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DAY101 rispetto alla chemioterapia standard di cura nei pazienti pediatrici con glioma di basso grado che richiedono una terapia sistemica di prima linea (LOGGIC/FIREFLY-2)

12 maggio 2026 aggiornato da: Day One Biopharmaceuticals, Inc.

LOGGIC/FIREFLY-2: uno studio di fase 3, randomizzato, multicentrico internazionale della monoterapia DAY101 rispetto alla chemioterapia standard di cura in pazienti con glioma pediatrico di basso grado che presenta un'alterazione attivante del RAF che richiede una terapia sistemica di prima linea

Questo è uno studio di fase 3 a 2 bracci, randomizzato, in aperto, multicentrico, globale per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità della monoterapia DAY101 rispetto alla chemioterapia standard di cura (SoC) in pazienti con glioma pediatrico di basso grado (LGG ) che ospita un'alterazione attivante del fibrosarcoma rapidamente accelerato (RAF) che richiede una terapia sistemica di prima linea.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Circa 400 pazienti con glioma di basso grado naïve al trattamento saranno randomizzati 1:1 al DAY101 (braccio 1) o alla chemioterapia SoC scelta dallo sperimentatore (braccio 2).

Braccio 1 (DAY101): i cicli di trattamento si ripeteranno ogni 28 giorni in assenza di progressione della malattia. I pazienti continueranno DAY101 fino a quando non si verificherà uno dei seguenti eventi: progressione radiografica basata sui criteri di valutazione della risposta in neuro-oncologia (RANO) determinati dallo sperimentatore e confermati dall'Independent Review Committee (IRC), tossicità inaccettabile, revoca del consenso al trattamento, o fine degli studi.

Braccio 2 (Chemioterapia SoC scelta dallo sperimentatore): i pazienti riceveranno una delle 3 opzioni di chemioterapia SoC selezionate dallo sperimentatore curante: Children's Oncology Group - Regime vincristina/carboplatino (COG-V/C), International Society for Pediatric Oncology - Low-Grade Regime di glioma vincristina/carboplatino (SIOPe-LGG-V/C) o vinblastina (VBL). La scelta del regime chemioterapico SoC sarà selezionata prima della randomizzazione del paziente. Il trattamento continuerà fino al completamento della terapia o fino a quando si verifica una delle seguenti condizioni: progressione radiografica basata sui criteri RANO determinati dallo sperimentatore e confermati dall'IRC, tossicità inaccettabile, revoca del consenso al trattamento o fine dello studio.

Durante la fase di trattamento, i pazienti che dimostrano una progressione radiografica secondo i criteri RANO come determinato dallo sperimentatore e confermato dall'IRC nel braccio 1 (DAY101) possono essere autorizzati a continuare il DAY101 se, secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente sta traendo beneficio clinico dal continuare trattamento in studio e approvato dallo Sponsor. I pazienti che dimostrano una progressione radiografica secondo i criteri RANO come determinato dallo sperimentatore e confermato dall'IRC durante la fase di trattamento nel braccio 2 (chemioterapia SoC) e interrompono il trattamento possono essere idonei a ricevere DAY101 con lo stesso programma di trattamento e valutazione. Inoltre, i pazienti del braccio 2 che dimostrano una progressione radiografica dopo il completamento della chemioterapia [vale a dire, durante il follow-up a lungo termine (LTFU)] possono essere idonei a ricevere DAY101.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

418

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Nedlands, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
      • North Adelaide, Australia, 5006
        • Women's and Children's Health Network
      • Parkville, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
      • Randwick, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital - Randwick
      • Westmead, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Children's Health Queensland Hospital and Health Service
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Medizinische Universität Wien
    • Tyrol
      • Innsbruck, Tyrol, Austria, 6020
        • Medizinische Universität Innsbruck
  • Belgio
      • Brussels, Belgio, 1200
        • Cliniques universitaires Saint-Luc
      • Ghent, Belgio, 9000
        • Universitair Ziekenhuis Gent
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 04039-001
        • Grupo de Apoio ao Adolescente e à Criança com Câncer (GRAACC)
  • Canada
      • Québec, Canada, G1V 4G2
        • Centre Hospitalier de l'Université Laval et Centre Mère-Enfant Soleil
      • Toronto, Canada, M5G 1X8
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Children's Hospital
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Stollery Children's Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4L8
        • McMaster Children's Hospital
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Children's Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T IC5
        • CHU Sainte-Justine
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • The Montreal Children's Hospital
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno - D?tská Nemocnice
      • Prague, Cechia, 5 150 06
        • Motol University Hospital
  • Corea del Sud
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Severance Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2100
        • Rigshospitalet
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
  • Egitto
    • Cairo Governorate
      • Cairo, Cairo Governorate, Egitto, 11441
        • CCHE
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia, FI-00290
        • Helsingin Yliopistollinen Sairaala (HUS)
      • Tampere, Finlandia, 33520
        • Tampereen yliopistollinen sairaala
  • Francia
      • Lille, Francia, 59020
        • Centre de Lutte contre le Cancer - Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Francia, 69008
        • Centre Léon Bérard
      • Marseille, Francia, 13005
        • Hôpital de la Timone
      • Paris, Francia, 75248
        • Institut Curie
      • Villejuif, Francia, 94805
        • Gustave Roussy
  • Germania
      • Berlin, Germania, 13353
        • Charité Universitätsmedizin Berlin
      • Bielefeld, Germania, 33617
        • Evangelische Klinikum Bethel (EvKB)
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • Universitatsklinikum Heidelberg
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Universitatsklinikum Freiburg
    • Bavaria
      • Augsburg, Bavaria, Germania, 86156
        • Universitätsklinikum Augsburg
      • Erlangen, Bavaria, Germania, 91054
        • Universitätsklinikum Erlangen
      • Würzburg, Bavaria, Germania, 97080
        • Universitätsklinikum Würzburg
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Universitätsklinikum Frankfurt
    • Lower Saxony
      • Hanover, Lower Saxony, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover
    • North Rhine-Westphalia
      • Essen, North Rhine-Westphalia, Germania, 45147
        • Universitaetsklinikum Essen
    • Saxony
      • Leipzig, Saxony, Germania, 4103
        • Universitatsklinikum Leipzig
  • Giordania
    • Muhafazat al-Asima
      • Amman, Muhafazat al-Asima, Giordania, 11941
        • King Hussein Cancer Foundation - King Hussein Cancer Center
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11527
        • Aghia Sofia General Children's Hospital
      • Athens, Grecia, 11527
        • Athens General Children's Hospital
  • Irlanda
    • Dublin
      • Crumlin, Dublin, Irlanda, D12 N512
        • Children's Health Ireland at Crumlin
  • Israele
      • Petah Tikva, Israele, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
      • Ramat Gan, Israele, 5265601
        • The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
  • Italia
      • Bari, Italia, 70124
        • Azienda Universitaria Ospedaliera Consorziale - Policlinico di Bari
      • Florence, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliera U. Meyer
      • Genova, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini
      • Naples, Italia, 80131
        • Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazional Santobono Pausilipon
      • Padova, Italia, 35128
        • Azienda Ospedale Università di Padova
      • Udine, Italia, 33100
        • Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale - P.O. Santa Maria della Misericordia
    • Milan
      • Milan, Milan, Italia, 20133
        • Fondazione IRCCS - Istituto Nazionale dei Tumori
    • Rome
      • Roma, Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
    • Turin
      • Torino, Turin, Italia, 10126
        • Ospedale Infantile Regina Margherita
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 372
        • Oslo Universitetssykehus
    • Troms
      • Tromsø, Troms, Norvegia, 9038
        • Universitetssykehuset Nord-Norge - Tromsø
  • Nuova Zelanda
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1023
        • Starship Paediatric Blood & Cancer Center
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CS
        • Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
  • Qatar
      • Doha, Qatar, 26999
        • Sidra Medicine
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito, BS2 8HW
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
      • Manchester, Regno Unito, M20 4BX
        • The Christie Hospital
    • England
      • Birmingham, England, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
      • Leeds, England, Regno Unito, LS1 3EX
        • Leeds Teaching Hospital NHS Trust
      • Liverpool, England, Regno Unito, L12 2AP
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • Manchester, England, Regno Unito, M13 PWL
        • Manchester University NHS Foundation Trust
      • Newcastle upon Tyne, England, Regno Unito, NE1 4LP
        • The Newcastle Upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust
      • Oxford, England, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • University Hospital Southampton NHS Foundation Trust
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Regno Unito, BT9 7AB
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
    • Scotland
      • Glasgow, Scotland, Regno Unito, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde
    • South Yorkshire
      • Sheffield, South Yorkshire, Regno Unito, S10 2TH
        • Sheffield Children's Hospital
    • Surrey
      • Sutton, Surrey, Regno Unito, SM2 5PT
        • The Royal Marsden NHS Foundation Trust
  • Singapore
      • Singapore, Singapore, 229899
        • SingHealth Group - KK Women's and Children's Hospital
  • Slovenia
      • Ljubljana, Slovenia, 1000
        • Univerzitetni Klinini Center Ljubljana
  • Spagna
      • Barakaldo, Spagna, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna, 28009
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
      • Seville, Spagna, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • Children's of Alabama
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County Main Campus - Orange
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Packard Children's Hospital Stanford
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106-3322
        • Connecticut Children's Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
        • Nicklaus Children's Hospital
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Hospital for Children at Indiana University Health
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals Clinics
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • Norton Children's Hospital
    • Maine
      • Scarborough, Maine, Stati Uniti, 04074
        • Maine Children's Cancer Program
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Dana-Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • University of Michigan - - C.S. Mott Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
        • Children's Minnesota
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • Childrens MS Cncr Ctr Bld Dsr
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • St. Louis Children's Hospital
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-6878
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • Albany, New York, Stati Uniti, 12208
        • Albany Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • New York University Langone Health
      • Rochester, New York, Stati Uniti, 14642
        • University of Rochester
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke Cancer Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Main Campus
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health Science University
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78723
        • Dell Children's Medical Center of Central Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Stati Uniti, 53792
        • University of Wisconsin - Madison
  • Svezia
      • Gothenburg, Svezia, 416 85
        • Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
      • Lund, Svezia, 221 85
        • Skånes Universitetssjukhus - Lund
      • Stockholm, Svezia, 171 77
        • Astrid Lindgrens Barnsjukhus Solna
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Lausanne
      • Zurich, Svizzera, 8032
        • Universitaets - Kinderspital Zürich
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan, 110
        • Taipei Medical University Hospital
      • Taoyuan, Taiwan, 333
        • Chang Gung Memorial Hospital - Linkou Branch
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1094
        • Semmelweis Egyetem Tűzoltó utcai II. Sz. Gyermekgyógyászati Kliniká

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 25 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Meno di 25 anni di età con LGG con nota alterazione RAF attivante
  • Diagnosi istopatologica di glioma o tumore glioneuronale
  • Almeno una lesione misurabile come definita dai criteri RANO
  • Incontra l'indicazione per la terapia sistemica di prima linea

Criteri di esclusione:

  • Il paziente presenta uno dei seguenti reperti istologici tumorali:

    1. Schwannoma
    2. Astrocitoma subependimale a cellule giganti (sclerosi tuberosa)
    3. Glioma pontino intrinseco diffuso, anche se diagnosticato istologicamente come Grado I-II dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS)
  • Il tumore del paziente presenta ulteriori alterazioni molecolari attivanti
  • Diagnosi nota o sospetta di neurofibromatosi di tipo 1 o 2 (NF-1/NF-2)
  • Terapia antitumorale non chirurgica precedente o in corso per questa indicazione (p. es., chemioterapia, terapia mirata orale/endovenosa) comprese le radiazioni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Tovorafenib
Droga: Tovorafenib
Compressa orale polvere per sospensione orale
Altri nomi:
  • GIORNO101, Ojemda
Comparatore attivo: SCELTA DELL'INTERVATORE DELLA terapia standard di cura
Droga: Agente chemioterapico
Soluzione endovenosa per iniezione
Altri nomi:
  • Carboplatino
  • VBL
  • COG-V/C
  • SIOPe-LGG-V/C

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta oggettiva (ORR) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
ORR ha valutato per valutazione della risposta nei criteri di neurologia pediatrica (RAPNO) da parte del Comitato di revisione indipendente (IRC) e definito come la proporzione di partecipanti con risposta complessiva a risposta completa (CR), risposta parziale (PR) o risposta minore (MR).
Fino a 60 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da progressione (PFS) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
PFS valutato per criteri Rapno da IRC e definito come tempo dalla randomizzazione alla PD o dalla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 60 mesi
Sopravvivenza libera da eventi (EFS) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
EFS valutato per criteri Rapno mediante IRC, definito come tempo dalla randomizzazione a PD, morte per qualsiasi causa o iniziazione di qualsiasi nuova terapia antitumorale, a seconda di quale si verifichi per primo.
Fino a 60 mesi
Sopravvivenza globale (OS) della monoterapia Tovorafenib contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La sopravvivenza globale è definita come il tempo dalla randomizzazione fino alla morte per qualsiasi causa.
Fino a 60 mesi
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento e eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Il tipo, la frequenza e la gravità degli eventi avversi della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC saranno valutati.
Fino a 60 mesi
. Numero di partecipanti con segni vitali clinicamente significativi e risultati di anomalie di laboratorio
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Tipo, frequenza e gravità dei segni vitali e anomalie di laboratorio della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC saranno valutati.
Fino a 60 mesi
Cambiamento dal basale nel punteggio composito comportamento adattivo (ABS) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
Il punteggio composito di comportamento adattivo sarà valutato utilizzando i punteggi del dominio raccolti dalla scala di comportamento adattivo Vineland III (VABS).
Basale, anno 1, 2 e 5
Cambiamento dal basale nel punteggio del dominio delle competenze motorie della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
Le abilità motorie (lordo e fine) saranno valutate utilizzando il dominio del punteggio delle competenze motorie dei VAB nei partecipanti pediatrici.
Basale, anno 1, 2 e 5
Cambiamento dal basale nel punteggio del dominio quotidiano della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
La vita quotidiana (personale, domestico e comunitario) sarà valutato utilizzando il punteggio del dominio di vita quotidiano di VAB.
Basale, anno 1, 2 e 5
Cambiamento dal basale nel punteggio del dominio di comunicazione della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
Le capacità comunicative (ricettivi, espressive e scritte) saranno valutate utilizzando il punteggio del dominio di comunicazione dei VAB.
Basale, anno 1, 2 e 5
Cambiamento dal basale nel punteggio del dominio di socializzazione della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
Le capacità di socializzazione (relazioni interpersonali, gioco di gioco e tempo libero e capacità di coping) saranno valutate utilizzando il punteggio del dominio di socializzazione dei VAB.
Basale, anno 1, 2 e 5
Cambiamento nell'acuità visiva aggiustata per età (VA) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC nella via ottica I partecipanti a glioma (OPG) di età <3 anni
Lasso di tempo: Basale e fino a 5 anni
I test di acuità visiva utilizzando l'attuale metodologia di test adeguata all'età verrà eseguito per tutti i partecipanti allo screening. Per i partecipanti con OPG o un deficit visivo sottostante relativo alla malignità primaria, i test di acuità visiva verranno eseguiti ogni volta che i partecipanti hanno una valutazione della risposta radiografica. Le valutazioni verranno eseguite in ciascun occhio separatamente ad una distanza di test raccomandata di 3 metri.
Basale e fino a 5 anni
Cambiamento della migliore acuità visiva corretta della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC nei partecipanti OPG di età ≥ 3 anni
Lasso di tempo: Basale e fino a 5 anni
Valutazioni di acuità visiva che devono essere eseguite da un oftalmologo o da un altro personale clinico del sito qualificato.
Basale e fino a 5 anni
Sopravvivenza libera da progressione visiva (V-PFS) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La sopravvivenza libera da progressione visiva è definita come il tempo dall'inizio del trattamento all'evento visivo per i partecipanti OPG di età ≥ 3 anni.
Fino a 60 mesi
Orr di Tovorafenib monoterapia contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
ORR, definito come la proporzione di partecipanti con criteri di risposta complessivamente confermata per risposta in neuro-oncologia per i criteri di glioma di alto grado (RAGO-HGG) (CR o PR) e criteri Rano-LGG (CR, PR o MR), a seconda dei casi.
Fino a 60 mesi
Tasso di beneficio clinico (CBR) della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
CBR, definito come la proporzione di partecipanti con stabilizzazione del tumore radiologico o regressione per Rano-LGG (CR, PR, MR, o SD che durano 12 mesi o più), Rano-HGG (CR, PR, o SD che durano 12 mesi o più) o criteri Rapno (CR, PR, MR o SD che durano 12 mesi o più), come applicabili.
Fino a 60 mesi
Time to Response (TTR) della monoterapia Tovorafenib contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
TTR, misurato dal momento successivo alla randomizzazione all'imaging della risposta tumorale che è stata successivamente confermata per criteri Rano-HGG (CR o PR), criteri RANO-LGG (CR, o PR o MR) o criteri Rapno (CR, PR o MR), come applicabili.
Fino a 60 mesi
PFS di tovorafenib monoterapia contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
PFS per rano-hgg o criteri Rano-LGG (a seconda dei casi), definiti come tempo dalla randomizzazione alla PD o dalla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi prima.
Fino a 60 mesi
EFS della monoterapia Tovorafenib contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
EFS per rano-HGG o criteri Rano-LGG (a seconda dei casi), definiti come tempo dalla randomizzazione a PD, morte per qualsiasi causa o inizio di qualsiasi nuova terapia antitumorale, a seconda di quale evento si verifichi per primo.
Fino a 60 mesi
Durata della risposta (DOR) della monoterapia Tovorafenib contro la chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Dor, definito come tempo dalla prima imaging della risposta tumorale per criteri Rano-LGG, Rano-HGG o Rapno, come applicabile, che è stato successivamente confermato al PD radiografico o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifica per primo.
Fino a 60 mesi
Cambiamento dal basale nella qualità della vita legata alla salute (HRQOL) Punteggio totale della monoterapia Tovorafenib rispetto alla chemioterapia SOC
Lasso di tempo: Basale, anno 1, 2 e 5
Il sistema informativo di misurazione dei risultati riportati dal paziente (Promis®) Profilo di proxy pediatrico/genitore 49 v2.0 verrà utilizzato per valutare HRQOL mentale e sociale.
Basale, anno 1, 2 e 5

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Day One Biopharmaceuticals, Inc.

Collaboratori

SIOPe Brain Tumor Group LOGGIC Consortium

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

27 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

1 giugno 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 giugno 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

3 ottobre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DAY101-002
  • 2022-001363-27 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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