia ormonale adiuvante.
  • Evidenza di leucemia attiva del sistema nervoso centrale al momento dell'arruolamento, come evidenziato dalla citologia o dalla patologia.
  • Sindrome da immunodeficienza acquisita nota (malattie correlate all'AIDS) o malattia da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) che richiede un trattamento antiretrovirale o con infezione attiva da epatite B o C o infezione da sindrome respiratoria acuta grave da coronavirus 2 (SARS-CoV-2). I partecipanti con una storia di infezione da SARS-CoV-2 devono aver completato il recupero clinico almeno 1 mese prima dell'arruolamento. - Precedente trattamento con un agente diretto anti-CD123.
  • Un precedente HSCT con recidiva oltre i 3 mesi può essere incluso solo se l'immunosoppressione non è stata eseguita per un minimo di 4 settimane e nessuna evidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD).
  • Ricevere al momento della prima somministrazione del medicinale sperimentale (IMP) corticosteroidi come farmaco concomitante con una dose di corticosteroidi > 10 mg/giorno di prednisone orale o equivalente,
  • Precedente trattamento con terapia cellulare, ad es. Cellule T del recettore dell'antigene chimerico (CAR-T) o cellule NK del recettore dell'antigene chimerico (CAR-NK).
  • Trattamento concomitante con altri farmaci sperimentali.
  • La radioterapia, anche se con intento palliativo, non può essere somministrata durante lo studio.
  • Uso profilattico di fattori di crescita ematopoietici (p. es., fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF), eritropoietina) durante il periodo di osservazione della DLT solo nella Parte di aumento della dose. - Soggetti alloggiati in un istituto a causa di un ordinamento normativo o legale; detenuti o partecipanti legalmente istituzionalizzati.
  • Donne in gravidanza e allattamento.
  • Storia di trapianto di organi solidi, compreso il trapianto di cornea.
  • QTc medio (utilizzando il calcolo della correzione Fridericia) >470 millisecondi (msec) allo screening.

Le informazioni di cui sopra non intendono contenere tutte le considerazioni rilevanti per una potenziale partecipazione a una sperimentazione clinica.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: SAR443579

Aumento della dose: SAR443579 somministrato per via endovenosa a livelli di dose crescenti.

Espansione della dose: SAR443579 somministrato per via endovenosa alla dose raccomandata e al programma determinato dall'aumento della dose.
Droga: SAR443579
Polvere per soluzione per infusione; per infusione endovenosa

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte di escalation: incidenza della tossicità dose-limitante (DLT)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Le DLT comprendono sia tossicità ematologiche che non ematologiche, reazioni avverse prespecificate osservate dopo la somministrazione di SAR443579 e valutate sia dallo sperimentatore che dallo sponsor.
Dal giorno 1 al giorno 28
Coorte C giapponese: incidenza della DLT nei partecipanti giapponesi
Lasso di tempo: Dal giorno 1 al giorno 28
Le DLT comprendono sia tossicità ematologiche che non ematologiche, reazioni avverse prespecificate osservate dopo la somministrazione di SAR443579 e valutate sia dallo sperimentatore che dallo sponsor.
Dal giorno 1 al giorno 28
Parte di espansione/ottimizzazione (coorti A1, A2 e D), AML: percentuale di partecipanti che hanno una CR + CRh + CRi secondo i criteri AML IWG 2003 modificati
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento: proporzione di partecipanti che hanno una remissione completa (CR) + CR con recupero ematologico parziale (CRh) + CR con recupero ematologico incompleto (CRi) secondo i criteri IWG 2003 della leucemia mieloide acuta (AML) modificati.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione (coorte B), MDS: tasso di risposta globale (CR + CR equivalente + PR + CRL + CRh + HI) secondo i criteri di risposta MDS IWG 2023
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento: tasso di risposta globale (CR + CR equivalente + remissione parziale (PR) + CR con conteggio limitato di recupero (CRL) + CRh + miglioramento ematologico (HI)) secondo l'International Working Group (IWG) 2023 mielodisplasia (MDS) criteri di risposta.
Fino a 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A, B e D: dose raccomandata per l'espansione (RDE)
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
Dose raccomandata per l'espansione (RDE) di SAR443579.
Fino a 12 mesi
Parti di escalation ed espansione/ottimizzazione - Gruppi A, B, C e D: numero di partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE).
Fino a 30 mesi
Parti di escalation ed espansione/ottimizzazione - Giappone Coorte C, AML: tasso di CR + CRh + CRi per AML Criteri di risposta IWG modificati nel 2003
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento.
Fino a 6 mesi
Parti di escalation ed espansione/ottimizzazione - Giappone Coorte C, MDS: tasso di CR e tasso di ORR per IWG 2023 Criteri di risposta MDS per la parte di escalation e tasso di ORR per IWG 2023
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento.
Fino a 6 mesi
Parti di escalation ed espansione/ottimizzazione - Giappone Coorte C, B-ALL: tasso di CR + CRh + CRi come definito dal National Comprehensive Cancer Network (NCCN)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Gruppi A e D: tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: Durata di CR + CRh + CRi (Durata di CRc)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Misurare la durata della risposta clinica al trattamento.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: Durata di CR + CRi + CRh + PR + MLFS (Durata del tasso di risposta globale)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Misurare la durata della risposta clinica al trattamento.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Gruppi A e D: tasso di CR alternativo
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Misura della risposta clinica al trattamento.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Gruppi A e D: Durata CR + CRh (Durata CR alternativa)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Misurare la durata della risposta clinica al trattamento.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
L’EFS è definita come l’intervallo di tempo dal primo giorno di assegnazione del trattamento alla data della prima evidenza di recidiva, fallimento del trattamento o morte.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
L’OS è definita come l’intervallo di tempo tra il primo giorno di assegnazione del trattamento e la morte per qualsiasi causa.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: tasso di trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Tasso di procedure HSCT immediatamente successive alla somministrazione del trattamento in studio ma prima della successiva terapia per il trattamento della leucemia mieloide acuta.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: tempo al fallimento del trattamento (TTF)
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Il TTF è definito come il tempo trascorso dal primo giorno di assegnazione del trattamento all'interruzione per qualsiasi motivo esclusa la remissione, ad esempio malattia recidivante, malattia refrattaria, EA inaccettabile, preferenza del partecipante o morte.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: tasso di conversione dalla dipendenza da trasfusione
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 56
Tasso di conversione dalla dipendenza da trasfusione durante il periodo post-basale di 56 giorni.
Dal giorno 0 al giorno 56
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorti A e D: tasso di partecipanti che sono indipendenti dalle trasfusioni al basale e rimangono indipendenti durante il periodo post-basale di 56 giorni
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 56
Tasso di partecipanti che sono indipendenti dalle trasfusioni al basale e rimangono indipendenti durante il periodo di 56 giorni successivo al basale.
Dal giorno 0 al giorno 56
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: tasso di CR alternativo
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
Tasso di CR alternativo definito come percentuale di partecipanti con CR, CR equivalente, CRuni, CRbi e CRh.
Fino a 6 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: Durata dell'ORR
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
L'intervallo di tempo dalla prima evidenza documentata di CR, CR equivalente, CRL, CRh, PR o HI al PD o recidiva da CR, CR equivalente, CRL, CRh, PR o HI secondo le raccomandazioni IWG 2023 o morte per qualsiasi causa, qualunque cosa venga prima.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
L'EFS è definita come l'intervallo di tempo dal primo giorno di assegnazione del trattamento alla data degli eventi specificati nel protocollo.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
L’OS è definita come l’intervallo di tempo tra il primo giorno di assegnazione del trattamento e la morte per qualsiasi causa.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: tasso di trapianto di cellule staminali emopoietiche (HSCT)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Tasso di procedure HSCT immediatamente successive alla somministrazione del trattamento in studio ma prima della terapia successiva.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: tempo al fallimento del trattamento (TTF)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Il TTF è definito come l'intervallo di tempo dal primo giorno di assegnazione del trattamento all'interruzione per qualsiasi motivo esclusa la remissione, ad esempio recidiva, progressione della malattia, eventi avversi inaccettabili, preferenza del partecipante o morte.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: Durata della CR alternativa (CR + CR equivalente + CRL + CRh)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Misurare la durata della risposta clinica al trattamento.
Fino a 30 mesi
Parte di espansione/ottimizzazione - Coorte B: sopravvivenza libera da progressione (PFS)
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
L'intervallo di tempo dal primo giorno di assegnazione del trattamento alla data di PD, recidiva da CR (o CR equivalente), PR, CRL, CRh o HI, morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 30 mesi
Coorti a, b, c e d: ctrough al ciclo 1
Lasso di tempo: Ciclo 1 dal giorno 1 al giorno 28
Concentrazione osservata poco prima della somministrazione del trattamento durante il dosaggio ripetuto (Ctrough).
Ciclo 1 dal giorno 1 al giorno 28
Coorti A, B, C e D: Incidenza di ADA
Lasso di tempo: Fino a 30 mesi
Percentuale di partecipanti con anticorpo anti-farmaco (ADA) contro SAR443579.
Fino a 30 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 dicembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

13 giugno 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

13 giugno 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 ottobre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

19 ottobre 2021

Primo Inserito (Effettivo)

20 ottobre 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

15 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

9 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TCD17197
  • U1111-1266-7399 (Identificatore di registro: ICTRP)
  • 2021-004287-98 (Numero EudraCT)
  • 2023-508357-58 (Identificatore di registro: CTIS)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello di paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo di segnalazione del caso in bianco, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello di paziente saranno resi anonimi e i documenti dello studio saranno redatti per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Sanofi, sugli studi ammissibili e sulla procedura per richiedere l'accesso sono disponibili all'indirizzo: https://vivli.org

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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