第 101 天与需要一线全身治疗的低级别胶质瘤儿科患者的护理标准化疗 (LOGGIC/FIREFLY-2)
2024年4月30日 更新者：Day One Biopharmaceuticals, Inc.
LOGGIC/FIREFLY-2：一项 DAY101 单药疗法与标准护理化疗在需要一线全身治疗的激活 RAF 改变的小儿低级别神经胶质瘤患者中进行的 3 期、随机、国际多中心试验
这是一项 2 臂、随机、开放标签、多中心、全球、3 期试验，旨在评估 DAY101 单药疗法与标准护理 (SoC) 化疗对小儿低级别胶质瘤 (LGG) 患者的疗效、安全性和耐受性) 具有激活的快速加速纤维肉瘤 (RAF) 改变，需要一线全身治疗。
研究概览
详细说明
大约 400 名初治低级别胶质瘤患者将按 1:1 的比例随机分配至第 101 天（第 1 组）或研究者选择的 SoC 化疗（第 2 组）。
第 1 组（第 101 天）：在没有疾病进展的情况下，治疗周期将每 28 天重复一次。 患者将继续第 101 天，直到发生以下任何情况：根据研究者确定并经独立审查委员会 (IRC) 确认的神经肿瘤学反应评估 (RANO) 标准的放射学进展、不可接受的毒性、撤回治疗同意书、或学习结束。
第 2 组（研究者选择的 SoC 化疗）：患者将接受治疗研究者选择的 3 种 SoC 化疗方案之一：儿童肿瘤学组 - 长春新碱/卡铂 (COG-V/C) 方案，国际儿科肿瘤学会 - 低级别胶质瘤长春新碱/卡铂 (SIOPe-LGG-V/C) 方案，或长春碱 (VBL) 方案。 SoC 化疗方案的选择将在患者随机化之前进行选择。 治疗将持续到治疗完成或发生以下任何情况：根据研究者确定并经 IRC 确认的 RANO 标准的放射学进展、不可接受的毒性、撤回治疗同意书或研究结束。
在治疗阶段，根据研究者确定并经 IRC 在第 1 组（第 101 天）中确认的 RANO 标准显示放射学进展的患者，如果研究者认为患者正在从继续治疗中获得临床益处，则可以允许他们继续第 101 天研究治疗并经主办方批准。 在第 2 组（SoC 化疗）的治疗阶段，根据研究者确定并经 IRC 确认的 RANO 标准显示放射学进展并停止治疗的患者可能有资格在相同的治疗和评估时间表中接受 DAY101。 此外，在化疗完成后 [即在长期随访 (LTFU) 期间] 表现出影像学进展的第 2 组患者可能有资格接受 DAY101。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
400
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Day One Clinical Trials Information
- 电话号码：650-484-0899
- 邮箱：clinicaltrials@dayonebio.com
学习地点
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Copenhagen、丹麦、2100
- 招聘中
- Rigshospitalet
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Midtjylland
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Aarhus、Midtjylland、丹麦、8200
- 招聘中
- Aarhus Universitetshospital
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Petah tikva、以色列、49202
- 招聘中
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Ramat Gan、以色列、5265601
- 招聘中
- The Edmond and Lily Safra Children's Hospital
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Québec、加拿大、G1V 4G2
- 招聘中
- Centre Hospitalier de l'Université Laval et Centre Mère-Enfant Soleil
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Toronto、加拿大、M5G 1X8
- 招聘中
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- 招聘中
- Alberta Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、加拿大、V6H 3N1
- 招聘中
- British Columbia Children's Hospital
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Quebec
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Montréal、Quebec、加拿大、H3T IC5
- 招聘中
- CHU Sainte-Justine
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Montréal、Quebec、加拿大、H4A 3J1
- 招聘中
- The Montreal Children's Hospital
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Budapest、匈牙利、1094
- 招聘中
- Semmelweis Egyetem Tűzoltó utcai II. Sz. Gyermekgyógyászati Kliniká
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Seoul、大韩民国、03080
- 招聘中
- Seoul National University Hospital
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Seoul、大韩民国、03722
- 招聘中
- Severance Hospital
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Innsbruck、奥地利、6020
- 招聘中
- Medizinische Universität Wien
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Athens、希腊、11527
- 招聘中
- Aghia Sofia General Children's Hospital
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Athens、希腊、11527
- 招聘中
- Athens General Children's Hospital
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Berlin、德国、13353
- 招聘中
- Charité Universitätsmedizin Berlin
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Bielefeld、德国、33617
- 招聘中
- Evangelische Klinikum Bethel (EvKB)
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Hamburg、德国、20246
- 招聘中
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Heidelberg、德国、69120
- 招聘中
- Universitätsklinikum Heidelberg
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Tübingen、德国、72076
- 招聘中
- Universitätsklinikum Tübingen
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Ulm、德国、89075
- 招聘中
- Universitätsklinikum Erlangen
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Baden-Württemberg
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Freiburg、Baden-Württemberg、德国、79106
- 招聘中
- Universitätsklinikum Freiburg
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Bayern
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Augsburg、Bayern、德国、86156
- 招聘中
- Universitätsklinikum Augsburg
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Würzburg、Bayern、德国、97080
- 招聘中
- Universitatsklinikum Wurzburg
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Hessen
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Frankfurt、Hessen、德国、60590
- 招聘中
- Universitätsklinikum Frankfurt
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Sachsen
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Leipzig、Sachsen、德国、4103
- 招聘中
- Universitatsklinikum Leipzig
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Genova、意大利、16147
- 招聘中
- Istituto Giannina Gaslini
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Napoli、意大利、80131
- 招聘中
- Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazional Santobono Pausilipon
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Padova、意大利、35128
- 招聘中
- Azienda Ospedale Università di Padova
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Milan
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Milano、Milan、意大利、20133
- 招聘中
- Fondazione IRCCS - Istituto Nazionale dei Tumori
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Rome
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Roma、Rome、意大利、00165
- 招聘中
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Turin
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Torino、Turin、意大利、10126
- 招聘中
- Ospedale Infantile Regina Margherita
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Oslo、挪威、372
- 招聘中
- Oslo Universitetssykehus
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Troms
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Tromsø、Troms、挪威、9038
- 招聘中
- Universitetssykehuset Nord-Norge - Tromsø
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Brno、捷克语、625 00
- 招聘中
- Fakultní Nemocnice Brno - D?tská Nemocnice
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Prague、捷克语、5 150 06
- 招聘中
- Motol University Hospital
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Ljubljana、斯洛文尼亚、1000
- 招聘中
- Univerzitetni Klinini Center Ljubljana
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Singapore、新加坡、229899
- 招聘中
- SingHealth Group - KK Women's and Children's Hospital
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Grafton、新西兰、1023
- 招聘中
- Starship Paediatric Blood & Cancer Center
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Brussel、比利时、1200
- 招聘中
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Ghent、比利时、9000
- 招聘中
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时、3000
- 招聘中
- Universitair Ziekenhuis Leuven - Campus Gasthuisberg
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Lyon、法国、69008
- 招聘中
- Centre Leon Berard
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Marseille、法国、13005
- 招聘中
- Hopital de la Timone
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Paris、法国、75248
- 招聘中
- Institut Curie
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Villejuif、法国、94805
- 招聘中
- Gustave Roussy
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Nedlands、澳大利亚、6009
- 招聘中
- Perth Children's Hospital
-
North Adelaide、澳大利亚、5006
- 招聘中
- Women's and Children's Health Network
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Parkville、澳大利亚、3052
- 招聘中
- The Royal Children's Hospital - Children's Cancer Centre
-
Randwick、澳大利亚、2031
- 招聘中
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Westmead、澳大利亚、2145
- 招聘中
- Children's Hospital at Westmead
-
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Queensland
-
South Brisbane、Queensland、澳大利亚、4101
- 招聘中
- Children's Health Queensland Hospital and Health Service
-
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Dublin
-
Crumlin、Dublin、爱尔兰、D12 N512
- 招聘中
- Children's Health Ireland at Crumlin
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Göteborg、瑞典、416 85
- 招聘中
- Drottning Silvias barn- och ungdomssjukhus
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Lund、瑞典、221 85
- 招聘中
- Skånes Universitetssjukhus - Lund
-
Stockholm、瑞典、171 77
- 招聘中
- Astrid Lindgrens Barnsjukhus Solna
-
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Lausanne、瑞士、1011
- 招聘中
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois Lausanne
-
Zurich、瑞士、8032
- 招聘中
- Universitaets - Kinderspital Zürich
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Alabama
-
Birmingham、Alabama、美国、35233
- 招聘中
- Children's of Alabama
-
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Arizona
-
Phoenix、Arizona、美国、85016
- 招聘中
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027
- 招聘中
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco、California、美国、94158
- 招聘中
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- 招聘中
- Children's Hospital Colorado
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- 招聘中
- Children's National Medical Center
-
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Florida
-
Orlando、Florida、美国、32806
- 招聘中
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- 招聘中
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- 招聘中
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、美国、46202
- 招聘中
- Riley Hospital for Children at Indiana University Health
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02215
- 招聘中
- Dana-Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan - - C.S. Mott Children's Hospital
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Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- St. Louis Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10016
- 招聘中
- New York University Langone Health
-
Rochester、New York、美国、14642
- 招聘中
- University of Rochester
-
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North Carolina
-
Durham、North Carolina、美国、27705
- 招聘中
- Duke Cancer Institute
-
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Texas
-
Dallas、Texas、美国、75390
- 招聘中
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
Houston、Texas、美国、77030
- 招聘中
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Helsinki、芬兰、FI-00290
- 招聘中
- Helsingin yliopistollinen sairaala (HUS)
-
Tampere、芬兰、33520
- 招聘中
- Tampereen yliopistollinen sairaala
-
-
-
-
-
Bristol、英国、BS2 8HW
- 招聘中
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust
-
Cambridge、英国、CB2 0QQ
- 招聘中
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
England
-
Leeds、England、英国、LS1 3EX
- 招聘中
- Leeds Teaching Hospital NHS Trust
-
Newcastle Upon Tyne、England、英国、NE1 4LP
- 招聘中
- The Newcastle Upon Tyne Hospitals Nhs Foundation Trust
-
Oxford、England、英国、WC1N 3JH
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
Scotland
-
Glasgow、Scotland、英国、G51 4TF
- 招聘中
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
Surrey
-
Sutton、Surrey、英国、SM2 5PT
- 招聘中
- The Royal Marsden NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Utrecht、荷兰、3584 CS
- 招聘中
- Prinses Maxima Centrum Kinderoncologie
-
-
-
-
-
Barakaldo、西班牙、48903
- 招聘中
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona、西班牙、08035
- 招聘中
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona、西班牙、08950
- 招聘中
- Hospital Sant Joan de Déu Barcelona
-
Madrid、西班牙、28046
- 招聘中
- Hospital Universitario La Paz
-
Madrid、西班牙、28009
- 招聘中
- Hospital Infantil Universitario Niño Jesus
-
Sevilla、西班牙、41013
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocio
-
Valencia、西班牙、46026
- 招聘中
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 25年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 小于 25 岁，患有 LGG 且已知激活 RAF 改变
- 胶质瘤或胶质神经元肿瘤的组织病理学诊断
- 至少一个 RANO 标准定义的可测量病变
- 满足一线全身治疗的适应症
排除标准：
患者有以下任何肿瘤组织学发现：
- 神经鞘瘤
- 室管膜下巨细胞星形细胞瘤（结节性硬化症）
- 弥漫性固有脑桥胶质瘤，即使组织学诊断为世界卫生组织 (WHO) I-II 级
- 患者的肿瘤具有额外的激活分子改变
- 已知或疑似诊断为 1 型或 2 型神经纤维瘤病 (NF-1/NF-2)
- 针对该适应症的既往或正在进行的非手术抗癌治疗（例如化疗、口服/静脉靶向治疗），包括放疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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有源比较器：第 2 臂
研究者为患有低级别神经胶质瘤的儿科患者选择以下当前护理标准之一：
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静脉注射液
其他名称：
|
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实验性的：第 1 机械臂
托沃拉非尼
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口服泛 RAF 抑制剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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比较独立审查委员会 (IRC) 根据 RANO-LGG 标准评估的托沃拉非尼单一疗法与标准护理 (SoC) 化疗的客观缓解率 (ORR)
大体时间：长达 60 个月
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ORR，根据 RANO-LGG 标准，定义为具有完全缓解 (CR) 或部分缓解 (PR) 的总体确认缓解的患者比例
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长达 60 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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根据 RANO-LGG 标准，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的 IRC 评估的无进展生存期 (PFS)
大体时间：长达 60 个月
|
符合 RANO-LGG 标准的 PFS，定义为从随机分组到 PD 或任何原因死亡的时间
|
长达 60 个月
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根据 RANO-LGG 标准，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的 IRC 评估的缓解持续时间 (DOR)
大体时间：长达 60 个月
|
根据 RANO-LGG 标准的 DOR，定义为从确认对 PD 产生反应或确认有反应的患者因任何原因死亡的时间
|
长达 60 个月
|
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比较托沃拉非尼单一疗法与 SoC 化疗的总生存期 (OS)
大体时间：长达 60 个月
|
OS，定义为从随机分组到因任何原因死亡的时间
|
长达 60 个月
|
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比较托沃拉非尼单一疗法与 SoC 化疗的安全性和耐受性
大体时间：长达 60 个月
|
治疗中出现的不良事件的类型、频率和严重程度
|
长达 60 个月
|
|
比较托沃拉非尼单一疗法与 SoC 化疗的安全性和耐受性
大体时间：长达 60 个月
|
通过临床上显着的实验室异常的发生率来衡量
|
长达 60 个月
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评估托沃拉非尼与 SoC 之间神经功能和适应性行为的变化
大体时间：长达 60 个月
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Vineland 适应性行为综合量表相对于基线的变化[年龄调整标准分数范围在 20 至 140 之间，平均值为 100，标准差为 15，分数越低表明功能结果越差]
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长达 60 个月
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比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗对视神经胶质瘤 (OPG) 患者视功能结果的变化
大体时间：长达 60 个月
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通过 Teller Acuity Cards® 或替代方法进行测量
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长达 60 个月
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根据 RANO-HGG、RANO-LGG 和小儿神经肿瘤学反应评估 (RAPNO-LGG) 标准通过 IRC 评估，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的 ORR
大体时间：长达 60 个月
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ORR，定义为根据 RANO-HGG、RANO-LGG 或 RAPNO-LGG 标准获得总体确认缓解的患者比例。
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长达 60 个月
|
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根据 RANO-LGG、RANO-HGG 和 RAPNO-LGG 标准通过 IRC 评估，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的临床获益率 (CBR)
大体时间：长达 60 个月
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CBR，定义为根据 RANO-LGG、RANO-HGG 或 RAPNO-LGG 标准（如适用）放射学肿瘤稳定或消退的患者比例
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长达 60 个月
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根据 RANO-LGG、RANO-HGG 和 RAPNO-LGG 标准通过 IRC 评估，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的反应时间 (TTR)
大体时间：长达 60 个月
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根据 RANO-LGG、RANO-HGG 或 RAPNO-LGG 标准（如适用），通过对具有最佳总体确认缓解的患者开始治疗后出现首次缓解的时间进行测量
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长达 60 个月
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根据 RAPNO-LGG 和 RANO-HGG 标准通过 IRC 评估，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的 PFS
大体时间：长达 60 个月
|
根据 RANO-HGG 或 RAPNO-LGG（如适用）的 PFS，定义为从随机分组到疾病进展 (PD) 或任何原因死亡的时间
|
长达 60 个月
|
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根据 RAPNO-LGG 和 RANO-HGG 标准通过 IRC 评估，比较托沃拉非尼单药治疗与 SoC 化疗的 DOR
大体时间：长达 60 个月
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DOR，定义为根据 RANO 或 RAPNO 标准（如适用），从确认对 PD 做出反应或因任何原因死亡的患者起的时间
|
长达 60 个月
|
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使用患者报告结果测量信息系统 (PROMIS) 测试组评估托沃拉非尼与 SoC 化疗的健康相关生活质量 (HRQoL)
大体时间：长达 60 个月
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通过 1、2、5 年总分相对于基线的变化来衡量
|
长达 60 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年2月27日
初级完成 (估计的)
2026年2月1日
研究完成 (估计的)
2030年3月1日
研究注册日期
首次提交
2022年9月16日
首先提交符合 QC 标准的
2022年10月3日
首次发布 (实际的)
2022年10月4日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月30日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
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低级别胶质瘤的临床试验
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Sun Yat-Sen Memorial Hospital of Sun Yat-Sen University尚未招聘
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Daiichi Sankyo招聘中
化疗药物的临床试验
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